Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label onderzoek naar triheptanoïne (UX007) bij de behandeling van het Rett-syndroom. (UX007)

16 februari 2017 bijgewerkt door: Prof. Bruria Ben-Zeev MD, Sheba Medical Center
Dit is een single-center, verkennend, open-label onderzoek bij 10 meisjes met de diagnose Rett-syndroom. Het onderzoek zal uit de volgende 4 delen bestaan: Screening/Baseline run-in, Titratie/Dosisinstelling, Behandeling en Washout/Follow-up.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  1. Screening en basislijnbeoordelingen (4 weken voor de eerste behandeling): Nadat de ouders een geïnformeerde toestemming hebben ondertekend, ondergaan in aanmerking komende patiënten als volgt basisbeoordelingen (veiligheids- en ziektevariabelen):

    • Fysiek onderzoek
    • Vitale functies: zittende bloeddruk (BP), hartslag (HR) en ademhalingsfrequentie, okseltemperatuur.
    • Baseline hoogte- en gewichtsparameters
    • ECG (elektrocardiografie)
    • 3 uur video-EEG (ElectroEncephaloGram)
    • 24-uurs NOX-T3 (draagbare slaapmonitor) opname
    • QOL (Quality of Life) en Rett Syndroom-specifieke functionele/ernst vragenlijsten
    • Laboratoriumbloedonderzoeken, waaronder endocrinologie, hematologie en biochemie.
    • Ouders wordt verzocht een dagboek in te vullen en dagelijks het optreden van toevallen bij te houden gedurende ten minste 4 weken vóór de eerste behandeling. Daarnaast wordt hen gevraagd om hun top 3 van zorgen met betrekking tot de zorg en het algehele welzijn van de patiënt vast te leggen.

  2. Behandelperiode (20 weken):

    1. Begin- en einddosisinstelling (2 weken): UX007 wordt gedurende 2 weken bij elke patiënt getitreerd tot een dosis van 1-4 gram per kilogram per dag (op basis van leeftijd). Als een proefpersoon titratie tot het dosisniveau van 1-4 g/kg/dag niet kan verdragen, moet de dosis worden getitreerd tot de maximaal getolereerde dosis zoals bepaald door de onderzoeker. Aan het einde van de titratieperiode zal de proefpersoon tijdens de duur van het onderzoek op de maximale dosis UX007 worden gehouden die tijdens de titratieperiode is bereikt.

      De volgende beoordelingen zullen worden uitgevoerd:

      • KvL- en RTT-specifieke functionele/ernstvragenlijsten

    2. Einddosis (18 weken): Patiënten krijgen een dosis UX007 zoals bepaald in de titratie-/dosisinstellingsperiode. Ze worden opgevolgd door de onderzoeker en ondergaan veiligheids- en ziektegerelateerde beoordelingen als volgt (schema's uiteengezet in het protocol):

      • Fysiek onderzoek
      • Vitale functies (zittende bloeddruk, HR en ademhalingsfrequentie, orale temperatuur)
      • Hoogte- en gewichtsparameters
      • ECG
      • 3 uur durende video-EEG
      • 24-uurs NOX-registratie
      • Motorische beoordeling
      • KvL- en RTT-specifieke functionele/ernstvragenlijsten
      • Laboratoriumbloedonderzoeken, waaronder endocrinologie, hematologie en biochemie.
      • Gegevensverzameling uit dagboeken van ouders

4. Follow-up na uitwassen/einde studie:

Binnen ongeveer zes (6) weken na toediening van de laatste dosis wordt een beëindigingsbezoek gepland. De volgende activiteiten zullen plaatsvinden:

  • Fysiek onderzoek
  • Vitale functies (zittende bloeddruk, HR en ademhalingsfrequentie, orale temperatuur)
  • Hoogte- en gewichtsparameters
  • ECG
  • 3 uur durende video-EEG
  • 24-uurs NOX-registratie
  • Motorische beoordeling
  • KvL- en RTT-specifieke functionele/ernstvragenlijsten
  • Laboratoriumbloedonderzoeken, waaronder endocrinologie, hematologie en biochemie.
  • Gegevensverzameling uit dagboeken van ouders
  • Beslissing met betrekking tot voortgezette toediening van UX007 aan patiënten die baat hadden bij de proef na de dechallenge-periode

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouwelijke patiënten van 5 tot 18 jaar (inclusief).
  • Een klassieke diagnose van RTT, gedefinieerd volgens de internationaal overeengekomen Rett Search-criteria uit 2010, en met MECP2-pathogene mutatie.

  • Patiënten met een of beide van de volgende:

    • Ten minste 2 aanvallen per maand volgens geschiedenis tijdens de basislijnperiode van vier weken volgens ouderdagboek of per 3 uur video-EEG-opname
    • Loopvaardigheid, zelfstandig of met ondersteuning
  • Patiënten met ademhalingsafwijkingen zoals vastgelegd door baseline NOX-registratie.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met significante metabole, lever-, cardiale of respiratoire morbiditeit die niet gerelateerd is aan RTT
  • Patiënten met significante lever-, cardiale of respiratoire morbiditeit gerelateerd aan RTT

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: open etiket
Geneesmiddel: Tridecaanzuur
3 maal daags oraal doze van het medicijn gedurende 20 weken met 4 weken baseline en 4 weken wash-out
Andere namen:
  • triheptanoïne

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal patiënten met bijwerkingen.
Tijdsspanne: 30 weken
Het aantal patiënten dat bijwerkingen zal vertonen tijdens de screening-, behandelings- en wash-outperiodes.
30 weken
Het aantal patiënten met ECG verandert
Tijdsspanne: 30 weken
Het aantal patiënten dat ECG-veranderingen vertoont en het type verandering tijdens de screening-, behandelings- en wash-outperiodes.
30 weken
Het aantal patiënten met veranderingen in vitale functies.
Tijdsspanne: 30 weken
Het aantal patiënten dat verandering in vitale functies zal vertonen tijdens de screening-, behandelings- en wash-outperiodes, inclusief bloeddruk, hartslag, ademhalingssnelheid en lichaamstemperatuur.
30 weken
Het aantal patiënten met veranderingen in lichamelijk onderzoek.
Tijdsspanne: 30 weken
Het aantal patiënten dat bij lichamelijk onderzoek een verandering vertoont tijdens de screening, behandeling en wash-out-periodes, waaronder lengte, neurologische bevindingen, verandering in grootte van lever en milt, huidveranderingen.
30 weken
Het aantal patiënten met veranderingen in BMI
Tijdsspanne: 30 weken
Het aantal patiënten dat verandering in BMI en de richting ervan zal vertonen tijdens de screening-, behandelings- en wash-outperiodes.
30 weken
Het aantal patiënten met veranderingen in laboratoriumonderzoek waaronder hematologie, biochemie en endocrinologische metingen
Tijdsspanne: 30 weken
Het aantal patiënten dat tijdens de screening-, behandelings- en wash-outperiode veranderingen vertoont in laboratoriumonderzoek, waaronder hematologische, biochemische en endocrinologische metingen.
30 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in aanvalsfrequentie tijdens behandeling met triheptanoïne bij Rett-syndroom
Tijdsspanne: 30 weken
De verandering in het aantal aanvallen bij elke patiënt vanaf de basislijnperiode tot de behandelingsperiode en wash-outperiode
30 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sheba Medical Center

Medewerkers

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bruria Ben-Zeev, MD, Head of pediatric neurology unit in Sheba medical center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 april 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 april 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3027-16-SMC

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

de uiteindelijke resultaten van de studie zullen worden gedeeld met ultragenix Pharmaceutical en met andere onderzoekers van het RETT-syndroom

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren