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Convalida dei biomarcatori della risonanza magnetica cardiaca e delle correlazioni genotipo-fenotipo per la DMD

4 maggio 2022 aggiornato da: Daniel Ennis, Stanford University

Convalida dei biomarcatori della risonanza magnetica cardiaca e delle correlazioni genotipo-fenotipo per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Questo studio raccoglierà la risonanza magnetica da ragazzi e ragazzi volontari sani con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per aiutare i ricercatori a identificare e convalidare i biomarcatori della risonanza magnetica cardiaca per comprendere meglio la salute del cuore e i cambiamenti nella salute del cuore nel tempo nei ragazzi con DMD.

Attualmente, vi è una mancanza di biomarcatori MRI cardiaci sufficientemente ben caratterizzati che possano servire come endpoint per rilevare effetti cardiaci on-target e/o off-target durante gli studi clinici sui farmaci per i ragazzi con DMD.

Di conseguenza, il primo obiettivo è identificare e caratterizzare diversi biomarcatori MRI cardiaci per ragazzi con DMD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il secondo obiettivo è utilizzare i loro biomarcatori MRI cardiaci ben caratterizzati e definire la loro sensibilità per rilevare il coinvolgimento cardiaco precoce. L'obiettivo finale è utilizzare questi biomarcatori MRI cardiaci convalidati per comprendere meglio la correlazione genotipo-fenotipo nei ragazzi con DMD, che ad oggi rimangono tenui. I ricercatori propongono uno studio pilota per esplorare le correlazioni genotipo-fenotipo cardiaco nei ragazzi con DMD e fenotipi anomali utilizzando approcci di cui sono stati pionieri per il muscolo scheletrico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

89

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ragazzi sani o pazienti pediatrici con DMD di età compresa tra 7 e 21 anni
  • In grado e disposto a completare un esame MRI di circa 75 minuti (o meno) senza sedazione o ventilazione meccanica
  • Regime farmacologico (se applicabile) stabile per almeno 3 mesi prima della partecipazione

Criteri di esclusione:

  • Insufficienza renale (GFR<40 ml/min/m2)
  • Impianti non compatibili con la risonanza magnetica (ad es. neurostimolatore, pacemaker, defibrillatore cardioverter impiantato)
  • Claustrofobia che impedisce un esame di risonanza magnetica
  • Allergia nota agli agenti di contrasto per risonanza magnetica
  • Livello sierico di potassio >5,0 mmol/L
  • Segni e sintomi di insufficienza cardiaca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1a
Il gruppo 1a comprende volontari sani che completeranno una risonanza magnetica cardiaca senza mezzo di contrasto. Un sottogruppo di volontari sani avrà una risonanza magnetica ripetuta presso l'ospedale pediatrico di Orange County.
Altro: Risonanza magnetica cardiaca senza mezzo di contrasto
Risonanza magnetica cardiaca
Altro: Ripetere la scansione MRI
Ripetere la scansione MRI
Sperimentale: Gruppo 1b

Il gruppo 1b comprende ragazzi con DMD che completeranno una risonanza magnetica cardiaca con contrasto, un esame del sangue, un test della frequenza cardiaca e un test di funzionalità polmonare.

Un sottogruppo di ragazzi con DMD avrà una risonanza magnetica ripetuta con mezzo di contrasto presso l'ospedale pediatrico di Orange County.
Altro: Ripetere la scansione MRI
Ripetere la scansione MRI
Altro: Risonanza magnetica cardiaca con contrasto
Risonanza magnetica cardiaca
Altro: Analisi del sangue
Ematocrito, Creatinina, Troponina, BNP
Altro: Frequenza cardiaca
Monitoraggio Holter
Altro: Test di funzionalità polmonare
Test di funzionalità polmonare
Altro: Test genetici
Test genetici
Sperimentale: Gruppo 2
Il gruppo 2 comprende ragazzi con DMD che completeranno una risonanza magnetica cardiaca con contrasto, un esame del sangue, un test della frequenza cardiaca e un test di funzionalità polmonare e una scansione MRI ripetuta con contrasto a 6 mesi.
Altro: Ripetere la scansione MRI
Ripetere la scansione MRI
Altro: Risonanza magnetica cardiaca con contrasto
Risonanza magnetica cardiaca
Altro: Analisi del sangue
Ematocrito, Creatinina, Troponina, BNP
Altro: Frequenza cardiaca
Monitoraggio Holter
Altro: Test di funzionalità polmonare
Test di funzionalità polmonare
Altro: Test genetici
Test genetici
Sperimentale: Gruppo 3
Il gruppo 3 comprende ragazzi con DMD che completeranno una risonanza magnetica cardiaca con contrasto, un esame del sangue, un test della frequenza cardiaca e un test di funzionalità polmonare e un test genetico.
Altro: Risonanza magnetica cardiaca con contrasto
Risonanza magnetica cardiaca
Altro: Analisi del sangue
Ematocrito, Creatinina, Troponina, BNP
Altro: Frequenza cardiaca
Monitoraggio Holter
Altro: Test di funzionalità polmonare
Test di funzionalità polmonare
Altro: Test genetici
Test genetici

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzazione del tessuto miocardico
Lasso di tempo: 6 mesi
Fibrosi focale e diffusa, grasso intramiocardico, edema più mobilità idrica
6 mesi
Caratterizzazione funzionale del miocardio
Lasso di tempo: 6 mesi
Strain imaging e meccanica rotazionale
6 mesi
Analisi genomica
Lasso di tempo: 4 anni
Proporre meccanismi di disfunzione cardiaca o fenotipi protettivi utilizzando l'analisi genomica
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stanford University

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of California, Los Angeles
National Institutes of Health (NIH)
Children's Hospital of Orange County

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel Ennis, PhD, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 luglio 2016

Primo Inserito (Stima)

15 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DMD2016
  • 1R01HL131975-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare, Duchenne

Prove cliniche su Risonanza magnetica cardiaca senza mezzo di contrasto

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