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레트 증후군 치료에서 트리헵타노인(UX007)의 공개 라벨 시험. (UX007)

2017년 2월 16일 업데이트: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
이것은 레트 증후군 진단을 받은 10명의 소녀를 대상으로 한 단일 센터 탐색적 공개 연구입니다. 연구는 다음 4개 부분으로 구성됩니다: 스크리닝/기준 준비, 적정/용량 설정, 치료 및 세척/추적.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

  1. 선별 및 기준선 평가(첫 치료 4주 전): 부모가 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 적격 환자는 다음과 같이 기준선 평가(안전성 및 질병 변수)를 받게 됩니다.

    • 신체 검사
    • 활력 징후: 앉은 자세의 혈압(BP), 심박수(HR) 및 호흡수, 겨드랑이 온도.
    • 기준 신장 및 체중 매개변수
    • ECG(심전도)
    • 3시간 비디오 EEG(ElectroEncephaloGram)
    • 24시간 NOX-T3(휴대용 수면 모니터) 기록
    • QOL(삶의 질) 및 Rett Syndrome 특정 기능/중증도 설문지
    • 내분비학, 혈액학 및 생화학을 포함한 실험실 혈액 검사.
    • 부모는 일기를 작성하고 첫 치료 전 최소 4주 동안 매일 발작 발생을 기록해야 합니다. 또한 그들은 환자의 치료 및 전반적인 웰빙과 관련된 상위 3가지 우려 사항을 기록하도록 요청받을 것입니다.

  2. 치료기간(20주):

    1. 초기 및 최종 용량 설정(2주): UX007은 2주에 걸쳐 각 환자에서 일일 킬로그램당 1-4g의 용량으로 적정됩니다(연령 기준). 피험자가 1-4g/kg/일 용량 수준까지 적정하는 것을 견딜 수 없는 경우, 용량은 연구자가 결정한 최대 허용 용량으로 적정해야 합니다. 적정 기간 종료 시 대상자는 연구 기간 동안 적정 기간 동안 달성된 최대 UX007 용량으로 유지됩니다.

      다음 평가가 수행됩니다.

      • QOL 및 RTT 관련 기능/심각도 설문지

    2. 최종 용량(18주): 환자는 적정/용량 설정 기간에 결정된 대로 UX007 용량을 받게 됩니다. 이들은 조사관에 의해 추적되고 다음과 같이 안전성 및 질병 관련 평가를 받게 됩니다(프로토콜에 약술된 일정):

      • 신체 검사
      • 활력 징후(앉은 혈압, 심박수 및 호흡수, 구강 온도)
      • 신장 및 체중 매개변수
      • 심전도
      • 3시간 비디오 EEG
      • 24시간 NOX 기록
      • 모터 평가
      • QOL 및 RTT 관련 기능/심각도 설문지
      • 내분비학, 혈액학 및 생화학을 포함한 실험실 혈액 검사.
      • 부모의 일기에서 데이터 수집

4. 세척 후 후속 조치/연구 종료:

마지막 용량 투여 후 약 6주 이내에 종료 방문 일정이 잡힙니다. 다음 활동이 진행됩니다.

  • 신체 검사
  • 활력 징후(앉은 혈압, 심박수 및 호흡수, 구강 온도)
  • 신장 및 체중 매개변수
  • 심전도
  • 3시간 비디오 EEG
  • 24시간 NOX 기록
  • 모터 평가
  • QOL 및 RTT 관련 기능/심각도 설문지
  • 내분비학, 혈액학 및 생화학을 포함한 실험실 혈액 검사.
  • 부모의 일기에서 데이터 수집
  • 챌린지 해제 기간 이후 임상시험의 혜택을 받은 환자에게 UX007을 계속 투여하기로 결정

연구 유형

중재적

등록 (예상)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

여성

설명

포함 기준:

  • 5~18세(포함)의 여성 환자.
  • 국제적으로 합의된 2010 Rett 검색 기준에 따라 정의되고 MECP2 병원성 돌연변이가 있는 RTT의 고전적 진단.

  • 다음 중 하나 또는 둘 다 있는 환자:

    • 부모 일기에 따른 4주 기준 기간 동안 또는 3시간 비디오 EEG 기록당 기록에 따라 매월 최소 2회의 발작
    • 독립적으로 또는 도움을 받아 걷는 능력
  • 기준선 NOX 기록으로 기록된 호흡 이상이 있는 환자.

제외 기준:

  • RTT와 관련되지 않은 중대한 대사, 간, 심장 또는 호흡기 질환이 있는 환자
  • RTT와 관련된 중대한 간, 심장 또는 호흡기 질환이 있는 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨
의약품: 트리데칸산
기준치 4주 및 휴약기 4주로 20주 동안 매일 3회 약물 경구 투여
다른 이름들:
  • 트리헵타노인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 환자의 수.
기간: 30주
스크리닝, 치료 및 휴약 기간 동안 이상반응을 보일 환자의 수.
30주
심전도 변화 환자 수
기간: 30주
ECG 변화를 보이는 환자의 수와 스크리닝, 치료 및 휴약 기간 동안의 변화 유형.
30주
활력 징후에 변화가 있는 환자의 수.
기간: 30주
혈압, 심박수, 호흡수 및 체온을 포함하여 스크리닝, 치료 및 휴약 기간 동안 활력 징후의 변화를 보일 환자의 수.
30주
신체 검사에서 변화가 있는 환자의 수.
기간: 30주
신장, 신경학적 소견, 간과 비장의 크기 변화, 피부 변화를 포함하여 스크리닝, 치료 및 휴약 기간 동안 신체 검사에서 변화를 보이는 환자의 수.
30주
BMI 변화 환자 수
기간: 30주
스크리닝, 치료 및 휴약 기간 동안 BMI의 변화와 그 방향을 보여줄 환자의 수.
30주
혈액학, 생화학 및 내분비 측정을 포함한 실험실 검사에서 변화가 있는 환자 수
기간: 30주
스크리닝, 치료 및 휴약 기간 동안 혈액학, 생화학 및 내분비학적 측정을 포함한 실험실 검사에서 변화를 보일 환자의 수.
30주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Rett 증후군에서 triheptanoin 치료 중 발작 빈도의 변화
기간: 30주
기준선 기간부터 치료 기간 및 휴약 기간까지 각 환자의 발작 횟수 변화
30주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sheba Medical Center

협력자

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 수석 연구원: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2017년 4월 1일

기본 완료 (예상)

2018년 4월 1일

연구 완료 (예상)

2018년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 2월 16일

처음 게시됨 (실제)

2017년 2월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 2월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 2월 16일

마지막으로 확인됨

2017년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 3027-16-SMC

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

연구의 최종 결과는 ultragenix 제약 및 다른 RETT 증후군 연구자들과 공유될 것입니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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