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Essai ouvert de la triheptanoïne (UX007) dans le traitement du syndrome de Rett. (UX007)

16 février 2017 mis à jour par: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Il s'agit d'une étude monocentrique, exploratoire et ouverte portant sur 10 filles diagnostiquées avec le syndrome de Rett. L'étude comprendra les 4 parties suivantes : dépistage/préliminaire, titrage/réglage de la dose, traitement et lavage/suivi.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

  1. Dépistage et évaluations de base (4 semaines avant le premier traitement) : Après avoir fait signer un consentement éclairé aux parents, les patients éligibles subiront des évaluations de base (variables de sécurité et de maladie) comme suit :

    • Examen physique
    • Signes vitaux : pression artérielle (TA) assise, fréquence cardiaque (FC) et fréquence respiratoire, température sous les aisselles.
    • Paramètres de taille et de poids de base
    • ECG (électrocardiographie)
    • EEG vidéo de 3 heures (ElectroEncephaloGram)
    • Enregistrement NOX-T3 (moniteur de sommeil portable) 24 heures sur 24
    • QOL (Quality of Life) et questionnaires fonctionnels/sévérité spécifiques au syndrome de Rett
    • Tests sanguins de laboratoire, y compris endocrinologie, hématologie et biochimie.
    • Les parents seront priés de remplir un journal et d'enregistrer quotidiennement l'occurrence des crises pendant au moins 4 semaines avant le premier traitement. De plus, il leur sera demandé d'enregistrer leurs 3 principales préoccupations concernant les soins et le bien-être général du patient.

  2. Période de traitement (20 semaines) :

    1. Réglage de la dose initiale et finale (2 semaines) : UX007 sera titré chez chaque patient sur 2 semaines à une dose de 1 à 4 grammes par kilogramme par jour (en fonction de l'âge). Si un sujet ne peut pas tolérer une titration jusqu'au niveau de dose de 1 à 4 g/kg/jour, la dose doit être titrée jusqu'à la dose maximale tolérée telle que déterminée par l'investigateur. À la fin de la période de titration, le sujet sera maintenu à la dose maximale d'UX007 atteinte pendant la période de titration pendant toute la durée de l'étude.

      Les évaluations suivantes seront effectuées :

      • Questionnaires fonctionnels/de gravité spécifiques à la qualité de vie et au RTT

    2. Dose finale (18 semaines) : les patients recevront une dose d'UX007 telle que déterminée lors de la période de titrage/réglage de la dose. Ils seront suivis par l'enquêteur et subiront des évaluations de sécurité et liées à la maladie comme suit (horaires indiqués dans le protocole):

      • Examen physique
      • Signes vitaux (TA assise, FC et fréquence respiratoire, température buccale)
      • Paramètres de taille et de poids
      • ECG
      • EEG vidéo de 3 heures
      • Enregistrement NOX 24h/24
      • Bilan moteur
      • Questionnaires fonctionnels/de gravité spécifiques à la qualité de vie et au RTT
      • Tests sanguins de laboratoire, y compris endocrinologie, hématologie et biochimie.
      • Collecte de données à partir des journaux des parents

4. Suivi post-Washout/Fin d'étude :

Dans les six (6) semaines environ suivant l'administration de la dernière dose, une visite de fin de traitement sera programmée. Les activités suivantes auront lieu :

  • Examen physique
  • Signes vitaux (TA assise, FC et fréquence respiratoire, température buccale)
  • Paramètres de taille et de poids
  • ECG
  • EEG vidéo de 3 heures
  • Enregistrement NOX 24h/24
  • Bilan moteur
  • Questionnaires fonctionnels/de gravité spécifiques à la qualité de vie et au RTT
  • Tests sanguins de laboratoire, y compris endocrinologie, hématologie et biochimie.
  • Collecte de données à partir des journaux des parents
  • Décision concernant la poursuite de l'administration d'UX007 aux patients ayant bénéficié de l'essai après la période de déchallenge

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Patientes âgées de 5 à 18 ans (inclus).
  • Un diagnostic classique de RTT, défini selon les critères de recherche Rett 2010 internationalement reconnus, et avec mutation pathogène MECP2.

  • Patients présentant l'un ou les deux des éléments suivants :

    • Au moins 2 crises par mois selon les antécédents au cours de la période de référence de quatre semaines selon le journal des parents ou par enregistrement vidéo EEG de 3 heures
    • Capacités de marche, autonome ou avec aide
  • Patients présentant des anomalies respiratoires telles qu'enregistrées par l'enregistrement NOX de base.

Critère d'exclusion:

  • Patients présentant une morbidité métabolique, hépatique, cardiaque ou respiratoire importante non liée au RTT
  • Patients présentant une morbidité hépatique, cardiaque ou respiratoire importante liée au RTT

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: étiquette ouverte
Médicament: Acide tridécanoïque
Somnolence orale 3 fois par jour du médicament pendant 20 semaines avec 4 semaines de référence et 4 semaines de sevrage
Autres noms:
  • triheptanoïne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de patients présentant des événements indésirables.
Délai: 30 semaines
Le nombre de patients qui présenteront des événements indésirables pendant les périodes de dépistage, de traitement et de sevrage.
30 semaines
Le nombre de patients dont l'ECG change
Délai: 30 semaines
Le nombre de patients qui présentent des changements à l'ECG et le type de changement pendant les périodes de dépistage, de traitement et de sevrage.
30 semaines
Le nombre de patients présentant des changements dans les signes vitaux.
Délai: 30 semaines
Le nombre de patients qui montreront des changements dans les signes vitaux pendant les périodes de dépistage, de traitement et de sevrage, y compris la tension artérielle, la fréquence cardiaque, la fréquence respiratoire et la température corporelle.
30 semaines
Le nombre de patients avec des changements dans l'examen physique.
Délai: 30 semaines
Le nombre de patients qui montrent un changement dans leur examen physique pendant les périodes de dépistage, de traitement et de sevrage, y compris la taille, les signes neurologiques, le changement de la taille du foie et de la rate, les changements cutanés.
30 semaines
Le nombre de patients avec des changements d'IMC
Délai: 30 semaines
Le nombre de patients qui montreront un changement d'IMC et sa direction pendant les périodes de dépistage, de traitement et de sevrage.
30 semaines
Le nombre de patients avec des changements dans les examens de laboratoire, y compris les mesures hématologiques, biochimiques et endocrinologiques
Délai: 30 semaines
Le nombre de patients qui présenteront des changements dans les examens de laboratoire, y compris les mesures hématologiques, biochimiques et endocrinologiques pendant les périodes de dépistage, de traitement et de sevrage.
30 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fréquence des crises pendant le traitement par la triheptanoïne dans le syndrome de Rett
Délai: 30 semaines
La variation du nombre de crises chez chaque patient entre la période de référence et la période de traitement et la période de sevrage
30 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sheba Medical Center

Collaborateurs

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 avril 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 août 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2017

Première publication (Réel)

23 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 février 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2017

Dernière vérification

1 février 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 3027-16-SMC

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

les résultats finaux de l'étude seront partagés avec ultragenix pharmaceutique et avec d'autres chercheurs sur le syndrome RETT

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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