Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Triheptanoiinin avoin tutkimus (UX007) Rett-oireyhtymän hoidossa. (UX007)

torstai 16. helmikuuta 2017 päivittänyt: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Tämä on yhden keskuksen, tutkiva, avoin tutkimus 10 tytöllä, joilla on diagnosoitu Rett-syndrooma. Tutkimus koostuu seuraavista 4 osasta: seulonta/perusajo, titraus/annosasetus, hoito ja poisto/seuranta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  1. Seulonta ja lähtötilanteen arvioinnit (4 viikkoa ennen ensimmäistä hoitoa): Kun vanhemmat ovat allekirjoittaneet tietoon perustuvan suostumuksen, kelpoisille potilaille tehdään lähtötilanteen arvioinnit (turvallisuus- ja sairausmuuttujat) seuraavasti:

    • Lääkärintarkastus
    • Elintoiminnot: istuva verenpaine (BP), syke (HR) ja hengitystiheys, käsivarren lämpötila.
    • Perustason pituus- ja painoparametrit
    • EKG (ElectroCardioGraphy)
    • 3 tunnin video-EEG (ElectroEncephaloGram)
    • 24 tunnin NOX-T3 (Portable Sleep Monitor) -tallennus
    • QOL (Quality of Life) ja Rett-oireyhtymäkohtaiset toiminta-/vakavuuskyselylomakkeet
    • Laboratorioveritestit, mukaan lukien endokrinologia, hematologia ja biokemia.
    • Vanhempia pyydetään täyttämään päiväkirja ja kirjaamaan päivittäin kohtausten esiintyminen vähintään 4 viikon ajan ennen ensimmäistä hoitoa. Lisäksi heitä pyydetään kirjaamaan kolme suurinta huolenaihetta, jotka liittyvät potilaan hoitoon ja yleiseen hyvinvointiin.

  2. Hoitojakso (20 viikkoa):

    1. Alku- ja lopullinen annosasetus (2 viikkoa): UX007 titrataan jokaisessa potilaassa 2 viikon aikana annokseen 1-4 grammaa kilogrammaa kohti päivässä (iän perusteella). Jos koehenkilö ei siedä titrausta 1-4 g/kg/vrk annostasoon asti, annos tulee titrata tutkijan määrittämäksi suurimmaksi siedetyksi annokseksi. Titrausjakson lopussa koehenkilöä pidetään suurimmalla UX007-annoksella, joka saavutettiin titrausjakson aikana tutkimuksen ajan.

      Seuraavat arvioinnit suoritetaan:

      • QOL- ja RTT-kohtaiset toiminta-/vakavuuskyselyt

    2. Lopullinen annos (18 viikkoa): Potilaat saavat UX007-annoksen titraus/annosasetusjakson aikana määritettynä. Tutkija seuraa niitä, ja niille tehdään turvallisuus- ja tauteihin liittyvät arvioinnit seuraavasti (suunnitelmassa hahmotellut aikataulut):

      • Lääkärintarkastus
      • Elintoiminnot (istuva verenpaine, syke ja hengitystiheys, suun lämpötila)
      • Korkeus- ja painoparametrit
      • EKG
      • 3 tunnin video-EEG
      • 24 tunnin NOX-tallennus
      • Moottorin arviointi
      • QOL- ja RTT-kohtaiset toiminta-/vakavuuskyselyt
      • Laboratorioveritestit, mukaan lukien endokrinologia, hematologia ja biokemia.
      • Tietojen kerääminen vanhempien päiväkirjoista

4. Huuhtoutumisen jälkeinen seuranta/tutkimuksen loppu:

Noin kuuden (6) viikon kuluessa viimeisestä annoksesta suunnitellaan lopetuskäynti. Seuraavat toiminnot järjestetään:

  • Lääkärintarkastus
  • Elintoiminnot (istuva verenpaine, syke ja hengitystiheys, suun lämpötila)
  • Korkeus- ja painoparametrit
  • EKG
  • 3 tunnin video-EEG
  • 24 tunnin NOX-tallennus
  • Moottorin arviointi
  • QOL- ja RTT-kohtaiset toiminta-/vakavuuskyselyt
  • Laboratorioveritestit, mukaan lukien endokrinologia, hematologia ja biokemia.
  • Tietojen kerääminen vanhempien päiväkirjoista
  • Päätös UX007:n annon jatkamisesta potilaille, jotka hyötyivät tutkimuksesta irrotusjakson jälkeen

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naispotilaat 5–18-vuotiaat (mukaan lukien).
  • Klassinen RTT-diagnoosi, joka on määritelty kansainvälisesti sovittujen 2010 Rett Search -kriteerien mukaan ja jossa on MECP2-patogeeninen mutaatio.

  • Potilaat, joilla on yksi tai molemmat seuraavista:

    • Vähintään 2 kohtausta kuukaudessa historian mukaan neljän viikon perusjakson aikana vanhemman päiväkirjan mukaan tai 3 tunnin video-EEG-tallennetta kohden
    • Kävelykyky itsenäisesti tai tuettuna
  • Potilaat, joilla on hengityshäiriöitä NOX-tallennuksen perusteella.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on merkittävä metabolinen, maksan, sydämen tai hengityselinten sairaus, joka ei liity RTT:hen
  • Potilaat, joilla on RTT:hen liittyvä merkittävä maksa-, sydän- tai hengityselinten sairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: avoin etiketti
Lääke: Tridekaanihappo
3 kertaa vuorokaudessa oraalinen lääkeannos 20 viikon ajan, 4 viikon lähtötasolla ja 4 viikon huuhtoutumisella
Muut nimet:
  • triheptanoiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joilla esiintyy haittavaikutuksia seulonnan, hoidon ja poistumisjaksojen aikana.
30 viikkoa
EKG-potilaiden määrä muuttuu
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joilla on EKG-muutoksia, ja muutoksen tyyppi seulonta-, hoito- ja poistumisjaksojen aikana.
30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joilla on muutoksia elintoiminnoissa.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joiden elintoiminnot muuttuvat seulonnan, hoidon ja huuhtoutumisjaksojen aikana, mukaan lukien verenpaine, syke, hengitystaajuus ja ruumiinlämpö.
30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joilla on muutoksia fyysisessä tarkastuksessa.
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joiden fyysisessä tarkastuksessa havaitaan muutos seulonnan, hoidon ja huuhtoutumisjaksojen aikana, mukaan lukien pituus, neurologiset löydökset, maksan ja pernan koon muutokset, ihomuutokset.
30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joilla on muutoksia BMI:ssä
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joiden BMI ja sen suunta muuttuvat seulonta-, hoito- ja poistumisjaksojen aikana.
30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joilla on muutoksia laboratoriotutkimuksissa, mukaan lukien hematologiset, biokemialliset ja endokrinologiset mittaukset
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, jotka osoittavat muutoksia laboratoriotutkimuksissa, mukaan lukien hematologiset, biokemialliset ja endokrinologiset mittaukset seulonta-, hoito- ja poistumisjaksojen aikana.
30 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kohtausten tiheydessä triheptanoiinihoidon aikana Rett-oireyhtymässä
Aikaikkuna: 30 viikkoa
Muutos kohtausten lukumäärässä jokaisella potilaalla perusjaksosta hoitojaksoon ja poistumisjaksoon
30 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sheba Medical Center

Yhteistyökumppanit

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tutkijat

  • Päätutkija: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 23. helmikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. helmikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 3027-16-SMC

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

tutkimuksen lopulliset tulokset jaetaan ultragenix-lääkkeiden ja muiden RETT-oireyhtymän tutkijoiden kanssa

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Kliiniset tutkimukset Tridekaanihappo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa