Sirolimus Versus Sirolimus Plus Prednisolone per emangioendotelioma kaposiforme

Il fenomeno di Kasabach-Merritt (KMP) è una profonda trombocitopenia risultante dall'intrappolamento intralesionale delle piastrine. Ora è chiaro che la KMP si verifica con KHE e angioma trapuntato, non con emangiomi infantili o congeniti. La KMP è tipicamente associata a lesioni più aggressive e esiti peggiori. La KMP clinicamente significativa è una grave trombocitopenia, generalmente inferiore a 30 × 109/L. Una grave trombocitopenia può indicare un tumore più grave, un tumore progressivo, parzialmente o totalmente insensibile alla terapia. Oltre alla trombocitopenia grave e persistente caratteristica della KMP, i pazienti spesso manifestano un D-dimero elevato e un basso fibrinogeno. La coagulopatia oltre alla trombocitopenia è associata a presentazioni più aggressive e può indicare un'infezione o infiammazione in corso. Inoltre, la KMP può essere complicata da una grave anemia dovuta al sequestro di sangue e all'emorragia intralesionale. KHE con KMP hanno tassi di morbilità e mortalità notevolmente elevati, derivanti principalmente dalla rapida crescita e infiltrazione del tumore, compressione o distruzione di strutture vitali e instabilità emodinamica.

Nel 2013 sono state pubblicate le linee guida di consenso sul trattamento da parte di un gruppo di esperti multidisciplinari. Trattamenti medici con corticosteroidi e/o vincristina sono stati raccomandati per la gestione della KHE. Tuttavia, il trattamento di prima linea con corticosteroidi ha successo solo nel 10-27% di tutti i casi e il trattamento con vincristina ha successo nel 60-70% dei pazienti. Inoltre, non è stato confermato che la monoterapia con vincristina fornisca benefici significativi nei pazienti critici.

Sirolimus (noto anche come rapamicina) è un inibitore del bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTOR). In studi recenti, il sirolimus si è dimostrato efficace nei pazienti con anomalie vascolari complesse, inclusa la KHE. Il nostro studio retrospettivo multicentrico ha dimostrato che il sirolimus orale è un'opzione efficace e sicura per il trattamento della KHE progressiva. Inoltre, i nostri dati hanno sottolineato che il regime di trattamento KHE dovrebbe essere adattato ai singoli pazienti e guidato da circostanze cliniche specifiche. Nei casi di grave fenomeno di Kasabach-Merritt (KMP), sirolimus in combinazione con la somministrazione a breve termine di prednisolone è raccomandato per controllare le condizioni potenzialmente letali.