Walidacja biomarkerów MRI serca i korelacji genotyp-fenotyp dla DMD
4 maja 2022 zaktualizowane przez: Daniel Ennis, Stanford University
Walidacja biomarkerów MRI serca i korelacji genotyp-fenotyp dla dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)
W ramach tego badania zostaną zebrane wyniki rezonansu magnetycznego zdrowych chłopców ochotników i chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), aby pomóc naukowcom zidentyfikować i zweryfikować biomarkery serca MRI, aby lepiej zrozumieć stan zdrowia serca i zmiany w zdrowiu serca w czasie u chłopców z DMD.
Obecnie brakuje wystarczająco dobrze scharakteryzowanych biomarkerów MRI serca, które mogłyby służyć jako punkty końcowe do wykrywania docelowych i/lub niecelowych efektów sercowych podczas klinicznych badań leków dla chłopców z DMD.
W związku z tym pierwszym celem jest zidentyfikowanie i scharakteryzowanie kilku biomarkerów MRI serca u chłopców z DMD.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Drugim celem jest wykorzystanie ich dobrze scharakteryzowanych biomarkerów MRI serca i określenie ich czułości w wykrywaniu wczesnego zajęcia serca.
Ostatecznym celem jest wykorzystanie tych zwalidowanych biomarkerów MRI serca, aby lepiej zrozumieć korelację genotyp-fenotyp u chłopców z DMD, która do tej pory pozostaje wątpliwa.
Badacze proponują badanie pilotażowe w celu zbadania korelacji między genotypem a fenotypem serca u chłopców z DMD i fenotypami odstającymi przy użyciu pionierskich podejść do mięśni szkieletowych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
89
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
- University of California, Los Angeles
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdrowi chłopcy lub pacjenci pediatryczni z DMD w wieku od 7 do 21 lat
- Zdolny i chętny do wykonania około 75-minutowego (lub krócej) badania MRI bez sedacji lub wentylacji mechanicznej
- Schemat leczenia (jeśli dotyczy) stabilny przez co najmniej 3 miesiące przed udziałem
Kryteria wyłączenia:
- Niewydolność nerek (GFR<40 ml/min/m2)
- Implanty niekompatybilne z MRI (np. neurostymulator, rozrusznik serca, wszczepiony kardiowerter-defibrylator)
- Klaustrofobia, która uniemożliwia badanie MRI
- Znana alergia na środki kontrastowe MRI
- Stężenie potasu w surowicy >5,0 mmol/l
- Oznaki i objawy niewydolności serca
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa 1a
Grupa 1a obejmuje zdrowych ochotników, którzy wykonają MRI serca bez kontrastu.
Podgrupa zdrowych ochotników zostanie poddana powtórnemu badaniu MRI w Szpitalu Dziecięcym w hrabstwie Orange.
|
MRI serca
Powtórz badanie MRI
|
|
Eksperymentalny: Grupa 1b
Grupa 1b obejmuje chłopców z DMD, którzy wykonają MRI serca z kontrastem, badanie krwi, badanie tętna i badanie czynnościowe płuc. Podgrupa chłopców z DMD będzie miała powtórne badanie MRI z kontrastem w Szpitalu Dziecięcym w hrabstwie Orange. |
Powtórz badanie MRI
MRI serca
Hematokryt, Kreatynina, Troponina, BNP
Monitor Holtera
Badanie funkcji płuc
Badania genetyczne
|
|
Eksperymentalny: Grupa 2
Grupa 2 obejmuje chłopców z DMD, którzy wykonają MRI serca z kontrastem, badanie krwi, test tętna i test czynności płuc oraz powtórne badanie MRI z kontrastem w wieku 6 miesięcy.
|
Powtórz badanie MRI
MRI serca
Hematokryt, Kreatynina, Troponina, BNP
Monitor Holtera
Badanie funkcji płuc
Badania genetyczne
|
|
Eksperymentalny: Grupa 3
Grupa 3 obejmuje chłopców z DMD, którzy wykonają MRI serca z kontrastem, badanie krwi, badanie tętna i badanie czynności płuc oraz badania genetyczne.
|
MRI serca
Hematokryt, Kreatynina, Troponina, BNP
Monitor Holtera
Badanie funkcji płuc
Badania genetyczne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Charakterystyka tkanki mięśnia sercowego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zwłóknienie ogniskowe i rozproszone, tłuszcz wewnątrz mięśnia sercowego, obrzęk i ruchliwość wody
|
6 miesięcy
|
|
Charakterystyka funkcjonalna mięśnia sercowego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Obrazowanie odkształceń i mechanika rotacyjna
|
6 miesięcy
|
|
Analiza genomowa
Ramy czasowe: 4 lata
|
Proponowanie mechanizmów dysfunkcji serca lub fenotypów ochronnych za pomocą analizy genomowej
|
4 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Daniel Ennis, PhD, Stanford University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 marca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 marca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 lipca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lipca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
15 lipca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 maja 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 maja 2022
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DMD2016
- 1R01HL131975-01 (Grant/umowa NIH USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM) | Zespół długiego QT (LQTS) | Polimorficzny częstoskurcz komorowy katecholaminergiczny (CPVT) | Wrodzone zaburzenia rytmu serca | Zespół Brugadów (BrS) | Zespół wczesnej repolaryzacji (ERS) | Kardiomiopatia arytmogenna (AC, ARVD/C) | Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) | Dystrofie... i inne warunkiStany Zjednoczone