カポジ型血管内皮腫に対するシロリムス対シロリムスとプレドニゾロンの比較

Kasabach-Merritt phenomemon (KMP) は、病巣内血小板トラッピングに起因する深刻な血小板減少症です。 KMP は乳児または先天性血管腫ではなく、KHE および房状血管腫で発生することが現在明らかになっています。 KMP は通常、より攻撃的な病変と不良な転帰に関連しています。 臨床的に重要な KMP は重度の血小板減少症であり、一般に 30×109/L 未満です。 重度の血小板減少症は、より重度の腫瘍、進行性腫瘍、治療に対して部分的または完全に鈍感であることを示している可能性があります。 KMP に特徴的な重度で持続的な血小板減少症に加えて、患者はしばしば D ダイマーの上昇とフィブリノーゲンの低下を示します。 血小板減少症に加えて凝固障害は、より積極的な症状と関連しており、現在の感染または炎症を示している可能性があります。 さらに、KMP は、血液の隔離と病変内出血による重度の貧血によって複雑になる可能性があります。 KMP を伴う KHE は、主に急速な腫瘍の成長と浸潤、重要な構造の圧迫または破壊、および血行動態の不安定性に起因して、罹患率と死亡率が著しく高くなります。

学際的な専門家パネルによるコンセンサス治療ガイドラインが 2013 年に公開されました。 KHEの管理には、コルチコステロイドおよび/またはビンクリスチンによる治療が推奨されています。 しかし、コルチコステロイドによる第一選択治療は全症例の 10 ～ 27% でのみ成功し、ビンクリスチンによる治療は患者の 60 ～ 70% で成功します。 さらに、ビンクリスチンの単剤療法が重症患者に有意な利益をもたらすことは確認されていません。

シロリムス (ラパマイシンとしても知られています) は、哺乳動物のラパマイシン標的 (mTOR) の阻害剤です。 最近の研究では、シロリムスは、KHE を含む複雑な血管異常を持つ患者に有効であることが示されました。 私たちの多施設レトロスペクティブ研究は、経口シロリムスが進行性KHEの治療のための効果的で安全な選択肢であることを示しました. さらに、私たちのデータは、KHE治療レジメンは個々の患者に合わせて調整し、特定の臨床状況によって導かれるべきであることを強調しています. 重度の Kasabach-Merritt 現象 (KMP) の場合、生命を脅かす状態を制御するために、プレドニゾロンの短期投与と組み合わせたシロリムスが推奨されます。