Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse hos voksne med moderat til svær dermatomyositis

8. september 2023 opdateret af: Pfizer

ET FASE 2 DOBBELT-BLINDT, RANDOMISERET, PLACEBO-KONTROLLERET UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF EFFEKTIVITETEN, SIKKERHEDEN OG TOLERABILITETEN AF PF-06823859 HOS VOKSNE EMNER MED DERMATOMYOSITIS

En undersøgelse, der ser på undersøgelsesmedicin og placebo administreret til voksne patienter med moderat til svær dermatomyositis

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Ungarn
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Ungarn, H-4032
        • University of Debrecen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for patienter med hudprædominerende aktivitet:

  • Skal have CDASI Activity-score større end eller lig med 14 og have svigtet mindst 1 standardbehandling systemisk behandling (f.eks. kortikosteroider).

  • Bekræftelse af DM af efterforskeren og to af følgende:

    1. Gottrons papler;
    2. Gottrons tegn;
    3. Heliotrop udbrud;
    4. Neglefoldsforandringer (udvidede kapillærløkker, kapillærudfald, kutikulær hypertrofi og/eller robuste neglebånd;
    5. Fotodistribueret violaceous erytem, ​​(hud, der er udsat for sollys og fremstår lilla/rødlig og plettet i udseende;
    6. Positiv DM-serologi -
  • Post DM diagnose; standard for pleje oparbejdning for DM skal være afsluttet før indtræden i dette forskningsstudie.
  • Er villig til at give 8 biopsier i løbet af forskningsstudiet

Inklusionskriterier for patienter med muskelprædominerende aktivitet:

  • MMT-8 ≤136/150 og PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) efter visuel analog skala (VAS)

  • Summen af ​​PhGA, VAS, PtGA og ekstramuskulær global vurdering VAS-score er ≥10 cm (0-10 cm) VAS for hver.

    • Deltageren har fejlet i mindst to eller flere passende forløb med et immunsuppressivt middel eller immunmodulerende middel, inklusive IVIG, i en dosis, der vides at være effektiv til reumatologiske sygdomme.

Eksklusionskriterier for patienter med hudovervejende aktivitet:

  • Efterforskerstedets personale eller medlemmer af deres familie.
  • Akutte og kroniske nuværende medicinske tilstande
  • Indtag af mere end 15 mg prednison eller tilsvarende pr. dag
  • Gravide eller ammende kvinder. Fertile mænd og kvinder, der ikke vil overholde brugen af ​​2 effektive præventionsmetoder i henhold til forskningsprotokollen
  • Har krævet behandling af akutte eller kroniske infektioner
  • Har allerede eksisterende demyeliniserende lidelse som multipel sklerose eller andre alvorlige neurologiske mangler.
  • Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
  • Enhver sundhedstilstand, der kan forværres af immunsuppression

Eksklusionskriterier for patienter med muskelprædominerende aktivitet:

Svarende til patienter med hud fremherskende aktivitet; Indtagelse af >20 mg oral prednison/dag eller tilsvarende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo ARM
Medicin: Placebo arm
Placebo indeholder histidin, saccharose, PS80, ethylendiamin og trieddikesyre
Eksperimentel: PF-06823859 ARM høj
Medicin: PF-06823859 høj
Et humaniseret immunoglobulin-neutraliserende antistof
Eksperimentel: PF-06823859 ARM lav
Medicin: PF-06823859 lav
Et humaniseret immunoglobulin-neutraliserende antistof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kutan dermatomyositis sygdomsområde og sværhedsgradsindeks (CDASI) aktivitetsscore i uge 12 (stadie 1, stadie 2 og ændret stadie 2)
Tidsramme: Baseline og uge 12
Behandlingseffekten blev defineret som forskellen (gennemsnitlig chg fra baseline ved uge 12 i den aktive behandlingsgruppe minus i placebogruppen) i den gennemsnitlige ændring af CDASI aktivitetsscore fra baseline ved uge 12. Scoren (interval: 0-100) består af omfangsscore (ES), Gottorn hands score (GHS), peringual score (PS) og allopeci score (AS). ES (interval: 0-90) blev opnået ved at opsummere score for det totale erytem (ER [0-45], rødme af hud eller slimhinder), skæl (SC [0-30], afskalning af huden) og erosion/ulceration (EU [0-15], tilstedeværelse af det dybere sår). Samlede ER-, SC- og EU-score blev beregnet som en sum af bidragene fra 15 individuelle områder af kroppen. GHS karakteriserer papler (hævelser) ved hånden og er en sum af paplens karakteriseringsscore (0-6) og ulcerationsscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter omkring negle. AS (0-1) karakteriserer hårtab. Højere score indikerer større sygdoms sværhedsgrad.
Baseline og uge 12
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE) (stadie 3)
Tidsramme: Op til uge 40
Bivirkninger (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der var midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved en hvilken som helst dosis resulterede i et af følgende udfald/anset for væsentlige af en hvilken som helst anden grund: død; indledende/langvarig indlæggelse; livstruende; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt og mistanke om overførsel via et Pfizer-produkt af et infektiøst agens, patogent eller ikke-patogent. Bivirkninger inkluderede både alvorlige (hvis forekom) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. TEAE'er er hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til uge 40, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
Op til uge 40
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter (stadie 3)
Tidsramme: Op til uge 40
Hæmoglobin(HGB),hæmatokrit,erythrocytter(ery.),HDL-kolesterol(chl.)<0,8*lavere grænse for normal(LLN);retikulocytter (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*øvre normalgrænse (ULN);ery. middel korpuskulært (EMC) volumen, EMC HGB koncentration, kalium, chlorid, calcium, bicarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;blodplader<0,5*LLN,>1,75*ULN; leukocytter(leu.),glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN;lymfocytter(lym.), lymfocytter/leu.(%),neutrofiler (neu.), neu./leu.(%), protein, albumin<0,8*LLN,>1,2*ULN;basofiler(bas.), bas./leu.(%), eosinofiler (eos.), eos./leu., monocytter(mon.), mon./leu.(%), urat>1,2*ULN;bilirubin (total, direkte, indirekte)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferase, gammaglutamyltransferase, lactatdehydrogenase, alkalisk fosfatase>3,0*ULN;urea nitrogen, kreatinin, triglycerider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinase >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;glukose, ketoner,protein, HGB,urobilinogen,bilirubin,nitrit,leukocytesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyalinstøbninger>1;bakterier>20.
Op til uge 40
Antal deltagere med vitale tegnabnormiteter (stadie 3)
Tidsramme: Baseline op til uge 40
Abnormitet i vitale tegn: Siddende puls <40 slag i minuttet (bpm) til >120 bpm, siddende diastolisk blodtryk (DBP) < 50 millimeter kviksølv (mmHg), siddende systolisk blodtryk (SBP) <90 mmHg.
Baseline op til uge 40
Antal deltagere med elektrokardiogram (EKG) abnormiteter (stadie 3)
Tidsramme: Baseline op til uge 40
EKG-abnormalitetskriterier inkluderede: 1) QTc-interval justeret i henhold til Fridericia-formlen (QTcF) (msec): >450, >480, >500, stigning fra baseline >=30, stigning fra baseline >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (msec): >=300, ændring fra baseline (Chg) >=25% eller 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, ændring >=25% eller 50%. Kategorier, hvor mindst 1 deltager havde EKG-abnormitet i en af ​​de rapporterende arme, blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline op til uge 40

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med TEAE'er og SAE'er (trin 1 og trin 2)
Tidsramme: Op til uge 28
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved en hvilken som helst dosis resulterede i et af følgende udfald/anset for væsentlige af en hvilken som helst anden grund: død; indledende/langvarig indlæggelse; livstruende; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt og mistanke om overførsel via et Pfizer-produkt af et infektiøst agens, patogent eller ikke-patogent. Bivirkninger inkluderede både alvorlige (hvis forekom) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. TEAE'er er hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til uge 28, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
Op til uge 28
Antal deltagere med TEAE'er og SAE'er (ændret trin 2)
Tidsramme: Op til uge 40
AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved en hvilken som helst dosis resulterede i et af følgende udfald/anset for væsentlige af en hvilken som helst anden grund: død; indledende/langvarig indlæggelse; livstruende; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt og mistanke om overførsel via et Pfizer-produkt af et infektiøst agens, patogent eller ikke-patogent. Bivirkninger inkluderede både alvorlige (hvis forekom) og alle ikke-alvorlige bivirkninger. TEAE'er er hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til uge 40, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
Op til uge 40
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter (trin 1 og trin 2)
Tidsramme: Op til uge 28
HGB,hæmatokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volumen,EMC HGB,EMC HGB-koncentration,kalium,chlorid,calcium,bicarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;blodplader<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protein, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urat >1,2*ULN;bilirubin (total, direkte, indirekte)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferase, gammaglutamyltransferase, lactatdehydrogenase, alkalisk fosfatase>3,0*ULN;urea nitrogen, kreatinin, triglycerider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinase >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;glukose, ketoner, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, nitrit, leukocytesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyalinafstøbninger>1;bakterier>20. Klinisk betydning af laboratorieparametre blev bestemt efter investigatorens skøn.
Op til uge 28
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter (ændret trin 2)
Tidsramme: Op til uge 40
HGB,hæmatokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volumen,EMC HGB,EMC HGB-koncentration,kalium,chlorid,calcium,bicarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;blodplader<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protein, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urat >1,2*ULN;bilirubin (total, direkte, indirekte)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferase, gammaglutamyltransferase, lactatdehydrogenase, alkalisk fosfatase>3,0*ULN;urea nitrogen, kreatinin, triglycerider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinase >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;glukose, ketoner, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, nitrit, leukocytesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyalinafstøbninger>1;bakterier>20. Klinisk betydning af laboratorieparametre blev bestemt efter investigatorens skøn.
Op til uge 40
Antal deltagere med vitale tegnabnormiteter (stadie 1 og fase 2)
Tidsramme: Op til uge 28
Abnormitet i vitale tegn: Siddende puls <40 bpm til >120 bpm, siddende DBP < 50 mmHg, siddende SBP <90 mmHg.
Op til uge 28
Antal deltagere med vitale tegnabnormiteter (ændret trin 2)
Tidsramme: Op til uge 40
Abnormitet i vitale tegn: Siddende puls <40 bpm til >120 bpm, siddende DBP < 50 mmHg, siddende SBP <90 mmHg.
Op til uge 40
Antal deltagere med EKG-abnormiteter (trin 1 og trin 2)
Tidsramme: Op til uge 28
EKG-abnormalitetskriterier inkluderede: 1) QTc-interval justeret i henhold til Fridericia-formlen (QTcF) (msec): >450, >480, >500, stigning fra baseline >=30, stigning fra baseline >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (msec): >=300, ændring fra baseline (Chg) >=25% eller 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, ændring >=25% eller 50%. Kategorier, hvor mindst 1 deltager havde EKG-abnormitet i en af ​​de rapporterende arme, blev rapporteret i dette resultatmål.
Op til uge 28
Antal deltagere med EKG-abnormiteter (ændret trin 2)
Tidsramme: Op til uge 40
EKG-abnormalitetskriterier inkluderede: 1) QTc-interval justeret i henhold til Fridericia-formlen (QTcF) (msec): >450, >480, >500, stigning fra baseline >=30, stigning fra baseline >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (msec): >=300, ændring fra baseline (Chg) >=25% eller 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, ændring >=25% eller 50%. Kategorier, hvor mindst 1 deltager havde EKG-abnormitet i en af ​​de rapporterende arme, blev rapporteret i dette resultatmål.
Op til uge 40
Ændring fra baseline i CDASI aktivitetsresultat på alle planlagte tidspunkter til og med uge 12 (trin 1, trin 2 og ændret trin 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​4 og uge 8 (undtagen uge 12, som er et primært resultatmål)
Behandlingseffekten blev defineret som forskellen (gennemsnitlig ændring fra baseline i uge 1, 4, 8 i den aktive behandlingsgruppe minus den gennemsnitlige ændring fra baseline i uge 1, 4, 8 i placebogruppen) i den gennemsnitlige ændring af CDASI-aktivitet score fra baseline på planlagte tidspunkter. Scoren (interval: 0-100) består af ES, GHS, PS og AS. ES (interval: 0-90) blev opnået ved at opsummere score for det totale erytem (ER [0-45], rødme af hud eller slimhinder), skæl (SC [0-30], afskalning af huden) og erosion/ulceration (EU [0-15], tilstedeværelse af det dybere sår). Samlede ER-, SC- og EU-score blev beregnet som en sum af bidragene fra 15 individuelle områder af kroppen. GHS karakteriserer papler (hævelser) ved hånden og er en sum af paplens karakteriseringsscore (0-6) og ulcerationsscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter omkring negle. AS (0-1) karakteriserer hårtab. Højere score indikerer større sygdoms sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​1, uge ​​4 og uge 8 (undtagen uge 12, som er et primært resultatmål)
Ændring fra baseline i CDASI-aktivitetsresultat på alle planlagte tidspunkter til og med uge 12 (trin 3)
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
Behandlingseffekten blev defineret som forskellen (gennemsnitlig ændring fra baseline i uge 1, 4, 8, 12 i den aktive behandlingsgruppe minus den gennemsnitlige ændring fra baseline i uge 1, 4, 8, 12 i placebogruppen) i gennemsnittet ændring af CDASI-aktivitetsscore fra baseline på planlagte tidspunkter. Scoren (interval: 0-100) består af ES, GHS, PS og AS. ES (interval: 0-90) blev opnået ved at opsummere score for det totale erytem (ER [0-45], rødme af hud eller slimhinder), skæl (SC [0-30], afskalning af huden) og erosion/ulceration (EU [0-15], tilstedeværelse af det dybere sår). Samlede ER-, SC- og EU-score blev beregnet som en sum af bidragene fra 15 individuelle områder af kroppen. GHS karakteriserer papler (hævelser) ved hånden og er en sum af paplens karakteriseringsscore (0-6) og ulcerationsscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter omkring negle. AS (0-1) karakteriserer hårtab. Højere score indikerer større sygdoms sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
Absolutte værdier af CDASI-aktivitetsresultatet på alle planlagte tidspunkter til og med uge 12 (alle stadier)
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
CDASI aktivitetsscore (interval: 0-100) består af ES, GHS, PS og AS. ES (interval: 0-90) blev opnået ved at opsummere score for det totale erytem (ER [0-45], rødme af hud eller slimhinder), skæl (SC [0-30], afskalning af huden) og erosion/ulceration (EU [0-15], tilstedeværelse af det dybere sår). Samlede ER-, SC- og EU-score blev beregnet som en sum af bidragene fra 15 individuelle områder af kroppen. GHS karakteriserer papler (hævelser) ved hånden og er en sum af paplens karakteriseringsscore (0-6) og ulcerationsscore (0-1). PS (0-2) karakteriserer abnormiteter omkring negle. AS (0-1) karakteriserer hårtab. Højere score indikerer større sygdoms sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
Absolutte værdier af CDASI Damage Score på alle planlagte tidspunkter til og med uge 12 (alle stadier)
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
Damage Score (DS) blev beregnet som en sum af den totale poilkiloderma score (POLS), total calcinosis score (CALS) og Gotorns hænder skadesscore (GHDS). POLS karakteriserer specifik dispigmentering i det partikulære område, og calcinose-score karakteriserer forkalkning af huden i det pågældende område. POLS og CALS er opsummeret over 15 individuelle områder i kroppen, og hver af dem har intervallet 0-15. GHDS har området 0-2, så DS har området 0-32. Højere score indikerer større sygdoms sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​1, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
Absolutte værdier for Total Improvement Score (TIS) i uge 12 og mellemliggende planlagte tidspunkter (trin 3)
Tidsramme: Uge 4, uge ​​8 og uge 12
TIS var summen af ​​alle 6 forbedringsscore, hvor højere score indikerer dårligere status (PhGA [fra MDAAT, 0-20 skala], PtGA [0-10 skala], MMT [0-35 skala], HAQ-DI [0 -10 skala], muskelenzymer [0-7,5 skala] og ekstramuskulær global vurdering [0-20 skala]) forbundet med ændringen i hvert kernesætmål. En samlet forbedringsscore mellem 0 og 100 svarede til graden af ​​forbedring, med højere score svarende til en større grad af forbedring: på ≥20 repræsenterede minimal forbedring, en score på ≥40 repræsenterede moderat forbedring, og en score på ≥60 repræsenterede større forbedring.
Uge 4, uge ​​8 og uge 12
Ændring fra baseline i Core Set Measures (CSM) af TIS (Global Disease Activity [PhGA] og Extramuscular Global Assessment [EmGA]) (stadie 3)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12

PhGA: vurdering af sygdommens sværhedsgrad af lægen. Lægen brugte den visuelle analoge skala og satte et mærke på 0 cm (bedst) -10 cm (dårligste) skala, hvor højere score indikerede dårligere status.

EmGA: overordnet evaluering af sygdomsaktivitet i alle ekstramuskulære systemer ved brug af visuel analog skala 0 cm (bedst) -10 cm (dårligst) skala, hvor højere score indikerede dårligere status.
Baseline, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
Ændring fra baseline i CSM for TIS (PtGA) (trin 3)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
PtGA: vurdering af sygdommens sværhedsgrad foretaget af deltageren/deltagerens værge ved hjælp af en visuel analog skala fra 0 mm (ingen tegn på sygdomsaktivitet) til 100 mm (ekstremt aktiv eller alvorlig sygdomsaktivitet). Højere score indikerede dårligere status.
Baseline, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
Ændring fra baseline i CSM for TIS (MMT8 og HAQ01-HAQ-DI) (trin 3)
Tidsramme: Uge 4, uge ​​8 og uge 12

Manuel muskeltestning-8 udpegede muskelgrupper (MMT-8): var et sæt af 8 udpegede muskler testet ensidigt generelt på højre side (venstre side brugt, medmindre højre side ikke kan bruges). Potentielt scoreområde var fra 0 til 80, hvor højere score betegnede bedre sundhedsstatus.

HAQ-DI: indeholdt otte sektioner (inklusive påklædning og pleje, opstå, spise, gå, hygiejne, greb, rækkevidde og aktiviteter). Hvert afsnit havde flere spørgsmål, som deltageren brugte til at rangere deres funktionalitet og varierede fra 0 til 3, hvor 0 = uden problemer og 3 = ude af stand til at gøre. For hver deltager blev den gennemsnitlige placering beregnet for hver af de otte sektioner. HAQ-DI havde et scoreområde på 0 til 3, hvor højere score afspejlede dårligere status.
Uge 4, uge ​​8 og uge 12
Ændring fra baseline i CSM af TIS (aldolase og kreatinkinase) (stadie 3)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12
LS-gennemsnittet (med 90 % CI) af CSM i TIS (aldolase og kreatinkinase) i uge 4, 8, 12 blev præsenteret.
Baseline, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Placebo arm

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner