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Selinexor dans le liposarcome avancé (SEAL)

5 janvier 2023 mis à jour par: Karyopharm Therapeutics Inc

Une étude de phase 2-3, multicentrique, randomisée, en double aveugle comparant Selinexor (KPT-330) à un placebo chez des patients atteints de liposarcome dédifférencié non résécable (DDLS) avancé

Il s'agit d'une étude randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2-3 portant sur des patients diagnostiqués avec un liposarcome dédifférencié non résécable avancé. Environ 342 patients au total seront randomisés pour étudier le traitement (sélinexor ou placebo).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans la phase 2 de l'étude, 57 patients ont été randomisés pour recevoir du selinexor (60 mg) ou un placebo selon un ratio d'allocation de 1:1.

Dans la phase 3 de l'étude, environ 285 patients seront randomisés pour recevoir du selinexor (60 mg) ou un placebo avec un ratio d'allocation de 2:1.

Les patients qui progressent pendant la partie en aveugle de l'étude seront levés en aveugle et s'ils reçoivent :

  • placebo, peut passer au selinexor en ouvert (60 mg deux fois par semaine)
  • selinexor, sera retiré du traitement ultérieur et suivi pour la survie

Le traitement de l'étude sera administré deux fois par semaine le jour 1 et le jour 3 pendant les semaines 1 à 6 de chaque cycle de six semaines (42 jours) jusqu'à progression de la maladie ou intolérance.

Le traitement se poursuivra jusqu'à ce qu'un ou plusieurs des événements suivants se produisent :

  • Progression de la maladie, telle que définie par les critères de réponse RECIST v1.1
  • Progression clinique, telle que déterminée par le médecin traitant
  • Événements indésirables (EI) inacceptables ou incapacité à tolérer le traitement de l'étude
  • Retrait du patient
  • Abandon du patient pour non-observance

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

342

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13125
        • Helios Hospital Berlin-Buch
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Technische Universitaet Dresden Med. Fakultaet Carl Gustav Carus Med. Klinik u. Poliklinik I
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • National Center for Tumor Diseases, Univeristy Hospital Heidelberg
      • Mannheim, Allemagne, 68167
        • University Hospital Mannheim
      • Muenchen, Allemagne, 81675
        • Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Hämatologie und Onkologie Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1090
        • UZ Brussel
      • Brussels, Belgique, 1200
        • UCL Saint-Luc
      • Ghent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G1Z2
        • Cross Cancer Center - Alberta Health Services
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • The Ottawa Hospital Cancer
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University
  • Espagne
      • Badalona, Espagne, 41013
        • "Germans Trias Pujol" University Hospital
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Vall d´Hebron University Hospital
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Hospital Sant Pau Barcelona
      • Barcelona, Espagne, 08908
        • Hospital ICO Bellvitge
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital La Fe Valencia
  • France
      • Bordeaux,, France, 33076
        • Institut Bergonie
      • Lille Cedex 307, France, 59020
        • Oscar Lambret Center
      • Lyon Cedex, France, 96373
        • Centre Léon Bérard
      • Marseille Cedex 5, France, 13385
        • Timone University Hospital
      • Montpellier, France, 34298
        • Institut Regional Du Cancer de Montpellier (Icm)
      • Nice, France, 06789
        • CLCC Antoine Lacassagne
      • Paris, France, 75248
        • Institut Curie
      • Toulouse, France, 31059
        • Institut Claudius Regaud
      • Villejuif, France, 94110
        • Institut Gustave Roussy
  • Israël
      • Be'er Sheva, Israël, 84101
        • Soroka University Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israël, 4941492
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba medical center
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical
      • Zerifin, Israël, 7030000
        • Assaf Harofe Medical Center
  • Italie
      • Candiolo, Italie, 10060
        • Candiolo Cancer Institute
      • Milano, Italie, 20133
        • Istituto Nazionale dei Tumori, Milan
      • Palermo, Italie, 90127
        • U.O.C. Oncologia Medica Oncology Department
      • Roma, Italie, 00128
        • Policlinico Universitario Campus Biomedico
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • University College London Hospitals
      • London, Royaume-Uni, SW3 6JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • Manchester, Royaume-Uni, M20 4BX
        • The Christie
  • Suède
      • Göteborg, Suède, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Lund, Suède, 221 85
        • Skane University Hospital
      • Stockholm, Suède, 171 76
        • Onkologiska Kliniken
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90403
        • Sarcoma Oncology Center
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80202
        • University of Colorado-Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520-8032
        • Yale Cancer Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 11042
        • Northwell Health Physicians Partners
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Institute of Cancer
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210-1240
        • James Cancer Center, Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19106
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • MD Anderson
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients ≥12 ans
  2. Surface corporelle (BSA) ≥ 1,2 m2
  3. Preuve histologique de DDLS à tout moment avant la randomisation ET preuve actuelle de DDLS nécessitant un traitement
  4. Doit avoir une maladie mesurable selon les critères de réponse RECIST v1.1
  5. Preuve radiologique de la progression de la maladie dans les 6 mois précédant la randomisation. Si le patient a reçu un autre traitement intermédiaire après une progression documentée de la maladie, une nouvelle progression de la maladie doit être documentée après la fin du traitement intermédiaire
  6. Doit avoir eu au moins deux (2) lignes antérieures de traitement systémique pour le liposarcome (ne pas dépasser 5 lignes antérieures)
  7. Si le patient a reçu un traitement systémique antérieur, la dernière dose doit avoir eu lieu ≥ 21 jours avant la randomisation (ou ≥ 5 demi-vies de ce médicament - selon la plus courte des deux), toutes les toxicités liées au traitement cliniquement significatives ayant été résolues à une valeur inférieure ou égale à à la 1re année

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints de liposarcome bien différencié pur (WDLS), de sous-types histologiques de tumeurs myxoïdes / rondes ou pléomorphes.
  2. Infection active connue de l'hépatite B (HepB), de l'hépatite C (HepC) ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  3. Métastases connues du système nerveux central

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 2 Double aveugle : Selinexor
Les participants ont reçu une dose fixe en aveugle de 60 milligrammes (mg) de sélinexor deux fois par semaine les jours 1 et 3 au cours de chaque cycle de 6 semaines (42 jours) jusqu'à la progression de la maladie (MP).
Médicament: Selinexor
Sélinexor 60mg
Autres noms:
  • KPT-330
Expérimental: Phase 3 Double aveugle : Selinexor
Les participants ont reçu une dose fixe en aveugle de 60 mg de selinexor deux fois par semaine les jours 1 et 3 au cours de chaque cycle de 6 semaines (42 jours) jusqu'à la MP.
Médicament: Selinexor
Sélinexor 60mg
Autres noms:
  • KPT-330
Comparateur placebo: Phase 2 Double aveugle : Placebo suivi d'Open Label - Selinexor
Les participants ont reçu une dose fixe en aveugle de placebo associée au selinexor deux fois par semaine les jours 1 et 3 au cours de chaque cycle de 6 semaines (42 jours) jusqu'à la MP dans la période de traitement en double aveugle. Les participants du groupe placebo qui ont eu une MP pendant le traitement en double aveugle de phase 2 seront choisis pour passer au selinexor en ouvert.
Médicament: Placebo
Autres noms:
  • pilule de sucre
Comparateur placebo: Phase 3 Double aveugle : Placebo suivi de l'étiquette ouverte - Selinexor
Les participants ont reçu une dose fixe en aveugle de placebo associée au selinexor deux fois par semaine les jours 1 et 3 au cours de chaque cycle de 6 semaines (42 jours) jusqu'à la MP ou le développement d'une toxicité inacceptable. Les participants du groupe placebo qui ont eu une MP pendant le traitement en double aveugle de phase 3 seront choisis pour passer au selinexor en ouvert.
Médicament: Placebo
Autres noms:
  • pilule de sucre

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 3 en double aveugle : Survie sans progression (PFS) selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) Version 1.1
Délai: À partir de la date de randomisation jusqu'à la première date de progression de la maladie ou de décès, quelle qu'en soit la cause, selon la première occurrence (jusqu'à 57 mois)
La SSP a été définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la première date de PD confirmée par le comité d'examen indépendant (IRC) selon la version 1.1 de RECIST, ou le décès quelle qu'en soit la cause. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la somme du diamètre le plus long (SLD), en prenant comme référence la plus petite somme du diamètre le plus long (SLD) enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
À partir de la date de randomisation jusqu'à la première date de progression de la maladie ou de décès, quelle qu'en soit la cause, selon la première occurrence (jusqu'à 57 mois)
Phase 3 Open Label : Survie sans progression (PFS) selon RECIST version 1.1
Délai: De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'à la première date de progression de la maladie ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première occurrence (jusqu'à 57 mois)
La SSP a été définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation dans la période en ouvert de la phase 3 et la première date de la MP confirmée par l'IRC selon la version 1.1 de RECIST, ou le décès quelle qu'en soit la cause. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'à la première date de progression de la maladie ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première occurrence (jusqu'à 57 mois)
Phase 2 en double aveugle : Survie sans progression (PFS) selon RECIST Version 1.1
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la première date de PD ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 57 mois)
La SSP a été définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la première date de PD confirmée par IRC selon la version 1.1 de RECIST, ou le décès quelle qu'en soit la cause. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation jusqu'à la première date de PD ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 57 mois)
Phase 2 Open Label : Survie sans progression (SSP) selon RECIST version 1.1
Délai: De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 57 mois)
La SSP a été définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation dans la période en ouvert de la phase 2 et la première date de la MP confirmée par l'IRC selon la version 1.1 de RECIST, ou le décès quelle qu'en soit la cause. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 57 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 3 en double aveugle : survie globale (OS)
Délai: De la date de randomisation jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
La SG a été définie comme la durée (en mois) entre la date de randomisation et le décès quelle qu'en soit la cause. Les derniers participants connus pour être en vie ont été censurés à la date d'arrêt de l'étude ou à la date de coupure de la base de données, selon la première éventualité.
De la date de randomisation jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 Open Label : Survie globale (SG)
Délai: De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première occurrence (jusqu'à 70 mois)
La SG a été définie comme la durée (en mois) depuis la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause. Les derniers participants connus pour être en vie ont été censurés à la date d'arrêt de l'étude ou à la date de coupure de la base de données, selon la première éventualité.
De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première occurrence (jusqu'à 70 mois)
Phase 2 en double aveugle : survie globale (OS)
Délai: De la date de randomisation jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
La SG a été définie comme la durée (en mois) entre la date de randomisation et le décès quelle qu'en soit la cause. Les derniers participants connus pour être en vie ont été censurés à la date d'arrêt de l'étude ou à la date de coupure de la base de données, selon la première éventualité.
De la date de randomisation jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Phase 2 Open Label : Survie globale (SG)
Délai: De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
La SG a été définie comme la durée (en mois) depuis la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause. Les derniers participants connus pour être en vie ont été censurés à la date d'arrêt de l'étude ou à la date de coupure de la base de données, selon la première éventualité.
De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 en double aveugle : Time-to-Progression (TTP) selon RECIST Version 1.1
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Le TTP a été défini comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la PD déterminée par l'ICR selon la version 1.1 de RECIST, ou le décès dû à la progression de la maladie, selon la première éventualité. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 Open Label : Time-to-Progression (TTP) selon RECIST Version 1.1
Délai: De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Le TTP a été défini comme le temps écoulé entre la date de randomisation dans la période de phase 3 en ouvert et la PD déterminée par l'ICR selon la version RECIST 1.1, ou le décès dû à la progression de la maladie, selon la première éventualité. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Phase 2 en double aveugle : Time-to-Progression (TTP) selon RECIST Version 1.1
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Le TTP a été défini comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la PD déterminée par l'ICR selon la version 1.1 de RECIST, ou le décès dû à la progression de la maladie, selon la première éventualité. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Phase 2 Open Label : Time-to-Progression (TTP) selon RECIST Version 1.1
Délai: De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Le TTP a été défini comme le temps écoulé entre la date de randomisation dans la période de phase 2 en ouvert et la PD déterminée par l'ICR selon la version RECIST 1.1, ou le décès dû à la progression de la maladie, selon la première éventualité. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'à la première date de MP ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 en double aveugle : taux de réponse global (ORR)
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la documentation de CR ou PR (jusqu'à 70 mois)
ORR a été défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu une réponse complète (RC) ou une réponse partielle (PR), selon RECIST v.1.1. La RC a été définie comme la disparition de toutes les lésions cibles. Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (qu'ils soient cibles ou non cibles) présentaient une réduction du petit axe à <10 mm. La RP a été définie comme une diminution d'au moins 30 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme des diamètres de base.
De la date de randomisation jusqu'à la documentation de CR ou PR (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 Open Label : Taux de réponse global (ORR)
Délai: De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'à la documentation de la RC ou de la RP (jusqu'à 70 mois)
L'ORR a été défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu une RC ou une RP, selon RECIST v.1.1. La RC a été définie comme la disparition de toutes les lésions cibles. Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (qu'ils soient cibles ou non cibles) présentaient une réduction du petit axe à <10 mm. La RP a été définie comme une diminution d'au moins 30 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme des diamètres de base.
De la date de randomisation dans la phase 3 en ouvert jusqu'à la documentation de la RC ou de la RP (jusqu'à 70 mois)
Phase 2 en double aveugle : taux de réponse global (ORR)
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la documentation de CR ou PR (jusqu'à 70 mois)
L'ORR a été défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu une RC ou une RP, selon RECIST v.1.1. La RC a été définie comme la disparition de toutes les lésions cibles. Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (qu'ils soient cibles ou non cibles) présentaient une réduction du petit axe à <10 mm. La RP a été définie comme une diminution d'au moins 30 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme des diamètres de base.
De la date de randomisation jusqu'à la documentation de CR ou PR (jusqu'à 70 mois)
Phase 2 Open Label : Taux de réponse global (ORR)
Délai: De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'à la documentation de la RC ou de la RP (jusqu'à 70 mois)
L'ORR a été défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu une RC ou une RP, selon RECIST v.1.1. La RC a été définie comme la disparition de toutes les lésions cibles. Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (qu'ils soient cibles ou non cibles) présentaient une réduction du petit axe à <10 mm. La RP a été définie comme une diminution d'au moins 30 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme des diamètres de base.
De la date de randomisation dans la phase 2 en ouvert jusqu'à la documentation de la RC ou de la RP (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 en double aveugle : durée de la réponse (DOR)
Délai: De la première occurrence de CR ou PR jusqu'à la première date de PD (jusqu'à 70 mois)
Le DOR a été défini comme le temps écoulé entre la première occurrence de CR ou PR jusqu'à la première date de PD selon RECIST version 1.1 ou le décès. La RC a été définie comme la disparition de toutes les lésions cibles. Tous les ganglions lymphatiques pathologiques (qu'ils soient cibles ou non cibles) présentaient une réduction du petit axe à <10 mm. La RP a été définie comme une diminution d'au moins 30 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme des diamètres de base. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la première occurrence de CR ou PR jusqu'à la première date de PD (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 en double aveugle : Survie sans progression (PFS) selon l'évaluation par l'investigateur
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la première date de progression de la maladie, ou de décès dû à n'importe quelle cause, selon la première occurrence (jusqu'à 70 mois)
La SSP a été définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la première date de PD, selon RECIST version 1.1, ou le décès dû à une cause quelconque telle que définie par l'investigateur sur la base de critères cliniques et/ou radiologiques. La MP a été définie comme une augmentation d'au moins 20 % de la SLD, en prenant comme référence la plus petite SLD enregistrée depuis la ligne de base ou l'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions.
De la date de randomisation jusqu'à la première date de progression de la maladie, ou de décès dû à n'importe quelle cause, selon la première occurrence (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 en double aveugle : Délai avant le prochain traitement (TTNT)
Délai: Délai entre la randomisation et le premier nouveau traitement antinéoplasique ou le décès quelle qu'en soit la cause (jusqu'à 70 mois)
Le TTNT a été défini comme le temps écoulé depuis la randomisation jusqu'au premier nouveau traitement antinéoplasique ou au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
Délai entre la randomisation et le premier nouveau traitement antinéoplasique ou le décès quelle qu'en soit la cause (jusqu'à 70 mois)
Phase 2 en double aveugle : délai avant le prochain traitement (TTNT)
Délai: Délai entre la randomisation et le premier nouveau traitement antinéoplasique ou le décès quelle qu'en soit la cause (jusqu'à 70 mois)
Le TTNT a été défini comme le temps écoulé depuis la randomisation jusqu'au premier nouveau traitement antinéoplasique ou au décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
Délai entre la randomisation et le premier nouveau traitement antinéoplasique ou le décès quelle qu'en soit la cause (jusqu'à 70 mois)
Phase 3 en double aveugle : nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des EIAT graves
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Un événement indésirable a été défini comme tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Un événement indésirable grave (EIG) était un EI ayant entraîné l'un des résultats suivants : décès ; vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée; anomalie congénitale/malformation congénitale ou était autrement considérée comme médicalement importante. Un TEAE a été défini comme les EI qui se développent ou s'aggravent après la première dose du médicament à l'étude. Les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Phase 3 Open Label : Nombre de participants avec des EIAT et des EIAT graves
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Un événement indésirable a été défini comme tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Un EIG était un EI qui entraînait l'un des résultats suivants : décès ; vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée; anomalie congénitale/malformation congénitale ou était autrement considérée comme médicalement importante. Les EIAT ont été définis comme les EI qui se développent ou s'aggravent après la première dose du médicament à l'étude. Les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Phase 2 en double aveugle : nombre de participants avec des EIAT et des EIAT graves
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Un événement indésirable a été défini comme tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Un événement indésirable grave (EIG) était un EI ayant entraîné l'un des résultats suivants : décès ; vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée; anomalie congénitale/malformation congénitale ou était autrement considérée comme médicalement importante. Les EIAT ont été définis comme les EI qui se développent ou s'aggravent après la première dose du médicament à l'étude. Les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Phase 2 Open Label : Nombre de participants avec des EIAT et des EIAT graves
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Un événement indésirable a été défini comme tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Un EIG était un EI qui entraînait l'un des résultats suivants : décès ; vie en danger; handicap/incapacité persistant/important ; hospitalisation initiale ou prolongée; anomalie congénitale/malformation congénitale ou était autrement considérée comme médicalement importante. Les EIAT ont été définis comme les EI qui se développent ou s'aggravent après la première dose du médicament à l'étude. Les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 70 mois
Phase 3 en double aveugle : Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire 30 sur la qualité de vie (QLQ-C30)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 1387
Le QLQ-C30 est un questionnaire de 30 items développé pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de cancer. QLQ-C30 contient 30 questions qui incluent cinq échelles fonctionnelles (fonctionnement physique, de rôle, émotionnel, social et cognitif) ; trois échelles de symptômes (fatigue, nausées/vomissements et douleur) ; six éléments de symptômes à un seul élément (dyspnée, insomnie, perte d'appétit, constipation, diarrhée et difficultés financières); et état de santé global/qualité de vie (QoL). La plupart des questions utilisaient une échelle à 4 points (de 1 « Pas du tout » à 4 « Énormément ») ; 2 questions ont utilisé une échelle de 7 points (de 1 'très mauvais' à 7 'excellent'). Les scores ont été moyennés et transformés sur une échelle de 0 à 100. Pour les échelles fonctionnelles et l'état de santé global/QoL, un score plus élevé représente un meilleur niveau de fonctionnement (meilleur état de santé) ; pour les échelles/items de symptômes, un score plus élevé représente un niveau plus élevé de symptomatologie/problèmes (état de santé moins bon).
Ligne de base jusqu'au jour 1387
Phase 3 Open Label : Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire 30 sur la qualité de vie (QLQ-C30)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 379
Le QLQ-C30 est un questionnaire de 30 items développé pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de cancer. QLQ-C30 contient 30 questions qui incluent cinq échelles fonctionnelles (fonctionnement physique, de rôle, émotionnel, social et cognitif) ; trois échelles de symptômes (fatigue, nausées/vomissements et douleur) ; six éléments de symptômes à un seul élément (dyspnée, insomnie, perte d'appétit, constipation, diarrhée et difficultés financières); et état de santé global/qualité de vie (QoL). La plupart des questions utilisaient une échelle à 4 points (de 1 « Pas du tout » à 4 « Énormément ») ; 2 questions ont utilisé une échelle de 7 points (de 1 'très mauvais' à 7 'excellent'). Les scores ont été moyennés et transformés sur une échelle de 0 à 100. Pour les échelles fonctionnelles et l'état de santé global/QoL, un score plus élevé représente un meilleur niveau de fonctionnement (meilleur état de santé) ; pour les échelles/items de symptômes, un score plus élevé représente un niveau plus élevé de symptomatologie/problèmes (état de santé moins bon).
Ligne de base jusqu'au jour 379

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Karyopharm Therapeutics Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Michael Kauffman, MD, Ph.D, Karyopharm Therapeutics Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

28 octobre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

26 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2015

Première publication (Estimation)

17 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KCP-330-020
  • 2015-003594-14 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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