Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Közepesen súlyos vagy súlyos dermatomyositisben szenvedő felnőtteken végzett vizsgálat

2023. szeptember 8. frissítette: Pfizer

2. FÁZIUS KETTŐS vak, VÉLETLENSZERŰ, PLACEBO KONTROLLÁLT VIZSGÁLAT A PF-06823859 HATÉKONYSÁGÁNAK, BIZTONSÁGÁNAK ÉS TŰRHETŐSÉGÉNEK ÉRTÉKELÉSÉRE DERMÁTOMIOSITISES FELNŐTT alanyokon

Egy tanulmány, amely a közepesen súlyos vagy súlyos dermatomyositisben szenvedő felnőtt betegeknek adott vizsgálati gyógyszert és placebót vizsgálja

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

75

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Lengyelország
      • Bialystok, Lengyelország, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Lengyelország, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Magyarország
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Magyarország, H-4032
        • University of Debrecen
  • Németország
      • Tuebingen, Németország, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanyolország, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok túlnyomórészt bőraktivitású betegek számára:

  • 14-nél nagyobb vagy egyenlő CDASI-aktivitási pontszámmal kell rendelkeznie, és legalább 1 standard szisztémás kezelés (pl. kortikoszteroidok) nem sikerült.

  • A DM megerősítése a vizsgáló részéről és a következők közül kettő:

    1. Gottron papulái;
    2. Gottron jele;
    3. Heliotróp kitörés;
    4. Körömredő elváltozások (tágult kapilláris hurkok, kapilláris kiesés, kutikula hipertrófia és/vagy durva kutikula;
    5. Fényeloszlású violaceous erythema (napfénynek kitett bőr, amely lilás/vöröses és foltos megjelenésű;
    6. Pozitív DM szerológia -
  • DM utáni diagnózis; a DM-re vonatkozó standard ellátási feldolgozást a kutatási tanulmányba való belépés előtt el kell végezni.
  • Hajlandó 8 biopsziát adni a kutatás során

Bevonási kritériumok túlnyomórészt izomaktivitású betegek számára:

  • MMT-8 ≤136/150 és PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) vizuális analóg skála (VAS) szerint

  • A PhGA, VAS, PtGA és az extramuszkuláris globális értékelési VAS pontszámok összege ≥10 cm (0-10 cm) VAS mindegyik esetében.

    • A résztvevő legalább két vagy több megfelelő immunszuppresszív vagy immunmoduláló ágens kúrán sikertelen volt, beleértve az IVIG-t is, olyan dózisban, amelyről ismert, hogy hatásos a reumatológiai betegségekre.

Kizárási kritériumok túlnyomórészt bőraktivitású betegek számára:

  • A nyomozó helyszíni személyzete vagy családtagjaik.
  • Akut és krónikus jelenlegi egészségügyi állapotok
  • Napi 15 mg-nál nagyobb prednizon vagy azzal egyenértékű bevitel
  • Terhes vagy szoptató nők. Termékeny férfiak és nők, akik nem tartják be a kutatási protokoll szerint 2 hatékony fogamzásgátló módszer alkalmazását
  • Szükség van akut vagy krónikus fertőzések kezelésére
  • Már fennálló demyelinisatiós rendellenessége van, mint például sclerosis multiplex, vagy más súlyos neurológiai rendellenességek.
  • Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérések
  • Bármilyen egészségügyi állapot, amelyet az immunszuppresszió ronthat

Kizárási kritériumok túlnyomórészt izomaktivitású betegek számára:

Hasonlóan a bőr túlnyomó aktivitású betegekhez; Napi 20 mg-nál nagyobb orális prednizon vagy azzal egyenértékű bevitel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo ARM
Drog: Placebo Arm
A placebo hisztidint, szacharózt, PS80-at, etilén-diamint és triecetsavat tartalmaz
Kísérleti: PF-06823859 ARM magas
Drog: PF-06823859 magas
Humanizált immunglobulint semlegesítő antitest
Kísérleti: PF-06823859 ARM alacsony
Drog: PF-06823859 alacsony
Humanizált immunglobulint semlegesítő antitest

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a bőr dermatomyositis betegségének területe és súlyossági indexe (CDASI) aktivitási pontszámában a 12. héten (1. szakasz, 2. szakasz és módosított 2. szakasz)
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A kezelési hatást a CDASI aktivitási pontszám átlagos változásában a 12. héten a kiindulási értékhez viszonyított különbségként határozták meg (az aktív kezelési csoportban a 12. héten mért átlagos chg mínusz a placebocsoportban mért érték). A pontszám (tartomány: 0-100) a kiterjedtségi pontszámból (ES), a Gottorn kezek pontszámából (GHS), a peringual pontszámból (PS) és az allopecia pontszámból (AS) áll. Az ES-t (tartomány: 0-90) a teljes erythema (ER [0-45], a bőr vagy a nyálkahártyák vörössége), a hámlás (SC [0-30], a bőr hámlása) és a pontszámok összegzésével kaptuk. erózió/fekélyesedés (EU [0-15], a mélyebb seb jelenléte). A teljes ER-, SC- és EU-pontszámokat a test 15 egyedi területének hozzájárulásának összegeként számítottuk ki. A GHS a kézen lévő papulákat (duzzanatokat) jellemzi, és a papulák jellemzési pontszámának (0-6) és fekélyesedési pontszámának (0-1) összege. A PS (0-2) a körmök körüli rendellenességeket jellemzi. Az AS (0-1) jellemzi a hajhullást. A magasabb pontszámok nagyobb betegség súlyosságát jelzik.
Alapállapot és 12. hét
Azon résztvevők száma, akiknél vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) fordultak elő (3. szakasz)
Időkeret: Akár a 40. hétig
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény volt, amely egy résztvevőnél időlegesen összefügg a vizsgálati beavatkozás használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte/bármilyen más okból szignifikánsnak ítélt: halál; kezdeti / hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség és a Pfizer-terméken keresztül patogén vagy nem patogén fertőző ágens átvitelének gyanúja. A nemkívánatos események súlyos (ha előfordultak) és minden nem súlyos nemkívánatos eseményt is tartalmaztak. A TEAE-k a vizsgálati gyógyszer első adagja és a 40. hét közötti események, amelyek a kezelés előtt hiányoztak, vagy a kezelés előtti állapothoz képest rosszabbodtak.
Akár a 40. hétig
Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma (3. szakasz)
Időkeret: Akár a 40. hétig
Hemoglobin (HGB), hematokrit, eritrociták (ery.), HDL-koleszterin (chl.) <0,8*alacsonyabb normál határérték (LLN);retikulociták (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*felső normál határérték (ULN);ery. átlagos corpuscularis (EMC) térfogat, EMC HGB koncentráció, kálium, klorid, kalcium, hidrogén-karbonát<0,9*LLN,>1,1*ULN;vérlemezkék<0,5*LLN,>1,75*ULN; leukociták(leu.),glükóz<0,6*LLN,>1,5*ULN;limfociták(lym.),lym./leu.(%),neutrofilek (neu.), neu./leu. (%), fehérje,albumin<0,8*LLN,>1,2*ULN;bazofilek (bázis), bázis/leu.(%), eozinofilek (eos.), eos./leu., monociták (mon.), mon./leu. (%), urát>1,2*ULN;bilirubin (összes, közvetlen, közvetett)>1,5*ULN;aszpartát/alanin aminotranszferáz,gamma-glutamil-transzferáz,laktát-dehidrogenáz,alkáli foszfatáz>3,0*ULN;karbamid nitrogén, kreatinin, trigliceridek, chl.>1,3*ULN; nátrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatin-kináz >2,0*ULN;Vizelet: pH<4,5,>8;glükóz, ketonok,fehérje,HGB,urobilinogén,bilirubin,nitrit,leukocita-észteráz>=1;ery., leu.>= 20;hialin öntvények>1;baktériumok>20.
Akár a 40. hétig
Életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma (3. szakasz)
Időkeret: Alapállapot a 40. hétig
Az életjelek rendellenességei: ülő pulzusszám <40 ütés/perc (bpm) és >120 ütés/perc, ülő diasztolés vérnyomás (DBP) < 50 higanymilliméter (Hgmm), ülő szisztolés vérnyomás (SBP) <90 Hgmm.
Alapállapot a 40. hétig
Az elektrokardiogram (EKG) rendellenességekkel rendelkező résztvevők száma (3. szakasz)
Időkeret: Alapállapot a 40. hétig
Az EKG-rendellenességek kritériumai a következők: 1) QTc-intervallum a Fridericia-képlet szerint (QTcF) beállítva (msec): >450, >480, >500, növekedés a kiindulási értékhez képest >=30, növekedés a kiindulási értékhez képest >=60; 2) Pulzusszám (PR) (msec): >=300, változás az alapvonalhoz képest (Chg) >=25% vagy 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% vagy 50%. Ebben az eredménymértékben olyan kategóriákat jelentettek, amelyekben legalább 1 résztvevőnél EKG-eltérés volt bármelyik jelentéstevő karon.
Alapállapot a 40. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
TEAE-vel és SAE-vel rendelkező résztvevők száma (1. és 2. szakasz)
Időkeret: Akár a 28. hétig
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél, amely időlegesen összefügg a vizsgálati beavatkozás használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte/bármilyen más okból szignifikánsnak ítélt: halál; kezdeti / hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség és a Pfizer-terméken keresztül patogén vagy nem patogén fertőző ágens átvitelének gyanúja. A nemkívánatos események súlyos (ha előfordultak) és minden nem súlyos nemkívánatos eseményt is tartalmaztak. A TEAE-k a vizsgálati gyógyszer első adagja és a 28. hét közötti események, amelyek a kezelés előtt hiányoztak, vagy a kezelés előtti állapothoz képest rosszabbodtak.
Akár a 28. hétig
TEAE-vel és SAE-vel rendelkező résztvevők száma (2. módosítás)
Időkeret: Akár a 40. hétig
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél, amely időlegesen összefügg a vizsgálati beavatkozás használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte/bármilyen más okból szignifikánsnak ítélt: halál; kezdeti / hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség és a Pfizer-terméken keresztül patogén vagy nem patogén fertőző ágens átvitelének gyanúja. A nemkívánatos események súlyos (ha előfordultak) és minden nem súlyos nemkívánatos eseményt is tartalmaztak. A TEAE-k a vizsgálati gyógyszer első adagja és a 40. hét közötti események, amelyek a kezelés előtt hiányoztak, vagy a kezelés előtti állapothoz képest rosszabbodtak.
Akár a 40. hétig
Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma (1. és 2. szakasz)
Időkeret: Akár a 28. hétig
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC térfogat,EMC HGB,EMC HGB koncentráció,kálium,klorid,kalcium,bikarbonát<0,9*LLN,>1,1*ULN;vérlemezkék<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glükóz<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), fehérje, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bázis, bázis/leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urát >1,2*ULN;bilirubin (teljes, közvetlen, közvetett)>1,5*ULN;aszpartát/alanin aminotranszferáz, gamma-glutamil-transzferáz, laktát-dehidrogenáz, alkalikus foszfatáz>3,0*ULN;karbamid nitrogén, kreatinin, trigliceridek, chl.>1,3*ULN; nátrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatin-kináz >2,0*ULN;Vizelet: pH<4,5,>8;glükóz, ketonok, fehérje, HGB, urobilinogén,bilirubin,nitrit,leukocita-észteráz>=1;ery., leu.>= 20;hialin öntvény>1;baktériumok>20. A laboratóriumi paraméterek klinikai jelentőségét a vizsgáló belátása szerint határozta meg.
Akár a 28. hétig
Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma (2. szakasz)
Időkeret: Akár a 40. hétig
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC térfogat,EMC HGB,EMC HGB koncentráció,kálium,klorid,kalcium,bikarbonát<0,9*LLN,>1,1*ULN;vérlemezkék<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glükóz<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), fehérje, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bázis, bázis/leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urát >1,2*ULN;bilirubin (teljes, közvetlen, közvetett)>1,5*ULN;aszpartát/alanin aminotranszferáz, gamma-glutamil-transzferáz, laktát-dehidrogenáz, alkalikus foszfatáz>3,0*ULN;karbamid nitrogén, kreatinin, trigliceridek, chl.>1,3*ULN; nátrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatin-kináz >2,0*ULN;Vizelet: pH<4,5,>8;glükóz, ketonok, fehérje, HGB, urobilinogén,bilirubin,nitrit,leukocita-észteráz>=1;ery., leu.>= 20;hialin öntvény>1;baktériumok>20. A laboratóriumi paraméterek klinikai jelentőségét a vizsgáló belátása szerint határozta meg.
Akár a 40. hétig
Életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma (1. és 2. szakasz)
Időkeret: Akár a 28. hétig
Az életjelek rendellenességei: Ülő pulzusszám <40->120 ütés/perc, ülő DBP < 50 Hgmm, ülő szívverés <90 Hgmm.
Akár a 28. hétig
Életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma (2. szakasz)
Időkeret: Akár a 40. hétig
Az életjelek rendellenességei: Ülő pulzusszám <40->120 ütés/perc, ülő DBP < 50 Hgmm, ülő szívverés <90 Hgmm.
Akár a 40. hétig
EKG-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma (1. és 2. szakasz)
Időkeret: Akár a 28. hétig
Az EKG-rendellenességek kritériumai a következők: 1) QTc-intervallum a Fridericia-képlet szerint (QTcF) beállítva (msec): >450, >480, >500, növekedés a kiindulási értékhez képest >=30, növekedés a kiindulási értékhez képest >=60; 2) Pulzusszám (PR) (msec): >=300, változás az alapvonalhoz képest (Chg) >=25% vagy 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% vagy 50%. Ebben az eredménymértékben olyan kategóriákat jelentettek, amelyekben legalább 1 résztvevőnél EKG-eltérés volt bármelyik jelentéstevő karon.
Akár a 28. hétig
EKG-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma (módosított 2. szakasz)
Időkeret: Akár a 40. hétig
Az EKG-rendellenességek kritériumai a következők: 1) QTc-intervallum a Fridericia-képlet szerint (QTcF) beállítva (msec): >450, >480, >500, növekedés a kiindulási értékhez képest >=30, növekedés a kiindulási értékhez képest >=60; 2) Pulzusszám (PR) (msec): >=300, változás az alapvonalhoz képest (Chg) >=25% vagy 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% vagy 50%. Ebben az eredménymértékben olyan kategóriákat jelentettek, amelyekben legalább 1 résztvevőnél EKG-eltérés volt bármelyik jelentéstevő karon.
Akár a 40. hétig
Változás az alapértékhez képest a CDASI tevékenységi pontszámban minden ütemezett időpontban a 12. hétig (1. szakasz, 2. szakasz és 2. módosított szakasz)
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 4. hét és 8. hét (kivéve a 12. hetet, amely az elsődleges eredménymérő)
A kezelés hatását a CDASI-aktivitás átlagos változásának különbségeként határozták meg (az aktív kezelési csoportban az 1., 4., 8. héten mért átlagos változás mínusz az átlagos változás a kiindulási értékhez képest az 1., 4. és 8. héten a placebocsoportban) pont az alapvonaltól az ütemezett időpontokban. A pontszám (tartomány: 0-100) az ES-ből, GHS-ből, PS-ből és AS-ből áll. Az ES-t (tartomány: 0-90) a teljes erythema (ER [0-45], a bőr vagy a nyálkahártyák vörössége), a hámlás (SC [0-30], a bőr hámlása) és a pontszámok összegzésével kaptuk. erózió/fekélyesedés (EU [0-15], a mélyebb seb jelenléte). A teljes ER-, SC- és EU-pontszámokat a test 15 egyedi területének hozzájárulásának összegeként számítottuk ki. A GHS a kézen lévő papulákat (duzzanatokat) jellemzi, és a papulák jellemzési pontszámának (0-6) és fekélyesedési pontszámának (0-1) összege. A PS (0-2) a körmök körüli rendellenességeket jellemzi. Az AS (0-1) jellemzi a hajhullást. A magasabb pontszámok nagyobb betegség súlyosságát jelzik.
Alapállapot, 1. hét, 4. hét és 8. hét (kivéve a 12. hetet, amely az elsődleges eredménymérő)
Változás az alapértékhez képest a CDASI tevékenységi pontszámában minden ütemezett időpontban a 12. hétig (3. szakasz)
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét és 12. hét
A kezelési hatást úgy határozták meg, mint a különbséget (átlagos változás a kiindulási értékhez képest az 1., 4., 8., 12. héten az aktív kezelési csoportban mínusz az átlagos változás a kiindulási értékhez képest az 1., 4., 8. és 12. héten a placebocsoportban) az átlagban. a CDASI aktivitási pontszám változása az alapvonalhoz képest az ütemezett időpontokban. A pontszám (tartomány: 0-100) az ES-ből, GHS-ből, PS-ből és AS-ből áll. Az ES-t (tartomány: 0-90) a teljes erythema (ER [0-45], a bőr vagy a nyálkahártyák vörössége), a hámlás (SC [0-30], a bőr hámlása) és a pontszámok összegzésével kaptuk. erózió/fekélyesedés (EU [0-15], a mélyebb seb jelenléte). A teljes ER-, SC- és EU-pontszámokat a test 15 egyedi területének hozzájárulásának összegeként számítottuk ki. A GHS a kézen lévő papulákat (duzzanatokat) jellemzi, és a papulák jellemzési pontszámának (0-6) és fekélyesedési pontszámának (0-1) összege. A PS (0-2) a körmök körüli rendellenességeket jellemzi. Az AS (0-1) jellemzi a hajhullást. A magasabb pontszámok nagyobb betegség súlyosságát jelzik.
Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét és 12. hét
A CDASI aktivitási pontszám abszolút értékei minden ütemezett időpontban a 12. hétig (minden szakaszban)
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét és 12. hét
A CDASI aktivitási pontszám (tartomány: 0-100) az ES-ből, GHS-ből, PS-ből és AS-ből áll. Az ES-t (tartomány: 0-90) a teljes erythema (ER [0-45], a bőr vagy a nyálkahártyák vörössége), a hámlás (SC [0-30], a bőr hámlása) és a pontszámok összegzésével kaptuk. erózió/fekélyesedés (EU [0-15], a mélyebb seb jelenléte). A teljes ER-, SC- és EU-pontszámokat a test 15 egyedi területének hozzájárulásának összegeként számítottuk ki. A GHS a kézen lévő papulákat (duzzanatokat) jellemzi, és a papulák jellemzési pontszámának (0-6) és fekélyesedési pontszámának (0-1) összege. A PS (0-2) a körmök körüli rendellenességeket jellemzi. Az AS (0-1) jellemzi a hajhullást. A magasabb pontszámok nagyobb betegség súlyosságát jelzik.
Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét és 12. hét
A CDASI sérülési pontszám abszolút értékei minden ütemezett időpontban a 12. hétig (minden szakaszban)
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét és 12. hét
A sérülési pontszámot (DS) a teljes poilkiloderma pontszám (POLS), a teljes kalcinózis pontszám (CALS) és a Gotorn-féle kezek sérülési pontszámának (GHDS) összegeként számították ki. A POLS az adott területen a specifikus diszpigmentációt, a calcinosis pontszám pedig a bőr meszesedését jellemzi az adott területen. A POLS és a CALS a test 15 egyedi területére vonatkozik, és mindegyik 0-15 tartományban van. A GHDS tartománya 0–2, így a DS tartománya 0–32. A magasabb pontszámok nagyobb betegség súlyosságát jelzik.
Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét és 12. hét
A teljes fejlesztési pontszám (TIS) abszolút értékei a 12. héten és a köztes ütemezett időpontokban (3. szakasz)
Időkeret: 4. hét, 8. hét és 12. hét
A TIS mind a 6 javulási pontszám összege volt, ahol a magasabb pontszám rosszabb állapotot jelez (PhGA [az MDAAT, 0-20 skála alapján], PtGA [0-10 skála], MMT [0-35 skála], HAQ-DI [0 -10 skála], izomenzimek [0-7,5 skála] és extramuszkuláris globális értékelés [0-20 skála]), amelyek az egyes alapkészletek változásaihoz kapcsolódnak. A 0 és 100 közötti teljes javulási pontszám a javulás mértékének felelt meg, a magasabb pontszámok pedig nagyobb mértékű javulást jelentettek: a ≥20 minimális javulást, a ≥40-es pontszám közepes javulást, a ≥60 pedig jelentős javulást jelent. javulás.
4. hét, 8. hét és 12. hét
Változás a kiindulási állapothoz képest a TIS (Global Disease Activity [PhGA] és Extramuscular Global Assessment [EmGA]) Core Set Measures (CSM) értékében (3. szakasz)
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 8. hét és 12. hét

PhGA: a betegség súlyosságának orvos általi értékelése. Az orvos a vizuális analóg skálát használta, és a 0 cm-es (legjobb) -10 cm-es (legrosszabb) skálát jelölte meg, ahol a magasabb pontszám rosszabb állapotot jelez.

EmGA: a betegség aktivitásának átfogó értékelése minden extramuszkuláris rendszerben vizuális analóg skála segítségével, 0 cm (legjobb) -10 cm (legrosszabb) skála, ahol a magasabb pontszám rosszabb állapotot jelez.
Alapállapot, 4. hét, 8. hét és 12. hét
Változás az alapvonaltól a TIS CSM-jében (PtGA) (3. szakasz)
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 8. hét és 12. hét
PtGA: a betegség súlyosságának értékelése a résztvevő/résztvevő gyám által, vizuális analóg skála segítségével 0 mm-től (nincs bizonyíték a betegség aktivitására) 100 mm-ig (rendkívül aktív vagy súlyos betegség aktivitása). A magasabb pontszám rosszabb állapotot jelez.
Alapállapot, 4. hét, 8. hét és 12. hét
Változás az alapvonaltól a TIS CSM-jében (MMT8 és HAQ01-HAQ-DI) (3. szakasz)
Időkeret: 4. hét, 8. hét és 12. hét

Manuális izomteszt – 8 kijelölt izomcsoport (MMT-8): 8 kijelölt izomból álló készlet, amelyet egyoldalúan teszteltek, általában a jobb oldalon (bal oldalt használtunk, hacsak a jobb oldal nem használható). A potenciális pontszám 0 és 80 között volt, ahol a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleztek.

HAQ-DI: nyolc részből áll (beleértve az öltözködést és az ápolást, a felemelkedést, az evést, a sétát, a higiéniát, a fogást, az elérést és a tevékenységeket). Mindegyik szekcióban több kérdés szerepelt, amelyeket a résztvevő a funkcionalitásuk rangsorolására használt, és 0-tól 3-ig terjedt, ahol 0 = minden nehézség nélkül és 3 = nem tudja megtenni. Minden résztvevő esetében a nyolc szekció mindegyikére kiszámították az átlagos helyezést. A HAQ-DI pontszáma 0 és 3 között volt, ahol a magasabb pontszám rosszabb állapotot tükröz.
4. hét, 8. hét és 12. hét
Változás az alapvonaltól a TIS CSM-jében (aldoláz és kreatin-kináz) (3. szakasz)
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 8. hét és 12. hét
Bemutattuk a TIS (aldoláz és kreatin-kináz) CSM-jének LS átlagát (90%-os CI-vel) a 4., 8. és 12. héten.
Alapállapot, 4. hét, 8. hét és 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. május 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. november 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Dermatomyositis

Klinikai vizsgálatok a Placebo Arm

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel