Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование у взрослых с дерматомиозитом от умеренной до тяжелой степени

8 сентября 2023 г. обновлено: Pfizer

ФАЗА 2 ДВОЙНОЕ СЛЕПОЕ, РАНДОМИЗИРОВАННОЕ, ПЛАЦЕБО-КОНТРОЛИРУЕМОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ ЭФФЕКТИВНОСТИ, БЕЗОПАСНОСТИ И ПЕРЕНОСИМОСТИ PF-06823859 У ВЗРОСЛЫХ СУБЪЕКТОВ С ДЕРМАТОМИОЗИТОМ

Исследование, в котором изучалось применение исследуемого препарата и плацебо у взрослых пациентов с дерматомиозитом средней и тяжелой степени.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

75

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Венгрия, H-4032
        • University of Debrecen
  • Германия
      • Tuebingen, Германия, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Испания, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Польша
      • Bialystok, Польша, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Польша, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения для пациентов с преимущественной кожной активностью:

  • Должен иметь показатель активности CDASI больше или равный 14 и не пройти как минимум 1 стандартное системное лечение (например, кортикостероиды).

  • Подтверждение DM следователем и два из следующих:

    1. папулы Готтрона;
    2. симптом Готтрона;
    3. извержение гелиотропа;
    4. Изменения ногтевого ложа (расширенные капиллярные петли, выпадение капилляров, гипертрофия кутикулы и/или неровная кутикула;
    5. Фиолетовая фотораспределенная эритема (кожа, которая подвергается воздействию солнечного света и становится багрово-красноватой и пятнистой на вид;
    6. Положительная серология DM -
  • Постдиагноз СД; стандартная обработка для DM должна быть завершена до включения в это исследование.
  • Готовы предоставить 8 биопсий в ходе исследования

Критерии включения для пациентов с преобладающей мышечной активностью:

  • ММТ-8 ≤136/150 и ФГА, ВАШ ≥3 см (0-10 см) по визуальной аналоговой шкале (ВАШ)

  • Сумма баллов по шкале PhGA, ВАШ, PtGA и внемышечной общей оценки по ВАШ составляет ≥10 см (0-10 см) по ВАШ для каждого.

    • Участник не прошел как минимум два или более адекватных курса иммунодепрессантов или иммуномодулирующих препаратов, включая ВВИГ, в дозе, которая, как известно, эффективна при ревматологических заболеваниях.

Критерии исключения для пациентов с преимущественной кожной активностью:

  • Сотрудники исследовательского центра или члены их семей.
  • Острые и хронические текущие заболевания
  • Потребление более 15 мг преднизолона или его эквивалента в день
  • Беременные или кормящие женщины. Фертильные мужчины и женщины, которые не будут использовать 2 эффективных метода контроля над рождаемостью в соответствии с протоколом исследования
  • Требуется лечение острых или хронических инфекций
  • Наличие ранее существовавшего демиелинизирующего заболевания, такого как рассеянный склероз, или других тяжелых неврологических нарушений.
  • Клинически значимые лабораторные отклонения
  • Любое состояние здоровья, которое может ухудшиться из-за иммуносупрессии.

Критерии исключения для пациентов с преобладающей мышечной активностью:

Как и у пациентов с преимущественной кожной активностью; Прием >20 мг перорального преднизолона/день или эквивалента

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо ARM
Лекарство: Плацебо Рука
Плацебо содержит гистидин, сахарозу, PS80, этилендиамин и триуксусную кислоту.
Экспериментальный: PF-06823859 ARM высокий
Лекарство: ПФ-06823859 высокий
Гуманизированное антитело, нейтрализующее иммуноглобулин
Экспериментальный: PF-06823859 ARM низкий
Лекарство: ПФ-06823859 низкий
Гуманизированное антитело, нейтрализующее иммуноглобулин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя активности кожного дерматомиозита и индекса тяжести заболевания (CDASI) на 12 неделе (стадия 1, стадия 2 и измененная стадия 2)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Эффект лечения определяли как разницу (среднее изменение показателя активности CDASI от исходного уровня на 12 неделе в группе активного лечения минус таковое в группе плацебо) в среднем изменении показателя активности CDASI от исходного уровня на 12 неделе. Оценка (диапазон: 0–100) состоит из оценки степени протяженности (ES), оценки рук Готторна (GHS), оценки периингвального состояния (PS) и оценки аллопеции (AS). ES (диапазон: 0–90) получали путем суммирования баллов общей эритемы (ER [0–45], покраснения кожи или слизистых оболочек), шелушения (SC [0–30], шелушения кожи) и эрозии/изъязвления (ЕС [0-15], наличие более глубокой раны). Общие баллы ER, SC и EU рассчитывались как сумма вкладов 15 отдельных областей тела. GHS характеризует папулы (отек) на руке и представляет собой сумму баллов характеристик папул (0–6) и баллов изъязвлений (0–1). PS (0-2) характеризует аномалии вокруг ногтей. AS (0-1) характеризует выпадение волос. Более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
Исходный уровень и 12-я неделя
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE) (этап 3)
Временное ограничение: До 40 недели
Неблагоприятное событие (НЯ) представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, временно связанное с использованием исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет. СНЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводило к любому из следующих исходов/считалось значимым по любой другой причине: смерть; первичная/длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни; стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект и подозрение на передачу через продукт Pfizer инфекционного агента, патогенного или непатогенного. НЯ включали как серьезные (если они имели место), так и все несерьезные нежелательные явления. TEAE — это явления между первой дозой исследуемого препарата и до 40-й недели, которые отсутствовали до лечения или ухудшались по сравнению с состоянием до лечения.
До 40 недели
Количество участников с клинически значимыми лабораторными отклонениями (этап 3)
Временное ограничение: До 40 недели
Гемоглобин(ХГБ),гематокрит,эритроциты(эр.),холестерин ЛПВП(хл.)<0,8*ниже граница нормы(LLN); ретикулоциты (рет.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*верх. предел нормы (ВГН); ery. средний корпускулярный объем (EMC), концентрация EMC HGB, калий, хлорид, кальций, бикарбонат <0,9*LLN,>1,1*ULN; тромбоциты <0,5*LLN,>1,75*ULN; лейкоциты(лей.),глюкоза<0,6*LLN,>1,5*ULN;лимфоциты(лим.), лим./лей.(%),нейтрофилы (нейр.), нейр./лей.(%), белок,альбумин<0,8*LLN,>1,2*ULN;базофилы(баз.), баз./лей.(%), эозинофилы (эоз.), эос./лей., моноциты(мон.), мон./лей.(%), ураты>1,2*ВГН;билирубин (общая, прямая, непрямая)>1,5*ВГН; аспартат/аланин аминотрансфераза, гамма-глутамилтрансфераза, лактатдегидрогеназа, щелочная фосфатаза >3,0*ULN; мочевина азот, креатинин, триглицериды, хл.>1,3*ВГН; натрий <0,95*ВГН, >1,05*ВГН; креатинкиназа >2,0*ВГН;Моча: pH<4,5,>8;глюкоза, кетоны, белок, HGB, уробилиноген, билирубин, нитрит, лейкоцитарная эстераза>=1;эри., лей.>= 20;гиалиновые цилиндры>1;бактерии>20.
До 40 недели
Количество участников с нарушениями жизненно важных функций (стадия 3)
Временное ограничение: Исходный уровень до 40-й недели
Нарушение жизненно важных функций: частота пульса в положении сидя от <40 ударов в минуту (уд/мин) до >120 ударов в минуту, диастолическое артериальное давление (ДАД) в положении сидя < 50 мм рт. ст. (мм рт. ст.), систолическое артериальное давление (САД) в положении сидя <90 мм рт. ст.
Исходный уровень до 40-й недели
Количество участников с отклонениями на электрокардиограмме (ЭКГ) (стадия 3)
Временное ограничение: Исходный уровень до 40-й недели
Критерии отклонений ЭКГ включали: 1) интервал QTc, скорректированный по формуле Фридериции (QTcF) (мсек): >450, >480, >500, увеличение от исходного уровня >=30, увеличение от исходного уровня >=60; 2) Частота пульса (PR) (мс): >=300, изменение от исходного уровня (Chg) >=25% или 50%; 3) QT (мсек): >=500; 4) QRS (мсек): >=200, Chg >=25% или 50%. В этом показателе исходов были указаны категории, в которых по крайней мере у 1 участника наблюдались отклонения ЭКГ в любой из групп, сообщивших об этом.
Исходный уровень до 40-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с TEAE и SAE (этап 1 и этап 2)
Временное ограничение: До 28 недели
АЕ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым вмешательством. СНЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводило к любому из следующих исходов/считалось значимым по любой другой причине: смерть; первичная/длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни; стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект и подозрение на передачу через продукт Pfizer инфекционного агента, патогенного или непатогенного. НЯ включали как серьезные (если они имели место), так и все несерьезные нежелательные явления. TEAE — это явления между первой дозой исследуемого препарата и до 28-й недели, которые отсутствовали до лечения или ухудшались по сравнению с состоянием до лечения.
До 28 недели
Количество участников с TEAE и SAE (дополненный этап 2)
Временное ограничение: До 40 недели
АЕ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым вмешательством. СНЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводило к любому из следующих исходов/считалось значимым по любой другой причине: смерть; первичная/длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни; стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект и подозрение на передачу через продукт Pfizer инфекционного агента, патогенного или непатогенного. НЯ включали как серьезные (если они имели место), так и все несерьезные нежелательные явления. TEAE — это явления между первой дозой исследуемого препарата и до 40-й недели, которые отсутствовали до лечения или ухудшались по сравнению с состоянием до лечения.
До 40 недели
Количество участников с клинически значимыми лабораторными отклонениями (стадия 1 и стадия 2)
Временное ограничение: До 28 недели
HGB, гематокрит, эри., хл ЛПВП<0,8*LLN;рет., рет./эри. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;ЭМС объем, EMC HGB, концентрация EMC HGB, калий, хлорид, кальций, бикарбонат<0,9*LLN,>1,1*ULN; тромбоциты<0,5*LLN,>1,75*ULN;лей.,глюкоза<0,6*LLN,>1,5*ULN ;лим., лим./лей.(%), нейр., нейр./лей. (%), белок,альбумин <0,8*LLN,>1,2*ULN;баз., баз./лей.(%), эоз., эос./лей., мон., мон./лей.(%), ураты >1,2*ВГН;билирубин (общий, прямой, непрямой)>1,5*ВГН;аспартат/аланин аминотрансфераза, гамма-глутамилтрансфераза, лактатдегидрогеназа, щелочная фосфатаза >3,0*ВГН; мочевина азот, креатинин, триглицериды, хл.>1,3*ВГН; натрий <0,95*ВГН, >1,05*ВГН; креатинкиназа >2,0*ВГН;Моча: pH<4,5,>8;глюкоза, кетоны, белок, HGB, уробилиноген,билирубин,нитрит,лейкоцитарная эстераза>=1;эри., лей.>= 20;гиалиновые цилиндры>1;бактерии>20. Клиническая значимость лабораторных показателей определялась по усмотрению исследователя.
До 28 недели
Количество участников с клинически значимыми лабораторными отклонениями (измененный этап 2)
Временное ограничение: До 40 недели
HGB, гематокрит, эри., хл ЛПВП<0,8*LLN;рет., рет./эри. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;ЭМС объем, EMC HGB, концентрация EMC HGB, калий, хлорид, кальций, бикарбонат<0,9*LLN,>1,1*ULN; тромбоциты<0,5*LLN,>1,75*ULN;лей.,глюкоза<0,6*LLN,>1,5*ULN ;лим., лим./лей.(%), нейр., нейр./лей. (%), белок,альбумин <0,8*LLN,>1,2*ULN;баз., баз./лей.(%), эоз., эос./лей., мон., мон./лей.(%), ураты >1,2*ВГН;билирубин (общий, прямой, непрямой)>1,5*ВГН;аспартат/аланин аминотрансфераза, гамма-глутамилтрансфераза, лактатдегидрогеназа, щелочная фосфатаза >3,0*ВГН; мочевина азот, креатинин, триглицериды, хл.>1,3*ВГН; натрий <0,95*ВГН, >1,05*ВГН; креатинкиназа >2,0*ВГН;Моча: pH<4,5,>8;глюкоза, кетоны, белок, HGB, уробилиноген,билирубин,нитрит,лейкоцитарная эстераза>=1;эри., лей.>= 20;гиалиновые цилиндры>1;бактерии>20. Клиническая значимость лабораторных показателей определялась по усмотрению исследователя.
До 40 недели
Количество участников с нарушениями жизненно важных функций (стадия 1 и стадия 2)
Временное ограничение: До 28 недели
Нарушение жизненно важных показателей: частота пульса в положении сидя от <40 до >120 ударов в минуту, ДАД в положении сидя < 50 мм рт. ст., САД в положении сидя < 90 мм рт. ст.
До 28 недели
Количество участников с отклонениями показателей жизнедеятельности (измененный этап 2)
Временное ограничение: До 40 недели
Нарушение жизненно важных показателей: частота пульса в положении сидя от <40 до >120 ударов в минуту, ДАД в положении сидя < 50 мм рт. ст., САД в положении сидя < 90 мм рт. ст.
До 40 недели
Количество участников с отклонениями ЭКГ (стадия 1 и стадия 2)
Временное ограничение: До 28 недели
Критерии отклонений ЭКГ включали: 1) интервал QTc, скорректированный по формуле Фридериции (QTcF) (мсек): >450, >480, >500, увеличение от исходного уровня >=30, увеличение от исходного уровня >=60; 2) Частота пульса (PR) (мс): >=300, изменение от исходного уровня (Chg) >=25% или 50%; 3) QT (мсек): >=500; 4) QRS (мсек): >=200, Chg >=25% или 50%. В этом показателе исходов были указаны категории, в которых по крайней мере у 1 участника наблюдались отклонения ЭКГ в любой из групп, сообщивших об этом.
До 28 недели
Количество участников с отклонениями ЭКГ (измененный этап 2)
Временное ограничение: До 40 недели
Критерии отклонений ЭКГ включали: 1) интервал QTc, скорректированный по формуле Фридериции (QTcF) (мсек): >450, >480, >500, увеличение от исходного уровня >=30, увеличение от исходного уровня >=60; 2) Частота пульса (PR) (мс): >=300, изменение от исходного уровня (Chg) >=25% или 50%; 3) QT (мсек): >=500; 4) QRS (мсек): >=200, Chg >=25% или 50%. В этом показателе исходов были указаны категории, в которых по крайней мере у 1 участника наблюдались отклонения ЭКГ в любой из групп, сообщивших об этом.
До 40 недели
Изменение показателя активности CDASI по сравнению с исходным уровнем во все запланированные моменты времени в течение 12 недели (этап 1, этап 2 и измененный этап 2)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 4 и неделя 8 (за исключением недели 12, которая является основным показателем результата)
Эффект лечения определяли как разницу (среднее изменение от исходного уровня на 1, 4, 8 неделе в группе активного лечения минус среднее изменение от исходного уровня на 1, 4, 8 неделе в группе плацебо) среднего изменения активности CDASI. оценка от базовой линии в запланированные моменты времени. Оценка (диапазон: 0–100) состоит из ES, GHS, PS и AS. ES (диапазон: 0–90) получали путем суммирования баллов общей эритемы (ER [0–45], покраснения кожи или слизистых оболочек), шелушения (SC [0–30], шелушения кожи) и эрозии/изъязвления (ЕС [0-15], наличие более глубокой раны). Общие баллы ER, SC и EU рассчитывались как сумма вкладов 15 отдельных областей тела. GHS характеризует папулы (отек) на руке и представляет собой сумму баллов характеристик папул (0–6) и баллов изъязвлений (0–1). PS (0-2) характеризует аномалии вокруг ногтей. AS (0-1) характеризует выпадение волос. Более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
Исходный уровень, неделя 1, неделя 4 и неделя 8 (за исключением недели 12, которая является основным показателем результата)
Изменение показателя активности CDASI по сравнению с базовым уровнем во все запланированные моменты времени в течение 12-й недели (этап 3)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Эффект лечения определяли как разницу (среднее изменение от исходного уровня на 1, 4, 8, 12 неделях в группе активного лечения минус среднее изменение от исходного уровня на 1, 4, 8, 12 неделях в группе плацебо) среднего значения. изменение показателя активности CDASI от исходного уровня в запланированные моменты времени. Оценка (диапазон: 0–100) состоит из ES, GHS, PS и AS. ES (диапазон: 0–90) получали путем суммирования баллов общей эритемы (ER [0–45], покраснения кожи или слизистых оболочек), шелушения (SC [0–30], шелушения кожи) и эрозии/изъязвления (ЕС [0-15], наличие более глубокой раны). Общие баллы ER, SC и EU рассчитывались как сумма вкладов 15 отдельных областей тела. GHS характеризует папулы (отек) на руке и представляет собой сумму баллов характеристик папул (0–6) и баллов изъязвлений (0–1). PS (0-2) характеризует аномалии вокруг ногтей. AS (0-1) характеризует выпадение волос. Более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
Исходный уровень, неделя 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Абсолютные значения показателя активности CDASI во все запланированные моменты времени в течение 12-й недели (все этапы)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Оценка активности CDASI (диапазон: 0–100) состоит из ES, GHS, PS и AS. ES (диапазон: 0–90) получали путем суммирования баллов общей эритемы (ER [0–45], покраснения кожи или слизистых оболочек), шелушения (SC [0–30], шелушения кожи) и эрозии/изъязвления (ЕС [0-15], наличие более глубокой раны). Общие баллы ER, SC и EU рассчитывались как сумма вкладов 15 отдельных областей тела. GHS характеризует папулы (отек) на руке и представляет собой сумму баллов характеристик папул (0–6) и баллов изъязвлений (0–1). PS (0-2) характеризует аномалии вокруг ногтей. AS (0-1) характеризует выпадение волос. Более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
Исходный уровень, неделя 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Абсолютные значения оценки повреждения CDASI во все запланированные моменты времени в течение 12 недели (все этапы)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Показатель повреждения (DS) рассчитывали как сумму общего показателя поилкилодермии (POLS), общего показателя кальциноза (CALS) и показателя повреждения рук Готорна (GHDS). POLS характеризует специфическую диспигментацию в определенной области, а показатель кальциноза характеризует кальцификацию кожи в определенной области. POLS и CALS суммируются по 15 отдельным областям тела, и каждая из них имеет диапазон от 0 до 15. GHDS имеет диапазон 0–2, а DS — диапазон 0–32. Более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
Исходный уровень, неделя 1, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Абсолютные значения общего показателя улучшения (TIS) на 12-й неделе и в промежуточных запланированных временных точках (этап 3)
Временное ограничение: Неделя 4, неделя 8 и неделя 12
TIS представлял собой сумму всех 6 баллов улучшения, где более высокий балл указывает на худший статус (PhGA [по шкале MDAAT, шкала 0–20], PtGA [шкала 0–10], MMT [шкала 0–35], HAQ-DI [0 -10 шкала], мышечные ферменты [шкала 0-7,5] и внемышечная глобальная оценка [шкала 0-20]), связанные с изменением каждого показателя основного набора. Общий балл улучшения от 0 до 100 соответствовал степени улучшения, причем более высокие баллы соответствовали большей степени улучшения: ≥20 представляли минимальное улучшение, балл ≥40 представлял собой умеренное улучшение, а балл ≥60 представлял собой значительное улучшение. улучшение.
Неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Изменение по сравнению с базовым уровнем показателей основного набора (CSM) TIS (глобальная активность заболеваний [PhGA] и внемышечная глобальная оценка [EmGA]) (этап 3)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 8 и неделя 12

ФГА: оценка тяжести заболевания врачом. Врач использовал визуальную аналоговую шкалу и поставил оценку по шкале от 0 см (лучшее) до 10 см (худшее), где более высокий балл указывал на худший статус.

ЭмГА: общая оценка активности заболевания во всех внемышечных системах с использованием визуальной аналоговой шкалы от 0 см (лучшее) до 10 см (худшее), где более высокий балл указывает на худшее состояние.
Исходный уровень, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Изменение исходного уровня в CSM TIS (PtGA) (этап 3)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
PtGA: оценка тяжести заболевания участником/опекуном участника по визуальной аналоговой шкале от 0 мм (нет признаков активности заболевания) до 100 мм (чрезвычайно активная или тяжелая активность заболевания). Более высокий балл указывал на худший статус.
Исходный уровень, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Изменение базового уровня в CSM TIS (MMT8 и HAQ01-HAQ-DI) (этап 3)
Временное ограничение: Неделя 4, неделя 8 и неделя 12

Ручное мышечное тестирование — 8 обозначенных групп мышц (MMT-8): набор из 8 обозначенных мышц, тестируемых в одностороннем порядке, как правило, на правой стороне (используется левая сторона, за исключением случаев, когда правая сторона не может быть использована). Потенциальный диапазон баллов составлял от 0 до 80, где более высокие баллы означали лучшее состояние здоровья.

HAQ-DI: содержал восемь разделов (включая одевание и уход, вставание, прием пищи, ходьбу, гигиену, захват, досягаемость и действия). В каждом разделе было несколько вопросов, которые участник использовал для оценки своей функциональности и варьировался от 0 до 3, где 0 = без каких-либо затруднений и 3 = невозможно выполнить. Для каждого участника рассчитывался средний рейтинг по каждому из восьми разделов. HAQ-DI имел диапазон баллов от 0 до 3, где более высокий балл отражал худший статус.
Неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем CSM TIS (альдолазы и креатинкиназы) (стадия 3)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 8 и неделя 12
Были представлены средние LS (с 90% ДИ) CSM TIS (альдолаза и креатинкиназа) на 4, 8 и 12 неделях.
Исходный уровень, неделя 4, неделя 8 и неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 мая 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо Рука

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Togo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться