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Open-Label-Studie mit Triheptanoin (UX007) zur Behandlung des Rett-Syndroms. (UX007)

16. Februar 2017 aktualisiert von: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Dies ist eine monozentrische, explorative, offene Studie mit 10 Mädchen, bei denen das Rett-Syndrom diagnostiziert wurde. Die Studie besteht aus den folgenden 4 Teilen: Screening/Basislinieneinlauf, Titration/Dosiseinstellung, Behandlung und Auswaschung/Nachsorge.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  1. Screening und Baseline-Bewertungen (4 Wochen vor der ersten Behandlung): Nachdem die Eltern eine Einverständniserklärung unterschrieben haben, werden geeignete Patienten folgenden Baseline-Bewertungen (Sicherheits- und Krankheitsvariablen) unterzogen:

    • Körperliche Untersuchung
    • Vitalfunktionen: Sitzblutdruck (BP), Herzfrequenz (HR) und Atemfrequenz, Achselhöhlentemperatur.
    • Ausgangsgröße und Gewichtsparameter
    • EKG (Elektrokardiografie)
    • 3-Stunden-Video-EEG (Elektroenzephalogramm)
    • 24-Stunden-NOX-T3-Aufzeichnung (tragbarer Schlafmonitor).
    • QOL (Quality of Life) und Rett-Syndrom-spezifische Funktions-/Schwere-Fragebögen
    • Laborblutuntersuchungen, einschließlich Endokrinologie, Hämatologie und Biochemie.
    • Die Eltern werden gebeten, mindestens 4 Wochen vor der ersten Behandlung ein Tagebuch zu führen und täglich Anfälle aufzuzeichnen. Darüber hinaus werden sie gebeten, ihre drei wichtigsten Anliegen in Bezug auf die Pflege und das allgemeine Wohlbefinden des Patienten aufzuzeichnen.

  2. Behandlungsdauer (20 Wochen):

    1. Anfangs- und Enddosiseinstellung (2 Wochen): UX007 wird bei jedem Patienten über 2 Wochen auf eine Dosis von 1-4 Gramm pro Kilogramm pro Tag (basierend auf dem Alter) titriert. Wenn ein Patient eine Titration bis zu einer Dosis von 1–4 g/kg/Tag nicht tolerieren kann, sollte die Dosis auf die vom Prüfarzt festgelegte maximal tolerierte Dosis titriert werden. Am Ende des Titrationszeitraums wird der Proband für die Dauer der Studie auf der während des Titrationszeitraums erreichten maximalen UX007-Dosis gehalten.

      Folgende Bewertungen werden durchgeführt:

      • QOL- und RTT-spezifische Funktions-/Schwere-Fragebögen

    2. Enddosis (18 Wochen): Die Patienten erhalten eine Dosis von UX007, wie sie im Titrations-/Dosiseinstellungszeitraum festgelegt wurde. Sie werden vom Prüfarzt weiterverfolgt und sicherheits- und krankheitsbezogenen Bewertungen wie folgt unterzogen (Zeitpläne im Protokoll aufgeführt):

      • Körperliche Untersuchung
      • Vitalzeichen (sitzender Blutdruck, HF und Atemfrequenz, orale Temperatur)
      • Größen- und Gewichtsparameter
      • EKG
      • 3-Stunden-Video-EEG
      • 24-Stunden-NOX-Aufzeichnung
      • Motorische Beurteilung
      • QOL- und RTT-spezifische Funktions-/Schwere-Fragebögen
      • Laborblutuntersuchungen, einschließlich Endokrinologie, Hämatologie und Biochemie.
      • Datenerhebung aus den Tagebüchern der Eltern

4. Post-Washout-Follow-up/Studienende:

Innerhalb von etwa sechs (6) Wochen nach der letzten Dosisverabreichung wird ein Abschlussbesuch angesetzt. Folgende Aktivitäten werden stattfinden:

  • Körperliche Untersuchung
  • Vitalzeichen (sitzender Blutdruck, HF und Atemfrequenz, orale Temperatur)
  • Größen- und Gewichtsparameter
  • EKG
  • 3-Stunden-Video-EEG
  • 24-Stunden-NOX-Aufzeichnung
  • Motorische Beurteilung
  • QOL- und RTT-spezifische Funktions-/Schwere-Fragebögen
  • Laborblutuntersuchungen, einschließlich Endokrinologie, Hämatologie und Biochemie.
  • Datenerhebung aus den Tagebüchern der Eltern
  • Entscheidung über die weitere Verabreichung von UX007 an Patienten, die nach der Dechallenge-Phase von der Studie profitierten

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliche Patienten im Alter von 5 bis 18 Jahren (einschließlich).
  • Eine klassische Diagnose von RTT, definiert gemäß den international vereinbarten Rett-Suchkriterien von 2010, und mit pathogener MECP2-Mutation.

  • Patienten mit einem oder beiden der folgenden Punkte:

    • Mindestens 2 Anfälle pro Monat gemäß Anamnese während der vierwöchigen Baseline-Periode gemäß Tagebuch der Eltern oder pro 3-stündiger Video-EEG-Aufzeichnung
    • Gehfähigkeit, selbstständig oder mit Unterstützung
  • Patienten mit Atmungsanomalien, wie sie durch die NOX-Ausgangsaufzeichnung aufgezeichnet wurden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit signifikanter metabolischer, Leber-, Herz- oder respiratorischer Morbidität, die nicht mit RTT in Zusammenhang stehen
  • Patienten mit signifikanter Morbidität der Leber, des Herzens oder der Atemwege im Zusammenhang mit RTT

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: offenes Etikett
Arzneimittel: Tridecansäure
3-mal täglich orale Dosis des Medikaments für 20 Wochen mit 4 Wochen Baseline und 4 Wochen Auswaschung
Andere Namen:
  • Triheptanoin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: 30 Wochen
Die Anzahl der Patienten, bei denen während der Screening-, Behandlungs- und Auswaschperioden unerwünschte Ereignisse auftreten.
30 Wochen
Die Anzahl der Patienten mit EKG-Veränderungen
Zeitfenster: 30 Wochen
Die Anzahl der Patienten, die EKG-Veränderungen zeigen, und die Art der Veränderung während der Screening-, Behandlungs- und Auswaschperioden.
30 Wochen
Die Anzahl der Patienten mit Veränderungen der Vitalfunktionen.
Zeitfenster: 30 Wochen
Die Anzahl der Patienten, die während des Screenings, der Behandlung und der Auswaschphase Veränderungen der Vitalfunktionen aufweisen, einschließlich Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz und Körpertemperatur.
30 Wochen
Die Anzahl der Patienten mit Veränderungen in der körperlichen Untersuchung.
Zeitfenster: 30 Wochen
Die Anzahl der Patienten, die während der Screening-, Behandlungs- und Auswaschphase eine Veränderung ihrer körperlichen Untersuchung zeigen, einschließlich Größe, neurologischer Befunde, Veränderung der Größe von Leber und Milz, Hautveränderungen.
30 Wochen
Die Anzahl der Patienten mit Veränderungen des BMI
Zeitfenster: 30 Wochen
Die Anzahl der Patienten, bei denen sich der BMI und seine Richtung während der Screening-, Behandlungs- und Auswaschperioden ändern.
30 Wochen
Die Anzahl der Patienten mit Veränderungen in der Laboruntersuchung, einschließlich hämatologischer, biochemischer und endokrinologischer Messungen
Zeitfenster: 30 Wochen
Die Anzahl der Patienten, die während der Screening-, Behandlungs- und Auswaschperioden Veränderungen in der Laboruntersuchung aufweisen, einschließlich hämatologischer, biochemischer und endokrinologischer Messungen.
30 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Anfallshäufigkeit während der Behandlung mit Triheptanoin beim Rett-Syndrom
Zeitfenster: 30 Wochen
Die Veränderung der Anzahl der Anfälle bei jedem Patienten von der Baseline-Periode zur Behandlungsperiode und Auswaschperiode
30 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sheba Medical Center

Mitarbeiter

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Hauptermittler: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. April 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. August 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3027-16-SMC

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Die endgültigen Ergebnisse der Studie werden mit Ultragenix Pharmaceutical und anderen Forschern des RETT-Syndroms geteilt

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Rett-Syndrom

Klinische Studien zur Tridecansäure

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