Sirolimus kontra Sirolimus Plus Prednisolon för kaposiformt Hemangioendoteliom

Kasabach-Merritt-fenomen (KMP) är en djup trombocytopeni som orsakas av intralesional blodplättsfångning. Det är nu klart att KMP förekommer med KHE och tuftad angiom, inte med infantila eller medfödda hemangiom. KMP är vanligtvis förknippat med mer aggressiva lesioner och sämre resultat. Kliniskt signifikant KMP är en svår trombocytopeni, vanligtvis under 30×109/L. Allvarlig trombocytopeni kan indikera en svårare tumör, en progressiv tumör, delvis eller helt okänslig för terapi. Förutom svår, ihållande trombocytopeni som är karakteristisk för KMP, uppvisar patienter ofta förhöjd D-dimer och låg fibrinogenhalt. Koagulopati utöver trombocytopeni är associerad med mer aggressiva presentationer och kan indikera aktuell infektion eller inflammation. Dessutom kan KMP kompliceras av svår anemi på grund av blodbindning och intralesional blödning. KHE med KMP har märkbart höga sjuklighets- och dödlighetsfrekvenser, främst till följd av snabb tumörtillväxt och infiltration, kompression eller förstörelse av vitala strukturer och hemodynamisk instabilitet.

Konsensusbehandlingsriktlinjer från en multidisciplinär expertpanel publicerades 2013. Medicinska behandlingar med kortikosteroider och/eller vinkristin har rekommenderats för behandling av KHE. Förstahandsbehandling med kortikosteroider är dock framgångsrik i endast 10-27% av alla fall, och behandling med vinkristin är framgångsrik hos 60-70% av patienterna. Dessutom har vinkristinmonoterapi inte bekräftats ge signifikanta fördelar hos kritiskt sjuka patienter.

Sirolimus (även känd som rapamycin) är en hämmare av däggdjursmålet rapamycin (mTOR). I nyare studier har sirolimus visat sig vara effektivt hos patienter med komplexa vaskulära anomalier, inklusive KHE. Vår retrospektiva multicenterstudie visade att oral sirolimus är ett effektivt och säkert alternativ för behandling av progressiv KHE. Dessutom betonade våra data att KHE-behandlingsregimen bör skräddarsys för individuella patienter och vägledas av specifika kliniska omständigheter. I fall av allvarligt Kasabach-Merritt-fenomen (KMP) rekommenderas sirolimus i kombination med kortvarig administrering av prednisolon för att kontrollera livshotande tillstånd.