Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie hos vuxna med måttlig till svår dermatomyosit

8 september 2023 uppdaterad av: Pfizer

EN FAS 2 DUBBELBLIND, RANDOMISERAD, PLACEBO-KONTROLLERAD STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITETEN, SÄKERHETEN OCH TOLERABILITETEN HOS PF-06823859 HOS VUXNA ÄMNEN MED DERMATOMYOSIT

En studie som tittar på undersökningsläkemedel och placebo som administreras till vuxna patienter med måttlig till svår dermatomyosit

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

75

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Arizona Research Pharmacy
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Attune Health Research Inc.
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Freidenrich Center for Translational Research at Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33125
        • University of Miami Hospital
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital Clinical Translational Research Site (Infusion site)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224-6821
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - ACC
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTC
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Clinical Research Unit (CRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Lillehei Clinical Research Unit (LCRU)
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota, Department of Dermatology
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Department of Medicine Division of Rheumatic and Autoimmune Disease
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Health Rheumatology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • OHSU, Center for Health and Healing CHH2
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Clinical & Translational Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-9191
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • University of Utah MidValley Dermatology
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Center for Clinical & Translational Science
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Spanien, 41010
        • Hospital Quiron Infanta Luisa
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Ungern
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Ungern, H-4032
        • University of Debrecen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för patienter med övervägande hudaktivitet:

  • Måste ha ett CDASI-aktivitetsvärde som är större än eller lika med 14 och ha misslyckats med minst en systemisk standardbehandling (t.ex. kortikosteroider).

  • Bekräftelse av DM av utredaren och två av följande:

    1. Gottrons papler;
    2. Gottrons tecken;
    3. Heliotroputbrott;
    4. Nagelveckförändringar, (utvidgade kapillärslingor, kapillärbortfall, nagelbandshypertrofi och/eller robusta nagelband;
    5. Fotodistribuerat violaceous erytem, ​​(hud som utsätts för solljus och ser lila/rödaktig ut och fläckig till utseendet;
    6. Positiv DM-serologi -
  • Diagnos efter DM; Standard of care workup för DM måste ha slutförts innan inträdet i denna forskningsstudie.
  • Villig att ge 8 biopsier under forskningsstudiens gång

Inklusionskriterier för patienter med muskelövervägande aktivitet:

  • MMT-8 ≤136/150 och PhGA, VAS ≥3 cm (0-10 cm) enligt visuell analog skala (VAS)

  • Summan av VAS-poäng för PhGA, VAS, PtGA och extramuskulär global bedömning är ≥10 cm (0-10 cm) VAS för varje.

    • Deltagaren har misslyckats med minst två eller flera adekvata kurer av ett immunsuppressivt medel eller immunmodulerande medel, inklusive IVIG, i en dos som är känd för att vara effektiv för reumatologiska sjukdomar.

Uteslutningskriterier för patienter med hudpredominerande aktivitet:

  • Utredarens personal eller familjemedlemmar.
  • Akuta och kroniska sjukdomstillstånd
  • Intag av mer än 15 mg prednison eller motsvarande per dag
  • Gravida eller ammande kvinnor. Fertila män och kvinnor som inte kommer att följa användningen av två effektiva preventivmetoder enligt forskningsprotokollet
  • Har krävt hantering av akuta eller kroniska infektioner
  • Har tidigare demyeliniserande störningar som multipel skleros eller andra allvarliga neurologiska störningar.
  • Kliniskt signifikanta labbavvikelser
  • Alla hälsotillstånd som kan förvärras av immunsuppression

Uteslutningskriterier för patienter med muskelövervägande aktivitet:

Liknar patienter med övervägande hudaktivitet; Intag av >20 mg oralt prednison/dag, eller motsvarande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo ARM
Läkemedel: Placeboarm
Placebo innehåller histidin, sackaros, PS80, etylendiamin och triättiksyra
Experimentell: PF-06823859 ARM hög
Läkemedel: PF-06823859 hög
En humaniserad immunoglobulinneutraliserande antikropp
Experimentell: PF-06823859 ARM låg
Läkemedel: PF-06823859 låg
En humaniserad immunoglobulinneutraliserande antikropp

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i kutan dermatomyosit sjukdomsområde och svårighetsgradsindex (CDASI) aktivitetsresultat vid vecka 12 (steg 1, steg 2 och ändrat steg 2)
Tidsram: Baslinje och vecka 12
Behandlingseffekten definierades som skillnaden (genomsnittlig chg från baslinjen vid vecka 12 i den aktiva behandlingsgruppen minus den i placebogruppen) i den genomsnittliga förändringen av CDASI-aktivitetspoäng från baslinjen vid vecka 12. Poängen (intervall: 0-100) består av gradpoäng (ES), Gottorn hands-poäng (GHS), peringualpoäng (PS) och allopecipoäng (AS). ES (intervall: 0-90) erhölls genom att summera poängen för det totala erytem (ER [0-45], rodnad i huden eller slemhinnor), fjällning (SC [0-30], avskalning av huden) och erosion/ulceration (EU [0-15], närvaro av det djupare såret). Totalt ER-, SC- och EU-poäng beräknades som en summa av bidragen från 15 enskilda delar av kroppen. GHS karakteriserar papler (svullnad) till hands och är en summa av papulens karakteriseringspoäng (0-6) och sårbildningspoäng (0-1). PS (0-2) kännetecknar avvikelser runt naglar. AS (0-1) kännetecknar håravfall. Högre poäng indikerar större sjukdomsallvarlighet.
Baslinje och vecka 12
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE) (steg 3)
Tidsram: Fram till vecka 40
Biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som var tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. SAE var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterade i något av följande utfall/ansågs vara signifikant av någon annan anledning: död; initial/förlängd sluten sjukhusvistelse; livshotande; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt och misstänkt överföring via en Pfizer-produkt av ett smittämne, patogent eller icke-patogent. Biverkningar inkluderade både allvarliga (om inträffade) och alla icke-allvarliga biverkningar. TEAE är händelser mellan första dosen av studieläkemedlet och upp till vecka 40 som var frånvarande före behandling eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet.
Fram till vecka 40
Antal deltagare med kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser (steg 3)
Tidsram: Fram till vecka 40
Hemoglobin(HGB),hematokrit,erytrocyter(ery.),HDL-kolesterol(chl.)<0,8*lägre normalgräns (LLN); retikulocyter (ret.), ret./ery.(%)<0,5*LLN,>1,5*övre normalgräns (ULN);ery. medelkorpuskulär (EMC) volym, EMC HGB-koncentration, kalium, klorid, kalcium, bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;trombocyter<0,5*LLN,>1,75*ULN; leukocyter(leu.),glukos<0,6*LLN,>1,5*ULN;lymfocyter(lym.), lymfocyter/leu.(%),neutrofiler (neu.), neu./leu.(%), protein, albumin<0,8*LLN,>1,2*ULN;basofiler(bas.), bas./leu.(%), eosinofiler (eos.), eos./leu., monocyter(mån.), mån./leu.(%), urat>1,2*ULN;bilirubin (totalt, direkt, indirekt)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferas, gammaglutamyltransferas, laktatdehydrogenas, alkaliskt fosfatas>3,0*ULN;urea kväve, kreatinin, triglycerider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinas >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;glukos, ketoner,protein, HGB,urobilinogen,bilirubin,nitrit,leukocytesteras>=1;ery., leu.>= 20;hyalingjutningar>1;bakterier>20.
Fram till vecka 40
Antal deltagare med avvikelser från vitala tecken (steg 3)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 40
Abnormalitet i vitala tecken: Sittande puls <40 slag per minut (bpm) till >120 slag per minut, sittande diastoliskt blodtryck (DBP) < 50 millimeter kvicksilver (mmHg), sittande systoliskt blodtryck (SBP) <90 mmHg.
Baslinje fram till vecka 40
Antal deltagare med avvikelser i elektrokardiogram (EKG) (steg 3)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 40
Kriterier för EKG-avvikelser inkluderade: 1) QTc-intervall justerat enligt Fridericias formel (QTcF) (ms): >450, >480, >500, ökning från baslinje >=30, ökning från baslinje >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (ms): >=300, förändring från baslinjen (Chg) >=25% eller 50%; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Change >=25% eller 50%. Kategorier, med minst 1 deltagare med EKG-avvikelse i någon av de rapporterande armarna, rapporterades i detta utfallsmått.
Baslinje fram till vecka 40

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med TEAE och SAE (steg 1 och steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 28
AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som var tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. SAE var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterade i något av följande utfall/ansågs vara signifikant av någon annan anledning: död; initial/förlängd sluten sjukhusvistelse; livshotande; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt och misstänkt överföring via en Pfizer-produkt av ett smittämne, patogent eller icke-patogent. Biverkningar inkluderade både allvarliga (om inträffade) och alla icke-allvarliga biverkningar. TEAE är händelser mellan första dosen av studieläkemedlet och upp till vecka 28 som var frånvarande före behandling eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet.
Fram till vecka 28
Antal deltagare med TEAE och SAE (Ändrad steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 40
AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som var tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. SAE var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterade i något av följande utfall/ansågs vara signifikant av någon annan anledning: död; initial/förlängd sluten sjukhusvistelse; livshotande; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt och misstänkt överföring via en Pfizer-produkt av ett smittämne, patogent eller icke-patogent. Biverkningar inkluderade både allvarliga (om inträffade) och alla icke-allvarliga biverkningar. TEAE är händelser mellan första dosen av studieläkemedlet och upp till vecka 40 som var frånvarande före behandling eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet.
Fram till vecka 40
Antal deltagare med kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser (steg 1 och steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 28
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volym,EMC HGB,EMC HGB-koncentration,kalium,klorid,kalcium,bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;trombocyter<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukos<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protein, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mån., mån./leu.(%), urat >1,2*ULN;bilirubin (totalt, direkt, indirekt)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferas, gammaglutamyltransferas, laktatdehydrogenas, alkaliskt fosfatas >3,0*ULN;urea kväve, kreatinin, triglycerider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinas >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;glukos, ketoner, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, nitrit, leukocytesteras>=1;ery., leu.>= 20;hyalingjutningar>1;bakterier>20. Klinisk betydelse av laboratorieparametrar bestämdes efter utredarens gottfinnande.
Fram till vecka 28
Antal deltagare med kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser (Ändrad steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 40
HGB,hematokrit,ery.,HDL chl.<0,8*LLN;ret., ret./ery. (%)<0,5*LLN,>1,5*ULN;EMC volym,EMC HGB,EMC HGB-koncentration,kalium,klorid,kalcium,bikarbonat<0,9*LLN,>1,1*ULN;trombocyter<0,5*LLN,>1,75*ULN;leu.,glukos<0,6*LLN,>1,5*ULN ;lym., lym./leu.(%), neu., neu./leu. (%), protein, albumin <0,8*LLN,>1,2*ULN;bas., bas./leu.(%), eos., eos./leu., mån., mån./leu.(%), urat >1,2*ULN;bilirubin (totalt, direkt, indirekt)>1,5*ULN;aspartat/alanin aminotransferas, gammaglutamyltransferas, laktatdehydrogenas, alkaliskt fosfatas >3,0*ULN;urea kväve, kreatinin, triglycerider, chl.>1,3*ULN; natrium <0,95*LLN,>1,05*ULN; kreatinkinas >2,0*ULN;Urin: pH<4,5,>8;glukos, ketoner, protein, HGB, urobilinogen, bilirubin, nitrit, leukocytesteras>=1;ery., leu.>= 20;hyalingjutningar>1;bakterier>20. Klinisk betydelse av laboratorieparametrar bestämdes efter utredarens gottfinnande.
Fram till vecka 40
Antal deltagare med avvikelser från vitala tecken (steg 1 och steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 28
Avvikelser i vitala tecken: Sittande puls <40 bpm till >120 bpm, sittande DBP < 50 mmHg, sittande SBP <90 mmHg.
Fram till vecka 28
Antal deltagare med avvikelser från vitala tecken (Ändrad steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 40
Avvikelser i vitala tecken: Sittande puls <40 bpm till >120 bpm, sittande DBP < 50 mmHg, sittande SBP <90 mmHg.
Fram till vecka 40
Antal deltagare med EKG-avvikelser (steg 1 och steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 28
Kriterier för EKG-avvikelser inkluderade: 1) QTc-intervall justerat enligt Fridericias formel (QTcF) (ms): >450, >480, >500, ökning från baslinje >=30, ökning från baslinje >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (ms): >=300, förändring från baslinjen (Chg) >=25% eller 50%; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Change >=25% eller 50%. Kategorier, med minst 1 deltagare med EKG-avvikelse i någon av de rapporterande armarna, rapporterades i detta utfallsmått.
Fram till vecka 28
Antal deltagare med EKG-avvikelser (ändrat steg 2)
Tidsram: Fram till vecka 40
Kriterier för EKG-avvikelser inkluderade: 1) QTc-intervall justerat enligt Fridericias formel (QTcF) (ms): >450, >480, >500, ökning från baslinje >=30, ökning från baslinje >=60; 2) Pulsfrekvens (PR) (ms): >=300, förändring från baslinjen (Chg) >=25% eller 50%; 3) QT (ms): >=500; 4) QRS (msec): >=200, Change >=25% eller 50%. Kategorier, med minst 1 deltagare med EKG-avvikelse i någon av de rapporterande armarna, rapporterades i detta utfallsmått.
Fram till vecka 40
Ändring från baslinjen i CDASI-aktivitetsresultat vid alla schemalagda tidpunkter till och med vecka 12 (steg 1, steg 2 och ändrade steg 2)
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 4 och vecka 8 (förutom vecka 12 som är ett primärt resultatmått)
Behandlingseffekten definierades som skillnaden (genomsnittlig förändring från baslinje vid vecka 1, 4, 8 i den aktiva behandlingsgruppen minus medelförändring från baslinje vid vecka 1, 4, 8 i placebogruppen) i medelförändring av CDASI-aktivitet poäng från baslinjen vid schemalagda tidpunkter. Poängen (intervall: 0-100) består av ES, GHS, PS och AS. ES (intervall: 0-90) erhölls genom att summera poängen för det totala erytem (ER [0-45], rodnad i huden eller slemhinnor), fjällning (SC [0-30], avskalning av huden) och erosion/ulceration (EU [0-15], närvaro av det djupare såret). Totalt ER-, SC- och EU-poäng beräknades som en summa av bidragen från 15 enskilda delar av kroppen. GHS karakteriserar papler (svullnad) till hands och är en summa av papulens karakteriseringspoäng (0-6) och sårbildningspoäng (0-1). PS (0-2) kännetecknar avvikelser runt naglar. AS (0-1) kännetecknar håravfall. Högre poäng indikerar större sjukdomsallvarlighet.
Baslinje, vecka 1, vecka 4 och vecka 8 (förutom vecka 12 som är ett primärt resultatmått)
Ändring från baslinjen i CDASI-aktivitetsresultat vid alla schemalagda tidpunkter till och med vecka 12 (steg 3)
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
Behandlingseffekten definierades som skillnaden (genomsnittlig förändring från baslinje vid vecka 1, 4, 8,12 i den aktiva behandlingsgruppen minus medelförändring från baslinje vid vecka 1, 4, 8, 12 i placebogruppen) i medelvärdet förändring av CDASI-aktivitetspoäng från baslinjen vid schemalagda tidpunkter. Poängen (intervall: 0-100) består av ES, GHS, PS och AS. ES (intervall: 0-90) erhölls genom att summera poängen för det totala erytem (ER [0-45], rodnad i huden eller slemhinnor), fjällning (SC [0-30], avskalning av huden) och erosion/ulceration (EU [0-15], närvaro av det djupare såret). Totalt ER-, SC- och EU-poäng beräknades som en summa av bidragen från 15 enskilda delar av kroppen. GHS karakteriserar papler (svullnad) till hands och är en summa av papulens karakteriseringspoäng (0-6) och sårbildningspoäng (0-1). PS (0-2) kännetecknar avvikelser runt naglar. AS (0-1) kännetecknar håravfall. Högre poäng indikerar större sjukdomsallvarlighet.
Baslinje, vecka 1, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
Absoluta värden för CDASI-aktivitetsresultat vid alla schemalagda tidpunkter till och med vecka 12 (alla stadier)
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
CDASI-aktivitetspoängen (intervall: 0-100) består av ES, GHS, PS och AS. ES (intervall: 0-90) erhölls genom att summera poängen för det totala erytem (ER [0-45], rodnad i huden eller slemhinnor), fjällning (SC [0-30], avskalning av huden) och erosion/ulceration (EU [0-15], närvaro av det djupare såret). Totalt ER-, SC- och EU-poäng beräknades som en summa av bidragen från 15 enskilda delar av kroppen. GHS karakteriserar papler (svullnad) till hands och är en summa av papulens karakteriseringspoäng (0-6) och sårbildningspoäng (0-1). PS (0-2) kännetecknar avvikelser runt naglar. AS (0-1) kännetecknar håravfall. Högre poäng indikerar större sjukdomsallvarlighet.
Baslinje, vecka 1, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
Absoluta värden för CDASI Damage Score vid alla schemalagda tidpunkter till och med vecka 12 (alla stadier)
Tidsram: Baslinje, vecka 1, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
Skadepoängen (DS) beräknades som summan av den totala poilkilodermapoängen (POLS), den totala kalcinospoängen (CALS) och Gotorns handskadapoäng (GHDS). POLS kännetecknar specifik dispigmentering i det specifika området och calcinosis-poäng kännetecknar förkalkning av huden i det specifika området. POLS och CALS summeras över 15 individuella områden i kroppen och var och en av dem har intervallet 0-15. GHDS har intervallet 0-2 så att DS har intervallet 0-32. Högre poäng indikerar större sjukdomsallvarlighet.
Baslinje, vecka 1, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
Absoluta värden för Total Improvement Score (TIS) vid vecka 12 och mellanliggande schemalagda tidpunkter (steg 3)
Tidsram: Vecka 4, Vecka 8 och Vecka 12
TIS var summan av alla 6 förbättringspoäng där högre poäng indikerar sämre status (PhGA [från MDAAT, 0-20 skala], PtGA [0-10 skala], MMT [0-35 skala], HAQ-DI [0 -10 skala], muskelenzymer [0-7,5 skala] och extramuskulär global bedömning [0-20 skala]) associerade med förändringen i varje kärnuppsättningsmått. En total förbättringspoäng mellan 0 och 100 motsvarade graden av förbättring, med högre poäng motsvarande en högre grad av förbättring: av ≥20 representerade minimal förbättring, ett poäng på ≥40 representerade måttlig förbättring och ett poäng på ≥60 representerade stor förbättring.
Vecka 4, Vecka 8 och Vecka 12
Ändring från baslinjen i kärnuppsättningsmåtten (CSM) för TIS (Global Disease Activity [PhGA] och Extramuscular Global Assessment [EmGA]) (steg 3)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8 och vecka 12

PhGA: bedömning av sjukdomens svårighetsgrad av läkaren. Läkaren använde den visuella analoga skalan och satte ett märke på 0 cm (bäst) -10 cm (sämsta) skala där högre poäng indikerade sämre status.

EmGA: övergripande utvärdering av sjukdomsaktivitet i alla extramuskulära system med hjälp av visuell analog skala 0 cm (bäst) -10 cm (sämsta) skala där högre poäng indikerade sämre status.
Baslinje, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
Ändra från baslinjen i CSM för TIS (PtGA) (steg 3)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
PtGA: bedömning av sjukdomens svårighetsgrad av deltagaren/deltagarens vårdnadshavare, med hjälp av en visuell analog skala från 0 mm (inga tecken på sjukdomsaktivitet) till 100 mm (extremt aktiv eller allvarlig sjukdomsaktivitet). Högre poäng tydde på sämre status.
Baslinje, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
Ändring från baslinjen i CSM för TIS (MMT8 och HAQ01-HAQ-DI) (steg 3)
Tidsram: Vecka 4, Vecka 8 och Vecka 12

Manuell muskeltestning-8 betecknade muskelgrupper (MMT-8): var en uppsättning av 8 avsedda muskler som testades ensidigt generellt på höger sida (vänster sida används om inte höger sida inte kan användas). Potentiella poängintervall var från 0 till 80, där högre poäng betecknade bättre hälsotillstånd.

HAQ-DI: innehöll åtta sektioner (inklusive påklädning och skötsel, uppstigning, ätande, promenader, hygien, grepp, räckvidd och aktiviteter). Varje avsnitt hade flera frågor som deltagarna använde för att rangordna sin funktionalitet och varierade från 0 till 3 där 0 = utan svårighet och 3 = oförmögen att göra. För varje deltagare beräknades den genomsnittliga rankingen för var och en av de åtta sektionerna. HAQ-DI hade ett poängintervall på 0 till 3, där högre poäng återspeglade sämre status.
Vecka 4, Vecka 8 och Vecka 12
Förändring från baslinjen i CSM för TIS (aldolas och kreatinkinas) (steg 3)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 8 och vecka 12
LS-medelvärdet (med 90 % CI) för CSM i TIS (aldolas och kreatinkinas) vid veckorna 4, 8, 12 presenterades.
Baslinje, vecka 4, vecka 8 och vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

27 maj 2022

Avslutad studie (Faktisk)

28 november 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2017

Första postat (Faktisk)

9 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C0251002
  • 2020-004228-41 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dermatomyosit

Kliniska prövningar på Placeboarm

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera