Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Validering av hjärt-MRI-biomarkörer och genotyp-fenotypkorrelationer för DMD

4 maj 2022 uppdaterad av: Daniel Ennis, Stanford University

Validering av hjärt-MRI-biomarkörer och genotyp-fenotypkorrelationer för Duchennes muskeldystrofi (DMD)

Denna studie kommer att samla in MR från friska frivilliga pojkar och pojkar med Duchenne muskeldystrofi (DMD) för att hjälpa forskare att identifiera och validera hjärt-MR-biomarkörer för att bättre förstå hjärtats hälsa och förändringar i hjärthälsa över tid hos pojkar med DMD.

För närvarande finns det en brist på tillräckligt väl karakteriserade hjärt-MRI-biomarkörer som kan fungera som endpoints för att upptäcka hjärteffekter på och/eller utanför mål under kliniska läkemedelsprövningar för pojkar med DMD.

Följaktligen är det första målet att identifiera och karakterisera flera hjärt-MRI-biomarkörer för pojkar med DMD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det andra målet är att använda deras välkarakteriserade MRI-biomarkörer för hjärtat och definiera deras känslighet för att upptäcka tidig hjärtinblandning. Det slutliga målet är att använda dessa validerade hjärt-MRI-biomarkörer för att bättre förstå genotyp-fenotyp-korrelationen hos pojkar med DMD, som hittills förblir svag. Utredarna föreslår en pilotstudie för att undersöka hjärtgenotyp-fenotypkorrelationer hos pojkar med DMD och extrema fenotyper med hjälp av metoder som de har varit banbrytande för skelettmuskler.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

89

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90024
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Friska pojkar eller pediatriska patienter med DMD i åldern 7 till 21
  • Kan och vill genomföra en cirka 75 minuters (eller mindre) MRT-undersökning utan sedering eller mekanisk ventilation
  • Läkemedelsregimen (om tillämpligt) stabil i minst 3 månader före deltagande

Exklusions kriterier:

  • Njurinsufficiens (GFR<40 mL/min/m2)
  • Icke-MRT-kompatibla implantat (t.ex. neurostimulator, pacemaker, implanterad cardioverter defibrillator)
  • Klaustrofobi som förhindrar en MR-undersökning
  • Känd allergi mot MRT-kontrastmedel
  • Serumkaliumnivå >5,0 mmol/L
  • Tecken och symtom på hjärtsvikt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 1a
Grupp 1a består av friska frivilliga som kommer att genomföra en hjärt-MR utan kontrast. En undergrupp av friska frivilliga kommer att ha en upprepad MRT på Children's Hospital i Orange County.
Övrig: Hjärt-MR utan kontrast
Hjärt-MR
Övrig: Upprepa MRI-skanning
Upprepa MRI-skanning
Experimentell: Grupp 1b

Grupp 1b består av pojkar med DMD som ska genomföra en hjärt-MR med kontrast, ett blodprov, ett pulstest och ett lungfunktionstest.

En undergrupp av pojkar med DMD kommer att ha en upprepad MRT med kontrast på Children's Hospital i Orange County.
Övrig: Upprepa MRI-skanning
Upprepa MRI-skanning
Övrig: Hjärt-MR med kontrast
Hjärt-MR
Övrig: Blodprov
Hematokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Övrig: Hjärtfrekvens
Holter Monitor
Övrig: Lungfunktionstest
Lungfunktionstest
Övrig: Genetisk testning
Genetisk testning
Experimentell: Grupp 2
Grupp 2 består av pojkar med DMD som ska genomföra en hjärt-MR med kontrast, ett blodprov, ett pulstest och ett lungfunktionstest och en upprepad MR-undersökning med kontrast vid 6 månader.
Övrig: Upprepa MRI-skanning
Upprepa MRI-skanning
Övrig: Hjärt-MR med kontrast
Hjärt-MR
Övrig: Blodprov
Hematokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Övrig: Hjärtfrekvens
Holter Monitor
Övrig: Lungfunktionstest
Lungfunktionstest
Övrig: Genetisk testning
Genetisk testning
Experimentell: Grupp 3
Grupp 3 består av pojkar med DMD som ska genomföra en hjärt-MR med kontrast, ett blodprov, ett pulstest och ett lungfunktionstest och ett genetiskt test.
Övrig: Hjärt-MR med kontrast
Hjärt-MR
Övrig: Blodprov
Hematokrit, Kreatinin, Troponin, BNP
Övrig: Hjärtfrekvens
Holter Monitor
Övrig: Lungfunktionstest
Lungfunktionstest
Övrig: Genetisk testning
Genetisk testning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Karakterisering av myokardvävnad
Tidsram: 6 månader
Fokal och diffus fibros, intramyokardiellt fett, ödem plus vattenrörlighet
6 månader
Myokard funktionell karaktärisering
Tidsram: 6 månader
Stamavbildning och rotationsmekanik
6 månader
Genomisk analys
Tidsram: 4 år
Föreslå mekanismer för hjärtdysfunktion eller skyddande fenotyper med hjälp av genomisk analys
4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stanford University

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of California, Los Angeles
National Institutes of Health (NIH)
Children's Hospital of Orange County

Utredare

  • Huvudutredare: Daniel Ennis, PhD, Stanford University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2016

Första postat (Uppskatta)

15 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DMD2016
  • 1R01HL131975-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniska prövningar på Hjärt-MR utan kontrast

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera