Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie bij volwassenen met matige tot ernstige dermatomyositis

8 september 2023 bijgewerkt door: Pfizer

EEN DUBBELBLIND, GERANDOMISEERD, PLACEBO-GECONTROLEERD FASE 2-ONDERZOEK OM DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID EN VERDRAAGBAARHEID VAN PF-06823859 TE EVALUEREN BIJ VOLWASSENEN MET DERMATOMYOSITIS

Een onderzoek naar onderzoeksgeneesmiddelen en placebo toegediend aan volwassen patiënten met matige tot ernstige dermatomyositis

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Tuebingen, Duitsland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Hongarije
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Hongarije, H-4032
        • University of Debrecen
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanje, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Opnamecriteria voor patiënten met overheersende huidactiviteit:

  • Moet een CDASI-activiteitsscore van groter dan of gelijk aan 14 hebben en ten minste 1 systemische standaardbehandeling (bijv. Corticosteroïden) hebben gefaald.

  • Bevestiging van DM door de onderzoeker en twee van de volgende:

    1. Gottron-papels;
    2. het teken van Gottron;
    3. Heliotroop uitbarsting;
    4. Nagelplooiveranderingen (verwijde capillaire lussen, capillaire uitval, cuticulaire hypertrofie en/of ruwe nagelriemen;
    5. Fotoverdeeld violetachtig erytheem (huid die wordt blootgesteld aan zonlicht en er paarsachtig/roodachtig uitziet en er vlekkerig uitziet;
    6. Positieve DM-serologie -
  • Post DM-diagnose; standaardbehandeling voor DM moet zijn voltooid voorafgaand aan deelname aan deze onderzoeksstudie.
  • Bereid om 8 biopten te geven in de loop van het onderzoek

Inclusiecriteria voor patiënten met overheersende spieractiviteit:

  • MMT-8 ≤136/150 en PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) volgens visuele analoge schaal (VAS)

  • De som van de PhGA-, VAS-, PtGA- en extramusculaire globale beoordeling VAS-scores is ≥10 cm (0-10 cm) VAS voor elk.

    • Deelnemer heeft ten minste twee of meer adequate kuren met een immunosuppressivum of immunomodulerend middel, waaronder IVIG, gefaald in een dosis waarvan bekend is dat deze effectief is bij reumatologische aandoeningen.

Uitsluitingscriteria voor patiënten met overheersende huidactiviteit:

  • Medewerkers van de locatie van de onderzoeker of leden van hun familie.
  • Acute en chronische huidige medische aandoeningen
  • Inname van meer dan 15 mg prednison of equivalent per dag
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven. Vruchtbare mannen en vrouwen die zich niet houden aan het gebruik van 2 effectieve anticonceptiemethoden volgens het onderzoeksprotocol
  • Beheer van acute of chronische infecties vereist hebben
  • Een reeds bestaande demyeliniserende aandoening hebben, zoals multiple sclerose of andere ernstige neurologische stoornissen.
  • Klinisch significante laboratoriumafwijkingen
  • Elke gezondheidstoestand die kan verergeren door immunosuppressie

Uitsluitingscriteria voor patiënten met overheersende spieractiviteit:

Vergelijkbaar met patiënten met overheersende huidactiviteit; Inname van >20 mg oraal prednison/dag, of equivalent

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo-ARM
Geneesmiddel: Placebo-arm
Placebo bevat histidine, sucrose, PS80, ethyleendiamine en triazijnzuur
Experimenteel: PF-06823859 ARM hoog
Geneesmiddel: PF-06823859 hoog
Een gehumaniseerd immunoglobuline-neutraliserend antilichaam
Experimenteel: PF-06823859 ARM laag
Geneesmiddel: PF-06823859 laag
Een gehumaniseerd immunoglobuline-neutraliserend antilichaam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de activiteitsscore van het cutane dermatomyositisziektegebied en de ernstindex (CDASI) in week 12 (fase 1, fase 2 en gewijzigde fase 2)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
Het behandelingseffect werd gedefinieerd als het verschil (gemiddelde chg vanaf baseline in week 12 in de actieve behandelingsgroep minus dat in de placebogroep) in de gemiddelde verandering van de CDASI-activiteitsscore ten opzichte van baseline in week 12. De score (bereik: 0-100) bestaat uit de matescore (ES), de Gottorn-handscore (GHS), de peringuale score (PS) en de alopeciascore (AS). ES (bereik: 0-90) werd verkregen door de scores op te tellen voor het totale erytheem (ER [0-45], roodheid van de huid of slijmvliezen), schilfering (SC [0-30], vervellen van de huid) en erosie/ulceratie (EU [0-15], aanwezigheid van de diepere wond). De totale ER-, SC- en EU-scores werden berekend als de som van de bijdragen van 15 individuele delen van het lichaam. GHS karakteriseert de aanwezige papels (zwelling) en is een som van de karakteriseringsscore van de papels (0-6) en de ulceratiescore (0-1). PS (0-2) karakteriseert afwijkingen rond de nagels. De AS (0-1) kenmerkt haaruitval. Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn en week 12
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE) (fase 3)
Tijdsspanne: Tot week 40
Bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die tijdelijk verband hield met het gebruik van de onderzoeksinterventie, ongeacht of deze wel of niet verband hield met de onderzoeksinterventie. SAE was elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook, resulteerde in een van de volgende uitkomsten/die om een ​​andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële/langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigend; aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking en vermoedelijke overdracht via een Pfizer-product van een infectieus agens, pathogeen of niet-pathogeen. Bijwerkingen omvatten zowel ernstige (indien opgetreden) als alle niet-ernstige bijwerkingen. TEAE's zijn gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot week 40 die vóór de behandeling afwezig waren of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling.
Tot week 40
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumafwijkingen (fase 3)
Tijdsspanne: Tot week 40
Hemoglobine (HGB), hematocriet, erytrocyten (ery.), HDL-cholesterol (chl.)<0,8*lager grens van normaal(LLN); reticulocyten (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*boven grens van normaal (ULN);ery. gemiddeld corpusculair (EMC) volume, EMC HGB-concentratie, kalium, chloride, calcium, bicarbonaat <0,9*LLN,>1,1*ULN; bloedplaatjes <0,5*LLN,>1,75*ULN; leukocyten(leu.),glucose<0,6*LLN,>1,5*ULN;lymfocyten(lym.), lym./leu.(%),neutrofielen (neu.), neu./leu.(%), eiwit,albumine<0,8*LLN,>1,2*ULN;basofielen(bas.), bas./leu.(%), eosinofielen (eos.), eos./leu., monocyten(mon.), mon./leu.(%), uraat>1,2*ULN;bilirubine (totaal, direct,indirect)>1,5*ULN;aspartaat/alanine aminotransferase, gamma-glutamyltransferase, lactaatdehydrogenase, alkalische fosfatase>3,0*ULN;ureum stikstof, creatinine, triglyceriden, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; creatinekinase >2,0*ULN;Urine: pH<4,5,>8;glucose, ketonen, eiwit, HGB, urobilinogeen, bilirubine, nitriet, leukocytesterase>=1;ery., leu.>= 20; hyaliene afgietsels>1;bacteriën>20.
Tot week 40
Aantal deelnemers met afwijkingen in de vitale functies (fase 3)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 40
Afwijking van de vitale functies: polsslag bij zitten <40 slagen per minuut (bpm) tot >120 bpm, diastolische bloeddruk (DBP) bij zitten < 50 millimeter kwik (mmHg), systolische bloeddruk (SBP) bij zitten <90 mmHg.
Basislijn tot week 40
Aantal deelnemers met afwijkingen op het elektrocardiogram (ECG) (fase 3)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 40
De criteria voor ECG-afwijkingen omvatten: 1) QTc-interval aangepast volgens de Fridericia-formule (QTcF) (msec): >450, >480, >500, toename vanaf baseline >=30, toename vanaf baseline >=60; 2) Polsslag (PR) (msec): >=300, verandering ten opzichte van de basislijn (Chg) >=25% of 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% of 50%. In deze uitkomstmaat werden categorieën gerapporteerd, waarbij ten minste één deelnemer een ECG-afwijking had in een van de rapporterende armen.
Basislijn tot week 40

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met TEAE's en SAE's (fase 1 en fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 28
AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer dat tijdelijk verband hield met het gebruik van de onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. SAE was elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook, resulteerde in een van de volgende uitkomsten/die om een ​​andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële/langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigend; aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking en vermoedelijke overdracht via een Pfizer-product van een infectieus agens, pathogeen of niet-pathogeen. Bijwerkingen omvatten zowel ernstige (indien opgetreden) als alle niet-ernstige bijwerkingen. TEAE's zijn gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot week 28 die vóór de behandeling afwezig waren of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling.
Tot week 28
Aantal deelnemers met TEAE's en SAE's (gewijzigde fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 40
AE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer dat tijdelijk verband hield met het gebruik van de onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. SAE was elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook, resulteerde in een van de volgende uitkomsten/die om een ​​andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële/langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigend; aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking en vermoedelijke overdracht via een Pfizer-product van een infectieus agens, pathogeen of niet-pathogeen. Bijwerkingen omvatten zowel ernstige (indien opgetreden) als alle niet-ernstige bijwerkingen. TEAE's zijn gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot week 40 die vóór de behandeling afwezig waren of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling.
Tot week 40
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumafwijkingen (fase 1 en fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 28
HGB,hematocriet,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volume,EMC HGB,EMC HGB-concentratie,kalium,chloride,calcium,bicarbonaat<0,9*LLN,>1,1*ULN;bloedplaatjes<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glucose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), eiwit, albumine <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., ma., ma./leu.(%), uraat >1,2*ULN;bilirubine (totaal, direct, indirect)>1,5*ULN;aspartaat/alanine aminotransferase, gamma-glutamyltransferase, lactaatdehydrogenase, alkalische fosfatase>3,0*ULN;ureum stikstof, creatinine, triglyceriden, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; creatinekinase >2,0*ULN;Urine: pH<4,5,>8;glucose, ketonen, eiwitten, HGB, urobilinogeen, bilirubine, nitriet, leukocytesterase>=1;ery., leu.>= 20; hyaliene afgietsels>1;bacteriën>20. De klinische significantie van laboratoriumparameters werd naar goeddunken van de onderzoeker bepaald.
Tot week 28
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumafwijkingen (gewijzigde fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 40
HGB,hematocriet,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volume,EMC HGB,EMC HGB-concentratie,kalium,chloride,calcium,bicarbonaat<0,9*LLN,>1,1*ULN;bloedplaatjes<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glucose<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), eiwit, albumine <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., ma., ma./leu.(%), uraat >1,2*ULN;bilirubine (totaal, direct, indirect)>1,5*ULN;aspartaat/alanine aminotransferase, gamma-glutamyltransferase, lactaatdehydrogenase, alkalische fosfatase>3,0*ULN;ureum stikstof, creatinine, triglyceriden, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; creatinekinase >2,0*ULN;Urine: pH<4,5,>8;glucose, ketonen, eiwitten, HGB, urobilinogeen, bilirubine, nitriet, leukocytesterase>=1;ery., leu.>= 20; hyaliene afgietsels>1;bacteriën>20. De klinische significantie van laboratoriumparameters werd naar goeddunken van de onderzoeker bepaald.
Tot week 40
Aantal deelnemers met afwijkingen in de vitale functies (fase 1 en fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 28
Afwijking van de vitale functies: hartslag in zit <40 bpm tot >120 bpm, DBP in zit < 50 mmHg, SBP in zit <90 mmHg.
Tot week 28
Aantal deelnemers met afwijkingen in de vitale functies (gewijzigde fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 40
Afwijking van de vitale functies: hartslag in zit <40 bpm tot >120 bpm, DBP in zit < 50 mmHg, SBP in zit <90 mmHg.
Tot week 40
Aantal deelnemers met ECG-afwijkingen (fase 1 en fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 28
De criteria voor ECG-afwijkingen omvatten: 1) QTc-interval aangepast volgens de Fridericia-formule (QTcF) (msec): >450, >480, >500, toename vanaf baseline >=30, toename vanaf baseline >=60; 2) Polsslag (PR) (msec): >=300, verandering ten opzichte van de basislijn (Chg) >=25% of 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% of 50%. In deze uitkomstmaat werden categorieën gerapporteerd, waarbij ten minste één deelnemer een ECG-afwijking had in een van de rapporterende armen.
Tot week 28
Aantal deelnemers met ECG-afwijkingen (gewijzigde fase 2)
Tijdsspanne: Tot week 40
De criteria voor ECG-afwijkingen omvatten: 1) QTc-interval aangepast volgens de Fridericia-formule (QTcF) (msec): >450, >480, >500, toename vanaf baseline >=30, toename vanaf baseline >=60; 2) Polsslag (PR) (msec): >=300, verandering ten opzichte van de basislijn (Chg) >=25% of 50%; 3) QT (msec): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Chg >=25% of 50%. In deze uitkomstmaat werden categorieën gerapporteerd, waarbij ten minste één deelnemer een ECG-afwijking had in een van de rapporterende armen.
Tot week 40
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CDASI-activiteitenscore op alle geplande tijdstippen tot en met week 12 (fase 1, fase 2 en gewijzigde fase 2)
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 4 en week 8 (behalve week 12, wat een primaire uitkomstmaat is)
Het behandelingseffect werd gedefinieerd als het verschil (gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 1, 4, 8 in de actieve behandelingsgroep minus de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 1, 4, 8 in de placebogroep) in de gemiddelde verandering in CDASI-activiteit. score vanaf de basislijn op geplande tijdstippen. De score (bereik: 0-100) bestaat uit de ES, GHS, PS en AS. ES (bereik: 0-90) werd verkregen door de scores op te tellen voor het totale erytheem (ER [0-45], roodheid van de huid of slijmvliezen), schilfering (SC [0-30], vervellen van de huid) en erosie/ulceratie (EU [0-15], aanwezigheid van de diepere wond). De totale ER-, SC- en EU-scores werden berekend als de som van de bijdragen van 15 individuele delen van het lichaam. GHS karakteriseert de aanwezige papels (zwelling) en is een som van de karakteriseringsscore van de papels (0-6) en de ulceratiescore (0-1). PS (0-2) karakteriseert afwijkingen rond de nagels. De AS (0-1) kenmerkt haaruitval. Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, week 1, week 4 en week 8 (behalve week 12, wat een primaire uitkomstmaat is)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CDASI-activiteitenscore op alle geplande tijdstippen tot en met week 12 (fase 3)
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 4, week 8 en week 12
Het behandelingseffect werd gedefinieerd als het verschil (gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 1, 4, 8,12 in de actieve behandelingsgroep minus de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 1, 4, 8, 12 in de placebogroep) in het gemiddelde verandering van de CDASI-activiteitsscore ten opzichte van de uitgangswaarde op geplande tijdstippen. De score (bereik: 0-100) bestaat uit de ES, GHS, PS en AS. ES (bereik: 0-90) werd verkregen door de scores op te tellen voor het totale erytheem (ER [0-45], roodheid van de huid of slijmvliezen), schilfering (SC [0-30], vervellen van de huid) en erosie/ulceratie (EU [0-15], aanwezigheid van de diepere wond). De totale ER-, SC- en EU-scores werden berekend als de som van de bijdragen van 15 individuele delen van het lichaam. GHS karakteriseert de aanwezige papels (zwelling) en is een som van de karakteriseringsscore van de papels (0-6) en de ulceratiescore (0-1). PS (0-2) karakteriseert afwijkingen rond de nagels. De AS (0-1) kenmerkt haaruitval. Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, week 1, week 4, week 8 en week 12
Absolute waarden van de CDASI-activiteitsscore op alle geplande tijdstippen tot en met week 12 (alle fasen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 4, week 8 en week 12
De CDASI-activiteitsscore (bereik: 0-100) bestaat uit de ES, GHS, PS en AS. ES (bereik: 0-90) werd verkregen door de scores op te tellen voor het totale erytheem (ER [0-45], roodheid van de huid of slijmvliezen), schilfering (SC [0-30], vervellen van de huid) en erosie/ulceratie (EU [0-15], aanwezigheid van de diepere wond). De totale ER-, SC- en EU-scores werden berekend als de som van de bijdragen van 15 individuele delen van het lichaam. GHS karakteriseert de aanwezige papels (zwelling) en is een som van de karakteriseringsscore van de papels (0-6) en de ulceratiescore (0-1). PS (0-2) karakteriseert afwijkingen rond de nagels. De AS (0-1) kenmerkt haaruitval. Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, week 1, week 4, week 8 en week 12
Absolute waarden van de CDASI-schadescore op alle geplande tijdstippen tot en met week 12 (alle fasen)
Tijdsspanne: Basislijn, week 1, week 4, week 8 en week 12
De schadescore (DS) werd berekend als de som van de totale poilkilodermascore (POLS), de totale calcinosescore (CALS) en de Gotorn-handschadescore (GHDS). De POLS karakteriseert specifieke despigmentatie in het specifieke gebied en de calcinosescore karakteriseert verkalking van de huid in het specifieke gebied. De POLS en de CALS worden samengevat over 15 afzonderlijke gebieden in het lichaam en elk daarvan heeft een bereik van 0-15. De GHDS heeft het bereik 0-2, terwijl de DS het bereik 0-32 heeft. Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, week 1, week 4, week 8 en week 12
Absolute waarden voor de totale verbeteringsscore (TIS) in week 12 en tussenliggende geplande tijdstippen (fase 3)
Tijdsspanne: Week 4, week 8 en week 12
De TIS was de som van alle 6 verbeteringsscores waarbij een hogere score een slechtere status aangeeft (PhGA [van de MDAAT, schaal 0-20], PtGA [schaal 0-10], MMT [schaal 0-35], HAQ-DI [0 -10 schaal], spierenzymen [0-7,5 schaal] en extramusculaire globale beoordeling [0-20 schaal]) geassocieerd met de verandering in elke kernsetmaat. Een totale verbeteringsscore tussen 0 en 100 kwam overeen met de mate van verbetering, waarbij hogere scores overeenkomen met een grotere mate van verbetering: van ≥20 vertegenwoordigde een minimale verbetering, een score van ≥40 vertegenwoordigde een matige verbetering en een score van ≥60 vertegenwoordigde een grote verbetering. verbetering.
Week 4, week 8 en week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Core Set Measures (CSM) van de TIS (Global Disease Activity [PhGA] en Extramuscular Global Assessment [EmGA]) (fase 3)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8 en week 12

PhGA: beoordeling van de ernst van de ziekte door de arts. De arts gebruikte de visueel analoge schaal en zette een kruisje op de schaal van 0 cm (beste) -10 cm (slechtste) waarbij een hogere score een slechtere status aangaf.

EmGA: algehele evaluatie van ziekteactiviteit in alle extramusculaire systemen met behulp van een visuele analoge schaal van 0 cm (beste) -10 cm (slechtste) schaal waarbij een hogere score een slechtere status aangaf.
Basislijn, week 4, week 8 en week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CSM van de TIS (PtGA) (fase 3)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8 en week 12
PtGA: beoordeling van de ernst van de ziekte door de deelnemer/voogd van de deelnemer, met behulp van een visueel analoge schaal van 0 mm (geen bewijs van ziekteactiviteit) tot 100 mm (extreem actieve of ernstige ziekteactiviteit). Een hogere score duidde op een slechtere status.
Basislijn, week 4, week 8 en week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CSM van de TIS (MMT8 en HAQ01-HAQ-DI) (fase 3)
Tijdsspanne: Week 4, week 8 en week 12

Handmatige spiertest - 8 aangewezen spiergroepen (MMT-8): was een set van 8 aangewezen spieren die unilateraal werden getest, over het algemeen aan de rechterkant (linkerkant gebruikt tenzij de rechterkant niet kan worden gebruikt). Het potentiële scorebereik liep van 0 tot 80, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus aanduiden.

HAQ-DI: bevatte acht secties (inclusief aankleden en verzorgen, opstaan, eten, lopen, hygiëne, grip, reikwijdte en activiteiten). Elke sectie bevatte meerdere vragen die de deelnemer gebruikte om de functionaliteit te beoordelen, variërend van 0 tot 3, waarbij 0 = zonder enige moeite en 3 = niet in staat om het te doen. Voor elke deelnemer werd voor elk van de acht onderdelen de gemiddelde ranking berekend. HAQ-DI had een scorebereik van 0 tot 3, waarbij een hogere score een slechtere status weerspiegelde.
Week 4, week 8 en week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CSM van de TIS (aldolase en creatinekinase) (fase 3)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8 en week 12
Het LS-gemiddelde (met 90% BI) van CSM van de TIS (aldolase en creatinekinase) in week 4, 8 en 12 werden gepresenteerd.
Basislijn, week 4, week 8 en week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 mei 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 november 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dermatomyositis

Klinische onderzoeken op Placebo-arm

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren