En åpen studie av defibrotid for forebygging av akutt graft-versus-vertssykdom (AGvHD)
26. juli 2021 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals
En fase 2, prospektiv, randomisert, åpen studie om effekten av defibrotid lagt til standardbehandling immunoprofylakse for forebygging av akutt graft-versus-vert-sykdom hos voksne og pediatriske pasienter etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Dette er en studie som sammenligner defibrotidprofylaksearmen mot standardbehandlingsarmen for forebygging av aGvHD.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
152
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H3T 1C5
- Sainte Justine Hospital
-
Montreal, Canada, H1T 2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
-
Montreal, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California, San Francisco Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32804
- Blood & Marrow Transplant Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Forente stater, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- James Graham Brown Cancer Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Montefiore Einstein Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- MUSC-Hollings Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98108
- VA Puget Sound Health Care System
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- West Virginia University Hospital
-
-
-
-
-
Clamart, Frankrike, 92141
- Hospital d Instructions des Armees Percy
-
Lille, Frankrike, 59037
- Chru Lille
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
Villejuif, Frankrike, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 12462
- Attikon University General Hospital
-
Patras, Hellas, 26500
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Parma, Italia, 41236
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinichki Bolnicki Centar Zagreb
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 00-001
- Centrum Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie
-
Wrocław, Polen, 53-439
- Dolnośląskie Centrum Transplantacji Komórkowych z Krajowym Bankiem Dawców Szpiku
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal, 1099
- Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
-
-
-
-
-
Coruña, Spania, 15006
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
-
Las Palmas De Gran Canaria, Spania, 35010
- Hospital de Gran Canaria Doctor Negrín
-
Madrid, Spania, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
Salamanca, Spania, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
Valencia, Spania, 41013
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St. James University Hospital
-
Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
Manchester, Storbritannia, LE1 5WW
- Manchester Royal Infirmary
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13125
- HELIOS Klinikum Berlin Buch
-
Bochum, Tyskland, 44892
- Medizinische Universitätsklinik Knappschaftskrankenhaus
-
Brandenburg, Tyskland, 15236
- Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- University Medicine Göttingen Germany
-
Halle, Tyskland, 06120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale)
-
Köln, Tyskland, 50937
- Uniklinik Köln
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
Mannheim, Tyskland, 68167
- Klinikum Mannheim Universitätsklinikum gGmbH
-
Munchen, Tyskland, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Klinikum der Universität Regensburg
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike, 6020
- Universitätsklinikum Innsbruck
-
Linz, Østerrike, 4020
- Ordensklinikum Linz, Krankenhaus der Elisabethinen GmbH
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må være ≥1 år gammel ved screening og gjennomgå allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
- Deltakeren må diagnostiseres med akutt leukemi i morfologisk fullstendig remisjon (CR1 eller CR2) eller med myelodysplastisk syndrom (MDS) uten sirkulerende blaster og med mindre enn 5 % blaster i benmargen
- Deltakeren må ha planlagt å motta enten et myeloablativt eller redusert intensitetsbehandlingsregime og ha en urelatert donor som er matchet med humant leukocyttantigen (HLA) eller enkeltallel mismatchet
Deltakeren må motta følgende medisinske kur som en del av standard behandlingsimmunoprofylakse for GvHD i begge studiearmene med doser og kurer bestemt av lokale institusjonelle retningslinjer, legepreferanse og deltakerbehov:
Metotreksat (MTX) eller mykofenolatmofetil (MMF) + kalsineurinhemmer (ciklosporin A [CSA] eller takrolimus [TAC]) +/- Anti-tymocyttglobulin (ATG) (ATG-bruk er begrenset til 30 % av deltakerne).
- Transplantatet må være et CD3+ T-celle fylt med perifert blodstamcelle (PBSC) graft eller ikke-manipulert benmarg (BM) graft.
- Voksne deltakere må kunne forstå og signere et skriftlig informert samtykke. For pediatriske deltakere må forelder/verge eller representant kunne forstå og signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har tidligere hatt en autolog eller allogen HSCT.
- Deltakeren bruker eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel for forebygging av GvHD.
- Deltakeren mottar eller planlegger å motta annen undersøkelsesterapi og/eller er påmeldt eller planlegger å melde seg inn i en separat klinisk studie.
- Deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, er kanskje ikke i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.
- Deltaker har en psykiatrisk sykdom som vil hindre deltaker eller verge eller representant fra å gi informert samtykke og/eller samtykke.
- Deltakeren har en alvorlig aktiv sykdom eller komorbid medisinsk tilstand, som bedømt av etterforskeren, som ville forstyrre gjennomføringen av denne studien.
- Deltakeren er gravid eller ammer og godtar ikke å slutte å amme.
- Enhver annen tilstand som ville medføre en risiko for deltakeren hvis han/hun deltok i forsøket.
- Deltakeren har en kjent historie med overfølsomhet overfor defibrotid eller noen av hjelpestoffene.
Deltakeren hadde akutt blødning som er klinisk signifikant innen 24 timer før starten av studiebehandlingen, definert som ett av følgende:
- Blødning som krever >15 cc/kg pakkede røde blodlegemer (f.eks. pediatrisk deltaker som veier 20 kg og krever 300 cc pakkede røde blodlegemer/24 timer, eller en voksen som veier >70 kg og krever 3 enheter pakkede røde blodlegemer/24 timer ) for å erstatte blodtap, eller
- Blødning fra et sted som etter etterforskerens mening utgjorde en potensiell livstruende kilde (f.eks. lungeblødning eller blødning fra sentralnervesystemet), uavhengig av mengden blodtap
- Deltakeren brukte alle medikamenter som øker risikoen for blødning innen 24 timer før studiebehandlingens start, inkludert, men ikke begrenset til, systemisk heparin, lavmolekylært heparin, heparinanaloger, alteplase, streptokinase, urokinase, antitrombin III, orale antikoagulantia, inkludert warfarin og andre midler som øker risikoen for blødning. Deltakerne kan ha mottatt heparin eller andre antikoagulantia for rutinemessig sentral venelinjebehandling og intermitterende dialyse eller ultrafiltrering. Fibrinolytisk instillasjon for okklusjon av sentral venelinje var også tillatt. Merk: Heparin brukt til å holde katetre åpne var tillatt (opptil 100 U/kg/dag).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Defibrotid profylakse
Standard of Care Immunoprofylakse + Defibrotid
|
6,25 mg/kg via 2-timers IV-infusjon hver 6. time
Administreres i henhold til lokale institusjonelle retningslinjer, legepreferanser og pasientbehov.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Velferdstandard
Standard of Care Immunoprofylakse alene
|
Administreres i henhold til lokale institusjonelle retningslinjer, legepreferanser og pasientbehov.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst prosentandel av grad B til D akutt graft versus vertssykdom (aGvHD) etter dag +100 Post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dag +100 etter HSCT
|
Kumulativ forekomst prosentandel av grad B til D aGvHD ble definert ved hjelp av International Bone Marrow Transplant Registry (IBMTR) Severity Index.
Grad B er definert som Hudstadium = 2 eller Leverstadium = 1 til 2 eller GI-stadium = 1 til 2. Grad C er definert som Hudstadium = 3 eller Leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D er definert som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
|
HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dag +100 etter HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ forekomst prosentandel av grad B til D aGvHD etter dag +180 Post-HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dag +180 etter HSCT
|
Kumulativ forekomst prosentandel av grad B til D aGvHD ble definert ved hjelp av IBMTR Severity Index.
Grad B er definert som Hudstadium = 2 eller Leverstadium = 1 til 2 eller GI-stadium = 1 til 2. Grad C er definert som Hudstadium = 3 eller Leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D er definert som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
|
HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dag +180 etter HSCT
|
|
Kaplan-Meier-estimat av grad B til D aGvHD-fri overlevelse etter dager +100 og +180 etter HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
Grad B til D aGvHD ble definert ved hjelp av IBMTR Severity Index.
Grad B er definert som Hudstadium = 2 eller Leverstadium = 1 til 2 eller GI-stadium = 1 til 2. Grad C er definert som Hudstadium = 3 eller Leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D er definert som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
|
HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Kumulativ forekomst prosentandel av grad C til D aGvHD etter dager +100 og +180 etter HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
Kumulativ forekomst prosentandel av grad C til D aGvHD ble definert ved hjelp av IBMTR Severity Index.
Grad C er definert som hudstadium = 3 eller leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D er definert som et hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
|
HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Kumulativ forekomst prosentandel av tilbakefall av sykdom etter dager +100 og +180 etter HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
Sykdomstilfall ble definert av enten morfologiske bevis på akutt leukemi eller myelodysplastisk syndrom (MDS) i samsvar med pre-transplantasjonstrekk, dokumentert eller ikke ved biopsi.
Hendelsen ble definert som en økning i størrelsen på tidligere sykdomssteder eller bevis på nye sykdomssteder, dokumentert eller ikke ved biopsi.
Tilbakefall av sykdom ble diagnostisert når det var morfologiske eller kliniske bevis på følgende: gjenopptreden av leukemiblastceller i det perifere blodet, eller >5 % eksplosjoner i benmargen (BM), som ikke kan tilskrives en annen årsak (f.eks. BM-regenerering), eller utseendet av tidligere eller nye dysplastiske forandringer (MDS-spesifikke) i BM, med eller uten fallende donorkimerisme, eller utvikling av ekstramedullær leukemi eller leukemiceller i cerebral spinalvæske, eller institusjon av terapi for å behandle residiverende sykdom, inkludert donor lymfocyttinfusjon.
|
HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Kumulativ forekomst prosentandel av systemiske steroider for behandling av aGvHD +180 dager etter HSCT
Tidsramme: HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dag +180 etter HSCT
|
For hver behandlingsarm vil den kumulative forekomsten av systemisk steroidbruk for behandling av aGvHD innen dag +180 post-HSCT estimeres ved å bruke den kumulative forekomsten konkurrerende risikoestimator.
Beregningen av de kumulative insidensratene og den stratifiserte Gray's-testen ble utført ved å bruke LIFETEST-prosedyren i SAS versjon 9.4.
Hvis deltakeren opplevde en konkurrerende risikohendelse, ble startdatoen brukt til å beregne tid-til-hendelse-variabelen.
|
HSCT-dag (dag +0 etter HSCT) til og med dag +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dager +100 og +180 etter HSCT i underskalaen fysisk velvære målt ved funksjonell vurdering av kreftterapi-benmargstransplantasjon (FACT-BMT) spørreskjemascore
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoengsum er summen av FACT-poengsummen for fysisk velvære, FACT-score for sosial/familievelvære, FACT-score for emosjonell velvære, FACT-score for funksjonell velvære og FACT. -BMT underskala.
FACT-skårene for fysisk velvære varierer fra minimum 0 til maksimalt 28, med høyere score som indikerer bedre livskvalitet.
En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i poengsum.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra basislinje til dager +100 og +180 etter HSCT i underskalaen sosial/familievelvære målt ved FACT-BMT spørreskjemascore
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoengsum er summen av FACT-poengsummen for fysisk velvære, FACT-score for sosial/familievelvære, FACT-score for emosjonell velvære, FACT-score for funksjonell velvære og FACT. -BMT underskala.
FACT-skårene for sosial/familievelvære varierer fra minimum 0 til maksimalt 28, med høyere score som indikerer bedre livskvalitet.
En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i poengsum.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dager +100 og +180 etter HSCT i underskalaen for emosjonell velvære målt ved FACT-BMT spørreskjemascore
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoengsum er summen av FACT-poengsummen for fysisk velvære, FACT-score for sosial/familievelvære, FACT-score for emosjonell velvære, FACT-score for funksjonell velvære og FACT. -BMT underskala.
FACT-skårene for emosjonell velvære varierer fra minimum 0 til maksimalt 24, med høyere skårer som indikerer bedre livskvalitet.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra basislinje til dager +100 og +180 etter HSCT i underskalaen for funksjonell velvære målt med FACT-BMT spørreskjemascore
Tidsramme: Grunnlinje til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoengsum er summen av FACT-poengsummen for fysisk velvære, FACT-score for sosial/familievelvære, FACT-score for emosjonell velvære, FACT-score for funksjonell velvære og FACT. -BMT underskala.
Skårene for FACT funksjonell velvære varierer fra minimum 0 til maksimalt 28, med høyere skårer som indikerer bedre livskvalitet.
En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i poengsum.
|
Grunnlinje til og med dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dager +100 og +180 post-HSCT i benmargstransplantasjonssubskalaen (BMTS) målt ved FACT-BMT spørreskjemascore
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoengsum er summen av FACT-poengsummen for fysisk velvære, FACT-score for sosial/familievelvære, FACT-score for emosjonell velvære, FACT-score for funksjonell velvære og FACT. -BMT underskala.
FACT-BMT-underskala-skårene varierer fra minimum 0 til maksimalt 40, med høyere skårer som indikerer bedre livskvalitet.
En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i poengsum.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endre fra basislinje til dager +100 og +180 etter HSCT i den generelle (FACT-G) spørreskjemaresultatet
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
FACT-General (FACT-G) er en kjernekomponent i FACT-BMT, og inkluderer 4 av de 5 underskalaene som er inkludert i FACT-BMT totalscore (FACT fysisk velvære-score, FACT sosialt/familievelvære-score, FACT-emosjonelt velvære score, FACT funksjonell velvære poengsum).
I tråd med denne likheten viste resultatene av FACT-G det samme mønsteret som beskrevet for FACT-BMT totalscore.
FACT-G-skårene varierer fra et minimum. Deltakerne var alder ≥16 år ved baseline.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endre fra basislinje til dager +100 og +180 etter HSCT i FACT-BMT totalscore
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoengsum er summen av FACT-poengsummen for fysisk velvære, FACT-score for sosial/familievelvære, FACT-score for emosjonell velvære, FACT-score for funksjonell velvære og FACT. -BMT underskala.
FACT-BMT totalscore er fra et minimum på 0 til et maksimum på 148, med høyere score som indikerer bedre livskvalitet.
En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i poengsum.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dager +100 og +180 etter HSCT i funksjonell vurdering av kreftterapi-benmargstransplantasjon-utfallsindeks (FACT-BMT-TOI)
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
FACT-BMT-TOI er definert som summen av FACT-poengsummen for fysisk velvære, FACT-score for funksjonell velvære og FACT-BMT-underskalaen.
Poeng varierer fra minimum 0 til maksimalt 96, med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i poengsum.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra basislinje til dager +100 og +180 etter HSCT i deltakerrapporterte resultater målt basert på EQ-5D-5L-indeksverdien for helsetilstander
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
5-Level EuroQol-5D helsespørreskjema (EQ-5D-5L) indeksverdien, som er landsspesifikk, ble kun utført for deltakere i USA.
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
Endring fra grunnlinjevurderingen til Dager +100 og +180 post-HSCT i indeksverdien ble vurdert.
Indeksverdiens totale område er fra en minimumsverdi på -1 til en maksimumsverdi på +1.
En høyere EQ-5D-5L indeksverdi representerer bedre livskvalitet (QoL), dermed representerer en positiv endring i indeksverdien forbedret QoL.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra basislinje til dager +100 og +180 etter HSCT i deltakerrapporterte resultater målt basert på EQ Visual Analog Scale (EQ VAS)
Tidsramme: Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
EQ VAS-score ved baseline og hver av post-HSCT-vurderingene ble oppsummert og presentert ved hjelp av beskrivende statistikk.
En høyere EQ VAS-score representerer bedre QoL.
For hver av post-HSCT-vurderingene ble endringen mellom baseline og den vurderingen i EQ VAS-poengsummen beregnet på samme måte som EQ-5D-5L-indeksverdien for en spesifikk deltaker og ble oppsummert og presentert ved hjelp av beskrivende statistikk.
Poengsummen varierer fra minimum 0 og maksimum 100.
En negativ endring i skåren indikerer en reduksjon i livskvalitet.
|
Grunnlinje gjennom Dager +100 og +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) mobilitetsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +100 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) mobilitetsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +180 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Smerte/ubehag-dimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For Dager +100 Post-HSCT endring mellom baseline i hver dimensjon vil bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Smerte/ubehag-dimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +180 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) egenomsorgsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +100 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) egenomsorgsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +180 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Vanlig aktivitetsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +100 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Vanlig aktivitetsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +180 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +100 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Angst/depresjonsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +100 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +100 etter HSCT
|
|
Endring fra baseline til dag +180 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Angst/depresjonsdimensjon for deltakere med alder >=16 år
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system bestående av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver av de 5 dimensjonene basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, ble antallet deltakere for alle kategorier (de 5 nivåene av rapporterte problemer) vurdert.
For dag +180 Post-HSCT vil endring mellom baseline i hver dimensjon bli kategorisert som følger for en spesifikk deltaker: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved den vurderingen enn ved baseline; Tilstanden uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; Tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; Ukjent, hvis det rapporterte problemnivået ikke er fullført eller mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
|
Grunnlinje til og med dag +180 etter HSCT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
21. februar 2018
Primær fullføring (FAKTISKE)
12. mai 2020
Studiet fullført (FAKTISKE)
12. mai 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. november 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. november 2017
Først lagt ut (FAKTISKE)
13. november 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
18. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juli 2021
Sist bekreftet
1. juli 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- JZP963-201
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .