Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u dospělých se středně těžkou až těžkou dermatomyozitidou

8. září 2023 aktualizováno: Pfizer

DVOJITÁ SLEPÁ, RANDOMIZOVANÁ, PLACEBEM KONTROLOVANÁ STUDIE FÁZE 2 K VYHODNOCENÍ ÚČINNOSTI, BEZPEČNOSTI A SNÁŠENÍ PŘÍPRAVKU PF-06823859 U DOSPĚLÝCH SUBJEKTŮ S DERMATOMYOZITIDOU

Studie zaměřená na Investigational drug a Placebo podávané dospělým pacientům se středně těžkou až těžkou dermatomyozitidou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

75

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Maďarsko
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Maďarsko, H-4032
        • University of Debrecen
  • Německo
      • Tuebingen, Německo, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Španělsko, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení pacientů s převažující aktivitou kůže:

  • Musí mít skóre aktivity CDASI vyšší nebo rovné 14 a selhal alespoň 1 standardní systémovou léčbu (např. kortikosteroidy).

  • Potvrzení DM vyšetřovatelem a dva z následujících:

    1. Gottronovy papuly;
    2. Gottronovo znamení;
    3. erupce heliotropu;
    4. změny nehtových řas (dilatované kapilární kličky, kapilární výpadek, kutikulární hypertrofie a/nebo členité kutikuly;
    5. Fotodistribuovaný violaceózní erytém (kůže, která je vystavena slunečnímu záření a je nafialovělá/načervenalá a má skvrnitý vzhled;
    6. Pozitivní DM sérologie -
  • Po diagnóze DM; standardní péče o DM musí být dokončena před vstupem do této výzkumné studie.
  • Ochota poskytnout 8 biopsií v průběhu výzkumné studie

Kritéria pro zařazení pro pacienty s převažující svalovou aktivitou:

  • MMT-8 ≤136/150 a PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) podle vizuální analogové stupnice (VAS)

  • Součet PhGA, VAS, PtGA a extramuskulárního globálního hodnocení VAS skóre je ≥10 cm (0-10 cm) VAS pro každého.

    • Účastník selhal alespoň ve dvou nebo více adekvátních cyklech imunosupresivní látky nebo imunomodulační látky, včetně IVIG, v dávce, o které je známo, že je účinná u revmatologických onemocnění.

Kritéria vyloučení pro pacienty s převažující aktivitou kůže:

  • Zaměstnanci vyšetřovacího místa nebo členové jejich rodiny.
  • Akutní a chronické současné zdravotní stavy
  • Příjem více než 15 mg prednisonu nebo ekvivalentu denně
  • Těhotné nebo kojící ženy. Plodní muži a ženy, kteří nebudou dodržovat používání 2 účinných metod antikoncepce podle výzkumného protokolu
  • Vyžadují léčbu akutních nebo chronických infekcí
  • Máte již existující demyelinizační poruchu, jako je roztroušená skleróza, nebo jiné závažné neurologické deficity.
  • Klinicky významné laboratorní abnormality
  • Jakýkoli zdravotní stav, který se může zhoršit imunosupresí

Kritéria vyloučení pro pacienty s převažující svalovou aktivitou:

Podobně jako u pacientů s převládající aktivitou kůže; Příjem >20 mg perorálního prednisonu/den nebo ekvivalent

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo ARM
Lék: Placebo Arm
Placebo obsahuje histidin, sacharózu, PS80, ethylendiamin a kyselinu trioctovou
Experimentální: PF-06823859 ARM vys
Lék: PF-06823859 vysoký
Humanizovaná protilátka neutralizující imunoglobulin
Experimentální: PF-06823859 ARM nízká
Lék: PF-06823859 nízké
Humanizovaná protilátka neutralizující imunoglobulin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre aktivity v oblasti kožní dermatomyositidy a indexu závažnosti (CDASI) od výchozího stavu ve 12. týdnu (1. stupeň, 2. stupeň a pozměněný stupeň 2)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Účinek léčby byl definován jako rozdíl (průměrná změna od výchozí hodnoty v týdnu 12 ve skupině s aktivní léčbou mínus změna ve skupině s placebem) v průměrné změně skóre aktivity CDASI od výchozí hodnoty v týdnu 12. Skóre (rozsah: 0-100) se skládá ze skóre rozsahu (ES), skóre Gottornových rukou (GHS), peringuálního skóre (PS) a skóre alopecie (AS). ES (rozmezí: 0-90) bylo získáno sečtením skóre pro celkový erytém (ER [0-45], zarudnutí kůže nebo sliznic), škálování (SC [0-30], olupování kůže) a eroze/ulcerace (EU [0-15], přítomnost hlubší rány). Celkové skóre ER, SC a EU bylo vypočteno jako součet příspěvků z 15 jednotlivých oblastí těla. GHS charakterizuje papuly (otoky) na ruce a je součtem skóre charakterizace papuly (0-6) a skóre ulcerace (0-1). PS (0-2) charakterizuje abnormality kolem nehtů. AS (0-1) charakterizuje vypadávání vlasů. Vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav a týden 12
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE) (3. fáze)
Časové okno: Až do 40. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla nebo nebyla považována za související s intervencí studie. SAE byla jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků/považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční /dlouhodobá hospitalizace na lůžku; život ohrožující; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada a podezření na přenos infekčního agens, patogenního nebo nepatogenního, prostřednictvím produktu Pfizer. AE zahrnovaly jak závažné (pokud se vyskytly), tak všechny nezávažné nežádoucí příhody. TEAE jsou příhody mezi první dávkou studovaného léku a až do 40. týdne, které před léčbou chyběly nebo se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou.
Až do 40. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami (fáze 3)
Časové okno: Až do 40. týdne
Hemoglobin(HGB),hematokrit,erytrocyty(ery.),HDL cholesterol(chl.)<0,8*nižší limit normálu(LLN);retikulocyty (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*horní limit normálu (ULN);ery. střední korpuskulární (EMC) objem, EMC koncentrace HGB, draslík, chlorid, vápník, hydrogenuhličitan<0,9*LLN,>1,1*ULN;trombocyty<0,5*LLN,>1,75*ULN; leukocyty(leu.),glukóza<0,6*LLN,>1,5*ULN;lymfocyty(lym.), lym./leu.(%),neutrofily (neu.), neu./leu. (%), protein, albumin<0,8*LLN,>1,2*ULN;bazofily(bas.), baz./leu.(%), eozinofily (eos.), eos./leu., monocyty(mon.), mon./leu.(%), urát>1,2*ULN;bilirubin (celkový, přímý, nepřímý)>1,5*ULN;aspartát/alanin aminotransferáza,gamaglutamyltransferáza,laktátdehydrogenáza,alkalická fosfatáza>3,0*ULN;močovina dusík,kreatinin,triglyceridy, chl.>1,3*ULN; sodík <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkináza >2,0*ULN;Moč: pH<4,5,>8;glukóza, ketony,protein, HGB,urobilinogen,bilirubin,dusitany,esteráza leukocytů>=1;ery.,leu.>= 20;hyalinní odlitky>1;bakterie>20.
Až do 40. týdne
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí (fáze 3)
Časové okno: Základní stav do 40. týdne
Abnormality vitálních funkcí: Tepová frekvence vsedě <40 tepů za minutu (bpm) až >120 tepů za minutu, diastolický krevní tlak vsedě (DBP) < 50 milimetrů rtuťového sloupce (mmHg), systolický krevní tlak vsedě (SBP) <90 mmHg.
Základní stav do 40. týdne
Počet účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu (EKG) (fáze 3)
Časové okno: Základní stav do 40. týdne
Kritéria EKG abnormalit zahrnovala: 1) QTc interval upravený podle Fridericia vzorce (QTcF) (ms): >450, >480, >500, zvýšení od výchozí hodnoty >=30, zvýšení od výchozí hodnoty >=60; 2) Pulzní frekvence (PR) (msec): >=300, změna od výchozí hodnoty (Chg) >=25 % nebo 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25 % nebo 50 %. Kategorie, kde alespoň 1 účastník měl abnormalitu EKG v kterémkoli ze sledovaných ramen, byly hlášeny v tomto výsledném měření.
Základní stav do 40. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s TEAE a SAE (1. a 2. fáze)
Časové okno: Až do týdne 28
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla nebo nebyla považována za související s intervencí studie. SAE byla jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků/považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční /dlouhodobá hospitalizace na lůžku; život ohrožující; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada a podezření na přenos infekčního agens, patogenního nebo nepatogenního, prostřednictvím produktu Pfizer. AE zahrnovaly jak závažné (pokud se vyskytly), tak všechny nezávažné nežádoucí příhody. TEAE jsou příhody mezi první dávkou studovaného léku a až do týdne 28, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou.
Až do týdne 28
Počet účastníků s TEAE a SAE (upravená fáze 2)
Časové okno: Až do 40. týdne
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla nebo nebyla považována za související s intervencí studie. SAE byla jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce vedla k některému z následujících výsledků/považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční /dlouhodobá hospitalizace na lůžku; život ohrožující; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada a podezření na přenos infekčního agens, patogenního nebo nepatogenního, prostřednictvím produktu Pfizer. AE zahrnovaly jak závažné (pokud se vyskytly), tak všechny nezávažné nežádoucí příhody. TEAE jsou příhody mezi první dávkou studovaného léku a až do 40. týdne, které před léčbou chyběly nebo se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou.
Až do 40. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami (1. a 2. stupeň)
Časové okno: Až do týdne 28
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC objem,EMC HGB,EMC HGB koncentrace,draslík,chlorid,vápník,bikarbonát<0,9*LLN,>1,1*ULN;trombocyty<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukóza<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protein,albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu. (%), uráty >1,2*ULN;bilirubin (celkový, přímý, nepřímý)>1,5*ULN;aspartát/alanin aminotransferáza, gama-glutamyltransferáza, laktátdehydrogenáza, alkalická fosfatáza>3,0*ULN;močovina dusík, kreatinin, triglyceridy, chl.>1,3*ULN; sodík <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkináza >2,0*ULN;Moč: pH<4,5,>8;glukóza, ketony, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, dusitan, leukocytární esteráza >=1;ery., leu.>= 20;hyalinní odlitky>1;bakterie>20. Klinický význam laboratorních parametrů byl stanoven podle uvážení zkoušejícího.
Až do týdne 28
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami (pozměněná fáze 2)
Časové okno: Až do 40. týdne
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC objem,EMC HGB,EMC HGB koncentrace,draslík,chlorid,vápník,bikarbonát<0,9*LLN,>1,1*ULN;trombocyty<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukóza<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protein,albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu. (%), uráty >1,2*ULN;bilirubin (celkový, přímý, nepřímý)>1,5*ULN;aspartát/alanin aminotransferáza, gama-glutamyltransferáza, laktátdehydrogenáza, alkalická fosfatáza>3,0*ULN;močovina dusík, kreatinin, triglyceridy, chl.>1,3*ULN; sodík <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkináza >2,0*ULN;Moč: pH<4,5,>8;glukóza, ketony, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, dusitan, leukocytární esteráza >=1;ery., leu.>= 20;hyalinní odlitky>1;bakterie>20. Klinický význam laboratorních parametrů byl stanoven podle uvážení zkoušejícího.
Až do 40. týdne
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí (1. a 2. fáze)
Časové okno: Až do týdne 28
Abnormality vitálních funkcí: Tepová frekvence vsedě <40 bpm až >120 bpm, DBP vsedě < 50 mmHg, STK vsedě <90 mmHg.
Až do týdne 28
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí (upravená fáze 2)
Časové okno: Až do 40. týdne
Abnormality vitálních funkcí: Tepová frekvence vsedě <40 až >120 tepů/min, DBP vsedě < 50 mmHg, STK vsedě <90 mmHg.
Až do 40. týdne
Počet účastníků s abnormalitami EKG (fáze 1 a fáze 2)
Časové okno: Až do týdne 28
Kritéria EKG abnormalit zahrnovala: 1) QTc interval upravený podle Fridericia vzorce (QTcF) (ms): >450, >480, >500, zvýšení od výchozí hodnoty >=30, zvýšení od výchozí hodnoty >=60; 2) Pulzní frekvence (PR) (msec): >=300, změna od výchozí hodnoty (Chg) >=25 % nebo 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25 % nebo 50 %. Kategorie, kde alespoň 1 účastník měl abnormalitu EKG v kterémkoli ze sledovaných ramen, byly hlášeny v tomto výsledném měření.
Až do týdne 28
Počet účastníků s abnormalitami EKG (upravená fáze 2)
Časové okno: Až do 40. týdne
Kritéria EKG abnormalit zahrnovala: 1) QTc interval upravený podle Fridericia vzorce (QTcF) (ms): >450, >480, >500, zvýšení od výchozí hodnoty >=30, zvýšení od výchozí hodnoty >=60; 2) Pulzní frekvence (PR) (msec): >=300, změna od výchozí hodnoty (Chg) >=25 % nebo 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25 % nebo 50 %. Kategorie, kde alespoň 1 účastník měl abnormalitu EKG v kterémkoli ze sledovaných ramen, byly hlášeny v tomto výsledném měření.
Až do 40. týdne
Změna skóre aktivity CDASI od výchozího stavu ve všech plánovaných časových bodech do 12. týdne (fáze 1, fáze 2 a pozměněná fáze 2)
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 4 a týden 8 (kromě týdne 12, který je primárním měřítkem výsledku)
Účinek léčby byl definován jako rozdíl (průměrná změna od výchozí hodnoty v týdnech 1, 4, 8 ve skupině s aktivní léčbou mínus průměrná změna od výchozí hodnoty v týdnech 1, 4, 8 ve skupině s placebem) v průměrné změně aktivity CDASI skóre od základní linie v naplánovaných časových bodech. Skóre (rozsah: 0-100) se skládá z ES, GHS, PS a AS. ES (rozmezí: 0-90) bylo získáno sečtením skóre pro celkový erytém (ER [0-45], zarudnutí kůže nebo sliznic), škálování (SC [0-30], olupování kůže) a eroze/ulcerace (EU [0-15], přítomnost hlubší rány). Celkové skóre ER, SC a EU bylo vypočteno jako součet příspěvků z 15 jednotlivých oblastí těla. GHS charakterizuje papuly (otoky) na ruce a je součtem skóre charakterizace papuly (0-6) a skóre ulcerace (0-1). PS (0-2) charakterizuje abnormality kolem nehtů. AS (0-1) charakterizuje vypadávání vlasů. Vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav, týden 1, týden 4 a týden 8 (kromě týdne 12, který je primárním měřítkem výsledku)
Změna skóre aktivity CDASI od výchozího stavu ve všech plánovaných časových bodech do 12. týdne (3. fáze)
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 4, týden 8 a týden 12
Účinek léčby byl definován jako rozdíl (průměrná změna od výchozí hodnoty v týdnech 1, 4, 8, 12 ve skupině s aktivní léčbou mínus průměrná změna od výchozí hodnoty v týdnech 1, 4, 8, 12 ve skupině s placebem) v průměru změna skóre aktivity CDASI od výchozí hodnoty v naplánovaných časových bodech. Skóre (rozsah: 0-100) se skládá z ES, GHS, PS a AS. ES (rozmezí: 0-90) bylo získáno sečtením skóre pro celkový erytém (ER [0-45], zarudnutí kůže nebo sliznic), škálování (SC [0-30], olupování kůže) a eroze/ulcerace (EU [0-15], přítomnost hlubší rány). Celkové skóre ER, SC a EU bylo vypočteno jako součet příspěvků z 15 jednotlivých oblastí těla. GHS charakterizuje papuly (otoky) na ruce a je součtem skóre charakterizace papuly (0-6) a skóre ulcerace (0-1). PS (0-2) charakterizuje abnormality kolem nehtů. AS (0-1) charakterizuje vypadávání vlasů. Vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav, týden 1, týden 4, týden 8 a týden 12
Absolutní hodnoty skóre aktivity CDASI ve všech naplánovaných časových bodech do 12. týdne (všechny fáze)
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 4, týden 8 a týden 12
Skóre aktivity CDASI (rozsah: 0-100) se skládá z ES, GHS, PS a AS. ES (rozmezí: 0-90) bylo získáno sečtením skóre pro celkový erytém (ER [0-45], zarudnutí kůže nebo sliznic), škálování (SC [0-30], olupování kůže) a eroze/ulcerace (EU [0-15], přítomnost hlubší rány). Celkové skóre ER, SC a EU bylo vypočteno jako součet příspěvků z 15 jednotlivých oblastí těla. GHS charakterizuje papuly (otoky) na ruce a je součtem skóre charakterizace papuly (0-6) a skóre ulcerace (0-1). PS (0-2) charakterizuje abnormality kolem nehtů. AS (0-1) charakterizuje vypadávání vlasů. Vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav, týden 1, týden 4, týden 8 a týden 12
Absolutní hodnoty skóre poškození CDASI ve všech plánovaných časových bodech do 12. týdne (všechny fáze)
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, týden 4, týden 8 a týden 12
Skóre poškození (DS) bylo vypočteno jako součet celkového skóre poilkiloderma (POLS), celkového skóre kalcinózy (CALS) a skóre poškození rukou Gotorna (GHDS). POLS charakterizuje specifickou dispigmentaci v konkrétní oblasti a skóre kalcinózy charakterizuje kalcifikaci kůže v dané oblasti. POLS a CALS se sčítají přes 15 jednotlivých oblastí v těle a každá z nich má rozsah 0-15. GHDS má rozsah 0-2, takže DS má rozsah 0-32. Vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav, týden 1, týden 4, týden 8 a týden 12
Absolutní hodnoty celkového skóre zlepšení (TIS) ve 12. týdnu a středně pokročilých plánovaných časových bodech (3. fáze)
Časové okno: 4. týden, 8. týden a 12. týden
TIS byl součtem všech 6 skóre zlepšení, kde vyšší skóre znamená horší stav (PhGA [ze stupnice MDAAT, 0-20], PtGA [škála 0-10], MMT [škála 0-35], HAQ-DI [0 -10 škála], svalové enzymy [0-7,5 škála] a extramuskulární globální hodnocení [0-20 škála]) spojené se změnou každé základní sady měření. Celkové skóre zlepšení mezi 0 a 100 odpovídalo stupni zlepšení, přičemž vyšší skóre odpovídalo většímu stupni zlepšení: ≥20 představovalo minimální zlepšení, skóre ≥40 představovalo mírné zlepšení a skóre ≥60 představovalo významné zlepšení. zlepšení.
4. týden, 8. týden a 12. týden
Změna základního souboru opatření (CSM) TIS (Global Disease Activity [PhGA] a Extramuskulární globální hodnocení [EmGA]) (fáze 3) od výchozího stavu.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 8 a týden 12

PhGA: posouzení závažnosti onemocnění lékařem. Lékař použil vizuální analogovou stupnici a umístil značku na stupnici 0 cm (nejlepší) -10 cm (nejhorší), kde vyšší skóre indikovalo horší stav.

EmGA: celkové hodnocení aktivity onemocnění ve všech extramuskulárních systémech pomocí vizuální analogové škály 0 cm (nejlepší) -10 cm (nejhorší) škála, kde vyšší skóre ukazuje na horší stav.
Výchozí stav, týden 4, týden 8 a týden 12
Změna od základní linie v CSM TIS (PtGA) (fáze 3)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 8 a týden 12
PtGA: posouzení závažnosti onemocnění účastníkem/zákonným zástupcem účastníka pomocí vizuální analogové stupnice od 0 mm (žádný důkaz aktivity onemocnění) do 100 mm (extrémně aktivní nebo závažná aktivita onemocnění). Vyšší skóre znamenalo horší stav.
Výchozí stav, týden 4, týden 8 a týden 12
Změna od výchozího stavu v CSM TIS (MMT8 a HAQ01-HAQ-DI) (fáze 3)
Časové okno: 4. týden, 8. týden a 12. týden

Manuální svalové testování-8 určených svalových skupin (MMT-8): byla sada 8 určených svalů testovaných jednostranně obecně na pravé straně (používá se levá strana, pokud nelze použít pravou stranu). Potenciální rozsah skóre byl od 0 do 80, kde vyšší skóre znamenalo lepší zdravotní stav.

HAQ-DI: obsahoval osm částí (včetně oblékání a péče, vstávání, jedení, chůze, hygieny, úchopu, dosahu a činností). Každá sekce obsahovala několik otázek, které účastník použil k hodnocení jejich funkčnosti, a byly v rozsahu od 0 do 3, kde 0 = bez jakýchkoli potíží a 3 = nezvládnu to. Pro každého účastníka bylo vypočítáno průměrné umístění pro každou z osmi sekcí. HAQ-DI měl rozsah skóre 0 až 3, kde vyšší skóre odráželo horší stav.
4. týden, 8. týden a 12. týden
Změna od základní linie v CSM TIS (aldoláza a kreatinkináza) (3. fáze)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 8 a týden 12
Byl prezentován průměr LS (s 90% CI) CSM TIS (aldoláza a kreatinkináza) ve 4., 8. a 12. týdnu.
Výchozí stav, týden 4, týden 8 a týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

27. května 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo Arm

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit