Валидация биомаркеров МРТ сердца и корреляций генотип-фенотип для МДД
4 мая 2022 г. обновлено: Daniel Ennis, Stanford University
Валидация биомаркеров МРТ сердца и корреляций генотип-фенотип для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
В этом исследовании будут собраны МРТ здоровых мальчиков-добровольцев и мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), чтобы помочь исследователям идентифицировать и подтвердить биомаркеры МРТ сердца, чтобы лучше понять здоровье сердца и изменения в здоровье сердца с течением времени у мальчиков с МДД.
В настоящее время не хватает достаточно хорошо охарактеризованных кардиологических МРТ-биомаркеров, которые могли бы служить конечными точками для выявления целевых и/или нецелевых сердечных эффектов во время клинических испытаний лекарств для мальчиков с МДД.
Следовательно, первая цель состоит в том, чтобы идентифицировать и охарактеризовать несколько биомаркеров сердечной МРТ для мальчиков с МДД.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Вторая цель состоит в том, чтобы использовать их хорошо охарактеризованные биомаркеры сердечной МРТ и определить их чувствительность для выявления раннего вовлечения сердца.
Конечная цель состоит в том, чтобы использовать эти проверенные биомаркеры сердечной МРТ, чтобы лучше понять корреляцию генотип-фенотип у мальчиков с МДД, которая на сегодняшний день остается незначительной.
Исследователи предлагают провести пилотное исследование для изучения корреляций сердечного генотипа и фенотипа у мальчиков с МДД и необычными фенотипами с использованием подходов, которые они впервые применили для скелетных мышц.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
89
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90024
- University of California, Los Angeles
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 7 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Здоровые мальчики или педиатрические пациенты с МДД в возрасте от 7 до 21 года.
- Способен и готов пройти примерно 75-минутное (или менее) МРТ-обследование без седации или искусственной вентиляции легких.
- Режим приема лекарств (если применимо) стабилен в течение как минимум 3 месяцев до участия
Критерий исключения:
- Почечная недостаточность (СКФ<40 мл/мин/м2)
- Имплантаты, несовместимые с МРТ (например, нейростимулятор, кардиостимулятор, имплантированный кардиовертер-дефибриллятор)
- Клаустрофобия, препятствующая проведению МРТ
- Известная аллергия на контрастные вещества для МРТ
- Уровень калия в сыворотке >5,0 ммоль/л
- Признаки и симптомы сердечной недостаточности
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа 1а
Группа 1а состоит из здоровых добровольцев, которые выполнят МРТ сердца без контраста.
Группа здоровых добровольцев пройдет повторное МРТ в Детской больнице округа Ориндж.
|
МРТ сердца
Повторить МРТ
|
|
Экспериментальный: Группа 1б
В группу 1b входят мальчики с МДД, которым предстоит выполнить МРТ сердца с контрастом, анализ крови, тест частоты сердечных сокращений и тест функции легких. Подгруппе мальчиков с МДД будет проведена повторная МРТ с контрастированием в Детской больнице округа Ориндж. |
Повторить МРТ
МРТ сердца
Гематокрит, креатинин, тропонин, BNP
Холтеровское мониторирование
Легочный функциональный тест
Генетическое тестирование
|
|
Экспериментальный: Группа 2
Группа 2 включает мальчиков с МДД, которым предстоит выполнить МРТ сердца с контрастом, анализ крови, тест частоты сердечных сокращений и тест функции легких, а также повторное МРТ с контрастом через 6 месяцев.
|
Повторить МРТ
МРТ сердца
Гематокрит, креатинин, тропонин, BNP
Холтеровское мониторирование
Легочный функциональный тест
Генетическое тестирование
|
|
Экспериментальный: Группа 3
В группу 3 входят мальчики с МДД, которым предстоит выполнить МРТ сердца с контрастом, анализ крови, тест частоты сердечных сокращений, тест функции легких и генетическое тестирование.
|
МРТ сердца
Гематокрит, креатинин, тропонин, BNP
Холтеровское мониторирование
Легочный функциональный тест
Генетическое тестирование
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Характеристика ткани миокарда
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Очаговый и диффузный фиброз, внутримиокардиальный жир, отек плюс подвижность воды
|
6 месяцев
|
|
Функциональная характеристика миокарда
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Визуализация деформации и механика вращения
|
6 месяцев
|
|
Геномный анализ
Временное ограничение: 4 года
|
Предложение механизмов сердечной дисфункции или защитных фенотипов с использованием геномного анализа
|
4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Daniel Ennis, PhD, Stanford University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 февраля 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 марта 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 марта 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 июля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 июля 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
15 июля 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 мая 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 мая 2022 г.
Последняя проверка
1 мая 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DMD2016
- 1R01HL131975-01 (Грант/контракт NIH США)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .