Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie u dorosłych z umiarkowanym do ciężkiego zapaleniem skórno-mięśniowym

8 września 2023 zaktualizowane przez: Pfizer

PODWÓJNIE ZAŚLEPANE, RANDOMIZOWANE, KONTROLOWANE PLACEBO BADANIE FAZY 2 W CELU OCENY SKUTECZNOŚCI, BEZPIECZEŃSTWA I TOLERANCJI PF-06823859 U OSÓB DOROSŁYCH Z ZAPALENIEM SKÓRNO-MIĘŚNIOWYM

Badanie dotyczące leku badawczego i placebo podawanych dorosłym pacjentom z zapaleniem skórno-mięśniowym o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Hiszpania, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Niemcy
      • Tuebingen, Niemcy, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Polska
      • Bialystok, Polska, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polska, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Węgry
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Węgry, H-4032
        • University of Debrecen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia dla pacjentów z dominującą aktywnością skóry:

  • Musi mieć ocenę aktywności CDASI większą lub równą 14 i nie powiodło się co najmniej 1 standardowe leczenie ogólnoustrojowe (np. kortykosteroidy).

  • Potwierdzenie DM przez badacza i dwa z poniższych:

    1. grudki Gottrona;
    2. znak Gottrona;
    3. Erupcja heliotropu;
    4. Zmiany fałdów paznokciowych (rozszerzone pętle naczyń włosowatych, wypadanie naczyń włosowatych, przerost naskórka i/lub szorstkie skórki;
    5. Fioletowy rumień fotodystrybucyjny (skóra wystawiona na działanie promieni słonecznych, która wydaje się purpurowa/czerwonawa i niejednolita;
    6. Pozytywna serologia DM -
  • Diagnoza po DM; standardowa opieka medyczna dla DM musi zostać zakończona przed przystąpieniem do tego badania.
  • Gotowość do wykonania 8 biopsji w trakcie badania

Kryteria włączenia dla pacjentów z dominującą aktywnością mięśni:

  • MMT-8 ≤136/150 i PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) według wizualnej skali analogowej (VAS)

  • Suma punktów VAS PhGA, VAS, PtGA i pozamięśniowej ogólnej oceny VAS wynosi ≥10 cm (0-10 cm) VAS dla każdego.

    • Uczestnik nie przeszedł co najmniej dwóch lub więcej odpowiednich kursów środka immunosupresyjnego lub środka immunomodulującego, w tym IVIG, w dawce, o której wiadomo, że jest skuteczna w chorobach reumatologicznych.

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z dominującą aktywnością skóry:

  • Personel ośrodka badawczego lub członkowie jego rodziny.
  • Ostre i przewlekłe obecne stany medyczne
  • Spożycie większe niż 15 mg prednizonu lub jego odpowiednika dziennie
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Płodni mężczyźni i kobiety, którzy nie zastosują się do stosowania 2 skutecznych metod kontroli urodzeń zgodnie z protokołem badawczym
  • Wymagają leczenia ostrych lub przewlekłych infekcji
  • Mają wcześniej istniejące zaburzenie demielinizacyjne, takie jak stwardnienie rozsiane lub inne poważne deficyty neurologiczne.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne
  • Każdy stan zdrowia, który może ulec pogorszeniu w wyniku immunosupresji

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z dominującą aktywnością mięśni:

Podobne do pacjentów z dominującą aktywnością skóry; Spożycie >20 mg prednizonu doustnie/dobę lub ekwiwalent

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Ramię placebo
Lek: Ramię placebo
Placebo zawiera histydynę, sacharozę, PS80, etylenodiaminę i kwas trioctowy
Eksperymentalny: PF-06823859 RAMIĘ wysokie
Lek: PF-06823859 wysoki
Humanizowane przeciwciało neutralizujące immunoglobulinę
Eksperymentalny: PF-06823859 ARM niskie
Lek: PF-06823859 niski
Humanizowane przeciwciało neutralizujące immunoglobulinę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie obszaru choroby skórno-mięśniowej i wskaźnika ciężkości (CDASI) w 12. tygodniu (etap 1, etap 2 i zmieniony etap 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
Efekt leczenia zdefiniowano jako różnicę (średnia zmiana wyniku aktywności CDASI w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu w grupie aktywnego leczenia minus zmiana w grupie placebo) średniej zmiany wyniku aktywności CDASI w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu. Wynik (zakres: 0-100) składa się z wyniku rozległego (ES), wyniku dłoni Gottorna (GHS), wyniku peringualnego (PS) i wyniku alopecji (AS). ES (zakres: 0-90) uzyskano poprzez zsumowanie punktów dla rumienia całkowitego (ER [0-45], zaczerwienienie skóry lub błon śluzowych), łuszczenia się (SC [0-30], łuszczenie się skóry) i nadżerka/owrzodzenie (EU [0-15], obecność głębszej rany). Całkowite wyniki ER, SC i EU obliczono jako sumę wkładów z 15 poszczególnych obszarów ciała. GHS charakteryzuje grudki (obrzęki) na dłoni i jest sumą punktacji charakterystyki grudki (0-6) i punktacji owrzodzenia (0-1). PS (0-2) charakteryzuje nieprawidłowości wokół paznokci. AS (0-1) charakteryzuje wypadanie włosów. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Wartość wyjściowa i tydzień 12
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) (etap 3)
Ramy czasowe: Do tygodnia 40
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z interwencją badaną, czy nie. SAE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spowodowało którykolwiek z następujących skutków/uznano za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa/długotrwała hospitalizacja szpitalna; zagrażający życiu; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wada wrodzona/wada wrodzona i podejrzenie przeniesienia przez produkt firmy Pfizer czynnika zakaźnego, patogennego lub niepatogennego. Działania niepożądane obejmowały zarówno poważne (jeśli wystąpiły), jak i wszystkie inne niż poważne zdarzenia niepożądane. TEAE to zdarzenia pomiędzy pierwszą dawką badanego leku a okresem do 40. tygodnia, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu przed leczeniem.
Do tygodnia 40
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych (etap 3)
Ramy czasowe: Do tygodnia 40
Hemoglobina (HGB), hematokryt, erytrocyty (ery.), cholesterol HDL (chl.) <0,8*niższy granica normy (LLN);retikulocyty (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*górna granica normy (GGN);ery. średnia objętość krwinki (EMC), stężenie EMC HGB, potas, chlorki, wapń, wodorowęglany <0,9*LLN,>1,1*GGN; płytki krwi<0,5*LLN,>1,75*ULN; leukocyty(leu.),glukoza<0,6*LLN,>1,5*ULN;limfocyty(lym.),lym./leu.(%),neutrofile (neu.), neu./leu.(%), białko,albumina<0,8*LLN,>1,2*ULN;bazofile(bas.),bas./leu.(%), eozynofile (eos.), eos./leu., monocyty (mon.), mon./leu. (%), moczany>1,2*GGN;bilirubina (całkowity, bezpośredni, pośredni)> 1,5*GGN; asparaginian/alanina aminotransferaza, gammaglutamylotransferaza, dehydrogenaza mleczanowa, fosfataza alkaliczna>3,0*ULN;mocznik azot,kreatynina,triglicerydy, chl.>1,3*GGN; sód <0,95*LLN,>1,05*GGN; kinaza kreatynowa >2,0*GGN;mocz: pH<4,5,>8;glukoza, ketony, białko, HGB, urobilinogen, bilirubina, azotyn, esteraza leukocytowa>=1;ery., leu.>= 20;szkielety szkliste>1;bakterie>20.
Do tygodnia 40
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych (etap 3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 40. tygodnia
Nieprawidłowości w parametrach życiowych: tętno w pozycji siedzącej od <40 uderzeń na minutę (bpm) do >120 uderzeń na minutę, rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) w pozycji siedzącej < 50 milimetrów słupa rtęci (mmHg), skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (SBP) <90 mmHg.
Wartość wyjściowa do 40. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w elektrokardiogramie (EKG) (etap 3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 40. tygodnia
Kryteriami nieprawidłowości w EKG były: 1) odstęp QTc skorygowany według wzoru Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=30, wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=60; 2) Częstość tętna (PR) (ms): >=300, zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (Chg) >=25% lub 50%; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25% lub 50%. W ramach tej miary wyniku zgłoszono kategorie, w których co najmniej 1 uczestnik miał nieprawidłowości w EKG w którejkolwiek z grup zgłaszających.
Wartość wyjściowa do 40. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z TEAE i SAE (etap 1 i etap 2)
Ramy czasowe: Do 28. tygodnia
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z interwencją badaną, czy nie. SAE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spowodowało którykolwiek z następujących skutków/uznano za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa/długotrwała hospitalizacja szpitalna; zagrażający życiu; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wada wrodzona/wada wrodzona i podejrzenie przeniesienia przez produkt firmy Pfizer czynnika zakaźnego, patogennego lub niepatogennego. Działania niepożądane obejmowały zarówno poważne (jeśli wystąpiły), jak i wszystkie inne niż poważne zdarzenia niepożądane. TEAE to zdarzenia pomiędzy pierwszą dawką badanego leku a 28. tygodniem, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu przed leczeniem.
Do 28. tygodnia
Liczba uczestników z TEAE i SAE (zmieniony etap 2)
Ramy czasowe: Do tygodnia 40
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z interwencją badaną, czy nie. SAE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spowodowało którykolwiek z następujących skutków/uznano za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa/długotrwała hospitalizacja szpitalna; zagrażający życiu; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wada wrodzona/wada wrodzona i podejrzenie przeniesienia przez produkt firmy Pfizer czynnika zakaźnego, patogennego lub niepatogennego. Działania niepożądane obejmowały zarówno poważne (jeśli wystąpiły), jak i wszystkie inne niż poważne zdarzenia niepożądane. TEAE to zdarzenia pomiędzy pierwszą dawką badanego leku a okresem do 40. tygodnia, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu przed leczeniem.
Do tygodnia 40
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych (etap 1 i etap 2)
Ramy czasowe: Do 28. tygodnia
HGB, hematokryt, ery., HDL chl. <0,8*LLN; ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*GGN;EMC objętość, EMC HGB, stężenie EMC HGB, potas, chlorki, wapń, wodorowęglany <0,9*LLN,>1,1*ULN;płytki krwi<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukoza<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), białko, albumina <0,8*LLN,>1,2*ULN;podstawa, podstawa/leu.(%), eos., eos./leu., pon., mon./leu.(%), moczany >1,2*GGN;bilirubina (całkowita, bezpośrednia, pośrednia)>1,5*GGN;asparaginian/alanina aminotransferaza, gammaglutamylotransferaza, dehydrogenaza mleczanowa, fosfataza alkaliczna>3,0*ULN;mocznik azot, kreatynina, trójglicerydy, chl.>1,3*GGN; sód <0,95*LLN,>1,05*GGN; kinaza kreatynowa >2,0*GGN;mocz: pH<4,5,>8;glukoza, ketony, białko, HGB, urobilinogen, bilirubina, azotyn, esteraza leukocytowa>=1;ery., leu.>= 20;szkielety szkliste>1;bakterie>20. Znaczenie kliniczne parametrów laboratoryjnych określano według uznania badacza.
Do 28. tygodnia
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniach laboratoryjnych (zmieniony etap 2)
Ramy czasowe: Do tygodnia 40
HGB, hematokryt, ery., HDL chl. <0,8*LLN; ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*GGN;EMC objętość, EMC HGB, stężenie EMC HGB, potas, chlorki, wapń, wodorowęglany <0,9*LLN,>1,1*ULN;płytki krwi<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukoza<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), białko, albumina <0,8*LLN,>1,2*ULN;podstawa, podstawa/leu.(%), eos., eos./leu., pon., mon./leu.(%), moczany >1,2*GGN;bilirubina (całkowita, bezpośrednia, pośrednia)>1,5*GGN;asparaginian/alanina aminotransferaza, gammaglutamylotransferaza, dehydrogenaza mleczanowa, fosfataza alkaliczna>3,0*ULN;mocznik azot, kreatynina, trójglicerydy, chl.>1,3*GGN; sód <0,95*LLN,>1,05*GGN; kinaza kreatynowa >2,0*GGN;mocz: pH<4,5,>8;glukoza, ketony, białko, HGB, urobilinogen, bilirubina, azotyn, esteraza leukocytowa>=1;ery., leu.>= 20;szkielety szkliste>1;bakterie>20. Znaczenie kliniczne parametrów laboratoryjnych określano według uznania badacza.
Do tygodnia 40
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych (etap 1 i etap 2)
Ramy czasowe: Do 28. tygodnia
Nieprawidłowości w parametrach życiowych: tętno w pozycji siedzącej od < 40 uderzeń na minutę do > 120 uderzeń na minutę, DBP w pozycji siedzącej < 50 mmHg, SBP w pozycji siedzącej <90 mmHg.
Do 28. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych (zmieniony etap 2)
Ramy czasowe: Do tygodnia 40
Nieprawidłowości w parametrach życiowych: tętno w pozycji siedzącej od < 40 uderzeń na minutę do > 120 uderzeń na minutę, DBP w pozycji siedzącej < 50 mmHg, SBP w pozycji siedzącej <90 mmHg.
Do tygodnia 40
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w EKG (etap 1 i etap 2)
Ramy czasowe: Do 28. tygodnia
Kryteriami nieprawidłowości w EKG były: 1) odstęp QTc skorygowany według wzoru Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=30, wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=60; 2) Częstość tętna (PR) (ms): >=300, zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (Chg) >=25% lub 50%; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25% lub 50%. W ramach tej miary wyniku zgłoszono kategorie, w których co najmniej 1 uczestnik miał nieprawidłowości w EKG w którejkolwiek z grup zgłaszających.
Do 28. tygodnia
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w EKG (zmieniony etap 2)
Ramy czasowe: Do tygodnia 40
Kryteriami nieprawidłowości w EKG były: 1) odstęp QTc skorygowany według wzoru Fridericia (QTcF) (ms): >450, >480, >500, wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=30, wzrost w stosunku do wartości wyjściowych >=60; 2) Częstość tętna (PR) (ms): >=300, zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (Chg) >=25% lub 50%; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25% lub 50%. W ramach tej miary wyniku zgłoszono kategorie, w których co najmniej 1 uczestnik miał nieprawidłowości w EKG w którejkolwiek z grup zgłaszających.
Do tygodnia 40
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku aktywności CDASI we wszystkich zaplanowanych punktach czasowych do 12. tygodnia (etap 1, etap 2 i poprawiony etap 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4 i tydzień 8 (z wyjątkiem tygodnia 12, który jest głównym miernikiem wyniku)
Efekt leczenia zdefiniowano jako różnicę (średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 1, 4, 8 w grupie leczonej aktywnie minus średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 1, 4, 8 w grupie placebo) średniej zmiany aktywności CDASI wynik od wartości bazowej w zaplanowanych punktach czasowych. Wynik (zakres: 0-100) składa się z ES, GHS, PS i AS. ES (zakres: 0-90) uzyskano poprzez zsumowanie punktów dla rumienia całkowitego (ER [0-45], zaczerwienienie skóry lub błon śluzowych), łuszczenia się (SC [0-30], łuszczenie się skóry) i nadżerka/owrzodzenie (EU [0-15], obecność głębszej rany). Całkowite wyniki ER, SC i EU obliczono jako sumę wkładów z 15 poszczególnych obszarów ciała. GHS charakteryzuje grudki (obrzęki) na dłoni i jest sumą punktacji charakterystyki grudki (0-6) i punktacji owrzodzenia (0-1). PS (0-2) charakteryzuje nieprawidłowości wokół paznokci. AS (0-1) charakteryzuje wypadanie włosów. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4 i tydzień 8 (z wyjątkiem tygodnia 12, który jest głównym miernikiem wyniku)
Zmiana od wartości początkowej wyniku aktywności CDASI we wszystkich zaplanowanych punktach czasowych do tygodnia 12 (etap 3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Efekt leczenia zdefiniowano jako różnicę (średnia zmiana od wartości wyjściowej w tygodniach 1, 4, 8, 12 w grupie aktywnego leczenia minus średnia zmiana od wartości wyjściowej w tygodniach 1, 4, 8, 12 w grupie placebo) w średniej zmiana wyniku aktywności CDASI w stosunku do wartości wyjściowych w zaplanowanych punktach czasowych. Wynik (zakres: 0-100) składa się z ES, GHS, PS i AS. ES (zakres: 0-90) uzyskano poprzez zsumowanie punktów dla rumienia całkowitego (ER [0-45], zaczerwienienie skóry lub błon śluzowych), łuszczenia się (SC [0-30], łuszczenie się skóry) i nadżerka/owrzodzenie (EU [0-15], obecność głębszej rany). Całkowite wyniki ER, SC i EU obliczono jako sumę wkładów z 15 poszczególnych obszarów ciała. GHS charakteryzuje grudki (obrzęki) na dłoni i jest sumą punktacji charakterystyki grudki (0-6) i punktacji owrzodzenia (0-1). PS (0-2) charakteryzuje nieprawidłowości wokół paznokci. AS (0-1) charakteryzuje wypadanie włosów. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Wartości bezwzględne wyniku aktywności CDASI we wszystkich zaplanowanych punktach czasowych do 12. tygodnia (wszystkie etapy)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Wynik aktywności CDASI (zakres: 0-100) składa się z ES, GHS, PS i AS. ES (zakres: 0-90) uzyskano poprzez zsumowanie punktów dla rumienia całkowitego (ER [0-45], zaczerwienienie skóry lub błon śluzowych), łuszczenia się (SC [0-30], łuszczenie się skóry) i nadżerka/owrzodzenie (EU [0-15], obecność głębszej rany). Całkowite wyniki ER, SC i EU obliczono jako sumę wkładów z 15 poszczególnych obszarów ciała. GHS charakteryzuje grudki (obrzęki) na dłoni i jest sumą punktacji charakterystyki grudki (0-6) i punktacji owrzodzenia (0-1). PS (0-2) charakteryzuje nieprawidłowości wokół paznokci. AS (0-1) charakteryzuje wypadanie włosów. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Wartości bezwzględne wyniku uszkodzeń CDASI we wszystkich zaplanowanych punktach czasowych do tygodnia 12 (wszystkie etapy)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Wynik obrażeń (DS) obliczono jako sumę całkowitego wyniku poilkilodermy (POLS), całkowitego wyniku zwapnienia (CALS) i wyniku uszkodzenia dłoni Gotorna (GHDS). Skala POLS charakteryzuje specyficzne przebarwienia w danym obszarze, a wynik wapnicy charakteryzuje zwapnienie skóry w danym obszarze. POLS i CALS sumują się w 15 indywidualnych obszarach ciała, a każdy z nich ma zakres 0-15. GHDS ma zakres 0-2, więc DS ma zakres 0-32. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Wartość wyjściowa, tydzień 1, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Wartości bezwzględne całkowitego wyniku poprawy (TIS) w 12. tygodniu i pośrednich zaplanowanych punktach czasowych (etap 3)
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 8 i Tydzień 12
TIS stanowił sumę wszystkich 6 ocen poprawy, gdzie wyższy wynik oznacza gorszy stan (PhGA [ze skali MDAAT, skala 0-20], PtGA [skala 0-10], MMT [skala 0-35], HAQ-DI [0 -10 skala], enzymy mięśniowe [skala 0-7,5] i ogólna ocena pozamięśniowa [skala 0-20]) związane ze zmianą każdego pomiaru zestawu podstawowego. Wynik całkowitej poprawy od 0 do 100 odpowiadał stopniowi poprawy, przy czym wyższe wyniki odpowiadały większemu stopniowi poprawy: ≥20 oznaczało minimalną poprawę, wynik ≥40 oznaczało umiarkowaną poprawę, a wynik ≥60 oznaczał znaczną poprawę poprawa.
Tydzień 4, Tydzień 8 i Tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w podstawowych zestawach wskaźników (CSM) TIS (ogólna aktywność choroby [PhGA] i globalna ocena pozamięśniowa [EmGA]) (etap 3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12

PhGA: ocena ciężkości choroby przez lekarza. Lekarz posłużył się wizualną skalą analogową i umieścił ocenę w skali od 0 cm (najlepiej) do 10 cm (najgorzej), gdzie wyższy wynik oznaczał gorszy stan.

EmGA: ogólna ocena aktywności choroby we wszystkich układach pozamięśniowych przy użyciu wizualnej skali analogowej 0 cm (najlepsza) -10 cm (najgorsza) skala, gdzie wyższy wynik oznaczał gorszy stan.
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w CSM TIS (PtGA) (etap 3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
PtGA: ocena ciężkości choroby przez uczestnika/opiekuna uczestnika przy użyciu wizualnej skali analogowej od 0 mm (brak oznak aktywności choroby) do 100 mm (wyjątkowo aktywna lub ciężka aktywność choroby). Wyższy wynik wskazywał na gorszy stan.
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w CSM TIS (MMT8 i HAQ01-HAQ-DI) (etap 3)
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 8 i Tydzień 12

Ręczne badanie mięśni – 8 wyznaczonych grup mięśni (MMT-8): zestaw 8 wyznaczonych mięśni testowanych jednostronnie, zazwyczaj po prawej stronie (używana jest lewa strona, chyba że nie można używać prawej strony). Potencjalny zakres punktacji mieścił się w przedziale od 0 do 80, gdzie wyższe wyniki oznaczały lepszy stan zdrowia.

HAQ-DI: zawierało osiem sekcji (w tym ubieranie się i pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, chwyt, zasięg i czynności). Każda sekcja zawierała wiele pytań, za pomocą których uczestnik oceniał swoją funkcjonalność. Skala wahała się od 0 do 3, gdzie 0 = bez żadnych trudności, a 3 = nie da się tego zrobić. Dla każdego uczestnika obliczono średni ranking w każdej z ośmiu sekcji. W skali HAQ-DI punktacja mieściła się w przedziale od 0 do 3, gdzie wyższy wynik odzwierciedlał gorszy status.
Tydzień 4, Tydzień 8 i Tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w CSM TIS (aldolaza i kinaza kreatynowa) (etap 3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12
Przedstawiono średnią LS (z 90% CI) CSM TIS (aldolazy i kinazy kreatynowej) w tygodniach 4, 8, 12.
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8 i tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie skórno-mięśniowe

Badania kliniczne na Ramię placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj