Validation des biomarqueurs d'IRM cardiaque et des corrélations génotype-phénotype pour la DMD
4 mai 2022 mis à jour par: Daniel Ennis, Stanford University
Validation des biomarqueurs d'IRM cardiaque et des corrélations génotype-phénotype pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Cette étude recueillera l'IRM de garçons volontaires en bonne santé et de garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour aider les chercheurs à identifier et à valider les biomarqueurs cardiaques d'IRM afin de mieux comprendre la santé du cœur et les changements de la santé cardiaque au fil du temps chez les garçons atteints de DMD.
Actuellement, il y a un manque de biomarqueurs d'IRM cardiaque suffisamment bien caractérisés qui peuvent servir de paramètres pour détecter les effets cardiaques ciblés et/ou non ciblés lors des essais cliniques de médicaments pour les garçons atteints de DMD.
Par conséquent, le premier objectif est d'identifier et de caractériser plusieurs biomarqueurs cardiaques IRM pour les garçons atteints de DMD.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Le deuxième objectif est d'utiliser leurs biomarqueurs cardiaques IRM bien caractérisés et de définir leur sensibilité pour détecter une atteinte cardiaque précoce.
L'objectif final est d'utiliser ces biomarqueurs cardiaques validés en IRM pour mieux comprendre la corrélation génotype-phénotype chez les garçons atteints de DMD, qui reste à ce jour ténue.
Les chercheurs proposent une étude pilote pour explorer les corrélations génotype-phénotype cardiaque chez les garçons atteints de DMD et de phénotypes aberrants en utilisant des approches qu'ils ont mises au point pour le muscle squelettique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
89
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90024
- University of California, Los Angeles
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Stanford, California, États-Unis, 94305
- Stanford University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Garçons en bonne santé ou patients pédiatriques atteints de DMD âgés de 7 à 21 ans
- Capable et disposé à effectuer un examen IRM d'environ 75 minutes (ou moins) sans sédation ni ventilation mécanique
- Régime médicamenteux (le cas échéant) stable pendant au moins 3 mois avant la participation
Critère d'exclusion:
- Insuffisance rénale (DFG<40 mL/min/m2)
- Implants non compatibles IRM (par ex. neurostimulateur, stimulateur cardiaque, défibrillateur automatique implanté)
- Claustrophobie qui empêche un examen IRM
- Allergie connue aux produits de contraste IRM
- Taux de potassium sérique > 5,0 mmol/L
- Signes et symptômes de l'insuffisance cardiaque
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Groupe 1a
Le groupe 1a comprend des volontaires sains qui réaliseront une IRM cardiaque sans produit de contraste.
Un sous-ensemble de volontaires en bonne santé subira une nouvelle IRM à l'hôpital pour enfants du comté d'Orange.
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IRM cardiaque
Répéter l'IRM
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Expérimental: Groupe 1b
Le groupe 1b comprend des garçons atteints de DMD qui passeront une IRM cardiaque avec contraste, un test sanguin, un test de fréquence cardiaque et un test de la fonction pulmonaire. Un sous-ensemble de garçons atteints de DMD subira une nouvelle IRM avec contraste à l'hôpital pour enfants du comté d'Orange. |
Répéter l'IRM
IRM cardiaque
Hématocrite, Créatinine, Troponine, BNP
Moniteur Holter
Test de la fonction pulmonaire
Test génétique
|
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Expérimental: Groupe 2
Le groupe 2 comprend des garçons atteints de DMD qui passeront une IRM cardiaque avec contraste, un test sanguin, un test de fréquence cardiaque et un test de la fonction pulmonaire et une nouvelle IRM avec contraste à 6 mois.
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Répéter l'IRM
IRM cardiaque
Hématocrite, Créatinine, Troponine, BNP
Moniteur Holter
Test de la fonction pulmonaire
Test génétique
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Expérimental: Groupe 3
Le groupe 3 comprend des garçons atteints de DMD qui passeront une IRM cardiaque avec contraste, un test sanguin, un test de fréquence cardiaque et un test de fonction pulmonaire et un test génétique.
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IRM cardiaque
Hématocrite, Créatinine, Troponine, BNP
Moniteur Holter
Test de la fonction pulmonaire
Test génétique
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Caractérisation des tissus myocardiques
Délai: 6 mois
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Fibrose focale et diffuse, graisse intra myocardique, œdème plus mobilité de l'eau
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6 mois
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Caractérisation fonctionnelle myocardique
Délai: 6 mois
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Imagerie de déformation et mécanique rotationnelle
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6 mois
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Analyse génomique
Délai: 4 années
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Proposer des mécanismes de dysfonctionnement cardiaque ou des phénotypes protecteurs en utilisant l'analyse génomique
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4 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Daniel Ennis, PhD, Stanford University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 février 2017
Achèvement primaire (Réel)
30 mars 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
30 mars 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 juillet 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 juillet 2016
Première publication (Estimation)
15 juillet 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 mai 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 mai 2022
Dernière vérification
1 mai 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DMD2016
- 1R01HL131975-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .