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Eine Open-Label-Studie mit Defibrotid zur Prävention der akuten Graft-versus-Host-Erkrankung (AGvHD)

26. Juli 2021 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine prospektive, randomisierte Open-Label-Studie der Phase 2 zur Wirksamkeit von Defibrotid als Ergänzung zur Standard-Immunprophylaxe zur Prävention der akuten Graft-versus-Host-Erkrankung bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation

Dies ist eine Studie, die den Defibrotid-Prophylaxe-Arm mit dem Behandlungsstandard-Arm zur Prävention von aGvHD vergleicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

152

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin Buch
      • Bochum, Deutschland, 44892
        • Medizinische Universitätsklinik Knappschaftskrankenhaus
      • Brandenburg, Deutschland, 15236
        • Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • University Medicine Göttingen Germany
      • Halle, Deutschland, 06120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Köln, Deutschland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Mannheim, Deutschland, 68167
        • Klinikum Mannheim Universitätsklinikum gGmbH
      • Munchen, Deutschland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitat Munchen
      • Regensburg, Deutschland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
  • Frankreich
      • Clamart, Frankreich, 92141
        • Hospital d Instructions des Armees Percy
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU Lille
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
      • Villejuif, Frankreich, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Patras, Griechenland, 26500
        • University General Hospital of Patras
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Parma, Italien, 41236
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
      • Montreal, Kanada, H1T 2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health center
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Klinichki Bolnicki Centar Zagreb
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-001
        • Centrum Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie
      • Wrocław, Polen, 53-439
        • Dolnośląskie Centrum Transplantacji Komórkowych z Krajowym Bankiem Dawców Szpiku
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1099
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • Spanien
      • Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrin
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 41013
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Blood & Marrow Transplant Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Einstein Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • MUSC-Hollings Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98108
        • VA Puget Sound Health Care System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Manchester Royal Infirmary
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Universitätsklinikum Innsbruck
      • Linz, Österreich, 4020
        • Ordensklinikum Linz, Krankenhaus der Elisabethinen GmbH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 1 Jahr alt sein und sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen.
  2. Der Teilnehmer muss mit akuter Leukämie in morphologischer vollständiger Remission (CR1 oder CR2) oder mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) ohne zirkulierende Blasten und mit weniger als 5 % Blasten im Knochenmark diagnostiziert werden
  3. Der Teilnehmer muss geplant haben, entweder ein myeloablatives oder ein Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität zu erhalten, und einen nicht verwandten Spender haben, der mit dem humanen Leukozytenantigen (HLA) übereinstimmt oder mit dem ein einzelnes Allel nicht übereinstimmt

  4. Der Teilnehmer muss das folgende medizinische Regime als Teil der Standard-Immunprophylaxe für GvHD in jedem Studienarm mit Dosen und Regimen erhalten, die von den lokalen institutionellen Richtlinien, der Präferenz des Arztes und dem Bedarf des Teilnehmers bestimmt werden:

    Methotrexat (MTX) oder Mycophenolatmofetil (MMF) + Calcineurin-Inhibitor (Cyclosporin A [CSA] oder Tacrolimus [TAC]) +/- Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) (ATG-Verwendung ist auf 30 % der Teilnehmer begrenzt).

  5. Das Transplantat muss ein mit CD3+ T-Zellen angereichertes Transplantat aus peripheren Blutstammzellen (PBSC) oder ein Transplantat aus nicht manipuliertem Knochenmark (BM) sein.
  6. Erwachsene Teilnehmer müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterschreiben. Bei pädiatrischen Teilnehmern muss der Elternteil/Erziehungsberechtigte oder Vertreter in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hatte zuvor eine autologe oder allogene HSCT.
  2. Der Teilnehmer verwendet oder plant die Verwendung eines Prüfpräparats zur Prävention von GvHD.
  3. Der Teilnehmer erhält oder plant, eine andere Prüftherapie zu erhalten und/oder ist in eine separate klinische Studie eingeschrieben oder plant, sich in diese einzuschreiben.
  4. Der Teilnehmer ist nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen.
  5. Der Teilnehmer hat eine psychiatrische Erkrankung, die den Teilnehmer oder gesetzlichen Vormund oder Vertreter daran hindern würde, eine informierte Einwilligung und/oder Zustimmung zu erteilen.
  6. Der Teilnehmer hat nach Einschätzung des Prüfarztes eine schwere aktive Krankheit oder einen komorbiden medizinischen Zustand, der die Durchführung dieser Studie beeinträchtigen würde.
  7. Die Teilnehmerin ist schwanger oder stillt und willigt nicht ein, mit dem Stillen aufzuhören.
  8. Jede andere Bedingung, die ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würde, wenn er/sie an der Studie teilnimmt.
  9. Der Teilnehmer hat eine bekannte Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Defibrotid oder einen der sonstigen Bestandteile.

  10. Der Teilnehmer hatte innerhalb von 24 Stunden vor Beginn der Studienbehandlung eine klinisch signifikante akute Blutung, definiert als eine der folgenden:

    • Blutung, die > 15 cc/kg Erythrozytenkonzentrat benötigt (z. B. pädiatrischer Teilnehmer mit einem Gewicht von 20 kg und einem Bedarf von 300 cc Erythrozytenkonzentrat/24 Stunden oder einem Erwachsenen mit einem Gewicht von > 70 kg und einem Bedarf von 3 Einheiten Erythrozytenkonzentrat/24 Stunden). ) um den Blutverlust zu ersetzen, oder
    • Blutung an einer Stelle, die nach Ansicht des Prüfarztes eine potenziell lebensbedrohliche Quelle darstellt (z. B. Lungenblutung oder Blutung des Zentralnervensystems), unabhängig von der Höhe des Blutverlusts
  11. Der Teilnehmer verwendete innerhalb von 24 Stunden vor Beginn der Studienbehandlung Medikamente, die das Blutungsrisiko erhöhen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, systemisches Heparin, niedermolekulares Heparin, Heparin-Analoga, Alteplase, Streptokinase, Urokinase, Antithrombin III, orale Antikoagulanzien einschließlich Warfarin und andere Mittel, die das Blutungsrisiko erhöhen. Die Teilnehmer haben möglicherweise Heparin oder andere Antikoagulanzien für das routinemäßige Management des zentralvenösen Zugangs und die intermittierende Dialyse oder Ultrafiltration erhalten. Fibrinolytische Instillation zum Verschluss der zentralvenösen Linie war ebenfalls erlaubt. Hinweis: Heparin zum Offenhalten von Kathetern war erlaubt (bis zu 100 U/kg/Tag).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Defibrotid-Prophylaxe
Behandlungsstandard Immunprophylaxe + Defibrotid
Arzneimittel: Defibrotid
6,25 mg/kg über 2-stündige IV-Infusion alle 6 Stunden
Arzneimittel: Pflegestandard
Verabreicht gemäß den lokalen institutionellen Richtlinien, den Präferenzen des Arztes und den Bedürfnissen des Patienten.
ACTIVE_COMPARATOR: Pflegestandard
Standard of Care Immunprophylaxe allein
Arzneimittel: Pflegestandard
Verabreicht gemäß den lokalen institutionellen Richtlinien, den Präferenzen des Arztes und den Bedürfnissen des Patienten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulativer Inzidenzprozentsatz der akuten Graft-versus-Host-Krankheit (aGvHD) Grad B bis D nach Tag +100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tag +100 nach HSCT
Der Prozentsatz der kumulativen Inzidenz von aGvHD Grad B bis D wurde anhand des International Bone Marrow Transplant Registry (IBMTR) Severity Index definiert. Grad B ist definiert als Hautstadium = 2 oder Leberstadium = 1 bis 2 oder GI-Stadium = 1 bis 2. Grad C ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 3 oder GI-Stadium = 3. Grad D ist definiert als a Hautstadium = 4 oder Leberstadium = 4 oder GI-Stadium = 4.
HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tag +100 nach HSCT

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulativer Inzidenzprozentsatz von Grad B bis D aGvHD bis Tag +180 nach HSCT
Zeitfenster: HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tag +180 nach HSCT
Der Prozentsatz der kumulativen Inzidenz von Grad B bis D aGvHD wurde anhand des IBMTR Severity Index definiert. Grad B ist definiert als Hautstadium = 2 oder Leberstadium = 1 bis 2 oder GI-Stadium = 1 bis 2. Grad C ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 3 oder GI-Stadium = 3. Grad D ist definiert als a Hautstadium = 4 oder Leberstadium = 4 oder GI-Stadium = 4.
HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tag +180 nach HSCT
Kaplan-Meier-Schätzung des aGvHD-freien Überlebens der Grade B bis D nach +100 und +180 Tagen nach HSCT
Zeitfenster: HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Grad B bis D aGvHD wurde anhand des IBMTR Severity Index definiert. Grad B ist definiert als Hautstadium = 2 oder Leberstadium = 1 bis 2 oder GI-Stadium = 1 bis 2. Grad C ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 3 oder GI-Stadium = 3. Grad D ist definiert als a Hautstadium = 4 oder Leberstadium = 4 oder GI-Stadium = 4.
HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Kumulativer Inzidenzprozentsatz von Grad C bis D aGvHD an den Tagen +100 und +180 nach HSCT
Zeitfenster: HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der Prozentsatz der kumulativen Inzidenz von Grad C bis D aGvHD wurde anhand des IBMTR Severity Index definiert. Grad C ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 3 oder GI-Stadium = 3. Grad D ist definiert als Hautstadium = 4 oder Leberstadium = 4 oder GI-Stadium = 4.
HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Kumulativer Inzidenzprozentsatz des Krankheitsrückfalls nach Tagen +100 und +180 nach HSCT
Zeitfenster: HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der Krankheitsrückfall wurde entweder durch morphologische Anzeichen einer akuten Leukämie oder eines myelodysplastischen Syndroms (MDS) definiert, die mit Merkmalen vor der Transplantation übereinstimmten, dokumentiert oder nicht durch Biopsie. Das Ereignis wurde definiert als Zunahme der Größe früherer Krankheitsherde oder Nachweis neuer Krankheitsherde, dokumentiert oder nicht durch Biopsie. Ein Krankheitsrückfall wurde diagnostiziert, wenn morphologische oder klinische Anzeichen für Folgendes vorlagen: Wiederauftreten von Leukämie-Blastzellen im peripheren Blut oder >5 % Blasten im Knochenmark (BM), die nicht auf eine andere Ursache zurückzuführen sind (z. B. BM-Regeneration), oder das Auftreten früherer oder neuer dysplastischer Veränderungen (MDS-spezifisch) innerhalb des Knochenmarks, mit oder ohne abnehmenden Spender-Chimärismus, oder die Entwicklung von extramedullärer Leukämie oder Leukämiezellen in der zerebralen Rückenmarksflüssigkeit oder die Einleitung einer Therapie zur Behandlung einer rezidivierten Erkrankung, einschließlich des Spenders Lymphozyten-Infusion.
HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Prozentsatz der kumulativen Inzidenz von systemischen Steroiden zur Behandlung von aGvHD +180 Tage nach HSCT
Zeitfenster: HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tag +180 nach HSCT
Für jeden Behandlungsarm wird die kumulative Inzidenzrate der Anwendung systemischer Steroide zur Behandlung von aGvHD bis Tag +180 nach HSCT unter Verwendung des konkurrierenden Risikoschätzers für die kumulative Inzidenz geschätzt. Die Berechnung der kumulativen Inzidenzraten und des stratifizierten Gray-Tests wurde mit dem LIFETEST-Verfahren in der SAS-Version 9.4 durchgeführt. Wenn der Teilnehmer ein konkurrierendes Risikoereignis erlebte, wurde das Datum des Beginns verwendet, um die Zeit-bis-Ereignis-Variable zu berechnen.
HSCT-Tag (Tag +0 nach HSCT) bis Tag +180 nach HSCT
Veränderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT in der Subskala „Physical Wellbeing“, gemessen anhand des FACT-BMT-Fragebogenscores (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant).
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-BMT-Gesamtscore (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) ist die Summe aus dem FACT-Score für körperliches Wohlbefinden, dem FACT-Score für soziales/familiäres Wohlbefinden, dem FACT-Score für emotionales Wohlbefinden, dem FACT-Score für funktionales Wohlbefinden und dem FACT -BMT-Subskala. Die Werte der FACT-Subskala für körperliches Wohlbefinden reichen von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 28, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Scores hin.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT in der Subskala Soziales/Familienwohlbefinden, gemessen anhand des FACT-BMT-Fragebogen-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-BMT-Gesamtscore (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) ist die Summe aus dem FACT-Score für körperliches Wohlbefinden, dem FACT-Score für soziales/familiäres Wohlbefinden, dem FACT-Score für emotionales Wohlbefinden, dem FACT-Score für funktionales Wohlbefinden und dem FACT -BMT-Subskala. Die FACT-Subskala für soziales/familiäres Wohlbefinden reicht von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 28, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Scores hin.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT in der Subskala Emotionales Wohlbefinden, gemessen anhand des FACT-BMT-Fragebogen-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-BMT-Gesamtscore (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) ist die Summe aus dem FACT-Score für körperliches Wohlbefinden, dem FACT-Score für soziales/familiäres Wohlbefinden, dem FACT-Score für emotionales Wohlbefinden, dem FACT-Score für funktionales Wohlbefinden und dem FACT -BMT-Subskala. Die FACT-Subskala für emotionales Wohlbefinden reicht von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 24, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT in der Subskala für funktionales Wohlbefinden, gemessen anhand des FACT-BMT-Fragebogen-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-BMT-Gesamtscore (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) ist die Summe aus dem FACT-Score für körperliches Wohlbefinden, dem FACT-Score für soziales/familiäres Wohlbefinden, dem FACT-Score für emotionales Wohlbefinden, dem FACT-Score für funktionales Wohlbefinden und dem FACT -BMT-Subskala. Die FACT-Subskala für funktionales Wohlbefinden reicht von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 28, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Scores hin.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Veränderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT in der Knochenmarktransplantations-Subskala (BMTS), gemessen anhand des FACT-BMT-Fragebogen-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-BMT-Gesamtscore (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) ist die Summe aus dem FACT-Score für körperliches Wohlbefinden, dem FACT-Score für soziales/familiäres Wohlbefinden, dem FACT-Score für emotionales Wohlbefinden, dem FACT-Score für funktionales Wohlbefinden und dem FACT -BMT-Subskala. Die Werte der FACT-BMT-Subskala reichen von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 40, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Scores hin.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT im allgemeinen (FACT-G) Fragebogen-Score
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-Allgemein (FACT-G) ist eine Kernkomponente des FACT-BMT und umfasst 4 der 5 im FACT-BMT-Gesamtscore enthaltenen Subskalen (FACT-Score für körperliches Wohlbefinden, FACT-Score für soziales/familiäres Wohlbefinden, FACT-Score für emotionales Wohlbefinden). Score, der FACT Functional Wellbeing Score). Entsprechend dieser Ähnlichkeit zeigten die Ergebnisse des FACT-G das gleiche Muster wie für den FACT-BMT-Gesamtscore beschrieben. Die FACT-G-Scores reichen von einem Minimum. Die Teilnehmer waren zu Studienbeginn ≥ 16 Jahre alt.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT im FACT-BMT-Gesamtscore
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-BMT-Gesamtscore (Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant) ist die Summe aus dem FACT-Score für körperliches Wohlbefinden, dem FACT-Score für soziales/familiäres Wohlbefinden, dem FACT-Score für emotionales Wohlbefinden, dem FACT-Score für funktionales Wohlbefinden und dem FACT -BMT-Subskala. Der FACT-BMT-Gesamtpunktzahlbereich reicht von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 148, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Scores hin.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT im Index für funktionelle Bewertung der Ergebnisse der Krebstherapie – Knochenmarktransplantation (FACT-BMT-TOI)
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der FACT-BMT-TOI ist definiert als die Summe des FACT-Scores für körperliches Wohlbefinden, des FACT-Scores für funktionales Wohlbefinden und der FACT-BMT-Subskala. Die Werte reichen von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 96, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Scores hin.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tagen +100 und +180 nach HSCT in den von den Teilnehmern gemeldeten Ergebnissen, gemessen basierend auf dem EQ-5D-5L-Indexwert für Gesundheitszustände
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der länderspezifische Indexwert des 5-stufigen EuroQol-5D-Gesundheitsfragebogens (EQ-5D-5L) wurde nur für Teilnehmer in den USA durchgeführt. Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Die Änderung des Indexwerts von der Grundlinienbewertung zu den Tagen +100 und +180 nach HSCT wurde bewertet. Der Gesamtbereich des Indexwerts reicht von einem Minimalwert von -1 bis zu einem Maximalwert von +1. Ein höherer EQ-5D-5L-Indexwert steht für eine bessere Lebensqualität (QoL), eine positive Veränderung des Indexwerts bedeutet also eine verbesserte QoL.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Veränderung der von den Teilnehmern berichteten Ergebnisse von der Baseline zu den Tagen +100 und +180 nach HSCT, gemessen anhand der visuellen EQ-Analogskala (EQ VAS)
Zeitfenster: Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Der EQ-VAS-Score zu Studienbeginn und jede der Post-HSCT-Bewertungen wurde zusammengefasst und anhand deskriptiver Statistiken dargestellt. Ein höherer EQ-VAS-Score steht für eine bessere QoL. Für jede der Post-HSCT-Bewertungen wurde die Veränderung zwischen dem Ausgangswert und dieser Bewertung im EQ-VAS-Score ähnlich wie der EQ-5D-5L-Indexwert für einen bestimmten Teilnehmer berechnet und anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst und dargestellt. Die Punktzahl reicht von einem Minimum von 0 bis zu einem Maximum von 100. Eine negative Veränderung des Scores weist auf eine Abnahme der Lebensqualität hin.
Baseline bis Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +100 nach HSCT in der 5-stufigen europäischen Lebensqualitätsdimension (EQ-5D-5L) Mobilitätsdimension für Teilnehmer mit einem Alter von > = 16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +100 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Änderung vom Ausgangswert zum Tag +180 nach HSCT in der 5-stufigen Mobilitätsdimension Europäische Lebensqualität (EQ-5D-5L) für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +180 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +100 nach HSCT in der 5-stufigen europäischen Lebensqualitätsdimension (EQ-5D-5L) Schmerz/Beschwerden für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tage +100 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +180 nach HSCT in der 5-stufigen europäischen Lebensqualitätsdimension (EQ-5D-5L) Schmerz/Beschwerden für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +180 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +100 nach HSCT in der 5-stufigen europäischen Lebensqualitätsdimension (EQ-5D-5L) Selbstversorgungsdimension für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +100 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +180 nach HSCT in der 5-stufigen europäischen Lebensqualitätsdimension (EQ-5D-5L) Selbstversorgungsdimension für Teilnehmer mit einem Alter von > = 16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +180 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +100 nach HSCT in der 5-Stufen-Dimension „Europäische Lebensqualität“ (EQ-5D-5L) für übliche Aktivitäten für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +100 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +180 nach HSCT in der 5-Stufen-Dimension „Europäische Lebensqualität“ (EQ-5D-5L) für übliche Aktivitäten für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +180 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +100 nach HSCT in der 5-stufigen europäischen Lebensqualität (EQ-5D-5L) Dimension Angst/Depression für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +100 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +100 nach HSCT
Änderung von Baseline zu Tag +180 nach HSCT in der 5-stufigen europäischen Lebensqualität (EQ-5D-5L) Dimension Angst/Depression für Teilnehmer mit einem Alter von >=16 Jahren
Zeitfenster: Baseline bis Tag +180 nach HSCT
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung des Gesundheitsergebnisses, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Für jede der 5 Dimensionen, die auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L basieren, wurden die Teilnehmerzahlen für alle Kategorien (die 5 Ebenen der gemeldeten Probleme) bewertet. Für Tag +180 nach HSCT wird die Veränderung zwischen dem Ausgangswert in jeder Dimension für einen bestimmten Teilnehmer wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung geringer ist als bei Ausgangswert; Zustand unverändert, wenn der gemeldete Problemgrad gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Bewertung höher ist als zu Beginn; Unbekannt, wenn die gemeldete Problemstufe nicht abgeschlossen ist oder entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Baseline bis Tag +180 nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

21. Februar 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

12. Mai 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

12. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

13. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

18. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JZP963-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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