Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarta próba triheptanoiny (UX007) w leczeniu zespołu Retta. (UX007)

16 lutego 2017 zaktualizowane przez: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Jest to jednoośrodkowe, odkrywcze, otwarte badanie z udziałem 10 dziewcząt, u których zdiagnozowano zespół Retta. Badanie będzie składać się z następujących 4 części: badanie przesiewowe/wstęp do linii bazowej, miareczkowanie/ustalanie dawki, leczenie i wypłukiwanie/obserwacja.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  1. Badania przesiewowe i ocena wyjściowa (4 tygodnie przed pierwszym leczeniem): Po podpisaniu przez rodziców świadomej zgody kwalifikujący się pacjenci zostaną poddani ocenie wyjściowej (zmienne dotyczące bezpieczeństwa i choroby) w następujący sposób:

    • Badanie lekarskie
    • Oznaki życiowe: ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (BP), tętno (HR) i częstość oddechów, temperatura pod pachami.
    • Wyjściowe parametry wzrostu i wagi
    • EKG (elektrokardiografia)
    • 3-godzinny film EEG (ElectroEncephaloGram)
    • 24-godzinne nagrywanie NOX-T3 (przenośny monitor uśpienia).
    • QOL (jakość życia) i kwestionariusze funkcjonalne/dotkliwości specyficzne dla zespołu Retta
    • Badania laboratoryjne krwi, w tym endokrynologiczne, hematologiczne i biochemiczne.
    • Rodzice będą proszeni o prowadzenie dzienniczka i codzienne odnotowywanie występowania napadów przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszym zabiegiem. Ponadto zostaną poproszeni o zapisanie 3 najważniejszych obaw dotyczących opieki i ogólnego samopoczucia pacjenta.

  2. Okres leczenia (20 tygodni):

    1. Ustawienie dawki początkowej i końcowej (2 tygodnie): UX007 będzie miareczkowany u każdego pacjenta przez 2 tygodnie do dawki 1-4 gramów na kilogram dziennie (w zależności od wieku). Jeśli osobnik nie toleruje zwiększania dawki do poziomu 1-4 g/kg/dzień, dawkę należy dostosować do maksymalnej tolerowanej dawki określonej przez badacza. Pod koniec okresu miareczkowania pacjent będzie utrzymywał maksymalną dawkę UX007 osiągniętą w okresie miareczkowania przez cały czas trwania badania.

      Przeprowadzone zostaną następujące oceny:

      • Kwestionariusze funkcjonalne/dotkliwości specyficzne dla QOL i RTT

    2. Dawka końcowa (18 tygodni): Pacjenci otrzymają dawkę UX007 określoną w okresie dostosowywania dawki/ustalania dawki. Będą oni obserwowani przez Badacza i poddawani ocenie bezpieczeństwa i związanej z chorobą w następujący sposób (harmonogramy określone w protokole):

      • Badanie lekarskie
      • Oznaki życiowe (ciśnienie w pozycji siedzącej, tętno i częstość oddechów, temperatura w jamie ustnej)
      • Parametry wzrostu i wagi
      • EKG
      • 3-godzinny wideo EEG
      • 24-godzinny zapis NOX
      • Ocena motoryczna
      • Kwestionariusze funkcjonalne/dotkliwości specyficzne dla QOL i RTT
      • Badania laboratoryjne krwi, w tym endokrynologiczne, hematologiczne i biochemiczne.
      • Zbieranie danych z pamiętników rodziców

4. Obserwacja po wypłukaniu/zakończenie badania:

W ciągu około sześciu (6) tygodni po podaniu ostatniej dawki zostanie zaplanowana wizyta kończąca leczenie. Odbędą się następujące działania:

