Sirolimus versus sirolimus plus prednisolone pour l'hémangioendothéliome kaposiforme

Le phénomène de Kasabach-Merritt (KMP) est une thrombocytopénie profonde résultant d'un piégeage plaquettaire intralésionnel. Il est maintenant clair que le KMP survient avec le KHE et l'angiome en touffe, et non avec les hémangiomes infantiles ou congénitaux. Le KMP est généralement associé à des lésions plus agressives et à de moins bons résultats. Le KMP cliniquement significatif est une thrombocytopénie sévère, généralement inférieure à 30 × 109/L. Une thrombocytopénie sévère peut indiquer une tumeur plus sévère, une tumeur évolutive, partiellement ou totalement insensible au traitement. En plus d'une thrombocytopénie sévère et persistante caractéristique du KMP, les patients manifestent souvent une élévation des D-dimères et un faible taux de fibrinogène. La coagulopathie en plus de la thrombocytopénie est associée à des présentations plus agressives et peut indiquer une infection ou une inflammation en cours. De plus, le KMP peut être compliqué par une anémie sévère due à la séquestration du sang et à une hémorragie intra-lésionnelle. KHE avec KMP ont des taux de morbidité et de mortalité particulièrement élevés, résultant principalement de la croissance et de l'infiltration rapides de la tumeur, de la compression ou de la destruction des structures vitales et de l'instabilité hémodynamique.

Des directives thérapeutiques consensuelles d'un groupe d'experts multidisciplinaires ont été publiées en 2013. Des traitements médicaux à base de corticoïdes et/ou de vincristine ont été préconisés pour la prise en charge du KHE. Cependant, le traitement de première ligne avec des corticostéroïdes ne réussit que dans 10 à 27 % de tous les cas, et le traitement avec la vincristine réussit chez 60 à 70 % des patients. De plus, la monothérapie à la vincristine n'a pas été confirmée comme apportant des avantages significatifs chez les patients gravement malades.

Le sirolimus (également connu sous le nom de rapamycine) est un inhibiteur de la cible mammifère de la rapamycine (mTOR). Dans des études récentes, le sirolimus s'est avéré efficace chez les patients présentant des anomalies vasculaires complexes, y compris le KHE. Notre étude rétrospective multicentrique a démontré que le sirolimus oral est une option efficace et sûre pour le traitement du KHE progressif. De plus, nos données ont souligné que le régime de traitement KHE devrait être adapté à chaque patient et guidé par des circonstances cliniques spécifiques. En cas de phénomène grave de Kasabach-Merritt (KMP), le sirolimus en association avec l'administration à court terme de prednisolone est recommandé pour contrôler les affections potentiellement mortelles.