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Une étude ouverte sur le défibrotide pour la prévention de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (AGvHD)

26 juillet 2021 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Une étude de phase 2, prospective, randomisée et ouverte sur l'efficacité du défibrotide ajouté à l'immunoprophylaxie standard de soins pour la prévention de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte chez les patients adultes et pédiatriques après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques

Il s'agit d'une étude comparant le bras de prophylaxie par défibrotide au bras standard de soins pour la prévention de l'aGvHD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

152

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13125
        • HELIOS Klinikum Berlin Buch
      • Bochum, Allemagne, 44892
        • Medizinische Universitätsklinik Knappschaftskrankenhaus
      • Brandenburg, Allemagne, 15236
        • Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Göttingen, Allemagne, 37075
        • University Medicine Gottingen Germany
      • Halle, Allemagne, 06120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Köln, Allemagne, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Mannheim, Allemagne, 68167
        • Klinikum Mannheim Universitätsklinikum gGmbH
      • Munchen, Allemagne, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Regensburg, Allemagne, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Klinichki Bolnicki Centar Zagreb
  • Espagne
      • Coruña, Espagne, 15006
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Las Palmas De Gran Canaria, Espagne, 35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrín
      • Madrid, Espagne, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Salamanca, Espagne, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 41013
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • France
      • Clamart, France, 92141
        • Hospital d Instructions des Armees Percy
      • Lille, France, 59037
        • CHRU Lille
      • Toulouse, France, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
      • Villejuif, France, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Patras, Grèce, 26500
        • University General Hospital of Patras
  • Italie
      • Milano, Italie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Parma, Italie, 41236
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Roma, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Universitätsklinikum Innsbruck
      • Linz, L'Autriche, 4020
        • Ordensklinikum Linz, Krankenhaus der Elisabethinen GmbH
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal, 1099
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 00-001
        • Centrum Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie
      • Wrocław, Pologne, 53-439
        • Dolnośląskie Centrum Transplantacji Komórkowych z Krajowym Bankiem Dawców Szpiku
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Manchester Royal Infirmary
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32804
        • Blood & Marrow Transplant Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, États-Unis, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Einstein Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • MUSC-Hollings Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98108
        • VA Puget Sound Health Care System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant doit être âgé de ≥ 1 an au moment du dépistage et subir une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
  2. Le participant doit être diagnostiqué avec une leucémie aiguë en rémission morphologique complète (CR1 ou CR2) ou avec un syndrome myélodysplasique (SMD) sans blastes circulants et avec moins de 5 % de blastes dans la moelle osseuse
  3. Le participant doit avoir prévu de recevoir un régime de conditionnement myéloablatif ou d'intensité réduite et avoir un donneur non apparenté qui est compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) ou incompatible avec un seul allèle

  4. Le participant doit recevoir le régime médical suivant dans le cadre de l'immunoprophylaxie standard pour la GvHD dans l'un ou l'autre des bras de l'étude à des doses et un régime déterminés par les directives institutionnelles locales, la préférence du médecin et les besoins du participant :

    Méthotrexate (MTX) ou Mycophénolate mofétil (MMF) + inhibiteur de la calcineurine (Cyclosporine A [CSA] ou Tacrolimus [TAC]) +/- Globuline anti-thymocyte (ATG) (l'utilisation de l'ATG est limitée à 30 % des participants).

  5. La greffe doit être une greffe de cellules souches du sang périphérique (PBSC) remplies de lymphocytes T CD3+ ou une greffe de moelle osseuse (MO) non manipulée.
  6. Les participants adultes doivent être capables de comprendre et de signer un consentement éclairé écrit. Pour les participants pédiatriques, le parent/tuteur légal ou le représentant doit être en mesure de comprendre et de signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a déjà eu une GCSH autologue ou allogénique.
  2. Le participant utilise ou prévoit d'utiliser un agent expérimental pour la prévention de la GvHD.
  3. Le participant reçoit ou prévoit de recevoir un autre traitement expérimental et/ou est inscrit ou prévoit de s'inscrire à une étude clinique distincte.
  4. Le participant, de l'avis de l'investigateur, peut ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de la sécurité de l'étude.
  5. Le participant a une maladie psychiatrique qui empêcherait le participant ou le tuteur légal ou le représentant de donner son consentement éclairé et/ou son assentiment.
  6. Le participant a une maladie active grave ou une condition médicale comorbide, à en juger par l'investigateur, qui interférerait avec la conduite de cette étude.
  7. La participante est enceinte ou allaite et n'accepte pas d'arrêter l'allaitement.
  8. Toute autre condition qui entraînerait un risque pour le participant s'il/elle participait à l'essai.
  9. Le participant a des antécédents connus d'hypersensibilité au défibrotide ou à l'un des excipients.

  10. Le participant a présenté un saignement aigu cliniquement significatif dans les 24 heures précédant le début du traitement à l'étude, défini comme l'un des éléments suivants :

    • Hémorragie nécessitant > 15 cc/kg de concentré de globules rouges (p. ex., participant pédiatrique pesant 20 kg et nécessitant 300 cc de concentré de globules rouges/24 heures, ou un adulte pesant > 70 kg et nécessitant 3 unités de concentré de globules rouges/24 heures ) pour remplacer la perte de sang, ou
    • Saignement d'un site qui, de l'avis de l'investigateur, constituait une source potentiellement mortelle (p. ex., hémorragie pulmonaire ou saignement du système nerveux central), quelle que soit la quantité de sang perdu
  11. Le participant a utilisé tout médicament qui augmente le risque de saignement dans les 24 heures précédant le début du traitement à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, l'héparine systémique, l'héparine de bas poids moléculaire, les analogues de l'héparine, l'altéplase, la streptokinase, l'urokinase, l'antithrombine III, les anticoagulants oraux, y compris la warfarine et d'autres agents qui augmentent le risque de saignement. Les participants peuvent avoir reçu de l'héparine ou d'autres anticoagulants pour la gestion courante de la ligne veineuse centrale et la dialyse intermittente ou l'ultrafiltration. L'instillation fibrinolytique pour l'occlusion de la voie veineuse centrale était également autorisée. Remarque : L'héparine utilisée pour maintenir les cathéters ouverts était autorisée (jusqu'à 100 U/kg/jour).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Prophylaxie défibrotide
Norme de soins Immunoprophylaxie + défibrotide
Médicament: Défibrotide
6,25 mg/kg en perfusion IV de 2 heures toutes les 6 heures
Médicament: Norme de soins
Administré selon les directives institutionnelles locales, la préférence du médecin et les besoins du patient.
ACTIVE_COMPARATOR: Norme de soins
Norme de soins Immunoprophylaxie seule
Médicament: Norme de soins
Administré selon les directives institutionnelles locales, la préférence du médecin et les besoins du patient.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'incidence cumulée de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGvHD) de grade B à D par jour + 100 après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)
Délai: Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'au Jour +100 post-HSCT
Le pourcentage d'incidence cumulée des aGvHD de grade B à D a été défini à l'aide de l'indice de gravité de l'International Bone Marrow Transplant Registry (IBMTR). Le grade B est défini comme le stade cutané = 2 ou le stade hépatique = 1 à 2 ou le stade GI = 1 à 2. Le grade C est défini comme le stade cutané = 3 ou le stade hépatique = 3 ou le stade GI = 3. Le grade D est défini comme un Stade cutané = 4 ou stade hépatique = 4 ou stade gastro-intestinal = 4.
Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'au Jour +100 post-HSCT

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'incidence cumulée d'aGvHD de grade B à D par jour +180 après la GCSH
Délai: Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) à Jour +180 post-HSCT
Le pourcentage d'incidence cumulée des aGvHD de grade B à D a été défini à l'aide de l'indice de gravité IBMTR. Le grade B est défini comme le stade cutané = 2 ou le stade hépatique = 1 à 2 ou le stade GI = 1 à 2. Le grade C est défini comme le stade cutané = 3 ou le stade hépatique = 3 ou le stade GI = 3. Le grade D est défini comme un Stade cutané = 4 ou stade hépatique = 4 ou stade gastro-intestinal = 4.
Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) à Jour +180 post-HSCT
Estimation de Kaplan-Meier de la survie sans aGvHD de grade B à D par jours +100 et +180 après la GCSH
Délai: Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'aux Jours +100 et +180 post-HSCT
L'aGvHD de grade B à D a été définie à l'aide de l'indice de gravité IBMTR. Le grade B est défini comme le stade cutané = 2 ou le stade hépatique = 1 à 2 ou le stade GI = 1 à 2. Le grade C est défini comme le stade cutané = 3 ou le stade hépatique = 3 ou le stade GI = 3. Le grade D est défini comme un Stade cutané = 4 ou stade hépatique = 4 ou stade gastro-intestinal = 4.
Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'aux Jours +100 et +180 post-HSCT
Pourcentage d'incidence cumulée d'aGvHD de grade C à D par jours +100 et +180 après la GCSH
Délai: Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'aux Jours +100 et +180 post-HSCT
Le pourcentage d'incidence cumulée d'aGvHD de grade C à D a été défini à l'aide de l'indice de gravité IBMTR. Le grade C est défini comme le stade cutané = 3 ou le stade hépatique = 3 ou le stade GI = 3. Le grade D est défini comme le stade cutané = 4 ou le stade hépatique = 4 ou le stade GI = 4.
Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'aux Jours +100 et +180 post-HSCT
Incidence cumulée Pourcentage de rechute de la maladie par jours +100 et +180 après la GCSH
Délai: Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'aux Jours +100 et +180 post-HSCT
La rechute de la maladie a été définie soit par des signes morphologiques de leucémie aiguë, soit par un syndrome myélodysplasique (SMD) compatible avec les caractéristiques pré-transplantation, documentées ou non par biopsie. L'événement a été défini comme une augmentation de la taille des sites antérieurs de la maladie ou la mise en évidence de nouveaux sites de la maladie, documentés ou non par biopsie. La rechute de la maladie a été diagnostiquée lorsqu'il y avait des signes morphologiques ou cliniques des éléments suivants : réapparition de cellules blastiques leucémiques dans le sang périphérique ou > 5 % de blastes dans la moelle osseuse (MO), non attribuables à une autre cause (p. ex., régénération de la MO), ou l'apparition de changements dysplasiques antérieurs ou nouveaux (spécifiques au SMD) dans le BM, avec ou sans chute du chimérisme du donneur, ou le développement d'une leucémie extramédullaire ou de cellules leucémiques dans le liquide céphalo-rachidien, ou l'instauration d'un traitement pour traiter une maladie récidivante, y compris le donneur infusion de lymphocytes.
Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) jusqu'aux Jours +100 et +180 post-HSCT
Pourcentage d'incidence cumulée de stéroïdes systémiques pour le traitement de l'aGvHD +180 jours après la GCSH
Délai: Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) à Jour +180 post-HSCT
Pour chaque bras de traitement, le taux d'incidence cumulé de l'utilisation systémique de stéroïdes pour le traitement de l'aGvHD au jour + 180 après la GCSH sera estimé à l'aide de l'estimateur de risque concurrent d'incidence cumulée. Le calcul des taux d'incidence cumulés et du test de Gray stratifié a été réalisé à l'aide de la procédure LIFETEST en SAS version 9.4. Si le participant a subi un événement à risque concurrent, la date de déclenchement a été utilisée pour calculer la variable de délai avant l'événement.
Jour HSCT (Jour +0 post-HSCT) à Jour +180 post-HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après la GCSH dans la sous-échelle du bien-être physique, tel que mesuré par le score du questionnaire d'évaluation fonctionnelle de la thérapie du cancer-greffe de moelle osseuse (FACT-BMT)
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le score total FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) est la somme du score FACT de bien-être physique, du score FACT de bien-être social/familial, du score FACT de bien-être émotionnel, du score FACT de bien-être fonctionnel et du score FACT -Sous-échelle BMT. Les scores de la sous-échelle de bien-être physique FACT vont d'un minimum de 0 à un maximum de 28, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du score.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 post-HSCT dans la sous-échelle de bien-être social/familial tel que mesuré par le score du questionnaire FACT-BMT
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le score total FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) est la somme du score FACT de bien-être physique, du score FACT de bien-être social/familial, du score FACT de bien-être émotionnel, du score FACT de bien-être fonctionnel et du score FACT -Sous-échelle BMT. Les scores de la sous-échelle FACT du bien-être social/familial vont d'un minimum de 0 à un maximum de 28, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du score.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 post-HSCT dans la sous-échelle de bien-être émotionnel, tel que mesuré par le score du questionnaire FACT-BMT
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le score total FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) est la somme du score FACT de bien-être physique, du score FACT de bien-être social/familial, du score FACT de bien-être émotionnel, du score FACT de bien-être fonctionnel et du score FACT -Sous-échelle BMT. Les scores de la sous-échelle de bien-être émotionnel FACT vont d'un minimum de 0 à un maximum de 24, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après la GCSH dans la sous-échelle du bien-être fonctionnel, tel que mesuré par le score du questionnaire FACT-BMT
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le score total FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) est la somme du score FACT de bien-être physique, du score FACT de bien-être social/familial, du score FACT de bien-être émotionnel, du score FACT de bien-être fonctionnel et du score FACT -Sous-échelle BMT. Les scores de la sous-échelle de bien-être fonctionnel FACT vont d'un minimum de 0 à un maximum de 28, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du score.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après la GCSH dans la sous-échelle de transplantation de moelle osseuse (BMTS) telle que mesurée par le score du questionnaire FACT-BMT
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le score total FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) est la somme du score FACT de bien-être physique, du score FACT de bien-être social/familial, du score FACT de bien-être émotionnel, du score FACT de bien-être fonctionnel et du score FACT -Sous-échelle BMT. Les scores de la sous-échelle FACT-BMT vont d'un minimum de 0 à un maximum de 40, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du score.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après la GCSH dans le score du questionnaire général (FACT-G)
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le FACT-General (FACT-G) est un élément central du FACT-BMT et comprend 4 des 5 sous-échelles incluses dans le score total FACT-BMT (score de bien-être physique FACT, score de bien-être social/familial FACT, bien-être émotionnel FACT score, le score de bien-être fonctionnel FACT). Conformément à cette similitude, les résultats du FACT-G présentaient le même schéma que celui décrit pour le score total du FACT-BMT. Les scores FACT-G vont d'un minimum Les participants étaient âgés de ≥ 16 ans au départ.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après HSCT dans le score total FACT-BMT
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le score total FACT-BMT (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) est la somme du score FACT de bien-être physique, du score FACT de bien-être social/familial, du score FACT de bien-être émotionnel, du score FACT de bien-être fonctionnel et du score FACT -Sous-échelle BMT. La plage de score total FACT-BMT va d'un minimum de 0 à un maximum de 148, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du score.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après la GCSH dans l'évaluation fonctionnelle de l'indice des résultats de l'essai de thérapie du cancer-greffe de moelle osseuse (FACT-BMT-TOI)
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le FACT-BMT-TOI est défini comme la somme du score de bien-être physique FACT, du score de bien-être fonctionnel FACT et de la sous-échelle FACT-BMT. Les scores vont d'un minimum de 0 à un maximum de 96, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution du score.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après la GCSH dans les résultats rapportés par les participants mesurés sur la base de la valeur de l'indice EQ-5D-5L pour les états de santé
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
La valeur de l'indice du questionnaire de santé EuroQol-5D à 5 niveaux (EQ-5D-5L), qui est spécifique à chaque pays, n'a été réalisée que pour les participants aux États-Unis. L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Le changement de l'évaluation de base aux jours +100 et +180 post-HSCT dans la valeur de l'indice a été évalué. La plage totale des valeurs d'index va d'une valeur minimale de -1 à une valeur maximale de +1. Une valeur d'index EQ-5D-5L plus élevée représente une meilleure qualité de vie (QoL), ainsi un changement positif de la valeur d'index représente une qualité de vie améliorée.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base aux jours +100 et +180 après la GCSH dans les résultats rapportés par les participants tels que mesurés sur la base de l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS)
Délai: Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Le score EQ VAS au départ et chacune des évaluations post-HSCT ont été résumés et présentés à l'aide de statistiques descriptives. Un score EQ VAS plus élevé représente une meilleure qualité de vie. Pour chacune des évaluations post-HSCT, le changement entre la ligne de base et cette évaluation dans le score EQ VAS a été calculé de manière similaire à la valeur de l'indice EQ-5D-5L pour un participant spécifique et a été résumé et présenté à l'aide de statistiques descriptives. Le score varie entre un minimum de 0 et un maximum de 100. Une variation négative du score indique une diminution de la qualité de vie.
Ligne de base jusqu'aux jours +100 et +180 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +100 post-HSCT dans la dimension de mobilité de la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) pour les participants âgés de plus de 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +100, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est inférieur à cette évaluation par rapport à la ligne de base ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +180 post-HSCT dans la dimension de mobilité de la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) pour les participants âgés de plus de 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +180, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est plus faible à cette évaluation qu'au départ ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +100 post-HSCT dans la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Dimension douleur/inconfort pour les participants âgés de >= 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour les jours +100 post-HSCT, le changement entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est plus faible à cette évaluation qu'à la ligne de base ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +180 post-HSCT dans la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Dimension douleur/inconfort pour les participants âgés de >= 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +180, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est plus faible à cette évaluation qu'au départ ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +100 post-HSCT dans la dimension d'auto-soins de la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) pour les participants âgés de plus de 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +100, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est inférieur à cette évaluation par rapport à la ligne de base ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +180 post-HSCT dans la dimension d'auto-soins de la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) pour les participants âgés de plus de 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +180, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est plus faible à cette évaluation qu'au départ ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +100 post-HSCT dans la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Dimension des activités habituelles pour les participants âgés de >= 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +100, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est inférieur à cette évaluation par rapport à la ligne de base ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +180 post-HSCT dans la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Dimension des activités habituelles pour les participants âgés de >= 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +180, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est plus faible à cette évaluation qu'au départ ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +100 post-HSCT dans la dimension européenne de la qualité de vie à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Dimension anxiété/dépression pour les participants âgés de >= 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +100, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est inférieur à cette évaluation par rapport à la ligne de base ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +100 après HSCT
Changement de la ligne de base au jour +180 post-HSCT dans la qualité de vie européenne à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Dimension anxiété/dépression pour les participants âgés de >= 16 ans
Délai: Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Pour chacune des 5 dimensions basées sur le système descriptif de l'EQ-5D-5L, les nombres de participants pour toutes les catégories (les 5 niveaux de problèmes signalés) ont été évalués. Pour le jour +180, le changement post-HSCT entre la ligne de base dans chaque dimension sera classé comme suit pour un participant spécifique : État amélioré, si le niveau de problème signalé est plus faible à cette évaluation qu'au départ ; Condition inchangée, si le niveau de problème signalé reste le même ; L'état s'est détérioré, si le niveau de problème signalé est plus élevé lors de cette évaluation qu'au départ ; Inconnu, si le niveau de problème signalé n'est pas complété ou manque au départ ou à cette évaluation.
Ligne de base jusqu'au jour +180 après HSCT

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

21 février 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

12 mai 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

12 mai 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2017

Première publication (RÉEL)

13 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

18 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JZP963-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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