  • Badanie lekarskie
  • Oznaki życiowe (ciśnienie w pozycji siedzącej, tętno i częstość oddechów, temperatura w jamie ustnej)
  • Parametry wzrostu i wagi
  • EKG
  • 3-godzinny wideo EEG
  • 24-godzinny zapis NOX
  • Ocena motoryczna
  • Kwestionariusze funkcjonalne/dotkliwości specyficzne dla QOL i RTT
  • Badania laboratoryjne krwi, w tym endokrynologiczne, hematologiczne i biochemiczne.
  • Zbieranie danych z pamiętników rodziców
  • Decyzja o kontynuacji podawania UX007 pacjentom, którzy odnieśli korzyść z badania po okresie odstawiennym

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjentki w wieku od 5 do 18 lat (włącznie).
  • Klasyczna diagnoza RTT, zdefiniowana zgodnie z międzynarodowo przyjętymi kryteriami wyszukiwania Retta z 2010 r., z patogenną mutacją MECP2.

  • Pacjenci z jednym lub obydwoma z poniższych:

    • Co najmniej 2 napady na miesiąc zgodnie z historią w czterotygodniowym okresie wyjściowym, zgodnie z dziennikiem rodziców lub na 3 godziny rejestracji wideo EEG
    • Zdolność chodzenia, samodzielna lub ze wsparciem
  • Pacjenci z zaburzeniami oddychania, jak zarejestrowano w wyjściowym zapisie NOX.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci ze znaczną chorobowością metaboliczną, wątrobową, sercową lub oddechową niezwiązaną z RTT
  • Pacjenci ze znaczną chorobowością wątroby, serca lub układu oddechowego związaną z RTT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: otwarta etykieta
Lek: Kwas tridekanowy
3 razy dziennie doustna dawka leku przez 20 tygodni z 4 tygodniami wartości wyjściowej i 4 tygodniami wypłukiwania
Inne nazwy:
  • triheptanoina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: 30 tygodni
Liczba pacjentów, u których wystąpią zdarzenia niepożądane podczas badań przesiewowych, leczenia i okresów wypłukiwania.
30 tygodni
Liczba pacjentów ze zmianami w EKG
Ramy czasowe: 30 tygodni
Liczba pacjentów wykazujących zmiany w zapisie EKG oraz rodzaj zmian w okresie badań przesiewowych, leczenia i wymywania.
30 tygodni
Liczba pacjentów ze zmianami parametrów życiowych.
Ramy czasowe: 30 tygodni
Liczba pacjentów, u których wystąpią zmiany parametrów życiowych podczas badań przesiewowych, leczenia i okresów wymywania, w tym ciśnienie krwi, częstość akcji serca, częstość oddechów i temperatura ciała.
30 tygodni
Liczba pacjentów ze zmianami w badaniu przedmiotowym.
Ramy czasowe: 30 tygodni
Liczba pacjentów, u których stwierdzono zmiany w badaniu fizykalnym podczas badań przesiewowych, leczenia i okresów wymywania, w tym wzrost, objawy neurologiczne, zmiany wielkości wątroby i śledziony, zmiany skórne.
30 tygodni
Liczba pacjentów ze zmianami BMI
Ramy czasowe: 30 tygodni
Liczba pacjentów, którzy wykażą zmianę BMI i jej kierunek podczas okresów badań przesiewowych, leczenia i wypłukiwania.
30 tygodni
Liczba pacjentów ze zmianami w badaniach laboratoryjnych obejmujących hematologię, biochemię i pomiary endokrynologiczne
Ramy czasowe: 30 tygodni
Liczba pacjentów, którzy wykażą zmiany w badaniu laboratoryjnym, w tym hematologicznym, biochemicznym i pomiarach endokrynologicznych podczas badań przesiewowych, leczenia i okresów wypłukiwania.
30 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana częstości napadów podczas leczenia triheptanoiną w zespole Retta
Ramy czasowe: 30 tygodni
Zmiana liczby napadów u każdego pacjenta od okresu podstawowego do okresu leczenia i okresu wypłukiwania
30 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Współpracownicy

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Główny śledczy: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3027-16-SMC

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

ostateczne wyniki badania zostaną udostępnione firmie Ultragenix Pharma i innym badaczom zespołu RETT

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj