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DMD에 대한 심장 MRI 바이오마커 및 유전자형-표현형 상관관계 검증

2022년 5월 4일 업데이트: Daniel Ennis, Stanford University

Duchenne 근이영양증(DMD)에 대한 심장 MRI 바이오마커 및 유전자형-표현형 상관관계 검증

이 연구는 DMD(Duchenne 근이영양증)가 있는 건강한 자원 봉사 소년과 소년들로부터 MRI를 수집하여 연구원들이 심장 MRI 바이오마커를 식별하고 검증하여 DMD를 가진 소년들의 심장 건강과 시간 경과에 따른 심장 건강의 변화를 더 잘 이해할 수 있도록 돕습니다.

현재, DMD를 가진 소년에 대한 임상 약물 시험 동안 표적 및/또는 비표적 심장 효과를 감지하기 위한 종점 역할을 할 수 있는 충분히 특성화된 심장 MRI 바이오마커가 부족합니다.

결과적으로 첫 번째 목표는 DMD를 가진 소년을 위한 여러 심장 MRI 바이오마커를 식별하고 특성화하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

두 번째 목표는 잘 특성화된 심장 MRI 바이오마커를 사용하고 초기 심장 침범을 감지하기 위한 민감도를 정의하는 것입니다. 최종 목표는 이러한 검증된 심장 MRI 바이오마커를 사용하여 DMD를 가진 소년의 유전자형-표현형 상관관계를 더 잘 이해하는 것입니다. 연구자들은 골격근에 대해 개척한 접근 방식을 사용하여 DMD 및 이상치 표현형을 가진 소년의 심장 유전자형-표현형 상관관계를 탐구하기 위한 파일럿 연구를 제안합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

89

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90024
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 7~21세의 건강한 소년 또는 DMD가 있는 소아 환자
  • 진정제 또는 기계 환기 없이 약 75분(또는 그 미만) MRI 검사를 완료할 수 있고 의향이 있습니다.
  • 참여 전 최소 3개월 동안 안정적인 약물 요법(해당되는 경우)

제외 기준:

  • 신부전(GFR<40 mL/min/m2)
  • 비 MRI 호환 임플란트(예: 신경자극기, 박동조율기, 이식형 제세동기)
  • MRI 검사를 방해하는 밀실 공포증
  • MRI 조영제에 대한 알려진 알레르기
  • >5.0mmol/L의 혈청 칼륨 수치
  • 심부전의 징후와 증상

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1a
그룹 1a는 조영제 없이 심장 MRI를 완료할 건강한 지원자로 구성됩니다. 건강한 지원자 중 일부는 오렌지 카운티 어린이 병원에서 MRI를 반복 촬영합니다.
다른: 조영제 없는 심장 MRI
심장 MRI
다른: MRI 스캔 반복
MRI 스캔 반복
실험적: 그룹 1b

그룹 1b는 조영제로 심장 MRI, 혈액 검사, 심박수 검사 및 폐 기능 검사를 완료할 DMD를 가진 소년으로 구성됩니다.

DMD가 있는 소년의 하위 집합은 오렌지 카운티 어린이 병원에서 조영제와 함께 반복 MRI를 받게 됩니다.
다른: MRI 스캔 반복
MRI 스캔 반복
다른: 조영제를 이용한 심장 MRI
심장 MRI
다른: 혈액 검사
헤마토크리트, 크레아티닌, 트로포닌, BNP
다른: 심박수
홀터 모니터
다른: 폐기능 검사
폐기능 검사
다른: 유전자 검사
유전자 검사
실험적: 그룹 2
그룹 2는 6개월에 대비가 있는 심장 MRI, 혈액 검사, 심박수 검사 및 폐 기능 검사 및 대비가 있는 반복 MRI 스캔을 완료할 DMD를 가진 소년으로 구성됩니다.
다른: MRI 스캔 반복
MRI 스캔 반복
다른: 조영제를 이용한 심장 MRI
심장 MRI
다른: 혈액 검사
헤마토크리트, 크레아티닌, 트로포닌, BNP
다른: 심박수
홀터 모니터
다른: 폐기능 검사
폐기능 검사
다른: 유전자 검사
유전자 검사
실험적: 그룹 3
그룹 3은 조영제로 심장 MRI, 혈액 검사, 심박수 검사, 폐 기능 검사 및 유전자 검사를 완료할 DMD를 가진 소년으로 구성됩니다.
다른: 조영제를 이용한 심장 MRI
심장 MRI
다른: 혈액 검사
헤마토크리트, 크레아티닌, 트로포닌, BNP
다른: 심박수
홀터 모니터
다른: 폐기능 검사
폐기능 검사
다른: 유전자 검사
유전자 검사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심근 조직 특성화
기간: 6 개월
국소 및 미만성 섬유증, 심근내 지방, 부종 및 수분 이동성
6 개월
심근 기능 특성화
기간: 6 개월
스트레인 이미징 및 회전 역학
6 개월
게놈 분석
기간: 4 년
게놈 분석을 이용한 심장 기능 장애 또는 보호 표현형의 메커니즘 제안
4 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stanford University

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of California, Los Angeles
National Institutes of Health (NIH)
Children's Hospital of Orange County

수사관

  • 수석 연구원: Daniel Ennis, PhD, Stanford University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2022년 3월 30일

연구 완료 (실제)

2022년 3월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 7월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 7월 13일

처음 게시됨 (추정)

2016년 7월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 5월 4일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DMD2016
  • 1R01HL131975-01 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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