Sirolimus Versus Sirolimus Plus Prednisolon til Kaposiform Hemangioendotheliom

Kasabach-Merritt-fænomen (KMP) er en dyb trombocytopeni, der er et resultat af intralæsional blodpladeindfangning. Det er nu klart, at KMP forekommer med KHE og tuftet angiom, ikke med infantile eller medfødte hæmangiomer. KMP er typisk forbundet med mere aggressive læsioner og dårligere resultater. Klinisk signifikant KMP er en alvorlig trombocytopeni, generelt under 30×109/L. Alvorlig trombocytopeni kan indikere en sværere tumor, en progressiv tumor, som er delvis eller fuldstændig ufølsom over for terapi. Ud over svær, vedvarende trombocytopeni karakteristisk for KMP, manifesterer patienter ofte forhøjet D-dimer og lavt fibrinogenindhold. Koagulopati ud over trombocytopeni er forbundet med mere aggressive præsentationer og kan indikere nuværende infektion eller betændelse. Derudover kan KMP være kompliceret af svær anæmi på grund af blodopsamling og intralæsionel blødning. KHE med KMP har særligt høje sygeligheds- og dødelighedsrater, primært som følge af hurtig tumorvækst og infiltration, kompression eller ødelæggelse af vitale strukturer og hæmodynamisk ustabilitet.

Konsensusbehandlingsvejledninger fra et tværfagligt ekspertpanel blev offentliggjort i 2013. Medicinske behandlinger med kortikosteroider og/eller vincristin er blevet anbefalet til behandling af KHE. Førstelinjebehandling med kortikosteroider er dog kun vellykket i 10-27% af alle tilfælde, og behandling med vincristin er vellykket hos 60-70% af patienterne. Desuden er vincristin monoterapi ikke blevet bekræftet at give væsentlige fordele hos kritisk syge patienter.

Sirolimus (også kendt som rapamycin) er en hæmmer af pattedyrmålet for rapamycin (mTOR). I nyere undersøgelser har sirolimus vist sig at være effektiv hos patienter med komplekse vaskulære anomalier, herunder KHE. Vores multicenter, retrospektive undersøgelse viste, at oral sirolimus er en effektiv og sikker mulighed for behandling af progressiv KHE. Derudover understregede vores data, at KHE-behandlingsregimet skulle være skræddersyet til individuelle patienter og styret af specifikke kliniske omstændigheder. I tilfælde af alvorligt Kasabach-Merritt-fænomen (KMP) anbefales sirolimus i kombination med kortvarig administration af prednisolon til at kontrollere livstruende tilstande.