Validação de biomarcadores de ressonância magnética cardíaca e correlações genótipo-fenótipo para DMD
4 de maio de 2022 atualizado por: Daniel Ennis, Stanford University
Validação de biomarcadores de ressonância magnética cardíaca e correlações genótipo-fenótipo para distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Este estudo coletará ressonância magnética de meninos voluntários saudáveis e meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) para ajudar os pesquisadores a identificar e validar biomarcadores cardíacos de ressonância magnética para entender melhor a saúde do coração e as mudanças na saúde do coração ao longo do tempo em meninos com DMD.
Atualmente, há uma falta de biomarcadores de ressonância magnética cardíaca suficientemente bem caracterizados que possam servir como pontos finais para a detecção de efeitos cardíacos no alvo e/ou fora do alvo durante os ensaios clínicos de drogas para meninos com DMD.
Consequentemente, o primeiro objetivo é identificar e caracterizar vários biomarcadores de ressonância magnética cardíaca para meninos com DMD.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
O segundo objetivo é usar seus biomarcadores de ressonância magnética cardíaca bem caracterizados e definir sua sensibilidade para detectar o envolvimento cardíaco precoce.
O objetivo final é usar esses biomarcadores de ressonância magnética cardíaca validados para entender melhor a correlação genótipo-fenótipo em meninos com DMD, que até o momento permanecem tênues.
Os pesquisadores propõem um estudo piloto para explorar as correlações genótipo-fenótipo cardíaco em meninos com DMD e fenótipos discrepantes usando abordagens pioneiras para o músculo esquelético.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
89
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- University of California, Los Angeles
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Meninos saudáveis ou pacientes pediátricos com DMD de 7 a 21 anos
- Capaz e disposto a concluir um exame de ressonância magnética de aproximadamente 75 minutos (ou menos) sem sedação ou ventilação mecânica
- Regime medicamentoso (se aplicável) estável por pelo menos 3 meses antes da participação
Critério de exclusão:
- Insuficiência renal (GFR <40 mL/min/m2)
- Implantes não compatíveis com ressonância magnética (por exemplo, neuroestimulador, marca-passo, cardioversor desfibrilador implantado)
- Claustrofobia que impede um exame de ressonância magnética
- Alergia conhecida a agentes de contraste de ressonância magnética
- Nível sérico de potássio > 5,0 mmol/L
- Sinais e sintomas de insuficiência cardíaca
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo 1a
O Grupo 1a compreende voluntários saudáveis que irão realizar uma ressonância magnética cardíaca sem contraste.
Um subconjunto de voluntários saudáveis terá uma ressonância magnética repetida no Hospital Infantil de Orange County.
|
Ressonância magnética cardíaca
Repita a ressonância magnética
|
|
Experimental: Grupo 1b
O grupo 1b compreende meninos com DMD que farão uma ressonância magnética cardíaca com contraste, um exame de sangue, um teste de frequência cardíaca e um teste de função pulmonar. Um subconjunto de meninos com DMD terá uma ressonância magnética repetida com contraste no Hospital Infantil de Orange County. |
Repita a ressonância magnética
Ressonância magnética cardíaca
Hematócrito, Creatinina, Troponina, BNP
Monitor Holter
Teste de Função Pulmonar
Teste genético
|
|
Experimental: Grupo 2
O Grupo 2 compreende meninos com DMD que farão uma ressonância magnética cardíaca com contraste, um exame de sangue, um teste de frequência cardíaca e um teste de função pulmonar e uma ressonância magnética repetida com contraste aos 6 meses.
|
Repita a ressonância magnética
Ressonância magnética cardíaca
Hematócrito, Creatinina, Troponina, BNP
Monitor Holter
Teste de Função Pulmonar
Teste genético
|
|
Experimental: Grupo 3
O grupo 3 compreende meninos com DMD que farão uma ressonância magnética cardíaca com contraste, um exame de sangue, um teste de frequência cardíaca e um teste de função pulmonar e um teste genético.
|
Ressonância magnética cardíaca
Hematócrito, Creatinina, Troponina, BNP
Monitor Holter
Teste de Função Pulmonar
Teste genético
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Caracterização do Tecido Miocárdico
Prazo: 6 meses
|
Fibrose focal e difusa, gordura intramiocárdica, edema e mobilidade da água
|
6 meses
|
|
Caracterização Funcional do Miocárdio
Prazo: 6 meses
|
Imagem de tensão e mecânica rotacional
|
6 meses
|
|
Análise Genômica
Prazo: 4 anos
|
Propondo mecanismos de disfunção cardíaca ou fenótipos protetores usando análise genômica
|
4 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Daniel Ennis, PhD, Stanford University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2017
Conclusão Primária (Real)
30 de março de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de março de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de julho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de julho de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
15 de julho de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DMD2016
- 1R01HL131975-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .