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Estudio de Testosterona y rHGH en FSHD (STARFISH)

12 de mayo de 2023 actualizado por: Chad Heatwole, University of Rochester

Estudio de testosterona y rHGH en FSHD (STARFISH): un estudio de prueba de concepto

El propósito de este estudio es investigar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia combinada con hormona de crecimiento humana recombinante (rHGH) y testosterona en pacientes varones adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) durante 24 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de un solo centro de hormona de crecimiento humana diaria (Genotropin®, 5,0 μg/kg mediante inyección subcutánea) y testosterona (enantato de testosterona, 140 mg mediante inyección intramuscular cada dos semanas) durante 24 semanas en hombres con FSHD con un período de lavado de 12 semanas. Se inscribirá un total de 20 sujetos en el Centro Médico de la Universidad de Rochester en Rochester, NY.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico genéticamente confirmado de FSHD (o síntomas clínicos que sugieran FSHD con un familiar de primer grado con FSHD genéticamente confirmado)
  • Hematocrito de ≤ 50%
  • Antígeno prostático específico ≤ 4,0 ng/ml (o ≤ 3,0 ng/ml si el participante tiene un familiar de primer grado con cáncer de próstata)
  • Glucosa en ayunas
  • Capaz de caminar continuamente durante seis minutos (se permite bastón, andador, ortesis)
  • Capaz de administrar de forma independiente inyecciones intramusculares y subcutáneas (o tener un familiar que sea capaz y esté dispuesto a administrar estas inyecciones)

Criterio de exclusión:

  • Diabetes
  • Obesidad (IMC>35 kg/m2)
  • Enfermedad cardiovascular (insuficiencia cardíaca, enfermedad arterial coronaria, hipertensión no controlada, hipercolesterolemia no tratada)
  • Enfermedad tiroidea no tratada
  • La trombosis venosa profunda
  • Apnea del sueño grave no tratada
  • Enfermedad pituitaria pasada
  • Lesión musculoesquelética significativa y/o dolor que afecta la marcha
  • Una presión arterial sistólica superior a 160 o una presión diastólica superior a 100
  • Planes para cambiar drásticamente los hábitos de ejercicio
  • Enfermedad del higado
  • Enfermedad renal
  • Cáncer (aparte del cáncer de piel de células basales)
  • Planes para concebir
  • Consumo excesivo de alcohol (más de 50 g/día)
  • Uso actual de testosterona o HGH
  • Uso actual de medicamentos que interfieren con la hormona del crecimiento o el eje endocrino gonadal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Terapia de combinación
Enantato de testosterona y somatropina
Droga: Enantato de testosterona
Enantato de testosterona en aceite (140 mg) administrado mediante inyecciones intramusculares cada 2 semanas.
Otros nombres:
  • Delatestrilo
  • Tesostroval
  • Testro LA
  • Andro LA
  • Duratato
  • Todos
  • Testrina
  • Andropositorio
  • Heptanoato de testosterona
Droga: Somatropina
Genotropina (5,0 μg/kg/día) administrada mediante inyecciones subcutáneas.
Otros nombres:
  • Genotropina
  • Norditropina
  • Humatropo
  • Serostim
  • Nutropina
  • Zorbtivo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron un EA
Periodo de tiempo: 36 semanas
Los AA se recopilaron a través del informe del paciente, estudios de laboratorio de intervalo, ecocardiogramas en reposo, estudios de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) y exámenes físicos.
36 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio medio en el nivel de testosterona libre en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Línea de base a 24 semanas
Cambio medio en el nivel de testosterona total en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Línea de base a 24 semanas
Cambio medio en el nivel de IGF-1 en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Línea de base a 24 semanas
Cambio medio en el nivel de TSH en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Línea de base a 24 semanas
Cambio medio en el nivel de hormona luteinizante en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Línea de base a 24 semanas
Cambio medio en el nivel de FSH en la sangre
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Línea de base a 24 semanas
Cambio medio en la masa corporal magra total
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
Línea de base a 24 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Deambulación
Periodo de tiempo: 36 semanas
La deambulación se evaluará como una medida exploratoria con la prueba de caminata de seis minutos.
36 semanas
Fuerza
Periodo de tiempo: 36 semanas
La fuerza se evaluará como una medida exploratoria con pruebas musculares manuales y pruebas musculares cuantitativas.
36 semanas
Función pulmonar
Periodo de tiempo: 36 semanas
La función pulmonar se evaluará como medidas exploratorias con pruebas de capacidad vital forzada.
36 semanas
Carga de enfermedad informada por el paciente
Periodo de tiempo: 36 semanas
La carga de enfermedad informada por el paciente se evaluará como una medida exploratoria con el índice de salud FSHD, PROMIS-57, el Inventario de depresión de Beck, la Escala de somnolencia de Epworth, la Escala de gravedad de la fatiga y la Puntuación internacional de síntomas de la próstata.
36 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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University of Rochester

Investigadores

  • Investigador principal: Chad R Heatwole, MD, MS-CI, University of Rochester

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

28 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

28 de marzo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

21 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1R01NS095813-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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