A szív MRI biomarkereinek és genotípus-fenotípus korrelációinak validálása a DMD esetében
2022. május 4. frissítette: Daniel Ennis, Stanford University
Szív-MRI biomarkerek és genotípus-fenotípus összefüggések validálása Duchenne-izomdystrophiához (DMD)
Ebben a tanulmányban egészséges önkéntes fiúk és Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúk MRI-jét gyűjtik össze, hogy segítsenek a kutatóknak azonosítani és validálni a szív MRI biomarkereit, hogy jobban megértsék a szív egészségét és a szív egészségének időbeli változásait DMD-ben szenvedő fiúknál.
Jelenleg hiányoznak a kellően jól jellemzett szív MRI biomarkerek, amelyek végpontként szolgálhatnának a célpont és/vagy a célon kívüli szívhatások kimutatására a DMD-s fiúk klinikai gyógyszervizsgálatai során.
Következésképpen az első cél több szív MRI biomarker azonosítása és jellemzése DMD-s fiúk esetében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
A második cél a jól jellemzett szív MRI biomarkerek felhasználása és érzékenységük meghatározása a korai szívérintettség kimutatására.
A végső cél az, hogy ezeket a validált szív MRI biomarkereket használjuk a DMD-s fiúk genotípus-fenotípus összefüggésének jobb megértésére, amely a mai napig csekély.
A kutatók kísérleti tanulmányt javasolnak a szív genotípus-fenotípus korrelációinak feltárására DMD-ben szenvedő fiúknál és a kiugró fenotípusoknál az általuk a vázizomzatra kidolgozott megközelítések segítségével.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
89
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90024
- University of California, Los Angeles
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egészséges fiúk vagy DMD-s gyermekbetegek 7-21 éves kor között
- Képes és hajlandó elvégezni egy körülbelül 75 perces (vagy kevesebb) MRI-vizsgálatot szedáció vagy gépi lélegeztetés nélkül
- A gyógyszeres kezelés (adott esetben) a részvétel előtt legalább 3 hónapig stabil
Kizárási kritériumok:
- Veseelégtelenség (GFR <40 ml/perc/m2)
- Nem MRI-kompatibilis implantátumok (pl. neurostimulátor, pacemaker, beültetett kardioverter defibrillátor)
- Klausztrofóbia, amely megakadályozza az MRI-vizsgálatot
- Ismert allergia MRI kontrasztanyagokkal szemben
- A szérum káliumszintje >5,0 mmol/l
- A szívelégtelenség jelei és tünetei
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1a csoport
Az 1a csoport egészséges önkéntesekből áll, akik kontraszt nélkül végzik el a szív MRI-t.
Az egészséges önkéntesek egy részének ismételt MRI-vizsgálata lesz az Orange megyei Gyermekkórházban.
|
Szív MRI
Ismételje meg az MRI vizsgálatot
|
|
Kísérleti: 1b csoport
Az 1b csoportba a DMD-s fiúk tartoznak, akik kontrasztos szív-MR-vizsgálatot, vérvizsgálatot, pulzusszám-tesztet és tüdőfunkciós tesztet végeznek. A DMD-s fiúk egy részének kontrasztos MRI-t ismételnek meg az Orange megyei Gyermekkórházban. |
Ismételje meg az MRI vizsgálatot
Szív MRI
Hematokrit, kreatinin, troponin, BNP
Holter monitor
Tüdőfunkció teszt
Genetikai tesztelés
|
|
Kísérleti: 2. csoport
A 2. csoportba tartoznak a DMD-s fiúk, akik 6 hónapos korban elvégzik a kontrasztos szív-MR-t, vérvizsgálatot, pulzusszám-tesztet és tüdőfunkciós tesztet, valamint kontrasztanyagos ismételt MRI-vizsgálatot.
|
Ismételje meg az MRI vizsgálatot
Szív MRI
Hematokrit, kreatinin, troponin, BNP
Holter monitor
Tüdőfunkció teszt
Genetikai tesztelés
|
|
Kísérleti: 3. csoport
A 3. csoportba tartoznak a DMD-s fiúk, akik kontrasztos szív-MR-vizsgálatot, vérvizsgálatot, pulzusszám-tesztet, tüdőfunkciós tesztet és genetikai vizsgálatot végeznek.
|
Szív MRI
Hematokrit, kreatinin, troponin, BNP
Holter monitor
Tüdőfunkció teszt
Genetikai tesztelés
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szívizomszövet jellemzése
Időkeret: 6 hónap
|
Fokális és diffúz fibrózis, intramyocardialis zsír, ödéma és vízmozgás
|
6 hónap
|
|
A szívizom funkcionális jellemzése
Időkeret: 6 hónap
|
Húzásképalkotás és forgási mechanika
|
6 hónap
|
|
Genomikus elemzés
Időkeret: 4 év
|
Szívműködési zavar mechanizmusainak vagy protektív fenotípusoknak a javaslata genomi elemzéssel
|
4 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Daniel Ennis, PhD, Stanford University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. március 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. március 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. július 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. július 13.
Első közzététel (Becslés)
2016. július 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. május 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. május 4.
Utolsó ellenőrzés
2022. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DMD2016
- 1R01HL131975-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .