Sirolimus versus Sirolimus Plus Prednisolon pro kaposiformní hemangioendoteliom

Kasabach-Merrittův fenomén (KMP) je hluboká trombocytopenie vyplývající z intralezionálního zachycení krevních destiček. Nyní je jasné, že KMP se vyskytuje u KHE a tuftovaných angiomů, nikoli u infantilních nebo vrozených hemangiomů. KMP je obvykle spojena s agresivnějšími lézemi a horšími výsledky. Klinicky významná KMP je těžká trombocytopenie, obecně pod 30×109/l. Závažná trombocytopenie může znamenat závažnější nádor, progresivní nádor, částečně nebo zcela necitlivý na terapii. Kromě těžké, přetrvávající trombocytopenie charakteristické pro KMP se u pacientů často projevuje zvýšený D-dimer a nízký fibrinogen. Koagulopatie je kromě trombocytopenie spojena s agresivnějšími projevy a může indikovat aktuální infekci nebo zánět. Kromě toho může být KMP komplikována těžkou anémií způsobenou sekvestrací krve a krvácením do lézí. KHE s KMP mají pozoruhodně vysokou morbiditu a mortalitu, vyplývající především z rychlého růstu nádoru a infiltrace, komprese nebo destrukce vitálních struktur a hemodynamické nestability.

V roce 2013 byly zveřejněny obecné zásady konsensuální léčby od multidisciplinárního panelu odborníků. K léčbě KHE byla doporučena medikamentózní léčba kortikosteroidy a/nebo vinkristinem. Léčba první volby kortikosteroidy je však úspěšná pouze v 10–27 % všech případů a léčba vinkristinem je úspěšná u 60–70 % pacientů. Navíc nebylo potvrzeno, že monoterapie vinkristinem poskytuje významné výhody u kriticky nemocných pacientů.

Sirolimus (také známý jako rapamycin) je inhibitor savčího cíle rapamycinu (mTOR). V nedávných studiích bylo prokázáno, že sirolimus je účinný u pacientů s komplexními vaskulárními anomáliemi, včetně KHE. Naše multicentrická retrospektivní studie prokázala, že perorální sirolimus je účinnou a bezpečnou možností léčby progresivní KHE. Naše data navíc zdůraznila, že léčebný režim KHE by měl být přizpůsoben individuálním pacientům a měl by se řídit specifickými klinickými okolnostmi. V případech závažného Kasabach-Merrittova fenoménu (KMP) se sirolimus v kombinaci s krátkodobým podáváním prednisolonu doporučuje ke kontrole život ohrožujících stavů.