Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label Trial af Triheptanoin (UX007) til behandling af Retts syndrom. (UX007)

16. februar 2017 opdateret af: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Dette er et enkelt-center, udforskende, åbent studie i 10 piger diagnosticeret med Rett Syndrom. Undersøgelsen vil bestå af følgende 4 dele: Screening/Baseline indkøring, Titrering/Dosisindstilling, Behandling og Udvaskning/Opfølgning.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. Screening og baseline-vurderinger (4 uger før første behandling): Efter at have fået forældrene til at underskrive et informeret samtykke, vil kvalificerede patienter gennemgå baseline-vurderinger (sikkerheds- og sygdomsvariabler) som følger:

    • Fysisk undersøgelse
    • Vitale tegn: siddende blodtryk (BP), puls (HR) og respirationsfrekvens, armhuletemperatur.
    • Baseline højde og vægt parametre
    • EKG (ElectroCardioGraphy)
    • 3-timers video EEG (ElectroEncephaloGram)
    • 24-timers NOX-T3 (Portable Sleep Monitor) optagelse
    • QOL (Quality of Life) og Rett Syndrome-specifikke funktionelle/sværhedsgradsspørgeskemaer
    • Laboratorieblodprøver, herunder endokrinologi, hæmatologi og biokemi.
    • Forældre vil blive bedt om at udfylde en dagbog og registrere anfald dagligt i mindst 4 uger før første behandling. Derudover vil de blive bedt om at registrere deres top 3 bekymringer vedrørende patientens pleje og generelle velbefindende.

  2. Behandlingsperiode (20 uger):

    1. Indledende og endelig dosisindstilling (2 uger): UX007 vil blive titreret hos hver patient over 2 uger til en dosis på 1-4 gram pr. kg pr. dag (baseret på alder). Hvis et forsøgsperson ikke kan tåle titrering op til dosisniveauet på 1-4 g/kg/dag, bør dosis titreres til den maksimalt tolererede dosis som bestemt af investigator. Ved afslutningen af ​​titreringsperioden vil forsøgspersonen blive fastholdt på den maksimale UX007-dosis opnået i titreringsperioden i hele undersøgelsens varighed.

      Følgende vurderinger vil blive udført:

      • QOL og RTT-specifikke funktionelle/sværhedsgradsspørgeskemaer

    2. Slutdosis (18 uger): Patienterne vil modtage en dosis UX007 som bestemt i titrerings-/dosisindstillingsperioden. De vil blive fulgt op af investigator og gennemgå sikkerheds- og sygdomsrelaterede vurderinger som følger (skemaer beskrevet i protokollen):

      • Fysisk undersøgelse
      • Vitale tegn (siddende BP, HR og respirationsfrekvens, oral temperatur)
      • Højde og vægt parametre
      • EKG
      • 3-timers video EEG
      • 24-timers NOX-optagelse
      • Motorisk vurdering
      • QOL og RTT-specifikke funktionelle/sværhedsgradsspørgeskemaer
      • Laboratorieblodprøver, herunder endokrinologi, hæmatologi og biokemi.
      • Dataindsamling fra forældres dagbøger

4. Opfølgning efter udvaskning/afslutning af undersøgelse:

Inden for cirka seks (6) uger efter sidste dosisindgivelse vil der blive planlagt et afslutningsbesøg. Følgende aktiviteter vil finde sted:

  • Fysisk undersøgelse
  • Vitale tegn (siddende BP, HR og respirationsfrekvens, oral temperatur)
  • Højde og vægt parametre
  • EKG
  • 3-timers video EEG
  • 24-timers NOX-optagelse
  • Motorisk vurdering
  • QOL og RTT-specifikke funktionelle/sværhedsgradsspørgeskemaer
  • Laboratorieblodprøver, herunder endokrinologi, hæmatologi og biokemi.
  • Dataindsamling fra forældres dagbøger
  • Beslutning om fortsat administration af UX007 til patienter, der havde gavn af forsøget efter udfordringsperioden

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvindelige patienter i alderen 5 til 18 år (inklusive).
  • En klassisk diagnose af RTT, defineret i henhold til de internationalt aftalte Rett Search-kriterier fra 2010 og med MECP2 patogen mutation.

  • Patienter med en eller begge af følgende:

    • Mindst 2 anfald om måneden ifølge historie i løbet af den fire uger lange basislinjeperiode ifølge forældrenes dagbog eller per 3 timers video EEG-optagelse
    • Gåevner, selvstændig eller med støtte
  • Patienter med vejrtrækningsabnormiteter som registreret ved baseline NOX-registrering.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med signifikant metabolisk, lever-, hjerte- eller respiratorisk morbiditet, der ikke er relateret til RTT
  • Patienter med signifikant lever-, hjerte- eller respiratorisk morbiditet relateret til RTT

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: åben etiket
Medicin: Tridecansyre
3 gange daglig oral døs af lægemidlet i 20 uger med 4 ugers baseline og 4 ugers udvaskning
Andre navne:
  • triheptanoin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af patienter med bivirkninger.
Tidsramme: 30 uger
Antallet af patienter, der vil vise bivirkninger under screening, behandling og udvaskningsperioder.
30 uger
Antallet af patienter med EKG-ændringer
Tidsramme: 30 uger
Antallet af patienter, der viser EKG-ændringer og typen af ​​ændring under screenings-, behandlings- og udvaskningsperioderne.
30 uger
Antallet af patienter med ændringer i vitale tegn.
Tidsramme: 30 uger
Antallet af patienter, som vil vise ændringer i vitale tegn under screening, behandling og udvaskningsperioder, herunder blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens og kropstemperatur.
30 uger
Antallet af patienter med ændringer i fysisk undersøgelse.
Tidsramme: 30 uger
Antallet af patienter, der viser en ændring i deres fysiske undersøgelse under screenings-, behandlings- og udvaskningsperioderne, inklusive højde, neurologiske fund, ændring i størrelse af lever og milt, hudændringer.
30 uger
Antallet af patienter med ændringer i BMI
Tidsramme: 30 uger
Antallet af patienter, der vil vise ændringer i BMI og dets retning under screenings-, behandlings- og udvaskningsperioderne.
30 uger
Antallet af patienter med ændringer i laboratorieundersøgelser inklusive hæmatologi, biokemi og endokrinologiske målinger
Tidsramme: 30 uger
Antallet af patienter, der vil vise ændringer i laboratorieundersøgelser, herunder hæmatologi, biokemi og endokrinologiske målinger under screening, behandling og udvaskningsperioder.
30 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i anfaldshyppighed under behandling med triheptanoin ved Rett syndrom
Tidsramme: 30 uger
Ændringen i antallet af anfald hos hver patient fra basislinjeperioden til behandlingsperioden og udvaskningsperioden
30 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheba Medical Center

Samarbejdspartnere

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3027-16-SMC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

de endelige resultater af undersøgelsen vil blive delt med ultragenix pharmaceutical og med andre RETT syndrom forskere

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Tridecansyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner