Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie Triheptanoinu (UX007) v léčbě Rettova syndromu. (UX007)

16. února 2017 aktualizováno: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Jedná se o jednocentrovou, průzkumnou, otevřenou studii u 10 dívek s diagnostikovaným Rettovým syndromem. Studie se bude skládat z následujících 4 částí: screening/záběh základního stavu, titrace/nastavení dávky, léčba a vymývání/následné sledování.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

  1. Screening a základní hodnocení (4 týdny před první léčbou): Poté, co rodiče podepíší informovaný souhlas, vhodní pacienti podstoupí základní hodnocení (proměnné bezpečnosti a onemocnění) takto:

    • Vyšetření
    • Vitální funkce: krevní tlak vsedě (TK), srdeční frekvence (HR) a dechová frekvence, teplota podpaží.
    • Základní parametry výšky a hmotnosti
    • EKG (ElectroCardioGraphy)
    • 3hodinové video EEG (ElectroEncephaloGram)
    • 24hodinový záznam NOX-T3 (Portable Sleep Monitor).
    • Funkční/závažné dotazníky specifické pro QOL (Quality of Life) a Rettův syndrom
    • Laboratorní krevní testy, včetně endokrinologie, hematologie a biochemie.
    • Rodiče budou požádáni, aby vyplnili deník a zaznamenávali každý den výskyt záchvatů po dobu nejméně 4 týdnů před prvním ošetřením. Kromě toho budou požádáni, aby zaznamenali své 3 hlavní obavy týkající se péče a celkového blaha pacienta.

  2. Doba léčby (20 týdnů):

    1. Nastavení počáteční a konečné dávky (2 týdny): UX007 bude u každého pacienta titrován po dobu 2 týdnů na dávku 1-4 gramy na kilogram denně (v závislosti na věku). Pokud subjekt netoleruje titraci až do úrovně dávky 1-4 g/kg/den, dávka by měla být titrována na maximální tolerovanou dávku stanovenou zkoušejícím. Na konci období titrace bude subjekt udržován na maximální dávce UX007 dosažené během období titrace po dobu trvání studie.

      Budou provedena tato hodnocení:

      • Funkční/závažné dotazníky specifické pro QOL a RTT

    2. Konečná dávka (18 týdnů): Pacienti dostanou dávku UX007, jak je stanoveno v období titrace/nastavení dávky. Budou sledováni zkoušejícím a podstoupí hodnocení bezpečnosti a souvisejícího onemocnění následovně (rozpisy uvedené v protokolu):

      • Vyšetření
      • Vitální funkce (TK vsedě, srdeční frekvence a dechová frekvence, teplota v ústech)
      • Výškové a váhové parametry
      • EKG
      • 3hodinové video EEG
      • 24hodinový záznam NOX
      • Motorické hodnocení
      • QOL a RTT-specifické funkční/závažné dotazníky
      • Laboratorní krevní testy, včetně endokrinologie, hematologie a biochemie.
      • Sběr dat z deníků rodičů

4. Následná kontrola/konec studie:

Během přibližně šesti (6) týdnů po podání poslední dávky bude naplánována ukončovací návštěva. Budou se konat tyto aktivity:

  • Vyšetření
  • Vitální funkce (TK vsedě, srdeční frekvence a dechová frekvence, teplota v ústech)
  • Výškové a váhové parametry
  • EKG
  • 3hodinové video EEG
  • 24hodinový záznam NOX
  • Motorické hodnocení
  • QOL a RTT-specifické funkční/závažné dotazníky
  • Laboratorní krevní testy, včetně endokrinologie, hematologie a biochemie.
  • Sběr dat z deníků rodičů
  • Rozhodnutí týkající se pokračování podávání UX007 pacientům, kteří měli prospěch ze studie po období dechallenge

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientky ve věku 5 až 18 let (včetně).
  • Klasická diagnóza RTT, definovaná podle mezinárodně dohodnutých kritérií Rett Search z roku 2010, as patogenní mutací MECP2.

  • Pacienti s jedním nebo oběma z následujících:

    • Nejméně 2 záchvaty za měsíc podle anamnézy během čtyřtýdenního základního období podle deníku rodičů nebo na 3hodinový video záznam EEG
    • Schopnost chůze, samostatná nebo s podporou
  • Pacienti s abnormalitami dýchání zaznamenanými základním záznamem NOX.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s významnou metabolickou, jaterní, srdeční nebo respirační morbiditou, která nesouvisí s RTT
  • Pacienti s významnou jaterní, srdeční nebo respirační morbiditou související s RTT

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: otevřený
Lék: Kyselina tridekanová
3krát denně perorální dávka léku po dobu 20 týdnů se 4 týdny výchozí hodnoty a 4 týdny vyplachování
Ostatní jména:
  • triheptanoin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky.
Časové okno: 30 týdnů
Počet pacientů, u kterých se projeví nežádoucí účinky během období screeningu, léčby a vymývacího období.
30 týdnů
Počet pacientů se změnami EKG
Časové okno: 30 týdnů
Počet pacientů, kteří vykazují změny EKG, a typ změny během období screeningu, léčby a vymývání.
30 týdnů
Počet pacientů se změnami vitálních funkcí.
Časové okno: 30 týdnů
Počet pacientů, u kterých se během screeningu, léčby a vymývacích období projeví změny vitálních funkcí, včetně krevního tlaku, srdeční frekvence, frekvence dýchání a tělesné teploty.
30 týdnů
Počet pacientů se změnami ve fyzikálním vyšetření.
Časové okno: 30 týdnů
Počet pacientů, kteří vykazují změnu ve fyzickém vyšetření během screeningu, léčby a vymývacího období včetně výšky, neurologického nálezu, změny velikosti jater a sleziny, kožních změn.
30 týdnů
Počet pacientů se změnami BMI
Časové okno: 30 týdnů
Počet pacientů, u kterých se během screeningu, léčby a vymývacího období projeví změna BMI a její směr.
30 týdnů
Počet pacientů se změnami v laboratorním vyšetření včetně hematologických, biochemických a endokrinologických měření
Časové okno: 30 týdnů
Počet pacientů, kteří budou vykazovat změny v laboratorním vyšetření včetně hematologických, biochemických a endokrinologických měření během screeningu, léčby a vymývacího období.
30 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence záchvatů během léčby triheptanoinem u Rettova syndromu
Časové okno: 30 týdnů
Změna počtu záchvatů u každého pacienta od základního období do období léčby a vymývacího období
30 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Spolupracovníci

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. dubna 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3027-16-SMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

konečné výsledky studie budou sdíleny s ultragenix pharmaceutical a s dalšími výzkumníky syndromu RETT

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na Kyselina tridekanová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit