Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A triheptanoin (UX007) nyílt vizsgálata a Rett-szindróma kezelésében. (UX007)

2017. február 16. frissítette: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Ez egy egyközpontú, feltáró, nyílt elrendezésű vizsgálat 10 Rett-szindrómával diagnosztizált lány részvételével. A vizsgálat a következő 4 részből fog állni: Szűrés/Kiindulási bejáratás, Titrálás/Dózis-beállítás, Kezelés és Kimosás/Utókövetés.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

  1. Szűrés és kiindulási értékelések (4 héttel az első kezelés előtt): Miután a szülők aláírták a beleegyező nyilatkozatot, a jogosult betegek kiindulási értékeléseken (biztonsági és betegségi változók) esnek át az alábbiak szerint:

    • Fizikális vizsgálat
    • Életjelek: ülő vérnyomás (BP), pulzusszám (HR) és légzésszám, kargödör hőmérséklet.
    • Kiindulási magasság és súly paraméterek
    • EKG (ElectroCardioGraphy)
    • 3 órás video EEG (ElectroEncephaloGram)
    • 24 órás NOX-T3 (Portable Sleep Monitor) felvétel
    • QOL (Quality of Life) és Rett-szindróma-specifikus funkcionális/súlyossági kérdőívek
    • Laboratóriumi vérvizsgálatok, beleértve az endokrinológiát, hematológiát és biokémiát.
    • A szülőknek naplót kell kitölteniük, és az első kezelés előtt legalább 4 hétig jegyezniük kell a rohamok napi gyakoriságát. Ezenkívül felkérik őket, hogy rögzítsék a 3 legfontosabb aggályukat a beteg ellátásával és általános jólétével kapcsolatban.

  2. A kezelés időtartama (20 hét):

    1. Kezdeti és végső adagbeállítás (2 hét): Az UX007-et minden betegnél 2 hét alatt 1-4 gramm/kg/nap dózisra titrálják (életkortól függően). Ha az alany nem tolerálja az 1-4 g/ttkg/nap dózisszintig történő titrálást, az adagot a vizsgáló által meghatározott maximálisan tolerálható dózisig kell titrálni. A titrálási periódus végén az alany a titrálási periódus alatt elért maximális UX007 dózisban marad a vizsgálat időtartama alatt.

      A következő értékeléseket végzik el:

      • QOL és RTT-specifikus funkcionális/súlyossági kérdőívek

    2. Végső adag (18 hét): A betegek az UX007 dózist kapják, a titrálás/dózisbeállítás időszakában meghatározottak szerint. A vizsgáló nyomon követi őket, és biztonsági és betegséggel kapcsolatos értékeléseken esnek át az alábbiak szerint (a protokollban vázolt ütemterv):

      • Fizikális vizsgálat
      • Életjelek (ülési vérnyomás, pulzusszám és légzésszám, szájhőmérséklet)
      • Magasság és súly paraméterek
      • EKG
      • 3 órás video EEG
      • 24 órás NOX felvétel
      • Motoros értékelés
      • QOL és RTT-specifikus funkcionális/súlyossági kérdőívek
      • Laboratóriumi vérvizsgálatok, beleértve az endokrinológiát, hematológiát és biokémiát.
      • Adatgyűjtés a szülők naplóiból

4. Kimosás utáni nyomon követés/A vizsgálat vége:

Körülbelül hat (6) héten belül az utolsó adag beadását követően egy befejező látogatást terveznek. A következő tevékenységekre kerül sor:

  • Fizikális vizsgálat
  • Életjelek (ülési vérnyomás, pulzusszám és légzésszám, szájhőmérséklet)
  • Magasság és súly paraméterek
  • EKG
  • 3 órás video EEG
  • 24 órás NOX felvétel
  • Motoros értékelés
  • QOL és RTT-specifikus funkcionális/súlyossági kérdőívek
  • Laboratóriumi vérvizsgálatok, beleértve az endokrinológiát, hematológiát és biokémiát.
  • Adatgyűjtés szülői naplókból
  • Döntés arról, hogy az UX007-et továbbra is adják azoknak a betegeknek, akiknek haszna származott a kísérletből a kiváltási időszak után

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 5 és 18 év közötti nőbetegek (beleértve).
  • Az RTT klasszikus diagnózisa, amelyet a nemzetközileg elfogadott 2010-es Rett Search kritériumok szerint határoztak meg, és MECP2 patogén mutációval.

  • Azok a betegek, akiknél a következők egyike vagy mindkettője van:

    • Legalább 2 roham havonta a kórelőzmény szerint a négyhetes alapidőszakban a szülői napló szerint vagy 3 órás videós EEG felvételenként
    • Járási képességek, önállóan vagy támogatással
  • Légzési rendellenességben szenvedő betegek a kiindulási NOX-felvétel alapján.

Kizárási kritériumok:

  • Az RTT-vel nem összefüggő jelentős metabolikus, máj-, szív- vagy légúti morbiditásban szenvedő betegek
  • Az RTT-hez kapcsolódó jelentős máj-, szív- vagy légúti morbiditásban szenvedő betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: nyitott címke
Drog: Tridekánsav
A gyógyszer napi 3-szori orális adagolása 20 héten keresztül, 4 hét kiindulási értékkel és 4 hét kimosással
Más nevek:
  • triheptanoin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel küzdő betegek száma.
Időkeret: 30 hét
Azon betegek száma, akiknél nemkívánatos események jelentkeznek a szűrés, a kezelés és a kiürülési időszak alatt.
30 hét
Az EKG-ban szenvedő betegek száma megváltozik
Időkeret: 30 hét
Azon betegek száma, akiknél EKG-elváltozások mutatkoznak, és a változás típusa a szűrés, a kezelés és a kiürülési időszak alatt.
30 hét
Azon betegek száma, akiknél megváltoztak az életjelek.
Időkeret: 30 hét
Azon betegek száma, akiknél a szűrés, a kezelés és a kiürülési periódusok során az életjelek megváltoznak, beleértve a vérnyomást, a pulzusszámot, a légzésszámot és a testhőmérsékletet.
30 hét
A fizikális vizsgálatban megváltozott betegek száma.
Időkeret: 30 hét
Azon betegek száma, akiknek fizikális vizsgálata megváltozott a szűrés, a kezelés és a kimosási időszak alatt, beleértve a magasságot, a neurológiai leleteket, a máj és a lép méretének változását, valamint a bőrelváltozásokat.
30 hét
A BMI-ben megváltozott betegek száma
Időkeret: 30 hét
Azon betegek száma, akiknél a BMI változása és annak iránya a szűrési, kezelési és kimosódási időszak alatt.
30 hét
Azon betegek száma, akiknél megváltoztak a laboratóriumi vizsgálatok, beleértve a hematológiai, biokémiai és endokrinológiai méréseket
Időkeret: 30 hét
Azon betegek száma, akiknél a laboratóriumi vizsgálatok, beleértve a hematológiai, biokémiai és endokrinológiai méréseket, változásokat mutatnak a szűrés, a kezelés és a kiürülési időszak alatt.
30 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rohamok gyakoriságának változása a triheptanoin-kezelés során Rett-szindrómában
Időkeret: 30 hét
A rohamok számának változása az egyes betegeknél a kiindulási időszaktól a kezelési időszakig és a kimosódási időszakig
30 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sheba Medical Center

Együttműködők

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2017. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. április 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2018. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. február 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 16.

Első közzététel (Tényleges)

2017. február 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. február 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 16.

Utolsó ellenőrzés

2017. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 3027-16-SMC

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

a vizsgálat végeredményét megosztják az ultragenix gyógyszeresszal és más RETT szindróma kutatókkal

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel