Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af defibrotid til forebyggelse af akut graft-versus-værtssygdom (AGvHD)

26. juli 2021 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En fase 2, prospektiv, randomiseret, åben-label undersøgelse af effektiviteten af ​​defibrotid tilføjet til standardbehandling immunoprofylakse til forebyggelse af akut graft-versus-værtssygdom hos voksne og pædiatriske patienter efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Dette er en undersøgelse, der sammenligner defibrotidprofylakse-armen og standardbehandlingsarmen til forebyggelse af aGvHD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

152

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Hôpital Maisonneuve-Rosemont
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Manchester Royal Infirmary
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Blood & Marrow Transplant Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Einstein Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • MUSC-Hollings Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98108
        • VA Puget Sound Health Care System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Hospital
  • Frankrig
      • Clamart, Frankrig, 92141
        • Hospital d Instructions des Armees Percy
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU Lille
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
      • Villejuif, Frankrig, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Patras, Grækenland, 26500
        • University General Hospital of Patras
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Parma, Italien, 41236
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Klinichki Bolnicki Centar Zagreb
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-001
        • Centrum Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie
      • Wrocław, Polen, 53-439
        • Dolnośląskie Centrum Transplantacji Komórkowych z Krajowym Bankiem Dawców Szpiku
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1099
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • Spanien
      • Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrín
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 41013
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • HELIOS Klinikum Berlin Buch
      • Bochum, Tyskland, 44892
        • Medizinische Universitätsklinik Knappschaftskrankenhaus
      • Brandenburg, Tyskland, 15236
        • Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • University Medicine Gottingen Germany
      • Halle, Tyskland, 06120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Klinikum Mannheim Universitätsklinikum gGmbH
      • Munchen, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Universitätsklinikum Innsbruck
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ordensklinikum Linz, Krankenhaus der Elisabethinen GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal være ≥1 år gammel ved screening og gennemgå allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
  2. Deltageren skal diagnosticeres med akut leukæmi i morfologisk fuldstændig remission (CR1 eller CR2) eller med myelodysplastisk syndrom (MDS) uden cirkulerende blaster og med mindre end 5 % blaster i knoglemarven
  3. Deltageren skal have planlagt at modtage enten et myeloablativt eller reduceret intensitetsbehandlingsregime og have en ikke-relateret donor, som er matchet med humant leukocytantigen (HLA) eller enkelt-allel mismatchet

  4. Deltageren skal modtage følgende medicinske regime som en del af standardbehandlingsimmunoprofylakse for GvHD i begge undersøgelsesarme ved doser og regimer bestemt af lokale institutionelle retningslinjer, lægepræference og deltagerbehov:

    Methotrexat (MTX) eller Mycophenolatmofetil (MMF) + calcineurinhæmmer (Cyclosporin A [CSA] eller Tacrolimus [TAC]) +/- Anti-thymocytglobulin (ATG) (ATG-brug er begrænset til 30 % af deltagerne).

  5. Graftet skal være et CD3+ T-celle-fyldt perifert blodstamcelle (PBSC) graft eller ikke-manipuleret knoglemarv (BM) graft.
  6. Voksne deltagere skal kunne forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke. For pædiatriske deltagere skal forældre/værge eller repræsentant være i stand til at forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har tidligere haft en autolog eller allogen HSCT.
  2. Deltageren bruger eller planlægger at bruge et forsøgsmiddel til forebyggelse af GvHD.
  3. Deltageren modtager eller planlægger at modtage anden undersøgelsesterapi og/eller er tilmeldt eller planlægger at tilmelde sig et separat klinisk studie.
  4. Efter investigators mening er deltageren muligvis ikke i stand til at overholde undersøgelsens sikkerhedsovervågningskrav.
  5. Deltageren har en psykiatrisk sygdom, der ville forhindre deltageren eller værgen eller repræsentanten i at give informeret samtykke og/eller samtykke.
  6. Deltageren har en alvorlig aktiv sygdom eller co-morbid medicinsk tilstand, som vurderet af investigator, hvilket ville interferere med udførelsen af ​​denne undersøgelse.
  7. Deltageren er gravid eller ammer og accepterer ikke at stoppe med at amme.
  8. Enhver anden tilstand, der ville medføre en risiko for deltageren, hvis han/hun deltog i forsøget.
  9. Deltageren har en kendt historie med overfølsomhed over for defibrotid eller et eller flere af hjælpestofferne.

  10. Deltageren havde akut blødning, der er klinisk signifikant inden for 24 timer før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen, defineret som en af ​​følgende:

    • Blødning, der kræver >15 cc/kg pakkede røde blodlegemer (f.eks. pædiatrisk deltager, der vejer 20 kg og kræver 300 cc pakkede røde blodlegemer/24 timer, eller en voksen, der vejer >70 kg og kræver 3 enheder pakkede røde blodlegemer/24 timer ) for at erstatte blodtab, eller
    • Blødning fra et sted, som efter efterforskerens mening udgjorde en potentiel livstruende kilde (f.eks. lungeblødning eller blødning fra centralnervesystemet), uanset omfanget af blodtab
  11. Deltageren brugte enhver form for medicin, der øger risikoen for blødning inden for 24 timer før starten af ​​studiebehandlingen, inklusive, men ikke begrænset til, systemisk heparin, lavmolekylært heparin, heparinanaloger, alteplase, streptokinase, urokinase, antithrombin III, orale antikoagulantia, inkl. warfarin og andre midler, der øger risikoen for blødning. Deltagerne kan have modtaget heparin eller andre antikoagulantia til rutinemæssig central venelinjebehandling og intermitterende dialyse eller ultrafiltrering. Fibrinolytisk instillation til central venelinjeokklusion var også tilladt. Bemærk: Heparin brugt til at holde katetre åbne var tilladt (op til 100 U/kg/dag).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Defibrotid profylakse
Standard of Care Immunoprofylakse + Defibrotid
Medicin: Defibrotide
6,25 mg/kg via 2-timers IV-infusion hver 6. time
Medicin: Standard for pleje
Administreret i henhold til lokale institutionelle retningslinjer, lægepræferencer og patientbehov.
ACTIVE_COMPARATOR: Standard for pleje
Standard of Care Immunoprofylakse alene
Medicin: Standard for pleje
Administreret i henhold til lokale institutionelle retningslinjer, lægepræferencer og patientbehov.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ forekomst i procent af grad B til D akut graft versus værtssygdom (aGvHD) efter dag +100 post-hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dag +100 efter HSCT
Kumulativ forekomst i procent af grad B til D aGvHD blev defineret ved hjælp af International Bone Marrow Transplant Registry (IBMTR) Severity Index. Grad B er defineret som hudstadie = 2 eller leverstadie = 1 til 2 eller GI-stadie = 1 til 2. Grade C er defineret som hudstadie = 3 eller leverstadie = 3 eller GI-stadie = 3. Grad D er defineret som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dag +100 efter HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ forekomst i procent af grad B til D aGvHD efter dag +180 Post-HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dag +180 efter HSCT
Kumulativ forekomst i procent af grad B til D aGvHD blev defineret ved hjælp af IBMTR Severity Index. Grad B er defineret som hudstadie = 2 eller leverstadie = 1 til 2 eller GI-stadie = 1 til 2. Grade C er defineret som hudstadie = 3 eller leverstadie = 3 eller GI-stadie = 3. Grad D er defineret som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dag +180 efter HSCT
Kaplan-Meier-estimat af Grad B til D aGvHD-fri overlevelse efter dage +100 og +180 Post-HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dage +100 og +180 efter HSCT
Grad B til D aGvHD blev defineret ved hjælp af IBMTR Severity Index. Grad B er defineret som hudstadie = 2 eller leverstadie = 1 til 2 eller GI-stadie = 1 til 2. Grade C er defineret som hudstadie = 3 eller leverstadie = 3 eller GI-stadie = 3. Grad D er defineret som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dage +100 og +180 efter HSCT
Kumulativ forekomst i procent af grad C til D aGvHD efter dage +100 og +180 efter HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dage +100 og +180 efter HSCT
Kumulativ forekomst i procent af grad C til D aGvHD blev defineret ved hjælp af IBMTR Severity Index. Grad C er defineret som hudstadie = 3 eller leverstadie = 3 eller GI-stadie = 3. Grad D er defineret som et hudstadie = 4 eller leverstadie = 4 eller GI-stadie = 4.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dage +100 og +180 efter HSCT
Kumulativ forekomst i procent af sygdomstilbagefald efter dage +100 og +180 efter HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dage +100 og +180 efter HSCT
Sygdomstilbagefald blev defineret ved enten morfologiske tegn på akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom (MDS) i overensstemmelse med præ-transplantationstræk, dokumenteret eller ej ved biopsi. Hændelsen blev defineret som en stigning i størrelsen af ​​tidligere sygdomssteder eller tegn på nye sygdomssteder, dokumenteret eller ej ved biopsi. Sygdomstilbagefald blev diagnosticeret, når der var morfologiske eller kliniske tegn på følgende: genindtræden af ​​leukæmiblastceller i det perifere blod eller >5 % blaster i knoglemarven (BM), som ikke kan tilskrives en anden årsag (f.eks. BM-regenerering), eller forekomsten af ​​tidligere eller nye dysplastiske forandringer (MDS-specifikke) i BM, med eller uden faldende donorkimerisme, eller udvikling af ekstramedullær leukæmi eller leukæmiceller i cerebral spinalvæske eller behandlingsstart til behandling af recidiverende sygdom, herunder donor lymfocytinfusion.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dage +100 og +180 efter HSCT
Kumulativ forekomst i procent af systemiske steroider til behandling af aGvHD +180 dage efter HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dag +180 efter HSCT
For hver behandlingsarm vil den kumulative incidensrate af systemisk steroidbrug til behandling af aGvHD på dag +180 post-HSCT blive estimeret ved hjælp af den kumulative forekomst konkurrerende risikoestimator. Beregningen af ​​de kumulative incidensrater og den stratificerede Gray's test blev udført ved hjælp af LIFETEST proceduren i SAS version 9.4. Hvis deltageren oplevede en konkurrerende risikobegivenhed, blev startdatoen brugt til at beregne time-to-begivenhedsvariablen.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) til og med dag +180 efter HSCT
Ændring fra baseline til dage +100 og +180 efter HSCT i underskalaen for fysisk velvære målt ved den funktionelle vurdering af kræftterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT) spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalscore er summen af ​​FACT-score for fysisk velvære, FACT-score for socialt/familievelvære, FACT-score for følelsesmæssigt velvære, FACT-score for funktionelt velvære og FACT. -BMT underskala. FACT fysisk velvære-underskala-scorerne spænder fra et minimum på 0 til et maksimum på 28, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i score.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Ændring fra baseline til dage +100 og +180 efter HSCT i social/familievelvære-underskalaen målt ved FACT-BMT-spørgeskemaresultatet
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalscore er summen af ​​FACT-score for fysisk velvære, FACT-score for socialt/familievelvære, FACT-score for følelsesmæssigt velvære, FACT-score for funktionelt velvære og FACT. -BMT underskala. FACT-scorerne for social/familievelvære-underskalaen spænder fra et minimum på 0 til et maksimum på 28, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i score.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dage +100 og +180 efter HSCT i underskalaen for følelsesmæssig velvære målt ved FACT-BMT spørgeskemaresultatet
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalscore er summen af ​​FACT-score for fysisk velvære, FACT-score for socialt/familievelvære, FACT-score for følelsesmæssigt velvære, FACT-score for funktionelt velvære og FACT. -BMT underskala. FACT-underskalaen for følelsesmæssig velvære spænder fra et minimum på 0 til et maksimum på 24, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Skift fra basislinje til dage +100 og +180 efter HSCT i den funktionelle velvære-underskala målt ved FACT-BMT-spørgeskemaresultatet
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalscore er summen af ​​FACT-score for fysisk velvære, FACT-score for socialt/familievelvære, FACT-score for følelsesmæssigt velvære, FACT-score for funktionelt velvære og FACT. -BMT underskala. FACT funktionelle velvære-underskala-scorerne spænder fra et minimum på 0 til et maksimum på 28, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i score.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Ændring fra baseline til dage +100 og +180 post-HSCT i knoglemarvstransplantationsunderskalaen (BMTS) målt ved FACT-BMT spørgeskemascore
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalscore er summen af ​​FACT-score for fysisk velvære, FACT-score for socialt/familievelvære, FACT-score for følelsesmæssigt velvære, FACT-score for funktionelt velvære og FACT. -BMT underskala. FACT-BMT subskala-scorerne spænder fra et minimum på 0 til et maksimum på 40, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i score.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dage +100 og +180 efter HSCT i det generelle (FACT-G) spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
FACT-General (FACT-G) er en kernekomponent i FACT-BMT og inkluderer 4 af de 5 underskalaer, der er inkluderet i FACT-BMT totalscore (FACT fysisk velvære-score, FACT social/familievelvære-score, FACT følelsesmæssigt velvære score, FACT funktionel velvære score). I overensstemmelse med denne lighed udviste resultaterne af FACT-G det samme mønster som beskrevet for FACT-BMT totalscore. FACT-G-scorerne spænder fra et minimum. Deltagerne var ≥16 år ved baseline.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dage +100 og +180 efter HSCT i FACT-BMT totalscore
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalscore er summen af ​​FACT-score for fysisk velvære, FACT-score for socialt/familievelvære, FACT-score for følelsesmæssigt velvære, FACT-score for funktionelt velvære og FACT. -BMT underskala. FACT-BMT samlede score er fra et minimum på 0 til et maksimum på 148, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i score.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Ændring fra baseline til dage +100 og +180 efter HSCT i den funktionelle vurdering af kræftterapi-knoglemarvstransplantation-forsøgsresultater (FACT-BMT-TOI)
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
FACT-BMT-TOI er defineret som summen af ​​FACT-score for fysisk velvære, FACT-funktionel velvære-score og FACT-BMT-underskalaen. Scorer varierer fra et minimum på 0 til et maksimum på 96, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i score.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Ændring fra basislinje til dage +100 og +180 efter HSCT i deltagerrapporterede resultater målt baseret på EQ-5D-5L-indeksværdien for sundhedstilstande
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
5-Level EuroQol-5D sundhedsspørgeskemaet (EQ-5D-5L) indeksværdien, som er landespecifik, blev kun udført for deltagere i USA. EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). Ændring fra basislinjevurderingen til Dage +100 og +180 efter HSCT i indeksværdien blev vurderet. Indeksværdiens samlede område er fra en minimumsværdi på -1 til en maksimumværdi på +1. En højere EQ-5D-5L indeksværdi repræsenterer bedre livskvalitet (QoL), således en positiv ændring i indeksværdien repræsenterer forbedret QoL.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dage +100 og +180 Post-HSCT i deltagerrapporterede resultater som målt baseret på EQ Visual Analog Scale (EQ VAS)
Tidsramme: Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
EQ VAS-scoren ved baseline og hver af post-HSCT-vurderingerne blev opsummeret og præsenteret ved hjælp af beskrivende statistik. En højere EQ VAS-score repræsenterer bedre QoL. For hver af post-HSCT-vurderingerne blev ændringen mellem baseline og denne vurdering i EQ VAS-scoren beregnet på samme måde som EQ-5D-5L-indeksværdien for en specifik deltager og blev opsummeret og præsenteret ved hjælp af beskrivende statistik. Scoren spænder fra et minimum på 0 og et maksimum på 100. En negativ ændring i scoren indikerer et fald i livskvalitet.
Baseline gennem Dage +100 og +180 efter HSCT
Ændring fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) mobilitetsdimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +100 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +100 efter HSCT
Ændring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) mobilitetsdimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +180 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Smerte/ubehag dimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For Dage +100 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +100 efter HSCT
Ændring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Smerte/ubehag dimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +180 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) egenomsorgsdimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +100 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +100 efter HSCT
Skift fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) egenomsorgsdimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +180 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Normal aktivitetsdimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +100 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +100 efter HSCT
Skift fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Normal aktivitetsdimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +180 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +180 efter HSCT
Skift fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Angst/depression dimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +100 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +100 efter HSCT
Ændring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-niveau europæisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Angst/depression dimension for deltagere med alder >=16 år
Tidsramme: Baseline til og med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsresultater, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver af de 5 dimensioner baseret på det beskrivende system i EQ-5D-5L blev antallet af deltagere for alle kategorier (de 5 niveauer af rapporterede problemer) vurderet. For dag +180 Post-HSCT vil ændring mellem baseline i hver dimension blive kategoriseret som følger for en specifik deltager: Tilstand forbedret, hvis det rapporterede problemniveau er lavere ved den vurdering end ved baseline; Tilstand uændret, hvis det rapporterede problemniveau forbliver det samme; Tilstanden forværres, hvis det rapporterede problemniveau er højere ved den vurdering end ved baseline; Ukendt, hvis det rapporterede problemniveau ikke er fuldført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurdering.
Baseline til og med dag +180 efter HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. februar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

12. maj 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

12. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

13. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

18. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JZP963-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut-graft-versus-host sygdom

Kliniske forsøg med Defibrotide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner