Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie hos voksne med moderat til alvorlig dermatomyositt

8. september 2023 oppdatert av: Pfizer

EN FASE 2 DOBBELT BLIND, RANDOMISERT, PLACEBO-KONTROLLERT STUDIE FOR Å EVALUERE EFFEKTIVITETEN, SIKKERHETEN OG TOLERABILITETEN TIL PF-06823859 HOS VOKSNE EMNER MED DERMATOMYOSITT

En studie som ser på undersøkelsesmedisin og placebo administrert til voksne pasienter med moderat til alvorlig dermatomyositt

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Forente stater, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spania, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Ungarn
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Ungarn, H-4032
        • University of Debrecen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for pasienter med dominerende hudaktivitet:

  • Må ha CDASI-aktivitetsscore større enn eller lik 14, og ha mislyktes i minst 1 standardbehandling systemisk behandling (f.eks. kortikosteroider).

  • Bekreftelse av DM av etterforskeren og to av følgende:

    1. Gottrons papler;
    2. Gottrons tegn;
    3. Heliotrope utbrudd;
    4. Neglefoldforandringer, (utvidede kapillærløkker, kapillærutfall, kutikulær hypertrofi og/eller robuste neglebånd;
    5. Fotodistribuert violaceous erytem, ​​(hud som er utsatt for sollys og virker lilla/rødaktig, og flekkvis i utseende;
    6. Positiv DM-serologi -
  • Post DM diagnose; standard for omsorgsarbeid for DM må ha blitt fullført før inntreden i denne forskningsstudien.
  • Villig til å gi 8 biopsier i løpet av forskningsstudien

Inklusjonskriterier for pasienter med muskelpredominerende aktivitet:

  • MMT-8 ≤136/150 og PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) etter visuell analog skala (VAS)

  • Summen av PhGA, VAS, PtGA og ekstramuskulær global vurdering VAS-score er ≥10 cm (0-10 cm) VAS for hver.

    • Deltakeren har mislyktes i minst to eller flere adekvate kurer med et immunsuppressivt middel eller immunmodulerende middel, inkludert IVIG, i en dose som er kjent for å være effektiv for revmatologiske sykdommer.

Ekskluderingskriterier for pasienter med dominerende hudaktivitet:

  • Ansatte på etterforskerstedet eller familiemedlemmer.
  • Akutt og kronisk har medisinske tilstander
  • Inntak av mer enn 15 mg prednison eller tilsvarende per dag
  • Gravide eller ammende kvinner. Fertile menn og kvinner som ikke vil overholde bruken av 2 effektive prevensjonsmetoder i henhold til forskningsprotokollen
  • Har behov for behandling av akutte eller kroniske infeksjoner
  • Har allerede eksisterende demyeliniserende lidelse som multippel sklerose eller andre alvorlige nevrologiske mangler.
  • Klinisk signifikante laboratorieavvik
  • Enhver helsetilstand som kan forverres av immunsuppresjon

Eksklusjonskriterier for pasienter med muskelpredominerende aktivitet:

Ligner på pasienter med dominerende hudaktivitet; Inntak av >20 mg oral prednison/dag, eller tilsvarende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo ARM
Legemiddel: Placebo arm
Placebo inneholder histidin, sukrose, PS80, etylendiamin og trieddiksyre
Eksperimentell: PF-06823859 ARM høy
Legemiddel: PF-06823859 høy
Et humanisert immunoglobulin-nøytraliserende antistoff
Eksperimentell: PF-06823859 ARM lav
Legemiddel: PF-06823859 lav
Et humanisert immunoglobulin-nøytraliserende antistoff

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kutan dermatomyositis sykdomsområde og alvorlighetsindeks (CDASI) aktivitetspoeng ved uke 12 (stadium 1, stadium 2 og endret stadium 2)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
Behandlingseffekten ble definert som forskjellen (gjennomsnittlig chg fra baseline ved uke 12 i den aktive behandlingsgruppen minus den i placebogruppen) i gjennomsnittlig endring av CDASI-aktivitetsscore fra baseline ved uke 12. Poengsummen (område: 0-100) består av omfangsscore (ES), Gottorn hands-score (GHS), peringual-score (PS) og allopecia-score (AS). ES (område: 0-90) ble oppnådd ved å summere skårer for total erytem (ER [0-45], rødhet i hud eller slimhinner), skalering (SC [0-30], avskalling av huden) og erosjon/ulcerasjon (EU [0-15], tilstedeværelse av det dypere såret). Total ER-, SC- og EU-poengsum ble beregnet som en sum av bidragene fra 15 individuelle områder av kroppen. GHS karakteriserer papler (hevelser) på hånden og er en sum av paplens karakteriseringsscore (0-6) og sårdannelsesscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter rundt negler. AS (0-1) karakteriserer hårtap. Høyere skårer indikerer større sykdomsgrad.
Utgangspunkt og uke 12
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAE) (stadium 3)
Tidsramme: Inntil uke 40
Bivirkninger (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som var midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den ble ansett som relatert til studieintervensjonen eller ikke. SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose resulterte i noen av følgende utfall/ansett som betydningsfulle av en annen grunn: død; innledende/langvarig innleggelse på sykehus; livstruende; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt og mistenkt overføring via et Pfizer-produkt av et smittestoff, patogent eller ikke-patogent. Bivirkninger inkluderte både alvorlige (hvis oppstått) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. TEAE er hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opp til uke 40 som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling.
Inntil uke 40
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieavvik (trinn 3)
Tidsramme: Inntil uke 40
Hemoglobin(HGB),hematokrit,erytrocytter(ery.),HDL-kolesterol(chl.)<0,8*lavere normalgrense(LLN);retikulocytter (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*øvre normalgrense (ULN);ery. gjennomsnittlig korpuskulært (EMC) volum, EMC HGB konsentrasjon, kalium, klorid, kalsium, bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;blodplater<0,5*LLN,>1,75*ULN; leukocytter(leu.),glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN;lymfocytter(lym.), lymfocytter/leu.(%),nøytrofiler (nev.), neu./leu.(%), protein,albumin<0,8*LLN,>1,2*ULN;basofiler(bas.), bas./leu.(%), eosinofiler (eos.), eos./leu., monocytter(mon.), mon./leu.(%), urat>1,2*ULN;bilirubin (totalt, direkte,indirekte)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferase, gammaglutamyltransferase, laktatdehydrogenase, alkalisk fosfatase>3,0*ULN;urea nitrogen, kreatinin, triglyserider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinase >2.0*ULN;Urin: pH<4.5,>8;glukose, ketoner,protein, HGB,urobilinogen,bilirubin,nitritt,leukocyttesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyalinstøp>1;bakterier>20.
Inntil uke 40
Antall deltakere med vitale tegnavvik (trinn 3)
Tidsramme: Baseline opp til uke 40
Abnormitet i vitale tegn: Sittende puls <40 slag per minutt (bpm) til >120 bpm, sittende diastolisk blodtrykk (DBP) < 50 millimeter kvikksølv (mmHg), sittende systolisk blodtrykk (SBP) <90 mmHg.
Baseline opp til uke 40
Antall deltakere med elektrokardiogram (EKG) abnormiteter (trinn 3)
Tidsramme: Baseline opp til uke 40
Kriterier for EKG-avvik inkluderte: 1) QTc-intervall justert i henhold til Fridericia-formelen (QTcF) (ms): >450, >480, >500, økning fra baseline >=30, økning fra baseline >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (msec): >=300, endring fra baseline (Chg) >=25 % eller 50 %; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Change >=25% eller 50%. Kategorier, med minst 1 deltaker som hadde EKG-avvik i noen av rapporteringsarmene, ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline opp til uke 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med TEAE og SAE (trinn 1 og trinn 2)
Tidsramme: Frem til uke 28
AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som var tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den ble ansett som relatert til studieintervensjonen eller ikke. SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose resulterte i noen av følgende utfall/ansett som betydningsfulle av en annen grunn: død; innledende/langvarig innleggelse på sykehus; livstruende; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt og mistenkt overføring via et Pfizer-produkt av et smittestoff, patogent eller ikke-patogent. Bivirkninger inkluderte både alvorlige (hvis oppstått) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. TEAE er hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opp til uke 28 som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling.
Frem til uke 28
Antall deltakere med TEAE og SAE (endret trinn 2)
Tidsramme: Inntil uke 40
AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som var tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den ble ansett som relatert til studieintervensjonen eller ikke. SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose resulterte i noen av følgende utfall/ansett som betydningsfulle av en annen grunn: død; innledende/langvarig innleggelse på sykehus; livstruende; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt og mistenkt overføring via et Pfizer-produkt av et smittestoff, patogent eller ikke-patogent. Bivirkninger inkluderte både alvorlige (hvis oppstått) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. TEAE er hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opp til uke 40 som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling.
Inntil uke 40
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieavvik (stadium 1 og stadium 2)
Tidsramme: Frem til uke 28
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volum,EMC HGB,EMC HGB-konsentrasjon,kalium,klorid,kalsium,bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;blodplater<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), nøy., nøy./leu. (%), protein, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urat >1,2*ULN;bilirubin (totalt, direkte, indirekte)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferase, gammaglutamyltransferase, laktatdehydrogenase, alkalisk fosfatase>3,0*ULN;urea nitrogen, kreatinin, triglyserider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinase >2.0*ULN;Urin: pH<4.5,>8;glukose, ketoner, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, nitritt, leukocyttesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyalinstøp>1;bakterier>20. Klinisk betydning av laboratorieparametere ble bestemt etter etterforskerens skjønn.
Frem til uke 28
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieavvik (endret trinn 2)
Tidsramme: Inntil uke 40
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volum,EMC HGB,EMC HGB-konsentrasjon,kalium,klorid,kalsium,bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;blodplater<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), nøy., nøy./leu. (%), protein, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urat >1,2*ULN;bilirubin (totalt, direkte, indirekte)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferase, gammaglutamyltransferase, laktatdehydrogenase, alkalisk fosfatase>3,0*ULN;urea nitrogen, kreatinin, triglyserider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinase >2.0*ULN;Urin: pH<4.5,>8;glukose, ketoner, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, nitritt, leukocyttesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyalinstøp>1;bakterier>20. Klinisk betydning av laboratorieparametere ble bestemt etter etterforskerens skjønn.
Inntil uke 40
Antall deltakere med vitale tegnavvik (trinn 1 og trinn 2)
Tidsramme: Frem til uke 28
Unormalitet i vitale tegn: Sittende puls <40 bpm til >120 bpm, sittende DBP < 50 mmHg, sittende SBP <90 mmHg.
Frem til uke 28
Antall deltakere med vitale tegnavvik (endret trinn 2)
Tidsramme: Inntil uke 40
Unormalitet i vitale tegn: Sittende puls <40 bpm til >120 bpm, sittende DBP < 50 mmHg, sittende SBP <90 mmHg.
Inntil uke 40
Antall deltakere med EKG-avvik (trinn 1 og trinn 2)
Tidsramme: Frem til uke 28
Kriterier for EKG-avvik inkluderte: 1) QTc-intervall justert i henhold til Fridericia-formelen (QTcF) (ms): >450, >480, >500, økning fra baseline >=30, økning fra baseline >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (msec): >=300, endring fra baseline (Chg) >=25 % eller 50 %; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Change >=25% eller 50%. Kategorier, med minst 1 deltaker som hadde EKG-avvik i noen av rapporteringsarmene, ble rapportert i dette utfallsmålet.
Frem til uke 28
Antall deltakere med EKG-avvik (endret trinn 2)
Tidsramme: Inntil uke 40
Kriterier for EKG-avvik inkluderte: 1) QTc-intervall justert i henhold til Fridericia-formelen (QTcF) (ms): >450, >480, >500, økning fra baseline >=30, økning fra baseline >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (msec): >=300, endring fra baseline (Chg) >=25 % eller 50 %; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Change >=25% eller 50%. Kategorier, med minst 1 deltaker som hadde EKG-avvik i noen av rapporteringsarmene, ble rapportert i dette utfallsmålet.
Inntil uke 40
Endring fra baseline i CDASI-aktivitetspoeng på alle planlagte tidspunkter til og med uke 12 (trinn 1, trinn 2 og endret trinn 2)
Tidsramme: Baseline, uke 1, uke 4 og uke 8 (unntatt uke 12 som er et primært resultatmål)
Behandlingseffekten ble definert som forskjellen (gjennomsnittlig endring fra baseline ved uke 1, 4, 8 i den aktive behandlingsgruppen minus gjennomsnittlig endring fra baseline ved uke 1, 4, 8 i placebogruppen) i gjennomsnittlig endring av CDASI-aktivitet score fra baseline på planlagte tidspunkter. Poengsummen (område: 0-100) består av ES, GHS, PS og AS. ES (område: 0-90) ble oppnådd ved å summere skårer for total erytem (ER [0-45], rødhet i hud eller slimhinner), skalering (SC [0-30], avskalling av huden) og erosjon/ulcerasjon (EU [0-15], tilstedeværelse av det dypere såret). Total ER-, SC- og EU-poengsum ble beregnet som en sum av bidragene fra 15 individuelle områder av kroppen. GHS karakteriserer papler (hevelser) på hånden og er en sum av paplens karakteriseringsscore (0-6) og sårdannelsesscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter rundt negler. AS (0-1) karakteriserer hårtap. Høyere skårer indikerer større sykdomsgrad.
Baseline, uke 1, uke 4 og uke 8 (unntatt uke 12 som er et primært resultatmål)
Endring fra baseline i CDASI-aktivitetspoeng på alle planlagte tidspunkter gjennom uke 12 (trinn 3)
Tidsramme: Baseline, uke 1, uke 4, uke 8 og uke 12
Behandlingseffekten ble definert som forskjellen (gjennomsnittlig endring fra baseline ved uke 1, 4, 8,12 i den aktive behandlingsgruppen minus gjennomsnittlig endring fra baseline ved uke 1, 4, 8, 12 i placebogruppen) i gjennomsnittet endring av CDASI-aktivitetspoeng fra baseline på planlagte tidspunkter. Poengsummen (område: 0-100) består av ES, GHS, PS og AS. ES (område: 0-90) ble oppnådd ved å summere skårer for total erytem (ER [0-45], rødhet i hud eller slimhinner), skalering (SC [0-30], avskalling av huden) og erosjon/ulcerasjon (EU [0-15], tilstedeværelse av det dypere såret). Total ER-, SC- og EU-poengsum ble beregnet som en sum av bidragene fra 15 individuelle områder av kroppen. GHS karakteriserer papler (hevelser) på hånden og er en sum av paplens karakteriseringsscore (0-6) og sårdannelsesscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter rundt negler. AS (0-1) karakteriserer hårtap. Høyere skårer indikerer større sykdomsgrad.
Baseline, uke 1, uke 4, uke 8 og uke 12
Absolutte verdier av CDASI-aktivitetspoeng på alle planlagte tidspunkter gjennom uke 12 (alle stadier)
Tidsramme: Baseline, uke 1, uke 4, uke 8 og uke 12
CDASI-aktivitetsscore (område: 0-100) består av ES, GHS, PS og AS. ES (område: 0-90) ble oppnådd ved å summere skårer for total erytem (ER [0-45], rødhet i hud eller slimhinner), skalering (SC [0-30], avskalling av huden) og erosjon/ulcerasjon (EU [0-15], tilstedeværelse av det dypere såret). Total ER-, SC- og EU-poengsum ble beregnet som en sum av bidragene fra 15 individuelle områder av kroppen. GHS karakteriserer papler (hevelser) på hånden og er en sum av paplens karakteriseringsscore (0-6) og sårdannelsesscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter rundt negler. AS (0-1) karakteriserer hårtap. Høyere skårer indikerer større sykdomsgrad.
Baseline, uke 1, uke 4, uke 8 og uke 12
Absolutte verdier for CDASI-skadepoeng på alle planlagte tidspunkter gjennom uke 12 (alle stadier)
Tidsramme: Baseline, uke 1, uke 4, uke 8 og uke 12
Damage Score (DS) ble beregnet som en sum av total poilkiloderma score (POLS), total calcinosis score (CALS) og Gotorns hands damage score (GHDS). POLS karakteriserer spesifikk dispigmentering i det partikulære området, og calcinosis score karakteriserer forkalkning av huden i det bestemte området. POLS og CALS er oppsummert over 15 individuelle områder i kroppen og hver av dem har rekkevidde 0-15. GHDS har området 0-2 slik at DS har området 0-32. Høyere skårer indikerer større sykdomsgrad.
Baseline, uke 1, uke 4, uke 8 og uke 12
Absolutte verdier for total forbedringspoeng (TIS) ved uke 12 og mellomliggende planlagte tidspunkter (trinn 3)
Tidsramme: Uke 4, uke 8 og uke 12
TIS var summen av alle 6 forbedringsskårene der høyere poengsum indikerer dårligere status (PhGA [fra MDAAT, 0-20 skala], PtGA [0-10 skala], MMT [0-35 skala], HAQ-DI [0 -10 skala], muskelenzymer [0-7,5 skala] og ekstramuskulær global vurdering [0-20 skala]) assosiert med endringen i hvert kjernesettmål. En total forbedringsscore mellom 0 og 100 tilsvarte graden av forbedring, med høyere skåre som tilsvarer en større grad av forbedring: på ≥20 representerte minimal forbedring, en skår på ≥40 representerte moderat forbedring og en skår på ≥60 representerte stor forbedring.
Uke 4, uke 8 og uke 12
Endring fra baseline i Core Set Measures (CSM) av TIS (Global Disease Activity [PhGA] og Extramuscular Global Assessment [EmGA]) (trinn 3)
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8 og uke 12

PhGA: vurdering av alvorlighetsgraden av sykdom av legen. Legen brukte den visuelle analoge skalaen og satte et merke på 0 cm (best) -10 cm (dårligste) skala der høyere skår indikerte dårligere status.

EmGA: overordnet evaluering av sykdomsaktivitet i alle ekstramuskulære systemer ved bruk av visuell analog skala 0 cm (beste) -10 cm (dårligste) skala der høyere skår indikerte dårligere status.
Baseline, uke 4, uke 8 og uke 12
Endring fra baseline i CSM for TIS (PtGA) (trinn 3)
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8 og uke 12
PtGA: vurdering av alvorlighetsgraden av sykdom av deltakeren/deltakerens foresatte, ved bruk av en visuell analog skala fra 0 mm (ingen tegn på sykdomsaktivitet) til 100 mm (ekstremt aktiv eller alvorlig sykdomsaktivitet). Høyere poengsum indikerte dårligere status.
Baseline, uke 4, uke 8 og uke 12
Endring fra baseline i CSM for TIS (MMT8 og HAQ01-HAQ-DI) (trinn 3)
Tidsramme: Uke 4, uke 8 og uke 12

Manuell muskeltesting-8 utpekte muskelgrupper (MMT-8): var et sett med 8 utpekte muskler testet ensidig generelt på høyre side (venstre side brukt med mindre høyre side ikke kan brukes). Potensielt skåreområde var fra 0 til 80, hvor høyere skårer anga bedre helsestatus.

HAQ-DI: inneholdt åtte seksjoner (inkludert påkledning og stell, oppreisning, spising, turgåing, hygiene, grep, rekkevidde og aktiviteter). Hver seksjon hadde flere spørsmål som deltakeren brukte for å rangere funksjonaliteten sin og varierte fra 0 til 3 der 0 = uten problemer og 3 = ikke i stand til å gjøre. For hver deltaker ble gjennomsnittlig rangering beregnet for hver av de åtte seksjonene. HAQ-DI hadde et poengområde på 0 til 3, der høyere poengsum reflekterte dårligere status.
Uke 4, uke 8 og uke 12
Endring fra baseline i CSM av TIS (aldolase og kreatinkinase) (stadium 3)
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8 og uke 12
LS-gjennomsnittet (med 90 % CI) for CSM i TIS (aldolase og kreatinkinase) ved uke 4, 8, 12 ble presentert.
Baseline, uke 4, uke 8 og uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

27. mai 2022

Studiet fullført (Faktiske)

28. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

9. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dermatomyositt

Kliniske studier på Placebo arm

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere