Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Validering af hjerte-MR-biomarkører og genotype-fænotype-korrelationer for DMD

4. maj 2022 opdateret af: Daniel Ennis, Stanford University

Validering af hjerte-MR-biomarkører og genotype-fænotype-korrelationer for Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Denne undersøgelse vil indsamle MR fra raske frivillige drenge og drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) for at hjælpe forskere med at identificere og validere hjerte-MR-biomarkører for bedre at forstå hjertets sundhed og ændringer i hjertesundheden over tid hos drenge med DMD.

I øjeblikket er der mangel på tilstrækkeligt velkarakteriserede hjerte-MRI-biomarkører, der kan tjene som endepunkter til at påvise on-target og/eller off-target hjerteeffekter under kliniske lægemiddelforsøg for drenge med DMD.

Det første mål er derfor at identificere og karakterisere flere hjerte-MR-biomarkører for drenge med DMD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det andet mål er at bruge deres velkarakteriserede hjerte-MRI-biomarkører og definere deres følsomhed til at opdage tidlig hjerteinvolvering. Det endelige mål er at bruge disse validerede hjerte-MRI-biomarkører til bedre at forstå genotype-fænotype-korrelationen hos drenge med DMD, som indtil videre er svag. Forskerne foreslår en pilotundersøgelse for at udforske hjerte-genotype-fænotype-korrelationer hos drenge med DMD og afvigende fænotyper ved hjælp af tilgange, de har været banebrydende for skeletmuskulatur.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

89

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Raske drenge eller pædiatriske patienter med DMD i alderen 7 til 21
  • Kunne og villige til at gennemføre en cirka 75-minutters (eller mindre) MR-undersøgelse uden sedation eller mekanisk ventilation
  • Lægemiddelregime (hvis relevant) stabilt i mindst 3 måneder før deltagelse

Ekskluderingskriterier:

  • Nyreinsufficiens (GFR<40 ml/min/m2)
  • Ikke-MRI-kompatible implantater (f.eks. neurostimulator, pacemaker, implanteret cardioverter defibrillator)
  • Klaustrofobi, der forhindrer en MR-undersøgelse
  • Kendt allergi over for MR-kontrastmidler
  • Serumkaliumniveau på >5,0 mmol/L
  • Tegn og symptomer på hjertesvigt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1a
Gruppe 1a omfatter raske frivillige, som vil gennemføre en hjerte-MR uden kontrast. En undergruppe af raske frivillige vil have en gentagen MR-scanning på børnehospitalet i Orange County.
Andet: Hjerte-MR uden kontrast
Hjerte MR
Andet: Gentag MR-scanning
Gentag MR-scanning
Eksperimentel: Gruppe 1b

Gruppe 1b omfatter drenge med DMD, som skal gennemføre en hjerte-MR med kontrast, en blodprøve, en pulstest og en lungefunktionstest.

En undergruppe af drenge med DMD vil have en gentagen MR med kontrast på børnehospitalet i Orange County.
Andet: Gentag MR-scanning
Gentag MR-scanning
Andet: Hjerte-MR med kontrast
Hjerte MR
Andet: Blodprøve
Hæmatokrit, kreatinin, troponin, BNP
Andet: Hjerterytme
Holter Monitor
Andet: Lungefunktionstest
Lungefunktionstest
Andet: Genetisk testning
Genetisk testning
Eksperimentel: Gruppe 2
Gruppe 2 består af drenge med DMD, som skal gennemføre en hjerte-MR med kontrast, en blodprøve, en pulsmåling og en lungefunktionstest og en gentagen MR-scanning med kontrast efter 6 måneder.
Andet: Gentag MR-scanning
Gentag MR-scanning
Andet: Hjerte-MR med kontrast
Hjerte MR
Andet: Blodprøve
Hæmatokrit, kreatinin, troponin, BNP
Andet: Hjerterytme
Holter Monitor
Andet: Lungefunktionstest
Lungefunktionstest
Andet: Genetisk testning
Genetisk testning
Eksperimentel: Gruppe 3
Gruppe 3 består af drenge med DMD, som skal gennemføre en hjerte-MR med kontrast, en blodprøve, en pulstest og en lungefunktionstest og en genetisk test.
Andet: Hjerte-MR med kontrast
Hjerte MR
Andet: Blodprøve
Hæmatokrit, kreatinin, troponin, BNP
Andet: Hjerterytme
Holter Monitor
Andet: Lungefunktionstest
Lungefunktionstest
Andet: Genetisk testning
Genetisk testning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering af myokardievæv
Tidsramme: 6 måneder
Fokal og diffus fibrose, intra myokardiefedt, ødem plus vandmobilitet
6 måneder
Myokardie funktionel karakterisering
Tidsramme: 6 måneder
Strain imaging og rotationsmekanik
6 måneder
Genomisk analyse
Tidsramme: 4 år
Foreslå mekanismer for hjertedysfunktion eller beskyttende fænotyper ved hjælp af genomisk analyse
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of California, Los Angeles
National Institutes of Health (NIH)
Children's Hospital of Orange County

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel Ennis, PhD, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2016

Først opslået (Skøn)

15. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DMD2016
  • 1R01HL131975-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med Hjerte-MR uden kontrast

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner