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Uno studio negli adulti con dermatomiosite da moderata a grave

8 settembre 2023 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO DI FASE 2 IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO CON PLACEBO PER VALUTARE L'EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DEL PF-06823859 IN SOGGETTI ADULTI CON DERMATOMOSITE

Uno studio che esamina il farmaco sperimentale e il placebo somministrati a pazienti adulti con dermatomiosite da moderata a grave

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Tuebingen, Germania, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spagna, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Ungheria
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Ungheria, H-4032
        • University of Debrecen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per pazienti con attività cutanea predominante:

  • Deve avere un punteggio di attività CDASI maggiore o uguale a 14 e aver fallito almeno 1 trattamento sistemico standard di cura (p. es., corticosteroidi).

  • Conferma del DM da parte dell'investigatore e due dei seguenti:

    1. papule di Gottron;
    2. segno di Gottron;
    3. Eruzione dell'eliotropio;
    4. Alterazioni della piega ungueale (anse capillari dilatate, dropout capillare, ipertrofia cuticolare e/o cuticole irregolari;
    5. Eritema violaceo fotodistribuito, (pelle esposta alla luce solare e di aspetto violaceo/rossastro e a chiazze;
    6. Sierologia DM positiva -
  • Post diagnosi di DM; il lavoro standard di cura per il DM deve essere stato completato prima dell'ingresso in questo studio di ricerca.
  • Disponibilità a fornire 8 biopsie durante il corso dello studio di ricerca

Criteri di inclusione per i pazienti con attività muscolare predominante:

  • MMT-8 ≤136/150 e PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) mediante scala analogica visiva (VAS)

  • La somma dei punteggi VAS PhGA, VAS, PtGA e valutazione globale extramuscolare è ≥10 cm (0-10 cm) VAS per ciascuno.

    • - Il partecipante ha fallito almeno due o più cicli adeguati di un agente immunosoppressore o agente immunomodulatore, incluso IVIG, a una dose nota per essere efficace per le malattie reumatologiche.

Criteri di esclusione per i pazienti con attività cutanea predominante:

  • Personale del sito dell'investigatore o membri della sua famiglia.
  • Condizioni mediche attuali acute e croniche
  • Assunzione superiore a 15 mg di prednisone o equivalente al giorno
  • Donne incinte o che allattano. Uomini e donne fertili che non rispetteranno l'uso di 2 efficaci metodi di controllo delle nascite secondo il protocollo di ricerca
  • Hanno richiesto la gestione di infezioni acute o croniche
  • Avere un disturbo demielinizzante preesistente come la sclerosi multipla o altri gravi deficit neurologici.
  • Anomalie di laboratorio clinicamente significative
  • Qualsiasi condizione di salute che può essere peggiorata dall'immunosoppressione

Criteri di esclusione per i pazienti con attività muscolare predominante:

Simile ai pazienti con attività cutanea predominante; Assunzione di >20 mg di prednisone per via orale/giorno, o equivalente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: ARM placebo
Droga: Braccio placebo
Il placebo contiene istidina, saccarosio, PS80, etilendiammina e acido triacetico
Sperimentale: PF-06823859 BRACCIO alto
Droga: PF-06823859 alta
Anticorpo neutralizzante immunoglobulina umanizzato
Sperimentale: PF-06823859 BRACCIO basso
Droga: PF-06823859 basso
Anticorpo neutralizzante immunoglobulina umanizzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di attività dell'area patologica della dermatomiosite cutanea e dell'indice di gravità (CDASI) alla settimana 12 (Stadio 1, Stadio 2 e Stadio 2 modificato)
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
L’effetto del trattamento è stato definito come la differenza (variazione media dal basale alla settimana 12 nel gruppo di trattamento attivo meno quella nel gruppo placebo) nella variazione media del punteggio di attività CDASI rispetto al basale alla settimana 12. Il punteggio (intervallo: 0-100) è costituito dal punteggio dell'estensione (ES), dal punteggio delle mani di Gottorn (GHS), dal punteggio peringuale (PS) e dal punteggio dell'allopecia (AS). ES (intervallo: 0-90) è stato ottenuto sommando i punteggi per l'eritema totale (ER [0-45], arrossamento della pelle o delle mucose), desquamazione (SC [0-30], desquamazione della pelle) e erosione/ulcerazione (UE [0-15], presenza della ferita più profonda). I punteggi totali ER, SC e EU sono stati calcolati come somma dei contributi di 15 singole aree del corpo. Il GHS caratterizza le papule (gonfiore) sulla mano ed è la somma del punteggio di caratterizzazione della papula (0-6) e del punteggio di ulcerazione (0-1). PS (0-2) caratterizza le anomalie intorno alle unghie. L'AS (0-1) caratterizza la caduta dei capelli. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Riferimento e settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE) (fase 3)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 40
L'evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante temporaneamente associato all'uso dell'intervento in studio, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato all'intervento in studio. SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provocava uno dei seguenti esiti/ritenuti significativi per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale/prolungato; pericoloso per la vita; disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto congenito e sospetta trasmissione tramite un prodotto Pfizer di un agente infettivo, patogeno o non patogeno. Gli eventi avversi includevano sia eventi avversi gravi (se verificatisi) che tutti gli eventi avversi non gravi. I TEAE sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino alla settimana 40 che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Fino alla settimana 40
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative (Fase 3)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 40
Emoglobina (HGB), ematocrito, eritrociti (ery.), colesterolo HDL (chl.) <0,8*inferiore limite normale(LLN);reticolociti (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*superiore limite della norma (ULN);ery. volume corpuscolare medio (EMC), concentrazione EMC HGB, potassio, cloruro, calcio, bicarbonato <0,9*LLN,>1,1*ULN; piastrine <0,5*LLN,>1,75*ULN; leucociti(leu.),glucosio<0,6*LLN,>1,5*ULN;linfociti(lym.), lym./leu.(%),neutrofili (neu.), neu./leu.(%), proteine,albumina<0,8*LLN,>1,2*ULN;basofili(bas.), bas./leu.(%), eosinofili(eos.), eos./leu., monociti(mon.), mon./leu.(%), urato>1,2*ULN;bilirubina (totale, diretto, indiretto)>1,5*ULN;aspartato/alanina aminotransferasi, gamma glutamil transferasi, lattato deidrogenasi, fosfatasi alcalina>3,0*ULN;urea azoto,creatinina,trigliceridi, chl.>1,3*ULN; sodio <0,95*LLN,>1,05*ULN; creatina chinasi >2,0*ULN;Urina: pH<4,5,>8;glucosio, chetoni,proteine, HGB,urobilinogeno,bilirubina,nitriti,esterasi leucocitaria>=1;ery., leu.>= 20;cilindri ialini>1;batteri>20.
Fino alla settimana 40
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali (fase 3)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 40
Anomalie nei segni vitali: frequenza cardiaca in posizione seduta da <40 battiti al minuto (bpm) a >120 bpm, pressione sanguigna diastolica (DBP) in posizione seduta < 50 millimetri di mercurio (mmHg), pressione sanguigna sistolica (SBP) in posizione seduta <90 mmHg.
Riferimento fino alla settimana 40
Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) (Stadio 3)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 40
I criteri di anomalie dell'ECG includevano: 1) intervallo QTc aggiustato secondo la formula di Fridericia (QTcF) (msec): >450, >480, >500, aumento rispetto al basale >=30, aumento rispetto al basale >=60; 2) Frequenza del polso (PR) (msec): >=300, variazione rispetto al basale (Chg) >=25% o 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% o 50%. In questa misura di risultato sono state riportate le categorie con almeno 1 partecipante con anomalie ECG in uno qualsiasi dei bracci segnalanti.
Riferimento fino alla settimana 40

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con TEAE e SAE (Fase 1 e Fase 2)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
Per evento avverso si intendeva qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante temporaneamente associato all'uso dell'intervento in studio, considerato o meno correlato all'intervento in studio. SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provocava uno dei seguenti esiti/ritenuti significativi per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale/prolungato; pericoloso per la vita; disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto congenito e sospetta trasmissione tramite un prodotto Pfizer di un agente infettivo, patogeno o non patogeno. Gli eventi avversi includevano sia eventi avversi gravi (se verificatisi) che tutti gli eventi avversi non gravi. I TEAE sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino alla settimana 28 che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Fino alla settimana 28
Numero di partecipanti con TEAE e SAE (fase 2 modificata)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 40
Per evento avverso si intendeva qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante temporaneamente associato all'uso dell'intervento in studio, considerato o meno correlato all'intervento in studio. SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provocava uno dei seguenti esiti/ritenuti significativi per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale/prolungato; pericoloso per la vita; disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto congenito e sospetta trasmissione tramite un prodotto Pfizer di un agente infettivo, patogeno o non patogeno. Gli eventi avversi includevano sia eventi avversi gravi (se verificatisi) che tutti gli eventi avversi non gravi. I TEAE sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino alla settimana 40 che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Fino alla settimana 40
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative (Fase 1 e Fase 2)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
HGB,ematocrito,ery.,HDL cl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volume,EMC HGB,concentrazione EMC HGB,potassio,cloruro,calcio,bicarbonato<0,9*LLN,>1,1*ULN;piastrine<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glucosio<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lim., lim./leu.(%), neu., neu./leu. (%), proteine,albumina <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urato >1,2*ULN;bilirubina (totale, diretta, indiretta)>1,5*ULN;aspartato/alanina aminotransferasi, gamma glutamil transferasi, lattato deidrogenasi, fosfatasi alcalina>3,0*ULN;urea azoto, creatinina, trigliceridi, cl.>1,3*ULN; sodio <0,95*LLN,>1,05*ULN; creatina chinasi >2,0*ULN;Urina: pH<4,5,>8;glucosio, chetoni, proteine, HGB, urobilinogeno,bilirubina,nitriti,esterasi leucocitaria>=1;ery., leu.>= 20;cilindri ialini>1;batteri>20. Il significato clinico dei parametri di laboratorio è stato determinato a discrezione dello sperimentatore.
Fino alla settimana 28
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative (fase 2 modificata)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 40
HGB,ematocrito,ery.,HDL cl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volume,EMC HGB,concentrazione EMC HGB,potassio,cloruro,calcio,bicarbonato<0,9*LLN,>1,1*ULN;piastrine<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glucosio<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lim., lim./leu.(%), neu., neu./leu. (%), proteine,albumina <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), urato >1,2*ULN;bilirubina (totale, diretta, indiretta)>1,5*ULN;aspartato/alanina aminotransferasi, gamma glutamil transferasi, lattato deidrogenasi, fosfatasi alcalina>3,0*ULN;urea azoto, creatinina, trigliceridi, cl.>1,3*ULN; sodio <0,95*LLN,>1,05*ULN; creatina chinasi >2,0*ULN;Urina: pH<4,5,>8;glucosio, chetoni, proteine, HGB, urobilinogeno,bilirubina,nitriti,esterasi leucocitaria>=1;ery., leu.>= 20;cilindri ialini>1;batteri>20. Il significato clinico dei parametri di laboratorio è stato determinato a discrezione dello sperimentatore.
Fino alla settimana 40
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali (fase 1 e fase 2)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
Anomalie nei segni vitali: frequenza cardiaca in posizione seduta da <40 bpm a >120 bpm, pressione diastolica in posizione seduta <50 mmHg, pressione sistolica in posizione seduta <90 mmHg.
Fino alla settimana 28
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali (fase 2 modificata)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 40
Anomalie nei segni vitali: frequenza cardiaca in posizione seduta da <40 bpm a >120 bpm, pressione diastolica in posizione seduta <50 mmHg, pressione sistolica in posizione seduta <90 mmHg.
Fino alla settimana 40
Numero di partecipanti con anomalie ECG (Stadio 1 e Stadio 2)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
I criteri di anomalie dell'ECG includevano: 1) intervallo QTc aggiustato secondo la formula di Fridericia (QTcF) (msec): >450, >480, >500, aumento rispetto al basale >=30, aumento rispetto al basale >=60; 2) Frequenza del polso (PR) (msec): >=300, variazione rispetto al basale (Chg) >=25% o 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% o 50%. In questa misura di risultato sono state riportate le categorie con almeno 1 partecipante con anomalie ECG in uno qualsiasi dei bracci segnalanti.
Fino alla settimana 28
Numero di partecipanti con anomalie ECG (fase 2 modificata)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 40
I criteri di anomalie dell'ECG includevano: 1) intervallo QTc aggiustato secondo la formula di Fridericia (QTcF) (msec): >450, >480, >500, aumento rispetto al basale >=30, aumento rispetto al basale >=60; 2) Frequenza del polso (PR) (msec): >=300, variazione rispetto al basale (Chg) >=25% o 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% o 50%. In questa misura di risultato sono state riportate le categorie con almeno 1 partecipante con anomalie ECG in uno qualsiasi dei bracci segnalanti.
Fino alla settimana 40
Variazione rispetto al basale del punteggio di attività CDASI in tutti i punti temporali programmati fino alla settimana 12 (Fase 1, Fase 2 e Fase 2 modificata)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 1, Settimana 4 e Settimana 8 (ad eccezione della Settimana 12 che è una misura di esito primaria)
L'effetto del trattamento è stato definito come la differenza (variazione media dal basale alle settimane 1, 4, 8 nel gruppo di trattamento attivo meno la variazione media dal basale alle settimane 1, 4, 8 nel gruppo placebo) nella variazione media dell'attività CDASI punteggio dal basale ai tempi programmati. Il punteggio (intervallo: 0-100) è composto da ES, GHS, PS e AS. ES (intervallo: 0-90) è stato ottenuto sommando i punteggi per l'eritema totale (ER [0-45], arrossamento della pelle o delle mucose), desquamazione (SC [0-30], desquamazione della pelle) e erosione/ulcerazione (UE [0-15], presenza della ferita più profonda). I punteggi totali ER, SC e EU sono stati calcolati come somma dei contributi di 15 singole aree del corpo. Il GHS caratterizza le papule (gonfiore) sulla mano ed è la somma del punteggio di caratterizzazione della papula (0-6) e del punteggio di ulcerazione (0-1). PS (0-2) caratterizza le anomalie intorno alle unghie. L'AS (0-1) caratterizza la caduta dei capelli. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Basale, Settimana 1, Settimana 4 e Settimana 8 (ad eccezione della Settimana 12 che è una misura di esito primaria)
Variazione rispetto al basale del punteggio di attività CDASI in tutti i punti temporali pianificati fino alla settimana 12 (fase 3)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
L'effetto del trattamento è stato definito come la differenza (variazione media rispetto al basale alle settimane 1, 4, 8, 12 nel gruppo di trattamento attivo meno la variazione media rispetto al basale alle settimane 1, 4, 8, 12 nel gruppo placebo) nella media modifica del punteggio di attività CDASI rispetto al basale ai punti temporali programmati. Il punteggio (intervallo: 0-100) è composto da ES, GHS, PS e AS. ES (intervallo: 0-90) è stato ottenuto sommando i punteggi per l'eritema totale (ER [0-45], arrossamento della pelle o delle mucose), desquamazione (SC [0-30], desquamazione della pelle) e erosione/ulcerazione (UE [0-15], presenza della ferita più profonda). I punteggi totali ER, SC e EU sono stati calcolati come somma dei contributi di 15 singole aree del corpo. Il GHS caratterizza le papule (gonfiore) sulla mano ed è la somma del punteggio di caratterizzazione della papula (0-6) e del punteggio di ulcerazione (0-1). PS (0-2) caratterizza le anomalie intorno alle unghie. L'AS (0-1) caratterizza la caduta dei capelli. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Basale, Settimana 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Valori assoluti del punteggio di attività CDASI in tutti i punti temporali programmati fino alla settimana 12 (tutte le fasi)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Il punteggio di attività CDASI (intervallo: 0-100) è composto da ES, GHS, PS e AS. ES (intervallo: 0-90) è stato ottenuto sommando i punteggi per l'eritema totale (ER [0-45], arrossamento della pelle o delle mucose), desquamazione (SC [0-30], desquamazione della pelle) e erosione/ulcerazione (UE [0-15], presenza della ferita più profonda). I punteggi totali ER, SC e EU sono stati calcolati come somma dei contributi di 15 singole aree del corpo. Il GHS caratterizza le papule (gonfiore) sulla mano ed è la somma del punteggio di caratterizzazione della papula (0-6) e del punteggio di ulcerazione (0-1). PS (0-2) caratterizza le anomalie intorno alle unghie. L'AS (0-1) caratterizza la caduta dei capelli. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Basale, Settimana 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Valori assoluti del punteggio del danno CDASI in tutti i punti temporali programmati fino alla settimana 12 (tutte le fasi)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Il Damage Score (DS) è stato calcolato come somma del punteggio totale del poilkiloderma (POLS), del punteggio totale della calcinosi (CALS) e del punteggio del danno alle mani di Gotorn (GHDS). Il POLS caratterizza la dispigmentazione specifica in una particolare area e il punteggio della calcinosi caratterizza la calcificazione della pelle in una particolare area. I POLS e i CALS sono riassunti in 15 singole aree del corpo e ciascuna di esse ha un intervallo compreso tra 0 e 15. Il GHDS ha l'intervallo 0-2, mentre il DS ha l'intervallo 0-32. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Basale, Settimana 1, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Valori assoluti per il punteggio di miglioramento totale (TIS) alla settimana 12 e punti temporali intermedi programmati (fase 3)
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Il TIS era la somma di tutti e 6 i punteggi di miglioramento dove il punteggio più alto indica uno stato peggiore (PhGA [dalla MDAAT, scala 0-20], PtGA [scala 0-10], MMT [scala 0-35], HAQ-DI [0 -10 scala], enzimi muscolari [scala 0-7.5] e valutazione globale extramuscolare [scala 0-20]) associati al cambiamento in ciascuna misura del core set. Un punteggio di miglioramento totale compreso tra 0 e 100 corrispondeva al grado di miglioramento, con punteggi più alti corrispondenti a un grado di miglioramento maggiore: un punteggio ≥20 rappresentava un miglioramento minimo, un punteggio ≥40 rappresentava un miglioramento moderato e un punteggio ≥60 rappresentava un miglioramento maggiore. miglioramento.
Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Variazione rispetto al basale delle misure del set di base (CSM) del TIS (attività globale della malattia [PhGA] e valutazione globale extramuscolare [EmGA]) (Fase 3)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12

PhGA: valutazione della gravità della malattia da parte del medico. Il medico ha utilizzato la scala analogica visiva e ha messo un segno sulla scala da 0 cm (migliore) a 10 cm (peggiore), dove il punteggio più alto indicava uno stato peggiore.

EmGA: valutazione complessiva dell'attività della malattia in tutti i sistemi extramuscolari utilizzando la scala analogica visiva da 0 cm (migliore) a 10 cm (peggiore), dove il punteggio più alto indicava uno stato peggiore.
Basale, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Variazione rispetto al basale nel CSM del TIS (PtGA) (Fase 3)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
PtGA: valutazione della gravità della malattia da parte del partecipante/tutore del partecipante, utilizzando una scala analogica visiva da 0 mm (nessuna evidenza di attività della malattia) a 100 mm (attività della malattia estremamente attiva o grave). Il punteggio più alto indicava uno stato peggiore.
Basale, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Variazione rispetto al basale nel CSM del TIS (MMT8 e HAQ01-HAQ-DI) (Fase 3)
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12

Test muscolare manuale: 8 gruppi muscolari designati (MMT-8): era un insieme di 8 muscoli designati testati unilateralmente generalmente sul lato destro (lato sinistro utilizzato a meno che non sia possibile utilizzare il lato destro). L'intervallo di punteggio potenziale era compreso tra 0 e 80, dove i punteggi più alti indicavano uno stato di salute migliore.

HAQ-DI: conteneva otto sezioni (inclusi vestirsi e pettinarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, presa, portata e attività). Ogni sezione aveva più domande che il partecipante utilizzava per classificare la propria funzionalità e variava da 0 a 3 dove 0 = senza alcuna difficoltà e 3 = incapace di farlo. Per ciascun partecipante è stata calcolata la media della classifica per ciascuna delle otto sezioni. HAQ-DI aveva un intervallo di punteggio da 0 a 3, dove il punteggio più alto rifletteva uno stato peggiore.
Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
Variazione rispetto al basale nel CSM del TIS (aldolasi e creatina chinasi) (Fase 3)
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12
È stata presentata la media LS (con IC al 90%) del CSM del TIS (aldolasi e creatina chinasi) alle settimane 4, 8, 12.
Basale, Settimana 4, Settimana 8 e Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

27 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

9 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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