Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование тригептаноина (UX007) при лечении синдрома Ретта. (UX007)

16 февраля 2017 г. обновлено: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Это одноцентровое предварительное открытое исследование с участием 10 девочек с диагнозом синдром Ретта. Исследование будет состоять из следующих 4 частей: скрининг/введение исходного уровня, титрование/установка дозы, лечение и вымывание/последующее наблюдение.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  1. Скрининг и базовые оценки (за 4 недели до первого лечения): после того, как родители подпишут информированное согласие, подходящие пациенты пройдут базовые оценки (переменные безопасности и заболевания) следующим образом:

    • Физикальное обследование
    • Жизненно важные признаки: артериальное давление в положении сидя (АД), частота сердечных сокращений (ЧСС) и частота дыхания, температура в подмышечных впадинах.
    • Исходные параметры роста и веса
    • ЭКГ (электрокардиография)
    • 3-часовая видео ЭЭГ (Электроэнцефалограмма)
    • 24-часовая запись NOX-T3 (портативный монитор сна)
    • QOL (качество жизни) и функциональные опросники/опросники тяжести синдрома Ретта
    • Лабораторные анализы крови, в том числе эндокринологический, гематологический и биохимический.
    • Родителям будет предложено заполнить дневник и записывать ежедневные приступы в течение как минимум 4 недель до первого лечения. Кроме того, их попросят указать 3 основные проблемы, связанные с уходом за пациентом и его общим самочувствием.

  2. Период лечения (20 недель):

    1. Начальная и окончательная установка дозы (2 недели): UX007 будет титроваться у каждого пациента в течение 2 недель до дозы 1-4 грамма на килограмм в день (в зависимости от возраста). Если субъект не может переносить титрование дозы до уровня 1-4 г/кг/сутки, дозу следует титровать до максимально переносимой дозы, определенной исследователем. В конце периода титрования субъекту будет поддерживаться максимальная доза UX007, достигнутая в течение периода титрования, на протяжении всего исследования.

      Будут проведены следующие оценки:

      • Опросники по QOL и RTT по функциональным характеристикам/тяжести

    2. Окончательная доза (18 недель): пациенты получат дозу UX007, определенную в период титрования/установки дозы. За ними будет наблюдать Исследователь, и они пройдут следующие оценки безопасности и заболеваний (графики указаны в протоколе):

      • Физикальное обследование
      • Жизненно важные показатели (АД сидя, ЧСС и частота дыхания, оральная температура)
      • Параметры роста и веса
      • ЭКГ
      • 3-х часовое видео ЭЭГ
      • 24-часовая запись NOX
      • Оценка моторики
      • Опросники функционального состояния/тяжести, специфичные для QOL и RTT
      • Лабораторные анализы крови, в том числе эндокринологический, гематологический и биохимический.
      • Сбор данных из дневников родителей

4. Последующее наблюдение/завершение исследования после вымывания:

В течение примерно шести (6) недель после введения последней дозы будет назначен заключительный визит. Пройдут следующие мероприятия:

  • Физикальное обследование
  • Жизненно важные показатели (АД сидя, ЧСС и частота дыхания, оральная температура)
  • Параметры роста и веса
  • ЭКГ
  • 3-х часовое видео ЭЭГ
  • 24-часовая запись NOX
  • Оценка моторики
  • Опросники функционального состояния/тяжести, специфичные для QOL и RTT
  • Лабораторные анализы крови, в том числе эндокринологический, гематологический и биохимический.
  • Сбор данных из дневников родителей
  • Решение о продолжении введения UX007 пациентам, получившим пользу от исследования после периода отмены

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты женского пола в возрасте от 5 до 18 лет (включительно).
  • Классический диагноз RTT, определенный в соответствии с согласованными на международном уровне критериями поиска Rett 2010 года, и с патогенной мутацией MECP2.

  • Пациенты с одним или обоими из следующих признаков:

    • Не менее 2 приступов в месяц по данным анамнеза в течение четырехнедельного исходного периода по данным родительского дневника или за 3 часа видеозаписи ЭЭГ
    • Способность ходить самостоятельно или с поддержкой
  • Пациенты с аномалиями дыхания, зарегистрированными с помощью записи исходного уровня NOX.

Критерий исключения:

  • Пациенты со значительными метаболическими, печеночными, сердечными или респираторными заболеваниями, не связанными с RTT
  • Пациенты со значительными печеночными, сердечными или респираторными заболеваниями, связанными с RTT

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открой надпись
Лекарство: Тридекановая кислота
Пероральная доза препарата 3 раза в день в течение 20 недель с 4 неделями исходного уровня и 4 неделями вымывания.
Другие имена:
  • тригептаноин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов с нежелательными явлениями.
Временное ограничение: 30 недель
Количество пациентов, у которых будут проявляться нежелательные явления во время периодов скрининга, лечения и вымывания.
30 недель
Количество пациентов с изменениями ЭКГ
Временное ограничение: 30 недель
Количество пациентов, у которых наблюдаются изменения ЭКГ, и тип изменений во время периодов скрининга, лечения и вымывания.
30 недель
Количество больных с изменениями показателей жизнедеятельности.
Временное ограничение: 30 недель
Количество пациентов, у которых будут наблюдаться изменения основных показателей жизнедеятельности во время периодов скрининга, лечения и вымывания, включая артериальное давление, частоту сердечных сокращений, частоту дыхания и температуру тела.
30 недель
Количество пациентов с изменениями при физикальном обследовании.
Временное ограничение: 30 недель
Количество пациентов, у которых в периоды скрининга, лечения и вымывания отмечаются изменения в их физикальном обследовании, включая рост, неврологические данные, изменение размера печени и селезенки, кожные изменения.
30 недель
Количество пациентов с изменениями ИМТ
Временное ограничение: 30 недель
Количество пациентов, у которых будет наблюдаться изменение ИМТ и его направление во время периодов скрининга, лечения и вымывания.
30 недель
Количество пациентов с изменениями лабораторных показателей, включая гематологические, биохимические и эндокринологические показатели
Временное ограничение: 30 недель
Количество пациентов, у которых будут обнаружены изменения в лабораторных исследованиях, включая гематологические, биохимические и эндокринологические измерения во время периодов скрининга, лечения и вымывания.
30 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение частоты приступов на фоне лечения тригептаноином при синдроме Ретта
Временное ограничение: 30 недель
Изменение количества припадков у каждого пациента по сравнению с исходным периодом до периода лечения и периода вымывания
30 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sheba Medical Center

Соавторы

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Главный следователь: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 апреля 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 февраля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3027-16-SMC

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

окончательные результаты исследования будут переданы Ultragenix Pharmaceuticals и другим исследователям синдрома RETT.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться