Sirolimus versus Sirolimus Plus Prednisolon for Kaposiform Hemangioendothelioma

Kasabach-Merritt-fenomen (KMP) er en dyp trombocytopeni som skyldes intralesjonell blodplatefangst. Det er nå klart at KMP forekommer med KHE og tuftet angiom, ikke med infantile eller medfødte hemangiom. KMP er vanligvis assosiert med mer aggressive lesjoner og dårligere resultater. Klinisk signifikant KMP er en alvorlig trombocytopeni, vanligvis under 30×109/L. Alvorlig trombocytopeni kan indikere en alvorligere svulst, en progressiv svulst, delvis eller helt ufølsom for terapi. I tillegg til alvorlig, vedvarende trombocytopeni som er karakteristisk for KMP, manifesterer pasienter ofte forhøyet D-dimer og lavt fibrinogen. Koagulopati i tillegg til trombocytopeni er assosiert med mer aggressive presentasjoner og kan indikere nåværende infeksjon eller betennelse. I tillegg kan KMP bli komplisert av alvorlig anemi på grunn av blodbinding og intralesjonell blødning. KHE med KMP har spesielt høye sykelighets- og dødelighetsrater, hovedsakelig et resultat av rask tumorvekst og infiltrasjon, kompresjon eller ødeleggelse av vitale strukturer og hemodynamisk ustabilitet.

Konsensusbehandlingsretningslinjer fra et tverrfaglig ekspertpanel ble publisert i 2013. Medisinske behandlinger med kortikosteroider og/eller vinkristin er anbefalt for behandling av KHE. Imidlertid er førstelinjebehandling med kortikosteroider vellykket i bare 10-27 % av alle tilfeller, og behandling med vinkristin er vellykket hos 60-70 % av pasientene. Dessuten har vinkristin monoterapi ikke blitt bekreftet å gi signifikante fordeler hos kritisk syke pasienter.

Sirolimus (også kjent som rapamycin) er en hemmer av pattedyrmålet rapamycin (mTOR). I nyere studier har sirolimus vist seg å være effektiv hos pasienter med komplekse vaskulære anomalier, inkludert KHE. Vår multisenter, retrospektive studie viste at oral sirolimus er et effektivt og trygt alternativ for behandling av progressiv KHE. I tillegg understreket våre data at KHE-behandlingsregimet bør skreddersys til individuelle pasienter og veiledes av spesifikke kliniske omstendigheter. I tilfeller av alvorlig Kasabach-Merritt-fenomen (KMP) anbefales sirolimus i kombinasjon med kortvarig administrering av prednisolon for å kontrollere livstruende tilstander.