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Une étude chez des adultes atteints de dermatomyosite modérée à sévère

8 septembre 2023 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTUDE DE PHASE 2 EN DOUBLE AVEUGLE, RANDOMISÉE ET CONTRÔLÉE PAR PLACEBO POUR ÉVALUER L'EFFICACITÉ, LA SÉCURITÉ ET LA TOLÉRABILITÉ DU PF-06823859 CHEZ LES SUJETS ADULTES ATTEINTS DE DERMATOMYOSITE

Une étude examinant un médicament expérimental et un placebo administrés à des patients adultes atteints de dermatomyosite modérée à sévère

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Tuebingen, Allemagne, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Espagne, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Hongrie
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Hongrie, H-4032
        • University of Debrecen
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, États-Unis, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion pour les patients ayant une activité cutanée prédominante :

  • Doit avoir un score d'activité CDASI supérieur ou égal à 14 et avoir échoué à au moins 1 traitement systémique standard de soins (par exemple, corticostéroïdes).

  • Confirmation du DM par l'investigateur et deux des éléments suivants :

    1. les papules de Gottron ;
    2. le signe de Gottron ;
    3. Éruption d'héliotrope;
    4. Modifications du pli unguéal (boucles capillaires dilatées, décrochage capillaire, hypertrophie cuticulaire et/ou cuticules rugueuses ;
    5. Érythème violacé photodistribué (peau exposée au soleil et d'apparence violacée/rougeâtre et d'apparence inégale ;
    6. Sérologie DM positive -
  • Diagnostic post-DM ; le bilan de la norme de soins pour le DM doit avoir été effectué avant l'entrée dans cette étude de recherche.
  • Disposé à fournir 8 biopsies au cours de l'étude de recherche

Critères d'inclusion pour les patients ayant une activité musculaire prédominante :

  • MMT-8 ≤136/150 et PhGA, EVA ≥3 cm (0-10 cm) par échelle visuelle analogique (EVA)

  • La somme des scores EVA de l'évaluation globale PhGA, EVA, PtGA et extramusculaire est ≥ 10 cm (0-10 cm) EVA pour chacun.

    • Le participant a échoué à au moins deux traitements adéquats ou plus d'un agent immunosuppresseur ou d'un agent immunomodulateur, y compris les IgIV, à une dose connue pour être efficace pour les maladies rhumatologiques.

Critères d'exclusion pour les patients ayant une activité cutanée prédominante :

  • Personnel du site investigateur ou membres de leur famille.
  • Affections médicales actuelles aiguës et chroniques
  • Apport supérieur à 15 mg de prednisone ou équivalent par jour
  • Femelles gestantes ou allaitantes. Hommes et femmes fertiles qui ne se conformeront pas à l'utilisation de 2 méthodes de contraception efficaces selon le protocole de recherche
  • Avoir requis la prise en charge d'infections aiguës ou chroniques
  • Avoir un trouble démyélinisant préexistant tel que la sclérose en plaques ou d'autres déficits neurologiques graves.
  • Anomalies de laboratoire cliniquement significatives
  • Tout état de santé pouvant être aggravé par une immunosuppression

Critères d'exclusion pour les patients ayant une activité musculaire prédominante :

Semblable aux patients avec une activité cutanée prédominante ; Prise de > 20 mg de prednisone orale/jour, ou équivalent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo ARM
Médicament: Bras placebo
Le placebo contient de l'histidine, du saccharose, du PS80, de l'éthylène diamine et de l'acide triacétique
Expérimental: PF-06823859 BRAS haut
Médicament: PF-06823859 haut
Un anticorps humanisé neutralisant les immunoglobulines
Expérimental: PF-06823859 BRAS bas
Médicament: PF-06823859 bas
Un anticorps humanisé neutralisant les immunoglobulines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale du score d'activité de l'indice de zone et de gravité de la dermatomyosite cutanée (CDASI) à la semaine 12 (stade 1, stade 2 et stade 2 modifié)
Délai: Base de référence et semaine 12
L'effet du traitement a été défini comme la différence (évolution moyenne par rapport à la valeur initiale à la semaine 12 dans le groupe de traitement actif moins celle dans le groupe placebo) de la variation moyenne du score d'activité CDASI par rapport à la valeur initiale à la semaine 12. Le score (plage : 0-100) comprend le score d'étendue (ES), le score des mains Gottorn (GHS), le score périgingal (PS) et le score d'alopécie (AS). L'ES (plage : 0-90) a été obtenu en additionnant les scores de l'érythème total (ER [0-45], rougeur de la peau ou des muqueuses), des desquamations (SC [0-30], desquamation de la peau) et érosion/ulcération (UE [0-15], présence de la plaie plus profonde). Les scores totaux ER, SC et EU ont été calculés comme la somme des contributions de 15 zones individuelles du corps. Le GHS caractérise les papules (gonflements) présentes et est la somme du score de caractérisation de la papule (0-6) et du score d'ulcération (0-1). PS (0-2) caractérise les anomalies autour des ongles. L'AS (0-1) caractérise la chute des cheveux. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
Base de référence et semaine 12
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG) (stade 3)
Délai: Jusqu'à la semaine 40
L'événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention de l'étude. Les EIG étaient tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraînait l'un des résultats suivants/jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale/prolongée ; mettant la vie en danger; handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale/malformation congénitale et suspicion de transmission via un produit Pfizer d'un agent infectieux, pathogène ou non pathogène. Les EI comprenaient à la fois les événements indésirables graves (le cas échéant) et tous les événements indésirables non graves. Les TEAE sont des événements entre la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à la semaine 40 qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement.
Jusqu'à la semaine 40
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire cliniquement significatives (stade 3)
Délai: Jusqu'à la semaine 40
Hémoglobine (HGB), hématocrite, érythrocytes (éry.), cholestérol HDL (chl.) <0,8 * inférieur limite de la normale (LLN); réticulocytes (ret.), ret./ery. (%) <0,5 * LLN,> 1,5 * supérieur limite de la normale (LSN); volume corpusculaire moyen (EMC), concentration EMC HGB, potassium, chlorure, calcium, bicarbonate <0,9*LLN,>1,1*ULN ; plaquettes<0,5*LLN,>1,75*ULN ; leucocytes (leu.), glucose <0,6*LLN,> 1,5*ULN ; lymphocytes (lym.), lym./leu. (%), neutrophiles (neu.), neu./leu.(%), protéine, albumine <0,8*LLN, >1,2*ULN ; basophiles (bas.), bas./leu. (%), éosinophiles(eos.), eos./leu., monocytes(mon.), mon./leu.(%), urate> 1,2 * LSN; bilirubine (total, direct, indirect) > 1,5*LSN ; aspartate/alanine aminotransférase, gamma glutamyl transférase, lactate déshydrogénase, phosphatase alcaline> 3,0 * LSN ; urée azote, créatinine, triglycérides, chlore> 1,3 * LSN ; sodium <0,95*LLN,>1,05*ULN ; créatine kinase >2,0*ULN ;Urine : pH<4,5,>8 ;glucose, cétones, protéines, HGB, urobilinogène, bilirubine, nitrite, estérase leucocytaire> = 1; éry., leu.> = 20; cylindres hyalins> 1; bactéries> 20.
Jusqu'à la semaine 40
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux (stade 3)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 40
Anomalie des signes vitaux : pouls en position assise < 40 battements par minute (bpm) à > 120 bpm, tension artérielle diastolique en position assise (DBP) < 50 millimètres de mercure (mmHg), pression artérielle systolique en position assise (PAS) < 90 mmHg.
Référence jusqu'à la semaine 40
Nombre de participants présentant des anomalies à l'électrocardiogramme (ECG) (stade 3)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 40
Les critères d'anomalies ECG comprenaient : 1) intervalle QTc ajusté selon la formule de Fridericia (QTcF) (msec) : >450, >480, >500, augmentation par rapport à la ligne de base >=30, augmentation par rapport à la ligne de base >=60 ; 2) Fréquence du pouls (PR) (msec) : >=300, changement par rapport à la ligne de base (Chg) >=25 % ou 50 % ; 3) QT (ms) : >=500 ; 4) QRS (msec) : >=200, Chg >=25 % ou 50 %. Des catégories, avec au moins 1 participant présentant une anomalie ECG dans l'un des bras déclarants, ont été signalées dans cette mesure de résultat.
Référence jusqu'à la semaine 40

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des TEAE et des EIG (étape 1 et étape 2)
Délai: Jusqu'à la semaine 28
L’EI était tout événement médical indésirable chez un participant associé temporellement à l’utilisation de l’intervention de l’étude, qu’il soit ou non considéré comme lié à l’intervention de l’étude. Les EIG étaient tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraînait l'un des résultats suivants/jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale/prolongée ; mettant la vie en danger; handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale/malformation congénitale et suspicion de transmission via un produit Pfizer d'un agent infectieux, pathogène ou non pathogène. Les EI comprenaient à la fois les événements indésirables graves (le cas échéant) et tous les événements indésirables non graves. Les TEAE sont des événements entre la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à la semaine 28 qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement.
Jusqu'à la semaine 28
Nombre de participants présentant des TEAE et des EIG (étape 2 modifiée)
Délai: Jusqu'à la semaine 40
L’EI était tout événement médical indésirable chez un participant associé temporellement à l’utilisation de l’intervention de l’étude, qu’il soit ou non considéré comme lié à l’intervention de l’étude. Les EIG étaient tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraînait l'un des résultats suivants/jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale/prolongée ; mettant la vie en danger; handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale/malformation congénitale et suspicion de transmission via un produit Pfizer d'un agent infectieux, pathogène ou non pathogène. Les EI comprenaient à la fois les événements indésirables graves (le cas échéant) et tous les événements indésirables non graves. Les TEAE sont des événements entre la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à la semaine 40 qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement.
Jusqu'à la semaine 40
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire cliniquement significatives (stade 1 et stade 2)
Délai: Jusqu'à la semaine 28
HGB, hématocrite, éry., HDL chl. <0,8*LLN; ret., ret./éry. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN ;EMC volume, EMC HGB, concentration EMC HGB, potassium, chlorure, calcium, bicarbonate <0,9*LLN,>1,1*ULN ; plaquettes<0,5*LLN,>1,75*ULN; leu., glucose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protéine,albumine <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., lun., lun./leu.(%), urate > 1,2*LSN ; bilirubine (totale, directe, indirecte) > 1,5*LSN ; aspartate/alanine aminotransférase, gamma glutamyl transférase, lactate déshydrogénase, phosphatase alcaline> 3,0 * LSN ; urée azote, créatinine, triglycérides, chlore > 1,3*ULN ; sodium <0,95*LLN,>1,05*ULN ; créatine kinase >2,0*ULN ;Urine : pH<4,5,>8 ;glucose, cétones, protéines, HGB, urobilinogène, bilirubine, nitrite, estérase leucocytaire> = 1; éry., leu.> = 20; cylindres hyalins> 1; bactéries> 20. La signification clinique des paramètres de laboratoire a été déterminée à la discrétion de l'investigateur.
Jusqu'à la semaine 28
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire cliniquement significatives (étape 2 modifiée)
Délai: Jusqu'à la semaine 40
HGB, hématocrite, éry., HDL chl. <0,8*LLN; ret., ret./éry. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN ;EMC volume, EMC HGB, concentration EMC HGB, potassium, chlorure, calcium, bicarbonate <0,9*LLN,>1,1*ULN ; plaquettes<0,5*LLN,>1,75*ULN; leu., glucose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protéine,albumine <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., lun., lun./leu.(%), urate > 1,2*LSN ; bilirubine (totale, directe, indirecte) > 1,5*LSN ; aspartate/alanine aminotransférase, gamma glutamyl transférase, lactate déshydrogénase, phosphatase alcaline> 3,0 * LSN ; urée azote, créatinine, triglycérides, chlore > 1,3*ULN ; sodium <0,95*LLN,>1,05*ULN ; créatine kinase >2,0*ULN ;Urine : pH<4,5,>8 ;glucose, cétones, protéines, HGB, urobilinogène, bilirubine, nitrite, estérase leucocytaire> = 1; éry., leu.> = 20; cylindres hyalins> 1; bactéries> 20. La signification clinique des paramètres de laboratoire a été déterminée à la discrétion de l'investigateur.
Jusqu'à la semaine 40
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux (stade 1 et stade 2)
Délai: Jusqu'à la semaine 28
Anomalie des signes vitaux : pouls en position assise < 40 bpm à > 120 bpm, PAD en position assise < 50 mmHg, PAS en position assise < 90 mmHg.
Jusqu'à la semaine 28
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux (étape 2 modifiée)
Délai: Jusqu'à la semaine 40
Anomalie des signes vitaux : pouls en position assise < 40 bpm à > 120 bpm, PAD en position assise < 50 mmHg, PAS en position assise < 90 mmHg.
Jusqu'à la semaine 40
Nombre de participants présentant des anomalies ECG (stade 1 et stade 2)
Délai: Jusqu'à la semaine 28
Les critères d'anomalies ECG comprenaient : 1) intervalle QTc ajusté selon la formule de Fridericia (QTcF) (msec) : >450, >480, >500, augmentation par rapport à la ligne de base >=30, augmentation par rapport à la ligne de base >=60 ; 2) Fréquence du pouls (PR) (msec) : >=300, changement par rapport à la ligne de base (Chg) >=25 % ou 50 % ; 3) QT (ms) : >=500 ; 4) QRS (msec) : >=200, Chg >=25 % ou 50 %. Des catégories, avec au moins 1 participant présentant une anomalie ECG dans l'un des bras déclarants, ont été signalées dans cette mesure de résultat.
Jusqu'à la semaine 28
Nombre de participants présentant des anomalies ECG (étape 2 modifiée)
Délai: Jusqu'à la semaine 40
Les critères d'anomalies ECG comprenaient : 1) intervalle QTc ajusté selon la formule de Fridericia (QTcF) (msec) : >450, >480, >500, augmentation par rapport à la ligne de base >=30, augmentation par rapport à la ligne de base >=60 ; 2) Fréquence du pouls (PR) (msec) : >=300, changement par rapport à la ligne de base (Chg) >=25 % ou 50 % ; 3) QT (ms) : >=500 ; 4) QRS (msec) : >=200, Chg >=25 % ou 50 %. Des catégories, avec au moins 1 participant présentant une anomalie ECG dans l'un des bras déclarants, ont été signalées dans cette mesure de résultat.
Jusqu'à la semaine 40
Changement par rapport à la ligne de base du score d'activité CDASI à tous les moments prévus jusqu'à la semaine 12 (étape 1, étape 2 et étape 2 modifiée)
Délai: Base de référence, semaine 1, semaine 4 et semaine 8 (sauf la semaine 12 qui est un critère de jugement principal)
L'effet du traitement a été défini comme la différence (variation moyenne par rapport à la valeur initiale aux semaines 1, 4 et 8 dans le groupe de traitement actif moins la variation moyenne par rapport à la valeur initiale aux semaines 1, 4 et 8 dans le groupe placebo) de la variation moyenne de l'activité CDASI. score par rapport à la ligne de base à des moments programmés. Le score (plage : 0-100) comprend les ES, GHS, PS et AS. L'ES (plage : 0-90) a été obtenu en additionnant les scores de l'érythème total (ER [0-45], rougeur de la peau ou des muqueuses), des desquamations (SC [0-30], desquamation de la peau) et érosion/ulcération (UE [0-15], présence de la plaie plus profonde). Les scores totaux ER, SC et EU ont été calculés comme la somme des contributions de 15 zones individuelles du corps. Le GHS caractérise les papules (gonflements) présentes et est la somme du score de caractérisation de la papule (0-6) et du score d'ulcération (0-1). PS (0-2) caractérise les anomalies autour des ongles. L'AS (0-1) caractérise la chute des cheveux. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
Base de référence, semaine 1, semaine 4 et semaine 8 (sauf la semaine 12 qui est un critère de jugement principal)
Changement par rapport à la ligne de base du score d'activité CDASI à tous les moments prévus jusqu'à la semaine 12 (étape 3)
Délai: Référence, semaine 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
L'effet du traitement a été défini comme la différence (variation moyenne par rapport à la valeur initiale aux semaines 1, 4, 8, 12 dans le groupe de traitement actif moins la variation moyenne par rapport à la valeur initiale aux semaines 1, 4, 8 et 12 dans le groupe placebo) changement du score d'activité CDASI par rapport à la ligne de base aux moments programmés. Le score (plage : 0-100) comprend les ES, GHS, PS et AS. L'ES (plage : 0-90) a été obtenu en additionnant les scores de l'érythème total (ER [0-45], rougeur de la peau ou des muqueuses), des desquamations (SC [0-30], desquamation de la peau) et érosion/ulcération (UE [0-15], présence de la plaie plus profonde). Les scores totaux ER, SC et EU ont été calculés comme la somme des contributions de 15 zones individuelles du corps. Le GHS caractérise les papules (gonflements) présentes et est la somme du score de caractérisation de la papule (0-6) et du score d'ulcération (0-1). PS (0-2) caractérise les anomalies autour des ongles. L'AS (0-1) caractérise la chute des cheveux. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
Référence, semaine 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Valeurs absolues du score d'activité CDASI à tous les moments prévus jusqu'à la semaine 12 (toutes les étapes)
Délai: Référence, semaine 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Le score d'activité CDASI (plage : 0-100) comprend les ES, GHS, PS et AS. L'ES (plage : 0-90) a été obtenu en additionnant les scores de l'érythème total (ER [0-45], rougeur de la peau ou des muqueuses), des desquamations (SC [0-30], desquamation de la peau) et érosion/ulcération (UE [0-15], présence de la plaie plus profonde). Les scores totaux ER, SC et EU ont été calculés comme la somme des contributions de 15 zones individuelles du corps. Le GHS caractérise les papules (gonflements) présentes et est la somme du score de caractérisation de la papule (0-6) et du score d'ulcération (0-1). PS (0-2) caractérise les anomalies autour des ongles. L'AS (0-1) caractérise la chute des cheveux. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
Référence, semaine 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Valeurs absolues du score de dommages CDASI à tous les moments prévus jusqu'à la semaine 12 (toutes les étapes)
Délai: Référence, semaine 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Le score de dommages (DS) a été calculé comme la somme du score total de poilkiloderma (POLS), du score total de calcinose (CALS) et du score de dommages aux mains de Gotorn (GHDS). Le POLS caractérise une dépigmentation spécifique dans une zone particulière et le score de calcinose caractérise une calcification de la peau dans une zone particulière. Les POLS et les CALS sont résumés sur 15 zones individuelles du corps et chacune d'elles a une plage de 0 à 15. Le GHDS a la plage 0-2 alors que le DS a la plage 0-32. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
Référence, semaine 1, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Valeurs absolues du score d'amélioration totale (TIS) à la semaine 12 et aux points de temps programmés intermédiaires (étape 3)
Délai: Semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Le TIS était la somme des 6 scores d'amélioration, un score plus élevé indiquant un pire état (PhGA [sur l'échelle MDAAT, 0-20], PtGA [échelle 0-10], MMT [échelle 0-35], HAQ-DI [0 -10 échelle], enzymes musculaires [échelle 0-7,5] et évaluation globale extramusculaire [échelle 0-20]) associés au changement dans chaque mesure de l'ensemble de base. Un score d'amélioration totale compris entre 0 et 100 correspondait au degré d'amélioration, les scores plus élevés correspondant à un degré d'amélioration plus élevé : un score ≥ 20 représentait une amélioration minime, un score ≥ 40 représentait une amélioration modérée et un score ≥ 60 représentait une amélioration majeure. amélioration.
Semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de base (CSM) du TIS (Global Disease Activity [PhGA] et Extramuscular Global Assessment [EmGA]) (étape 3)
Délai: Référence, semaine 4, semaine 8 et semaine 12

PhGA : évaluation de la gravité de la maladie par le médecin. Le médecin a utilisé l'échelle visuelle analogique et a marqué une échelle de 0 cm (meilleur) à 10 cm (pire) où un score plus élevé indiquait un pire état.

EmGA : évaluation globale de l'activité de la maladie dans tous les systèmes extramusculaires à l'aide d'une échelle visuelle analogique de 0 cm (meilleur) à 10 cm (pire) où un score plus élevé indiquait un pire état.
Référence, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le CSM du TIS (PtGA) (étape 3)
Délai: Référence, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
PtGA : évaluation de la gravité de la maladie par le participant/tuteur du participant, à l'aide d'une échelle visuelle analogique de 0 mm (aucune preuve d'activité de la maladie) à 100 mm (activité extrêmement active ou grave de la maladie). Un score plus élevé indiquait un pire état.
Référence, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le CSM du TIS (MMT8 et HAQ01-HAQ-DI) (étape 3)
Délai: Semaine 4, semaine 8 et semaine 12

Test musculaire manuel - 8 groupes musculaires désignés (MMT-8) : était un ensemble de 8 muscles désignés testés unilatéralement généralement sur le côté droit (le côté gauche est utilisé sauf si le côté droit ne peut pas être utilisé). La plage de scores potentiels allait de 0 à 80, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé.

HAQ-DI : contenait huit sections (y compris l'habillage et la toilette, le lever, l'alimentation, la marche, l'hygiène, la préhension, la portée et les activités). Chaque section comportait plusieurs questions que les participants utilisaient pour classer leurs fonctionnalités et allaient de 0 à 3 où 0 = sans aucune difficulté et 3 = incapable de le faire. Pour chaque participant, le classement moyen a été calculé pour chacune des huit sections. HAQ-DI avait une plage de scores de 0 à 3, où un score plus élevé reflétait un pire statut.
Semaine 4, semaine 8 et semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le CSM du TIS (aldolase et créatine kinase) (étape 3)
Délai: Référence, semaine 4, semaine 8 et semaine 12
La moyenne LS (avec IC à 90 %) du CSM du TIS (aldolase et créatine kinase) aux semaines 4, 8, 12 a été présentée.
Référence, semaine 4, semaine 8 et semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

27 mai 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

28 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2017

Première publication (Réel)

9 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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