Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label studie van defibrotide voor de preventie van acute graft-versus-host-ziekte (AGvHD)

26 juli 2021 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Een fase 2, prospectieve, gerandomiseerde, open-label studie naar de werkzaamheid van defibrotide toegevoegd aan standaardbehandeling Immunoprofylaxe voor de preventie van acute graft-versus-host-ziekte bij volwassen en pediatrische patiënten na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie

Dit is een studie waarin de defibrotide-profylaxe-arm wordt vergeleken met de standaardzorg-arm voor de preventie van aGvHD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

152

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, België, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health center
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin Buch
      • Bochum, Duitsland, 44892
        • Medizinische Universitätsklinik Knappschaftskrankenhaus
      • Brandenburg, Duitsland, 15236
        • Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Göttingen, Duitsland, 37075
        • University Medicine Göttingen Germany
      • Halle, Duitsland, 06120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Köln, Duitsland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Mannheim, Duitsland, 68167
        • Klinikum Mannheim Universitätsklinikum gGmbH
      • Munchen, Duitsland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitat Munchen
      • Regensburg, Duitsland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
  • Frankrijk
      • Clamart, Frankrijk, 92141
        • Hospital d Instructions des Armees Percy
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU Lille
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
      • Villejuif, Frankrijk, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Patras, Griekenland, 26500
        • University General Hospital of Patras
  • Italië
      • Milano, Italië, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Parma, Italië, 41236
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Klinichki Bolnicki Centar Zagreb
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Universitätsklinikum Innsbruck
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Ordensklinikum Linz, Krankenhaus der Elisabethinen GmbH
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-001
        • Centrum Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie
      • Wrocław, Polen, 53-439
        • Dolnośląskie Centrum Transplantacji Komórkowych z Krajowym Bankiem Dawców Szpiku
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1099
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • Spanje
      • Coruña, Spanje, 15006
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanje, 35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrin
      • Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 41013
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Manchester Royal Infirmary
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804
        • Blood & Marrow Transplant Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Einstein Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • MUSC-Hollings Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98108
        • VA Puget Sound Health Care System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer moet ≥1 jaar oud zijn bij de screening en een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan.
  2. Deelnemer moet gediagnosticeerd zijn met acute leukemie in morfologische volledige remissie (CR1 of CR2) of met myelodysplastisch syndroom (MDS) zonder circulerende blasten en met minder dan 5% blasten in het beenmerg
  3. De deelnemer moet gepland hebben om ofwel een myeloablatief ofwel een conditioneringsregime met verminderde intensiteit te ontvangen en een niet-verwante donor hebben die overeenkomt met het menselijke leukocytenantigeen (HLA) of niet-overeenkomend is met een enkel allel

  4. De deelnemer moet het volgende medische regime krijgen als onderdeel van de standaardbehandeling van immunoprofylaxe voor GvHD in beide onderzoeksarmen, met doseringen en regimes bepaald door lokale institutionele richtlijnen, de voorkeur van de arts en de behoefte van de deelnemer:

    Methotrexaat (MTX) of Mycofenolaatmofetil (MMF) + calcineurineremmer (Cyclosporine A [CSA] of Tacrolimus [TAC]) +/- Antithymocytglobuline (ATG) (ATG-gebruik is beperkt tot 30% van de deelnemers).

  5. Het transplantaat moet een CD3+ T-cel-repletie perifere bloedstamceltransplantaat (PBSC) of een niet-gemanipuleerd beenmergtransplantaat (BM-transplantaat) zijn.
  6. Volwassen deelnemers moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen en ondertekenen. Voor pediatrische deelnemers moet de ouder/wettelijke voogd of vertegenwoordiger een schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen en ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer heeft eerder een autologe of allogene HSCT gehad.
  2. Deelnemer gebruikt of is van plan een onderzoeksmiddel te gebruiken voor de preventie van GvHD.
  3. Deelnemer krijgt of is van plan andere onderzoekstherapie te krijgen en/of is ingeschreven of is van plan zich in te schrijven voor een afzonderlijk klinisch onderzoek.
  4. De deelnemer is naar de mening van de onderzoeker mogelijk niet in staat om te voldoen aan de vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek.
  5. Deelnemer heeft een psychiatrische aandoening waardoor de deelnemer of wettelijke voogd of vertegenwoordiger geen geïnformeerde toestemming en/of instemming kan geven.
  6. Deelnemer heeft een ernstige actieve ziekte of comorbide medische aandoening, zoals beoordeeld door de onderzoeker, die de uitvoering van dit onderzoek zou verstoren.
  7. Deelnemer is zwanger of geeft borstvoeding en gaat niet akkoord met het stoppen met borstvoeding.
  8. Elke andere aandoening die een risico zou vormen voor de deelnemer als hij/zij zou deelnemen aan het onderzoek.
  9. Deelnemer heeft een bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor defibrotide of een van de hulpstoffen.

  10. De deelnemer had binnen 24 uur voor aanvang van de studiebehandeling een acute bloeding die klinisch significant is, gedefinieerd als een van de volgende:

    • Bloeding waarvoor >15 cc/kg verpakte rode bloedcellen nodig is (bijv. een pediatrische deelnemer die 20 kg weegt en 300 cc verpakte rode bloedcellen/24 uur nodig heeft, of een volwassene die >70 kg weegt en 3 eenheden verpakte rode bloedcellen/24 uur nodig heeft) ) om bloedverlies te vervangen, of
    • Bloeding op een plaats die naar de mening van de onderzoeker een potentiële levensbedreigende bron vormde (bijv. longbloeding of bloeding in het centrale zenuwstelsel), ongeacht de hoeveelheid bloedverlies
  11. De deelnemer gebruikte medicatie die het risico op bloedingen verhoogt binnen 24 uur voor aanvang van de studiebehandeling, waaronder, maar niet beperkt tot, systemische heparine, laagmoleculaire heparine, heparine-analogen, alteplase, streptokinase, urokinase, antitrombine III, orale anticoagulantia, waaronder warfarine en andere middelen die het risico op bloedingen verhogen. Deelnemers hebben mogelijk heparine of andere anticoagulantia gekregen voor routinematig beheer van de centrale veneuze lijn en intermitterende dialyse of ultrafiltratie. Fibrinolytische instillatie voor occlusie van de centrale veneuze lijn was ook toegestaan. Opmerking: Heparine om katheters open te houden was toegestaan ​​(tot 100 E/kg/dag).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Defibrotide profylaxe
Standaardbehandeling Immunoprofylaxe + Defibrotide
Geneesmiddel: Defibrotide
6,25 mg/kg via intraveneuze infusie van 2 uur om de 6 uur
Geneesmiddel: Zorgstandaard
Toegediend volgens de lokale institutionele richtlijnen, de voorkeur van de arts en de behoefte van de patiënt.
ACTIVE_COMPARATOR: Zorgstandaard
Standard of Care Immunoprofylaxe alleen
Geneesmiddel: Zorgstandaard
Toegediend volgens de lokale institutionele richtlijnen, de voorkeur van de arts en de behoefte van de patiënt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatief incidentiepercentage van graad B tot D acute graft-versus-hostziekte (aGvHD) per dag +100 posthematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dag +100 na HSCT
Cumulatief incidentiepercentage van graad B tot D aGvHD werd gedefinieerd met behulp van de International Bone Marrow Transplant Registry (IBMTR) Severity Index. Graad B wordt gedefinieerd als huidstadium = 2 of leverstadium = 1 tot 2 of maagdarmstadium = 1 tot 2. Graad C wordt gedefinieerd als huidstadium = 3 of leverstadium = 3 of maagdarmstadium = 3. Graad D wordt gedefinieerd als een Huidstadium = 4 of Leverstadium = 4 of GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dag +100 na HSCT

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatief incidentiepercentage van graad B tot D aGvHD op dag +180 post-HSCT
Tijdsspanne: HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dag +180 na HSCT
Cumulatief incidentiepercentage van graad B tot D aGvHD werd gedefinieerd met behulp van de IBMTR Severity Index. Graad B wordt gedefinieerd als huidstadium = 2 of leverstadium = 1 tot 2 of maagdarmstadium = 1 tot 2. Graad C wordt gedefinieerd als huidstadium = 3 of leverstadium = 3 of maagdarmstadium = 3. Graad D wordt gedefinieerd als een Huidstadium = 4 of Leverstadium = 4 of GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dag +180 na HSCT
Kaplan-Meier schatting van graad B tot D aGvHD-vrije overleving op dagen +100 en +180 post-HSCT
Tijdsspanne: HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dagen +100 en +180 na HSCT
Graad B tot D aGvHD werd gedefinieerd met behulp van de IBMTR Severity Index. Graad B wordt gedefinieerd als huidstadium = 2 of leverstadium = 1 tot 2 of maagdarmstadium = 1 tot 2. Graad C wordt gedefinieerd als huidstadium = 3 of leverstadium = 3 of maagdarmstadium = 3. Graad D wordt gedefinieerd als een Huidstadium = 4 of Leverstadium = 4 of GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dagen +100 en +180 na HSCT
Cumulatief incidentiepercentage van graad C tot D aGvHD per dag +100 en +180 na HSCT
Tijdsspanne: HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dagen +100 en +180 na HSCT
Cumulatief incidentiepercentage van graad C tot D aGvHD werd gedefinieerd met behulp van de IBMTR Severity Index. Graad C wordt gedefinieerd als huidstadium = 3 of leverstadium = 3 of maagdarmstadium = 3. Graad D wordt gedefinieerd als huidstadium = 4 of leverstadium = 4 of maagdarmstadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dagen +100 en +180 na HSCT
Cumulatief incidentiepercentage van terugval van de ziekte op dagen +100 en +180 na HSCT
Tijdsspanne: HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dagen +100 en +180 na HSCT
Terugval van de ziekte werd gedefinieerd door morfologisch bewijs van acute leukemie of myelodysplastisch syndroom (MDS) consistent met pre-transplantatiekenmerken, al dan niet gedocumenteerd door biopsie. De gebeurtenis werd gedefinieerd als een toename in grootte van eerdere ziekteplaatsen of bewijs van nieuwe ziekteplaatsen, al dan niet gedocumenteerd door biopsie. Terugval van de ziekte werd gediagnosticeerd wanneer er morfologisch of klinisch bewijs was van het volgende: terugkeer van leukemie-blastcellen in het perifere bloed, of> 5% blasten in het beenmerg (BM), niet toe te schrijven aan een andere oorzaak (bijv. BM-regeneratie), of het optreden van eerdere of nieuwe dysplastische veranderingen (MDS-specifiek) in de BM, met of zonder dalend donorchimerisme, of de ontwikkeling van extramedullaire leukemie of leukemische cellen in het cerebrospinale vocht, of het instellen van een therapie voor de behandeling van recidiverende ziekte, inclusief donor lymfocyten infuus.
HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dagen +100 en +180 na HSCT
Cumulatief incidentiepercentage van systemische steroïden voor de behandeling van aGvHD +180 dagen na HSCT
Tijdsspanne: HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dag +180 na HSCT
Voor elke behandelarm zal de cumulatieve incidentie van systemisch steroïdengebruik voor de behandeling van aGvHD op dag +180 post-HSCT worden geschat met behulp van de cumulatieve incidentie concurrerende risicoschatter. De berekening van de cumulatieve incidentiepercentages en de gestratificeerde Gray's-test werd uitgevoerd met behulp van de LIFETEST-procedure in SAS versie 9.4. Als de deelnemer een concurrerende risicogebeurtenis meemaakte, werd de startdatum gebruikt om de time-to-event-variabele te berekenen.
HSCT-dag (dag +0 na HSCT) tot en met dag +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 dagen na HSCT in de subschaal Fysiek Welzijn zoals gemeten door de Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De totale score van de functionele beoordeling van kankertherapie - beenmergtransplantatie (FACT-BMT) is de som van de FACT-score voor fysiek welzijn, de FACT-score voor sociaal/gezinswelzijn, de FACT-score voor emotioneel welzijn, de FACT-score voor functioneel welzijn en de FACT -BMT-subschaal. De FACT-subschaalscores voor lichamelijk welzijn variëren van minimaal 0 tot maximaal 28, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de score.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 dagen na HSCT in de subschaal Sociaal/gezinswelzijn zoals gemeten door de FACT-BMT-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De totale score van de functionele beoordeling van kankertherapie - beenmergtransplantatie (FACT-BMT) is de som van de FACT-score voor fysiek welzijn, de FACT-score voor sociaal/gezinswelzijn, de FACT-score voor emotioneel welzijn, de FACT-score voor functioneel welzijn en de FACT -BMT-subschaal. De subschaalscores voor sociaal/gezinswelzijn van FACT variëren van minimaal 0 tot maximaal 28, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de score.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 post-HSCT in de subschaal Emotioneel welzijn zoals gemeten door de FACT-BMT-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De totale score van de functionele beoordeling van kankertherapie - beenmergtransplantatie (FACT-BMT) is de som van de FACT-score voor fysiek welzijn, de FACT-score voor sociaal/gezinswelzijn, de FACT-score voor emotioneel welzijn, de FACT-score voor functioneel welzijn en de FACT -BMT-subschaal. De FACT-subschaalscores voor emotioneel welzijn variëren van minimaal 0 tot maximaal 24, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 post-HSCT in de subschaal Functioneel Welzijn zoals gemeten door de FACT-BMT-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De totale score van de functionele beoordeling van kankertherapie - beenmergtransplantatie (FACT-BMT) is de som van de FACT-score voor fysiek welzijn, de FACT-score voor sociaal/gezinswelzijn, de FACT-score voor emotioneel welzijn, de FACT-score voor functioneel welzijn en de FACT -BMT-subschaal. De FACT-subschaalscores voor functioneel welzijn variëren van minimaal 0 tot maximaal 28, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de score.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 na HSCT in de beenmergtransplantatie-subschaal (BMTS) zoals gemeten door de FACT-BMT-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De totale score van de functionele beoordeling van kankertherapie - beenmergtransplantatie (FACT-BMT) is de som van de FACT-score voor fysiek welzijn, de FACT-score voor sociaal/gezinswelzijn, de FACT-score voor emotioneel welzijn, de FACT-score voor functioneel welzijn en de FACT -BMT-subschaal. De FACT-BMT-subschaalscores variëren van minimaal 0 tot maximaal 40, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de score.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van baseline naar dagen +100 en +180 post-HSCT in de algemene (FACT-G) vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De FACT-Algemeen (FACT-G) is een kerncomponent van de FACT-BMT en omvat 4 van de 5 subschalen die deel uitmaken van de FACT-BMT-totaalscore (FACT-score voor fysiek welzijn, FACT-score voor sociaal/gezinswelzijn, FACT-score voor emotioneel welzijn score, de FACT functionele welzijnsscore). In overeenstemming met deze gelijkenis vertoonden de resultaten van de FACT-G hetzelfde patroon als beschreven voor de FACT-BMT-totaalscore. De FACT-G-scores variëren van een minimDeelnemers waren bij aanvang ≥16 jaar oud.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 post-HSCT in de FACT-BMT-totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De totale score van de functionele beoordeling van kankertherapie - beenmergtransplantatie (FACT-BMT) is de som van de FACT-score voor fysiek welzijn, de FACT-score voor sociaal/gezinswelzijn, de FACT-score voor emotioneel welzijn, de FACT-score voor functioneel welzijn en de FACT -BMT-subschaal. Het totale scorebereik van de FACT-BMT loopt van minimaal 0 tot maximaal 148, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de score.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van baseline naar dagen +100 en +180 post-HSCT in de functionele beoordeling van kankertherapie-beenmergtransplantatie-proefuitkomstenindex (FACT-BMT-TOI)
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De FACT-BMT-TOI is gedefinieerd als de som van de FACT-score voor fysiek welzijn, de FACT-score voor functioneel welzijn en de FACT-BMT-subschaal. Scores variëren van minimaal 0 tot maximaal 96, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de score.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 na HSCT in door deelnemers gerapporteerde resultaten gemeten op basis van de EQ-5D-5L-indexwaarde voor gezondheidstoestanden
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De 5-Level EuroQol-5D gezondheidsvragenlijst (EQ-5D-5L) indexwaarde, die landspecifiek is, werd alleen uitgevoerd voor deelnemers in de VS. De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Verandering van de basislijnbeoordeling tot dagen +100 en +180 post-HSCT in de indexwaarde werd beoordeeld. Het totale bereik van de indexwaarde loopt van een minimale waarde van -1 tot een maximale waarde van +1. Een hogere EQ-5D-5L-indexwaarde vertegenwoordigt een betere kwaliteit van leven (QoL), dus een positieve verandering in de indexwaarde vertegenwoordigt een verbeterde QoL.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van basislijn naar dagen +100 en +180 post-HSCT in door deelnemers gerapporteerde resultaten zoals gemeten op basis van de EQ Visual Analog Scale (EQ VAS)
Tijdsspanne: Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
De EQ VAS-score bij baseline en elk van de post-HSCT-beoordelingen werd samengevat en gepresenteerd met behulp van beschrijvende statistieken. Een hogere EQ VAS-score staat voor een betere kwaliteit van leven. Voor elk van de post-HSCT-beoordelingen werd de verandering tussen baseline en die beoordeling in de EQ VAS-score op dezelfde manier berekend als de EQ-5D-5L-indexwaarde voor een specifieke deelnemer en werd samengevat en gepresenteerd met behulp van beschrijvende statistieken. De score varieert van minimaal 0 tot maximaal 100. Een negatieve verandering in de score duidt op een afname van de kwaliteit van leven.
Basislijn tot dagen +100 en +180 na HSCT
Verandering van baseline naar dag +100 post-HSCT in 5-niveau Europese levenskwaliteit (EQ-5D-5L) mobiliteitsdimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +100 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +100 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +100 post-HSCT
Verandering van baseline naar dag +180 post-HSCT in 5-niveau Europese levenskwaliteit (EQ-5D-5L) mobiliteitsdimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +180 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +180 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +180 post-HSCT
Verandering van baseline naar dag +100 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) pijn/ongemak-dimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +100 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dagen +100 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +100 post-HSCT
Verandering van baseline naar dag +180 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) pijn/ongemak dimensie voor deelnemers met leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +180 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +180 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +180 post-HSCT
Verandering van basislijn naar dag +100 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) zelfzorgdimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +100 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +100 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +100 post-HSCT
Verandering van basislijn naar dag +180 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) zelfzorgdimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +180 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +180 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +180 post-HSCT
Verandering van basislijn naar dag +100 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) Gebruikelijke activiteitendimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +100 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +100 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +100 post-HSCT
Verandering van basislijn tot dag +180 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) Gebruikelijke activiteitendimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +180 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +180 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +180 post-HSCT
Verandering van baseline tot dag +100 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) angst/depressiedimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +100 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +100 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +100 post-HSCT
Verandering van baseline tot dag +180 post-HSCT in 5-niveau Europese kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) angst/depressiedimensie voor deelnemers met een leeftijd >=16 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot dag +180 post-HSCT
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor gezondheidsuitkomsten met een beschrijvend systeem bestaande uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). Voor elk van de 5 dimensies op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L werden de aantallen deelnemers voor alle categorieën (de 5 niveaus van gerapporteerde problemen) beoordeeld. Voor Dag +180 Post-HSCT wordt verandering tussen baseline in elke dimensie als volgt gecategoriseerd voor een specifieke deelnemer: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling lager is dan bij baseline; Conditie ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; Conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; Onbekend, als het gerapporteerde probleemniveau niet is voltooid of ontbreekt bij de nulmeting of bij die beoordeling.
Basislijn tot dag +180 post-HSCT

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

21 februari 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

12 mei 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

12 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

13 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

18 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JZP963-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute-graft-versus-host-ziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belarus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren