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Eine Studie an Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Dermatomyositis

8. September 2023 aktualisiert von: Pfizer

EINE DOPPELBLINDE, RANDOMISIERTE, PLACEBO-KONTROLLIERTE PHASE-2-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER WIRKSAMKEIT, SICHERHEIT UND VERTRÄGLICHKEIT VON PF-06823859 BEI ERWACHSENEN PROJEKTEN MIT DERMATOMYOSITIS

Eine Studie zur Untersuchung von Prüfmedikamenten und Placebo, die erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Dermatomyositis verabreicht wurden

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Tuebingen, Deutschland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Ungarn
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Ungarn, H-4032
        • University of Debrecen
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für Patienten mit überwiegender Hautaktivität:

  • Muss einen CDASI-Aktivitäts-Score von größer oder gleich 14 haben und mindestens 1 systemische Standardbehandlung (z. B. Kortikosteroide) nicht bestanden haben.

  • Bestätigung von DM durch den Ermittler und zwei der folgenden:

    1. Gottron-Papeln;
    2. Gottrons Zeichen;
    3. Heliotrope Eruption;
    4. Nagelfalzveränderungen (erweiterte Kapillarschleifen, Kapillarausfall, kutikuläre Hypertrophie und/oder zerklüftete Nagelhaut;
    5. Lichtverteiltes violettes Erythem (Haut, die dem Sonnenlicht ausgesetzt ist und violett/rötlich und fleckig erscheint;
    6. Positive DM-Serologie -
  • Post-DM-Diagnose; Vor der Aufnahme in diese Forschungsstudie muss die Standardbehandlung für DM abgeschlossen sein.
  • Bereit, im Verlauf der Forschungsstudie 8 Biopsien bereitzustellen

Einschlusskriterien für Patienten mit überwiegender Muskelaktivität:

  • MMT-8 ≤136/150 und PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) nach visueller Analogskala (VAS)

  • Die Summe der PhGA-, VAS-, PtGA- und extramuskulären Gesamtbeurteilungs-VAS-Scores beträgt jeweils ≥10 cm (0-10 cm) VAS.

    • Der Teilnehmer hat mindestens zwei oder mehr adäquate Behandlungen mit einem immunsuppressiven oder immunmodulatorischen Mittel, einschließlich IVIG, in einer Dosis, die bekanntermaßen bei rheumatologischen Erkrankungen wirksam ist, nicht bestanden.

Ausschlusskriterien für Patienten mit überwiegender Hautaktivität:

  • Mitarbeiter des Untersuchungszentrums oder ihre Familienangehörigen.
  • Akute und chronische Erkrankungen sind vorhanden
  • Einnahme von mehr als 15 mg Prednison oder Äquivalent pro Tag
  • Schwangere oder stillende Frauen. Fruchtbare Männer und Frauen, die die Verwendung von 2 wirksamen Verhütungsmethoden gemäß dem Forschungsprotokoll nicht einhalten
  • Haben die Behandlung akuter oder chronischer Infektionen erforderlich gemacht
  • Vorbestehende demyelinisierende Erkrankung wie Multiple Sklerose oder andere schwere neurologische Defizite haben.
  • Klinisch signifikante Laboranomalien
  • Jeder Gesundheitszustand, der durch Immunsuppression verschlechtert werden kann

Ausschlusskriterien für Patienten mit überwiegend muskulärer Aktivität:

Ähnlich wie bei Patienten mit überwiegender Hautaktivität; Einnahme von >20 mg oralem Prednison/Tag oder Äquivalent

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-ARM
Arzneimittel: Placebo-Arm
Placebo enthält Histidin, Saccharose, PS80, Ethylendiamin und Triessigsäure
Experimental: PF-06823859 ARM hoch
Arzneimittel: PF-06823859 hoch
Ein humanisierter Immunglobulin-neutralisierender Antikörper
Experimental: PF-06823859 ARM niedrig
Arzneimittel: PF-06823859 niedrig
Ein humanisierter Immunglobulin-neutralisierender Antikörper

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Aktivitätswert des Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) in Woche 12 (Stadium 1, Stadium 2 und geändertes Stadium 2)
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Der Behandlungseffekt wurde als Differenz (mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 in der aktiven Behandlungsgruppe minus derjenigen in der Placebogruppe) in der mittleren Änderung des CDASI-Aktivitätsscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 definiert. Der Score (Bereich: 0–100) besteht aus dem Extent Score (ES), dem Gottorn Hands Score (GHS), dem Peringual Score (PS) und dem Allopecia Score (AS). ES (Bereich: 0–90) wurde durch Summieren der Werte für das Gesamterythem (ER [0–45], Rötung der Haut oder Schleimhäute), die Schuppung (SC [0–30], Abschälen der Haut) und erhalten Erosion/Ulzeration (EU [0-15], Vorhandensein der tieferen Wunde). Die Gesamtpunktzahlen für ER, SC und EU wurden als Summe der Beiträge aus 15 einzelnen Bereichen des Körpers berechnet. GHS charakterisiert Papeln (Schwellungen) an der Hand und ist eine Summe aus der Charakterisierungsbewertung der Papeln (0–6) und der Ulzerationsbewertung (0–1). PS (0-2) charakterisiert Anomalien rund um die Nägel. Der AS (0-1) charakterisiert Haarausfall. Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Ausgangswert und Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) (Stadium 3)
Zeitfenster: Bis Woche 40
Unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wurde oder nicht. SAE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ergebnisse führte/aus einem anderen Grund als bedeutsam erachtet wurde: Tod; anfänglicher/längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohlich; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler und vermutete Übertragung eines infektiösen Erregers, ob pathogen oder nicht pathogen, über ein Pfizer-Produkt. Zu den Nebenwirkungen zählten sowohl schwerwiegende (falls aufgetretene) als auch alle nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. TEAEs sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis Woche 40, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten.
Bis Woche 40
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien (Stadium 3)
Zeitfenster: Bis Woche 40
Hämoglobin (HGB), Hämatokrit, Erythrozyten (erythr.), HDL-Cholesterin (chl.) <0,8*niedriger Grenze des Normalwerts (LLN);Retikulozyten (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*obere Grenze des Normalwerts (ULN);ery. mittleres Korpuskularvolumen (EMC), EMC HGB-Konzentration, Kalium, Chlorid, Kalzium, Bicarbonat <0,9*LLN,>1,1*ULN;Blutplättchen<0,5*LLN,>1,75*ULN; Leukozyten (leu.),Glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN;Lymphozyten(lym.), lym./leu.(%),Neutrophile (neu.), neu./leu.(%), Protein,Albumin<0,8*LLN,>1,2*ULN;Basophile (bas.), bas./leu.(%), Eosinophile(eos.), eos./leu., Monozyten(mon.), mon./leu.(%), Urat>1,2*ULN;Bilirubin (insgesamt, direkt, indirekt)>1,5*ULN;Aspartat/Alanin Aminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase, Laktatdehydrogenase, alkalische Phosphatase>3,0*ULN; Harnstoff Stickstoff, Kreatinin, Triglyceride, Chlor > 1,3*ULN; Natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; Kreatinkinase >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;Glukose, Ketone, Protein, HGB, Urobilinogen, Bilirubin, Nitrit, Leukozytenesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyaline Zylinder>1;Bakterien>20.
Bis Woche 40
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalzeichenanomalien (Stadium 3)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 40
Anomalie der Vitalfunktionen: Sitzpulsfrequenz <40 Schläge pro Minute (bpm) bis >120 bpm, sitzender diastolischer Blutdruck (DBP) < 50 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg), sitzender systolischer Blutdruck (SBP) <90 mmHg.
Ausgangswert bis Woche 40
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten im Elektrokardiogramm (EKG) (Stadium 3)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 40
Zu den Kriterien für EKG-Anomalien gehörten: 1) QTc-Intervall angepasst nach der Fridericia-Formel (QTcF) (ms): >450, >480, >500, Anstieg gegenüber dem Ausgangswert >=30, Anstieg gegenüber dem Ausgangswert >=60; 2) Pulsfrequenz (PR) (ms): >=300, Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Chg) >=25 % oder 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25 % oder 50 %. In dieser Ergebnismessung wurden Kategorien gemeldet, bei denen mindestens ein Teilnehmer in einem der Berichtsarme eine EKG-Anomalie aufwies.
Ausgangswert bis Woche 40

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SAEs (Stufe 1 und Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 28
Unter AE versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. SAE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ergebnisse führte/aus einem anderen Grund als bedeutsam erachtet wurde: Tod; anfänglicher/längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohlich; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler und vermutete Übertragung eines infektiösen Erregers, ob pathogen oder nicht pathogen, über ein Pfizer-Produkt. Zu den Nebenwirkungen zählten sowohl schwerwiegende (falls aufgetretene) als auch alle nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. TEAEs sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zur 28. Woche, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten.
Bis Woche 28
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SAEs (geänderte Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 40
Unter AE versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. SAE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ergebnisse führte/aus einem anderen Grund als bedeutsam erachtet wurde: Tod; anfänglicher/längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohlich; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler und vermutete Übertragung eines infektiösen Erregers, ob pathogen oder nicht pathogen, über ein Pfizer-Produkt. Zu den Nebenwirkungen zählten sowohl schwerwiegende (falls aufgetretene) als auch alle nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. TEAEs sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis Woche 40, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten.
Bis Woche 40
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien (Stufe 1 und Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 28
HGB,Hämatokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMV Volumen, EMC HGB, EMC HGB-Konzentration, Kalium, Chlorid, Kalzium, Bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;Blutplättchen<0,5*LLN,>1,75*ULN;Leu.,Glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), Protein,Albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), Urat >1,2*ULN;Bilirubin (gesamt, direkt, indirekt)>1,5*ULN;Aspartat/Alanin Aminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase, Laktatdehydrogenase, alkalische Phosphatase>3,0*ULN;Harnstoff Stickstoff, Kreatinin, Triglyceride, Chlor >1,3*ULN; Natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; Kreatinkinase >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;Glukose, Ketone, Protein, HGB, Urobilinogen, Bilirubin, Nitrit, Leukozytenesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyaline Zylinder>1;Bakterien>20. Die klinische Bedeutung der Laborparameter wurde nach Ermessen des Prüfarztes bestimmt.
Bis Woche 28
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien (geänderte Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 40
HGB,Hämatokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMV Volumen, EMC HGB, EMC HGB-Konzentration, Kalium, Chlorid, Kalzium, Bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;Blutplättchen<0,5*LLN,>1,75*ULN;Leu.,Glukose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), Protein,Albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mon., mon./leu.(%), Urat >1,2*ULN;Bilirubin (gesamt, direkt, indirekt)>1,5*ULN;Aspartat/Alanin Aminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase, Laktatdehydrogenase, alkalische Phosphatase>3,0*ULN;Harnstoff Stickstoff, Kreatinin, Triglyceride, Chlor >1,3*ULN; Natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; Kreatinkinase >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;Glukose, Ketone, Protein, HGB, Urobilinogen, Bilirubin, Nitrit, Leukozytenesterase>=1;ery., leu.>= 20;hyaline Zylinder>1;Bakterien>20. Die klinische Bedeutung der Laborparameter wurde nach Ermessen des Prüfarztes bestimmt.
Bis Woche 40
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalzeichenanomalien (Stufe 1 und Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 28
Abnormalität der Vitalfunktionen: Pulsfrequenz im Sitzen <40 Schläge pro Minute bis >120 Schläge pro Minute, DBP im Sitzen < 50 mmHg, SBP im Sitzen <90 mmHg.
Bis Woche 28
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalzeichenanomalien (geänderte Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 40
Abnormalität der Vitalfunktionen: Pulsfrequenz im Sitzen <40 Schläge pro Minute bis >120 Schläge pro Minute, DBP im Sitzen < 50 mmHg, SBP im Sitzen <90 mmHg.
Bis Woche 40
Anzahl der Teilnehmer mit EKG-Anomalien (Stufe 1 und Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 28
Zu den Kriterien für EKG-Anomalien gehörten: 1) QTc-Intervall angepasst nach der Fridericia-Formel (QTcF) (ms): >450, >480, >500, Anstieg gegenüber dem Ausgangswert >=30, Anstieg gegenüber dem Ausgangswert >=60; 2) Pulsfrequenz (PR) (ms): >=300, Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Chg) >=25 % oder 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25 % oder 50 %. In dieser Ergebnismessung wurden Kategorien gemeldet, bei denen mindestens ein Teilnehmer in einem der Berichtsarme eine EKG-Anomalie aufwies.
Bis Woche 28
Anzahl der Teilnehmer mit EKG-Anomalien (geänderte Stufe 2)
Zeitfenster: Bis Woche 40
Zu den Kriterien für EKG-Anomalien gehörten: 1) QTc-Intervall angepasst nach der Fridericia-Formel (QTcF) (ms): >450, >480, >500, Anstieg gegenüber dem Ausgangswert >=30, Anstieg gegenüber dem Ausgangswert >=60; 2) Pulsfrequenz (PR) (ms): >=300, Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Chg) >=25 % oder 50 %; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (ms): >=200, Chg >=25 % oder 50 %. In dieser Ergebnismessung wurden Kategorien gemeldet, bei denen mindestens ein Teilnehmer in einem der Berichtsarme eine EKG-Anomalie aufwies.
Bis Woche 40
Änderung des CDASI-Aktivitätswerts gegenüber dem Ausgangswert zu allen geplanten Zeitpunkten bis Woche 12 (Stufe 1, Stufe 2 und geänderte Stufe 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1, Woche 4 und Woche 8 (mit Ausnahme von Woche 12, die ein primäres Ergebnismaß darstellt)
Der Behandlungseffekt wurde als Differenz (mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1, 4, 8 in der aktiven Behandlungsgruppe abzüglich der mittleren Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1, 4, 8 in der Placebogruppe) in der mittleren Änderung der CDASI-Aktivität definiert Bewertung vom Ausgangswert zu geplanten Zeitpunkten. Der Score (Bereich: 0-100) besteht aus ES, GHS, PS und AS. ES (Bereich: 0–90) wurde durch Summieren der Werte für das Gesamterythem (ER [0–45], Rötung der Haut oder Schleimhäute), die Schuppung (SC [0–30], Abschälen der Haut) und erhalten Erosion/Ulzeration (EU [0-15], Vorhandensein der tieferen Wunde). Die Gesamtpunktzahlen für ER, SC und EU wurden als Summe der Beiträge aus 15 einzelnen Bereichen des Körpers berechnet. GHS charakterisiert Papeln (Schwellungen) an der Hand und ist eine Summe aus der Charakterisierungsbewertung der Papeln (0–6) und der Ulzerationsbewertung (0–1). PS (0-2) charakterisiert Anomalien rund um die Nägel. Der AS (0-1) charakterisiert Haarausfall. Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Ausgangswert, Woche 1, Woche 4 und Woche 8 (mit Ausnahme von Woche 12, die ein primäres Ergebnismaß darstellt)
Änderung des CDASI-Aktivitätswerts gegenüber dem Ausgangswert zu allen geplanten Zeitpunkten bis Woche 12 (Stadium 3)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Der Behandlungseffekt wurde als Differenz (mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1, 4, 8, 12 in der aktiven Behandlungsgruppe abzüglich der mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1, 4, 8, 12 in der Placebogruppe) im Mittelwert definiert Änderung des CDASI-Aktivitätswerts gegenüber dem Ausgangswert zu geplanten Zeitpunkten. Der Score (Bereich: 0-100) besteht aus ES, GHS, PS und AS. ES (Bereich: 0–90) wurde durch Summieren der Werte für das Gesamterythem (ER [0–45], Rötung der Haut oder Schleimhäute), die Schuppung (SC [0–30], Abschälen der Haut) und erhalten Erosion/Ulzeration (EU [0-15], Vorhandensein der tieferen Wunde). Die Gesamtpunktzahlen für ER, SC und EU wurden als Summe der Beiträge aus 15 einzelnen Bereichen des Körpers berechnet. GHS charakterisiert Papeln (Schwellungen) an der Hand und ist eine Summe aus der Charakterisierungsbewertung der Papeln (0–6) und der Ulzerationsbewertung (0–1). PS (0-2) charakterisiert Anomalien rund um die Nägel. Der AS (0-1) charakterisiert Haarausfall. Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Ausgangswert, Woche 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Absolute Werte des CDASI-Aktivitätswerts zu allen geplanten Zeitpunkten bis Woche 12 (alle Phasen)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Der CDASI-Aktivitätswert (Bereich: 0–100) besteht aus ES, GHS, PS und AS. ES (Bereich: 0–90) wurde durch Summieren der Werte für das Gesamterythem (ER [0–45], Rötung der Haut oder Schleimhäute), die Schuppung (SC [0–30], Abschälen der Haut) und erhalten Erosion/Ulzeration (EU [0-15], Vorhandensein der tieferen Wunde). Die Gesamtpunktzahlen für ER, SC und EU wurden als Summe der Beiträge aus 15 einzelnen Bereichen des Körpers berechnet. GHS charakterisiert Papeln (Schwellungen) an der Hand und ist eine Summe aus der Charakterisierungsbewertung der Papeln (0–6) und der Ulzerationsbewertung (0–1). PS (0-2) charakterisiert Anomalien rund um die Nägel. Der AS (0-1) charakterisiert Haarausfall. Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Ausgangswert, Woche 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Absolute Werte der CDASI-Schadensbewertung zu allen geplanten Zeitpunkten bis Woche 12 (alle Phasen)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Der Damage Score (DS) wurde als Summe aus dem Total Poilkiloderma Score (POLS), dem Total Calcinosis Score (CALS) und dem Gotorn's Hands Damage Score (GHDS) berechnet. Der POLS charakterisiert die spezifische Dispigmentierung in einem bestimmten Bereich und der Kalzinose-Score charakterisiert die Verkalkung der Haut in dem bestimmten Bereich. Die POLS und CALS werden über 15 einzelne Bereiche im Körper zusammengefasst und haben jeweils einen Bereich von 0 bis 15. Das GHDS hat den Bereich 0-2, sodass das DS den Bereich 0-32 hat. Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Ausgangswert, Woche 1, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Absolute Werte für den Total Improvement Score (TIS) in Woche 12 und dazwischen liegenden geplanten Zeitpunkten (Stufe 3)
Zeitfenster: Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Der TIS war die Summe aller 6 Verbesserungswerte, wobei ein höherer Wert auf einen schlechteren Zustand hinweist (PhGA [von der MDAAT, Skala 0–20], PtGA [Skala 0–10], MMT [Skala 0–35], HAQ-DI [0 -10-Skala], Muskelenzyme [0-7,5-Skala] und extramuskuläre globale Bewertung [0-20-Skala]), die mit der Änderung in jedem Kernsatzmaß verbunden sind. Ein Gesamtverbesserungswert zwischen 0 und 100 entsprach dem Grad der Verbesserung, wobei höhere Werte einem größeren Grad der Verbesserung entsprachen: von ≥20 bedeutete eine minimale Verbesserung, ein Wert von ≥40 bedeutete eine moderate Verbesserung und ein Wert von ≥60 bedeutete eine erhebliche Verbesserung Verbesserung.
Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Änderung der Core Set Measures (CSM) des TIS (Global Disease Activity [PhGA] und Extramuscular Global Assessment [EmGA]) gegenüber dem Ausgangswert (Stufe 3)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 8 und Woche 12

PhGA: Beurteilung der Schwere der Erkrankung durch den Arzt. Der Arzt verwendete die visuelle Analogskala und markierte die Skala von 0 cm (am besten) bis 10 cm (am schlechtesten), wobei ein höherer Wert einen schlechteren Zustand anzeigte.

EmGA: Gesamtbewertung der Krankheitsaktivität in allen extramuskulären Systemen anhand einer visuellen Analogskala von 0 cm (am besten) bis 10 cm (am schlechtesten), wobei ein höherer Wert einen schlechteren Status anzeigt.
Ausgangswert, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im CSM des TIS (PtGA) (Stufe 3)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
PtGA: Beurteilung der Schwere der Erkrankung durch den Teilnehmer/Vormund des Teilnehmers anhand einer visuellen Analogskala von 0 mm (kein Hinweis auf Krankheitsaktivität) bis 100 mm (extrem aktive oder schwere Krankheitsaktivität). Eine höhere Punktzahl deutete auf einen schlechteren Status hin.
Ausgangswert, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im CSM des TIS (MMT8 und HAQ01-HAQ-DI) (Stufe 3)
Zeitfenster: Woche 4, Woche 8 und Woche 12

Manueller Muskeltest – 8 bestimmte Muskelgruppen (MMT-8): war ein Satz von 8 bestimmten Muskeln, die einseitig im Allgemeinen auf der rechten Seite getestet wurden (die linke Seite wurde verwendet, es sei denn, die rechte Seite kann nicht verwendet werden). Der mögliche Bewertungsbereich reichte von 0 bis 80, wobei höhere Bewertungen einen besseren Gesundheitszustand bedeuteten.

HAQ-DI: enthielt acht Abschnitte (einschließlich Anziehen und Körperpflege, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Griff, Reichweite und Aktivitäten). In jedem Abschnitt gab es mehrere Fragen, anhand derer die Teilnehmer ihre Funktionalität einstuften. Sie reichten von 0 bis 3, wobei 0 = ohne Schwierigkeiten und 3 = nicht möglich. Für jeden Teilnehmer wurde die durchschnittliche Platzierung für jeden der acht Abschnitte berechnet. HAQ-DI hatte einen Bewertungsbereich von 0 bis 3, wobei ein höherer Wert einen schlechteren Status widerspiegelte.
Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Änderung des CSM des TIS (Aldolase und Kreatinkinase) gegenüber dem Ausgangswert (Stadium 3)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, Woche 8 und Woche 12
Dargestellt wurde der LS-Mittelwert (mit 90 %-KI) des CSM des TIS (Aldolase und Kreatinkinase) in den Wochen 4, 8, 12.
Ausgangswert, Woche 4, Woche 8 und Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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