Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Validace srdečních MRI biomarkerů a korelací genotyp-fenotyp pro DMD

4. května 2022 aktualizováno: Daniel Ennis, Stanford University

Validace srdečních MRI biomarkerů a korelací genotyp-fenotyp pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD)

Tato studie bude shromažďovat MRI od zdravých dobrovolných chlapců a chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), aby pomohla výzkumníkům identifikovat a ověřit srdeční MRI biomarkery, aby lépe porozuměli zdraví srdce a změnám ve zdraví srdce v průběhu času u chlapců s DMD.

V současné době chybí dostatečně dobře charakterizované srdeční MRI biomarkery, které mohou sloužit jako koncové body pro detekci on-target a/nebo off-target kardiálních účinků během klinických studií léků u chlapců s DMD.

V důsledku toho je prvním cílem identifikovat a charakterizovat několik srdečních MRI biomarkerů u chlapců s DMD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Druhým cílem je využít jejich dobře charakterizované srdeční MRI biomarkery a definovat jejich citlivost pro detekci časného srdečního postižení. Konečným cílem je použít tyto validované srdeční MRI biomarkery k lepšímu pochopení genotypově-fenotypové korelace u chlapců s DMD, která je dosud slabá. Vyšetřovatelé navrhují pilotní studii, která by prozkoumala korelace srdečního genotypu a fenotypu u chlapců s DMD a odlehlými fenotypy pomocí přístupů, které byly průkopníky pro kosterní svalstvo.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

89

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdraví chlapci nebo dětští pacienti s DMD ve věku 7 až 21 let
  • Schopný a ochotný dokončit přibližně 75minutové (nebo méně) vyšetření magnetickou rezonancí bez sedace nebo mechanické ventilace
  • Lékový režim (pokud je použit) stabilní alespoň 3 měsíce před účastí

Kritéria vyloučení:

  • Renální insuficience (GFR < 40 ml/min/m2)
  • Implantáty nekompatibilní s MRI (např. neurostimulátor, kardiostimulátor, implantovaný kardioverter defibrilátor)
  • Klaustrofobie, která brání vyšetření magnetickou rezonancí
  • Známá alergie na kontrastní látky pro MRI
  • Hladina draslíku v séru >5,0 mmol/l
  • Známky a příznaky srdečního selhání

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1a
Skupina 1a zahrnuje zdravé dobrovolníky, kteří provedou MRI srdce bez kontrastu. Podskupina zdravých dobrovolníků bude mít opakované MRI v dětské nemocnici v Orange County.
Jiný: MRI srdce bez kontrastu
Srdeční MRI
Jiný: Opakujte vyšetření magnetickou rezonancí
Opakujte vyšetření magnetickou rezonancí
Experimentální: Skupina 1b

Skupina 1b zahrnuje chlapce s DMD, kteří absolvují MRI srdce s kontrastem, krevní test, test srdeční frekvence a test plicních funkcí.

Podskupina chlapců s DMD bude mít opakované MRI s kontrastem v dětské nemocnici v Orange County.
Jiný: Opakujte vyšetření magnetickou rezonancí
Opakujte vyšetření magnetickou rezonancí
Jiný: Srdeční MRI s kontrastem
Srdeční MRI
Jiný: Krevní test
Hematokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Jiný: Tepová frekvence
Holterův monitor
Jiný: Test funkce plic
Test funkce plic
Jiný: Genetické testování
Genetické testování
Experimentální: Skupina 2
Skupina 2 zahrnuje chlapce s DMD, kteří absolvují MRI srdce s kontrastem, krevní test, test srdeční frekvence a plicní funkční test a opakují MRI sken s kontrastem po 6 měsících.
Jiný: Opakujte vyšetření magnetickou rezonancí
Opakujte vyšetření magnetickou rezonancí
Jiný: Srdeční MRI s kontrastem
Srdeční MRI
Jiný: Krevní test
Hematokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Jiný: Tepová frekvence
Holterův monitor
Jiný: Test funkce plic
Test funkce plic
Jiný: Genetické testování
Genetické testování
Experimentální: Skupina 3
Skupinu 3 tvoří chlapci s DMD, kteří absolvují MRI srdce s kontrastem, krevní test, test srdeční frekvence a plicní funkční test a genetické vyšetření.
Jiný: Srdeční MRI s kontrastem
Srdeční MRI
Jiný: Krevní test
Hematokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Jiný: Tepová frekvence
Holterův monitor
Jiný: Test funkce plic
Test funkce plic
Jiný: Genetické testování
Genetické testování

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizace tkáně myokardu
Časové okno: 6 měsíců
Fokální a difuzní fibróza, intramyokardiální tuk, edém plus pohyblivost vody
6 měsíců
Funkční charakteristika myokardu
Časové okno: 6 měsíců
Deformační zobrazování a rotační mechanika
6 měsíců
Genomická analýza
Časové okno: 4 roky
Navrhování mechanismů srdeční dysfunkce nebo ochranných fenotypů pomocí genomické analýzy
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stanford University

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of California, Los Angeles
National Institutes of Health (NIH)
Children's Hospital of Orange County

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel Ennis, PhD, Stanford University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2017

Primární dokončení (Aktuální)

30. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

15. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DMD2016
  • 1R01HL131975-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MRI srdce bez kontrastu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit