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Étude de la testostérone et de la rHGH dans la FSHD (STARFISH)

12 mai 2023 mis à jour par: Chad Heatwole, University of Rochester

Étude de la testostérone et de la rHGH dans la FSHD (STARFISH) : une étude de preuve de concept

Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie combinée avec l'hormone de croissance humaine recombinante (rHGH) et la testostérone chez les patients adultes de sexe masculin atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) pendant 24 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude monocentrique en ouvert sur l'hormone de croissance humaine quotidienne (Genotropin®, 5,0 μg/kg par injection sous-cutanée) et la testostérone (énanthate de testostérone, 140 mg par injection intramusculaire toutes les deux semaines) pendant 24 semaines chez des hommes atteints de FSHD avec une période de sevrage de 12 semaines. Un total de 20 sujets seront inscrits au centre médical de l'Université de Rochester à Rochester, NY.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic génétiquement confirmé de FSHD (ou des symptômes cliniques évocateurs de FSHD avec un parent au premier degré avec FSHD génétiquement confirmé)
  • Hématocrite ≤ 50%
  • Antigène spécifique de la prostate ≤ 4,0 ng/ml (ou ≤ 3,0 ng/ml si le participant a un parent au premier degré atteint d'un cancer de la prostate)
  • Glycémie à jeun
  • Capable de marcher en continu pendant six minutes (canne, déambulateur, orthèses autorisées)
  • Capable d'administrer indépendamment des injections intramusculaires et sous-cutanées (ou avoir un membre de la famille capable et désireux d'administrer ces injections)

Critère d'exclusion:

  • Diabète
  • Obésité (IMC>35 kg/m2)
  • Maladie cardiovasculaire (insuffisance cardiaque, coronaropathie, hypertension non contrôlée, hypercholestérolémie non traitée)
  • Maladie thyroïdienne non traitée
  • Thrombose veineuse profonde
  • Apnée du sommeil sévère non traitée
  • Maladie hypophysaire passée
  • Blessure musculo-squelettique importante et/ou douleur qui affecte la marche
  • Une pression artérielle systolique supérieure à 160 ou une pression diastolique supérieure à 100
  • Plans pour changer radicalement les habitudes d'exercice
  • Maladie du foie
  • Maladie rénale
  • Cancer (autre que le cancer basocellulaire de la peau)
  • Des plans pour concevoir
  • Consommation excessive d'alcool (plus de 50 g/jour)
  • Utilisation actuelle de testostérone ou de HGH
  • Utilisation actuelle de médicaments qui interfèrent avec l'hormone de croissance ou l'axe endocrinien gonadique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Thérapie combinée
Énanthate de testostérone et somatropine
Médicament: Énanthate de testostérone
Énanthate de testostérone dans l'huile (140 mg) administré par injections intramusculaires toutes les 2 semaines.
Autres noms:
  • Délatestryl
  • Tesostroval
  • Testro LA
  • Andro LA
  • Durathate
  • Tout le monde
  • Testrine
  • Andropositoire
  • Heptanoate de testostérone
Médicament: Somatropine
Génotropine (5,0 μg/kg/jour) administrée par injections sous-cutanées.
Autres noms:
  • Génotropine
  • Norditropine
  • Humatrope
  • Serostim
  • Nutropine
  • Zorbtif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi un EI
Délai: 36 semaines
Les EI ont été recueillis par le biais de rapports de patients, d'études de laboratoire d'intervalle, d'échocardiogrammes au repos, d'études d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) et d'examens physiques.
36 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement moyen du niveau de testostérone libre dans le sang
Délai: De base à 24 semaines
De base à 24 semaines
Changement moyen du niveau de testostérone totale dans le sang
Délai: De base à 24 semaines
De base à 24 semaines
Changement moyen du niveau d'IGF-1 dans le sang
Délai: De base à 24 semaines
De base à 24 semaines
Changement moyen du niveau de TSH dans le sang
Délai: De base à 24 semaines
De base à 24 semaines
Changement moyen du niveau d'hormone lutéinisante dans le sang
Délai: De base à 24 semaines
De base à 24 semaines
Changement moyen du niveau de FSH dans le sang
Délai: De base à 24 semaines
De base à 24 semaines
Changement moyen de la masse corporelle maigre totale
Délai: De base à 24 semaines
De base à 24 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déambulation
Délai: 36 semaines
La marche sera évaluée comme une mesure exploratoire avec le test de marche en six minutes.
36 semaines
Force
Délai: 36 semaines
La force sera évaluée à titre exploratoire avec des tests musculaires manuels et des tests musculaires quantitatifs.
36 semaines
Fonction pulmonaire
Délai: 36 semaines
La fonction pulmonaire sera évaluée en tant que mesures exploratoires avec des tests de capacité vitale forcée.
36 semaines
Charge de morbidité déclarée par les patients
Délai: 36 semaines
La charge de morbidité déclarée par les patients sera évaluée à titre de mesure exploratoire à l'aide du FSHD-Health Index, du PROMIS-57, du Beck Depression Inventory, de l'Epworth Sleepiness Scale, de la Fatigue Severity Scale et du International Prostate Symptoms Score.
36 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Rochester

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Chad R Heatwole, MD, MS-CI, University of Rochester

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

28 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

28 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2017

Première publication (Réel)

21 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1R01NS095813-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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