Validación de biomarcadores de resonancia magnética cardíaca y correlaciones genotipo-fenotipo para DMD
4 de mayo de 2022 actualizado por: Daniel Ennis, Stanford University
Validación de biomarcadores de resonancia magnética cardíaca y correlaciones genotipo-fenotipo para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Este estudio recolectará resonancias magnéticas de niños voluntarios sanos y niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para ayudar a los investigadores a identificar y validar biomarcadores cardíacos de resonancia magnética para comprender mejor la salud del corazón y los cambios en la salud del corazón a lo largo del tiempo en niños con DMD.
Actualmente, hay una falta de biomarcadores de resonancia magnética cardíaca suficientemente bien caracterizados que puedan servir como puntos finales para detectar efectos cardíacos en el objetivo y/o fuera del objetivo durante los ensayos clínicos de medicamentos para niños con DMD.
En consecuencia, el primer objetivo es identificar y caracterizar varios biomarcadores de resonancia magnética cardíaca para niños con DMD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El segundo objetivo es utilizar sus biomarcadores de resonancia magnética cardíaca bien caracterizados y definir su sensibilidad para detectar compromiso cardíaco temprano.
El objetivo final es utilizar estos biomarcadores de resonancia magnética cardíaca validados para comprender mejor la correlación genotipo-fenotipo en niños con DMD, que hasta la fecha sigue siendo tenue.
Los investigadores proponen un estudio piloto para explorar las correlaciones genotipo-fenotipo cardíaco en niños con DMD y fenotipos atípicos utilizando enfoques que han sido pioneros para el músculo esquelético.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
89
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- University of California, Los Angeles
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños sanos o pacientes pediátricos con DMD de 7 a 21 años
- Capaz y dispuesto a completar un examen de resonancia magnética de aproximadamente 75 minutos (o menos) sin sedación ni ventilación mecánica
- Régimen de medicamentos (si corresponde) estable durante al menos 3 meses antes de la participación
Criterio de exclusión:
- Insuficiencia renal (TFG < 40 mL/min/m2)
- Implantes no compatibles con MRI (p. neuroestimulador, marcapasos, desfibrilador cardioversor implantado)
- Claustrofobia que impide un examen de resonancia magnética
- Alergia conocida a los agentes de contraste de resonancia magnética
- Nivel de potasio sérico de >5,0 mmol/L
- Signos y síntomas de insuficiencia cardíaca
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo 1a
El grupo 1a comprende voluntarios sanos que completarán una resonancia magnética cardíaca sin contraste.
Un subconjunto de voluntarios sanos se someterá a una resonancia magnética repetida en el Children's Hospital of Orange County.
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Resonancia magnética cardíaca
Repita la resonancia magnética
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Experimental: Grupo 1b
El grupo 1b comprende niños con DMD a quienes se les realizará una resonancia magnética cardíaca con contraste, un análisis de sangre, una prueba de frecuencia cardíaca y una prueba de función pulmonar. A un subconjunto de niños con DMD se le repetirá una resonancia magnética con contraste en el Children's Hospital of Orange County. |
Repita la resonancia magnética
Resonancia magnética cardíaca
Hematocrito, Creatinina, Troponina, BNP
Monitor holter
Prueba de función pulmonar
Prueba genética
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Experimental: Grupo 2
El grupo 2 comprende niños con DMD que completarán una resonancia magnética cardíaca con contraste, un análisis de sangre, una prueba de frecuencia cardíaca y una prueba de función pulmonar y una resonancia magnética repetida con contraste a los 6 meses.
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Repita la resonancia magnética
Resonancia magnética cardíaca
Hematocrito, Creatinina, Troponina, BNP
Monitor holter
Prueba de función pulmonar
Prueba genética
|
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Experimental: Grupo 3
El grupo 3 comprende niños con DMD a quienes se les realizará una resonancia magnética cardíaca con contraste, un análisis de sangre, una prueba de frecuencia cardíaca y una prueba de función pulmonar y una prueba genética.
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Resonancia magnética cardíaca
Hematocrito, Creatinina, Troponina, BNP
Monitor holter
Prueba de función pulmonar
Prueba genética
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Caracterización del tejido miocárdico
Periodo de tiempo: 6 meses
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Fibrosis focal y difusa, grasa intramiocárdica, edema más movilidad de agua
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6 meses
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Caracterización funcional del miocardio
Periodo de tiempo: 6 meses
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Imágenes de tensión y mecánica rotacional.
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6 meses
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Análisis Genómico
Periodo de tiempo: 4 años
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Proponer mecanismos de disfunción cardiaca o fenotipos protectores mediante análisis genómico
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4 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Daniel Ennis, PhD, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2017
Finalización primaria (Actual)
30 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de marzo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de julio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de julio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de julio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2022
Última verificación
1 de mayo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DMD2016
- 1R01HL131975-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .