Validierung kardialer MRT-Biomarker und Genotyp-Phänotyp-Korrelationen für DMD
4. Mai 2022 aktualisiert von: Daniel Ennis, Stanford University
Validierung kardialer MRT-Biomarker und Genotyp-Phänotyp-Korrelationen für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
In dieser Studie werden MRTs von gesunden freiwilligen Jungen und Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gesammelt, um Forschern dabei zu helfen, kardiale MRT-Biomarker zu identifizieren und zu validieren, um die Gesundheit des Herzens und Veränderungen der Herzgesundheit im Laufe der Zeit bei Jungen mit DMD besser zu verstehen.
Derzeit mangelt es an ausreichend gut charakterisierten kardialen MRT-Biomarkern, die als Endpunkte für die Erkennung von zielgerichteten und/oder nicht zielgerichteten kardialen Wirkungen während klinischer Arzneimittelstudien für Jungen mit DMD dienen können.
Das erste Ziel besteht daher darin, mehrere kardiale MRT-Biomarker für Jungen mit DMD zu identifizieren und zu charakterisieren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Das zweite Ziel besteht darin, ihre gut charakterisierten kardialen MRT-Biomarker zu verwenden und ihre Empfindlichkeit für die Erkennung einer frühen Herzbeteiligung zu definieren.
Das endgültige Ziel besteht darin, diese validierten kardialen MRT-Biomarker zu verwenden, um die Genotyp-Phänotyp-Korrelation bei Jungen mit DMD besser zu verstehen, die bisher noch dürftig ist.
Die Forscher schlagen eine Pilotstudie vor, um kardiale Genotyp-Phänotyp-Korrelationen bei Jungen mit DMD und Ausreißer-Phänotypen mithilfe von Ansätzen zu untersuchen, die sie für die Skelettmuskulatur entwickelt haben.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
89
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
- University of California, Los Angeles
-
Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
7 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Gesunde Jungen oder pädiatrische Patienten mit DMD im Alter von 7 bis 21 Jahren
- Fähig und willens, eine etwa 75-minütige (oder weniger) MRT-Untersuchung ohne Sedierung oder mechanische Beatmung durchzuführen
- Das Medikamentenregime (falls zutreffend) ist vor der Teilnahme mindestens 3 Monate lang stabil
Ausschlusskriterien:
- Niereninsuffizienz (GFR<40 ml/min/m2)
- Nicht MRT-kompatible Implantate (z. B. Neurostimulator, Herzschrittmacher, implantierter Kardioverter-Defibrillator)
- Klaustrophobie, die eine MRT-Untersuchung verhindert
- Bekannte Allergie gegen MRT-Kontrastmittel
- Serumkaliumspiegel von >5,0 mmol/L
- Anzeichen und Symptome einer Herzinsuffizienz
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Gruppe 1a
Gruppe 1a besteht aus gesunden Freiwilligen, die eine Herz-MRT ohne Kontrastmittel durchführen.
Eine Untergruppe gesunder Freiwilliger wird sich einer erneuten MRT-Untersuchung im Kinderkrankenhaus von Orange County unterziehen.
|
Herz-MRT
Wiederholen Sie die MRT-Untersuchung
|
|
Experimental: Gruppe 1b
Gruppe 1b besteht aus Jungen mit DMD, die eine Herz-MRT mit Kontrastmittel, einen Bluttest, einen Herzfrequenztest und einen Lungenfunktionstest durchführen. Bei einer Untergruppe von Jungen mit DMD wird im Kinderkrankenhaus von Orange County eine erneute MRT mit Kontrastmittel durchgeführt. |
Wiederholen Sie die MRT-Untersuchung
Herz-MRT
Hämatokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Holter-Monitor
Lungenfunktionstest
Gentest
|
|
Experimental: Gruppe 2
Gruppe 2 besteht aus Jungen mit DMD, die eine Herz-MRT mit Kontrastmittel, einen Bluttest, einen Herzfrequenztest und einen Lungenfunktionstest sowie eine wiederholte MRT-Untersuchung mit Kontrastmittel nach 6 Monaten durchführen.
|
Wiederholen Sie die MRT-Untersuchung
Herz-MRT
Hämatokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Holter-Monitor
Lungenfunktionstest
Gentest
|
|
Experimental: Gruppe 3
Gruppe 3 besteht aus Jungen mit DMD, die eine Herz-MRT mit Kontrastmittel, einen Bluttest, einen Herzfrequenztest und einen Lungenfunktionstest sowie einen Gentest durchführen.
|
Herz-MRT
Hämatokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Holter-Monitor
Lungenfunktionstest
Gentest
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Charakterisierung von Myokardgewebe
Zeitfenster: 6 Monate
|
Fokale und diffuse Fibrose, intramyokardiales Fett, Ödeme und Wassermobilität
|
6 Monate
|
|
Myokardfunktionelle Charakterisierung
Zeitfenster: 6 Monate
|
Dehnungsbildgebung und Rotationsmechanik
|
6 Monate
|
|
Genomanalyse
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Vorschlag von Mechanismen kardialer Dysfunktion oder schützender Phänotypen mittels Genomanalyse
|
4 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Daniel Ennis, PhD, Stanford University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Februar 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. März 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. März 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Juli 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. Juli 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
15. Juli 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Mai 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. Mai 2022
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- DMD2016
- 1R01HL131975-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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