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Um estudo aberto de defibrotida para a prevenção da doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (AGvHD)

26 de julho de 2021 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2, prospectivo, randomizado e aberto sobre a eficácia da defibrotida adicionada à imunoprofilaxia padrão de tratamento para a prevenção da doença aguda do enxerto contra o hospedeiro em pacientes adultos e pediátricos após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas

Este é um estudo comparando o braço de profilaxia com defibrotida versus braço padrão de tratamento para a prevenção de aGvHD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

152

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13125
        • HELIOS Klinikum Berlin Buch
      • Bochum, Alemanha, 44892
        • Medizinische Universitätsklinik Knappschaftskrankenhaus
      • Brandenburg, Alemanha, 15236
        • Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Göttingen, Alemanha, 37075
        • University Medicine Göttingen Germany
      • Halle, Alemanha, 06120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Köln, Alemanha, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • Klinikum Mannheim Universitätsklinikum gGmbH
      • Munchen, Alemanha, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Regensburg, Alemanha, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
      • Montreal, Canadá, H1T 2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
      • Montreal, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • Klinichki Bolnicki Centar Zagreb
  • Espanha
      • Coruña, Espanha, 15006
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Las Palmas De Gran Canaria, Espanha, 35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrín
      • Madrid, Espanha, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Espanha, 41013
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • Blood & Marrow Transplant Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Einstein Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC-Hollings Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98108
        • VA Puget Sound Health Care System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Hospital
  • França
      • Clamart, França, 92141
        • Hospital d Instructions des Armees Percy
      • Lille, França, 59037
        • Chru Lille
      • Toulouse, França, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
      • Villejuif, França, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Patras, Grécia, 26500
        • University General Hospital of Patras
  • Itália
      • Milano, Itália, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Parma, Itália, 41236
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 00-001
        • Centrum Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie
      • Wrocław, Polônia, 53-439
        • Dolnośląskie Centrum Transplantacji Komórkowych z Krajowym Bankiem Dawców Szpiku
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1099
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Reino Unido, LE1 5WW
        • Manchester Royal Infirmary
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Universitätsklinikum Innsbruck
      • Linz, Áustria, 4020
        • Ordensklinikum Linz, Krankenhaus der Elisabethinen GmbH

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante deve ter ≥1 ano de idade na triagem e ser submetido a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
  2. O participante deve ser diagnosticado com leucemia aguda em remissão morfológica completa (CR1 ou CR2) ou com síndrome mielodisplásica (SMD) sem blastos circulantes e com menos de 5% de blastos na medula óssea
  3. O participante deve ter planejado receber um regime de condicionamento mieloablativo ou de intensidade reduzida e ter um doador não aparentado que seja compatível com o antígeno leucocitário humano (HLA) ou com um alelo único incompatível

  4. O participante deve receber o seguinte regime médico como parte da imunoprofilaxia padrão de atendimento para GvHD em qualquer braço do estudo em doses e regimes determinados pelas diretrizes institucionais locais, preferência do médico e necessidade do participante:

    Metotrexato (MTX) ou Micofenolato mofetil (MMF) + inibidor de calcineurina (Ciclosporina A [CSA] ou Tacrolimus [TAC]) +/- Globulina antitimócito (ATG) (o uso de ATG é limitado a 30% dos participantes).

  5. O enxerto deve ser um enxerto de células-tronco do sangue periférico (PBSC) repleto de células T CD3+ ou um enxerto de medula óssea (BM) não manipulado.
  6. Os participantes adultos devem ser capazes de entender e assinar um consentimento informado por escrito. Para participantes pediátricos, o pai/responsável legal ou representante deve ser capaz de entender e assinar um consentimento informado por escrito. O consentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais.

Critério de exclusão:

  1. O participante teve um HSCT autólogo ou alogênico anterior.
  2. O participante está usando ou planeja usar um agente experimental para a prevenção de GvHD.
  3. O participante está recebendo ou planeja receber outra terapia experimental e/ou está inscrito ou planeja se inscrever em um estudo clínico separado.
  4. O participante, na opinião do investigador, pode não ser capaz de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo.
  5. O participante tem uma doença psiquiátrica que impediria o participante ou responsável legal ou representante de dar consentimento informado e/ou consentimento.
  6. O participante tem uma doença ativa grave ou condição médica comórbida, conforme julgado pelo investigador, que interferiria na condução deste estudo.
  7. A participante está grávida ou amamentando e não concorda em parar de amamentar.
  8. Qualquer outra condição que causaria risco ao participante caso ele participasse do estudo.
  9. O participante tem um histórico conhecido de hipersensibilidade à defibrotida ou a qualquer um dos excipientes.

  10. O participante teve sangramento agudo clinicamente significativo dentro de 24 horas antes do início do tratamento do estudo, definido como um dos seguintes:

    • Hemorragia que requer >15 cc/kg de concentrado de hemácias (p. ) para substituir a perda de sangue, ou
    • Sangramento de um local que, na opinião do investigador, constituía uma fonte potencial de risco de vida (por exemplo, hemorragia pulmonar ou sangramento do sistema nervoso central), independentemente da quantidade de perda de sangue
  11. O participante usou qualquer medicamento que aumentasse o risco de sangramento dentro de 24 horas antes do início do tratamento do estudo, incluindo, mas não limitado a, heparina sistêmica, heparina de baixo peso molecular, análogos de heparina, alteplase, estreptoquinase, uroquinase, antitrombina III, anticoagulantes orais incluindo varfarina e outros agentes que aumentam o risco de sangramento. Os participantes podem ter recebido heparina ou outros anticoagulantes para administração de linha venosa central de rotina e diálise intermitente ou ultrafiltração. A instilação de fibrinolíticos para oclusão da linha venosa central também foi permitida. Nota: A heparina utilizada para manter os cateteres abertos foi permitida (até 100 U/kg/dia).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Profilaxia com Defibrotida
Padrão de Cuidados Imunoprofilaxia + Defibrotida
Medicamento: Defibrotida
6,25 mg/kg via infusão IV de 2 horas a cada 6 horas
Medicamento: Padrão de atendimento
Administrado de acordo com as diretrizes institucionais locais, preferência do médico e necessidade do paciente.
ACTIVE_COMPARATOR: Padrão de atendimento
Padrão de cuidado imunoprofilaxia isolada
Medicamento: Padrão de atendimento
Administrado de acordo com as diretrizes institucionais locais, preferência do médico e necessidade do paciente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de Incidência Cumulativa de Grau B a D Doença Aguda do Enxerto Contra o Hospedeiro (aGvHD) por Dia +100 Pós-Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dia +100 pós-HSCT
A Porcentagem de Incidência Cumulativa de Grau B a D aGvHD foi definida usando o Índice de Gravidade do Registro Internacional de Transplante de Medula Óssea (IBMTR). Grau B é definido como estágio de pele = 2 ou estágio de fígado = 1 a 2 ou estágio GI = 1 a 2. Grau C é definido como estágio de pele = 3 ou estágio de fígado = 3 ou estágio GI = 3. Grau D é definido como um Estágio da pele = 4 ou estágio do fígado = 4 ou estágio GI = 4.
Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dia +100 pós-HSCT

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de Incidência Cumulativa de Grau B a D aGvHD por Dia +180 Pós-HSCT
Prazo: Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dia +180 pós-HSCT
A Porcentagem de Incidência Cumulativa de Grau B a D aGvHD foi definida usando o Índice de Gravidade IBMTR. Grau B é definido como estágio de pele = 2 ou estágio de fígado = 1 a 2 ou estágio GI = 1 a 2. Grau C é definido como estágio de pele = 3 ou estágio de fígado = 3 ou estágio GI = 3. Grau D é definido como um Estágio da pele = 4 ou estágio do fígado = 4 ou estágio GI = 4.
Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dia +180 pós-HSCT
Estimativa de Kaplan-Meier de Grau B a D sobrevida livre de aGvHD por dias +100 e +180 pós-HSCT
Prazo: Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dias +100 e +180 pós-HSCT
Grau B a D aGvHD foi definido usando o IBMTR Severity Index. Grau B é definido como estágio de pele = 2 ou estágio de fígado = 1 a 2 ou estágio GI = 1 a 2. Grau C é definido como estágio de pele = 3 ou estágio de fígado = 3 ou estágio GI = 3. Grau D é definido como um Estágio da pele = 4 ou estágio do fígado = 4 ou estágio GI = 4.
Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dias +100 e +180 pós-HSCT
Porcentagem de Incidência Cumulativa de Grau C a D aGvHD por Dias +100 e +180 Pós-HSCT
Prazo: Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dias +100 e +180 pós-HSCT
A Porcentagem de Incidência Cumulativa de Grau C a D aGvHD foi definida usando o Índice de Gravidade IBMTR. Grau C é definido como estágio de pele = 3 ou estágio de fígado = 3 ou estágio GI = 3. Grau D é definido como estágio de pele = 4 ou estágio de fígado = 4 ou estágio GI = 4.
Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dias +100 e +180 pós-HSCT
Porcentagem de incidência cumulativa de recidiva da doença por dias +100 e +180 pós-TCTH
Prazo: Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dias +100 e +180 pós-HSCT
A recidiva da doença foi definida por evidência morfológica de leucemia aguda ou síndrome mielodisplásica (SMD) consistente com características pré-transplante, documentadas ou não por biópsia. O evento foi definido como um aumento no tamanho de locais prévios de doença ou evidência de novos locais de doença, documentados ou não por biópsia. A recidiva da doença foi diagnosticada quando havia evidência morfológica ou clínica do seguinte: reaparecimento de células blásticas leucêmicas no sangue periférico ou >5% de blastos na medula óssea (MO), não atribuível a outra causa (por exemplo, regeneração da MO), ou o aparecimento de alterações displásicas prévias ou novas (específicas para MDS) dentro da BM, com ou sem queda do quimerismo do doador, ou o desenvolvimento de leucemia extramedular ou células leucêmicas no líquido cefalorraquidiano, ou instituição de terapia para tratar a doença recidivante, incluindo doador infusão de linfócitos.
Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dias +100 e +180 pós-HSCT
Porcentagem de incidência cumulativa de esteróides sistêmicos para o tratamento de aGvHD +180 dias pós-TCTH
Prazo: Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dia +180 pós-HSCT
Para cada braço de tratamento, a taxa de incidência cumulativa de uso de esteroides sistêmicos para o tratamento de aGvHD no Dia +180 pós-HSCT será estimada usando o estimador de risco competitivo de incidência cumulativa. O cálculo das taxas de incidência cumulativas e do teste de Gray estratificado foi realizado por meio do procedimento LIFETEST do SAS versão 9.4. Se o participante experimentou um evento de risco competitivo, a data de início foi usada para calcular a variável de tempo até o evento.
Dia HSCT (Dia +0 pós-HSCT) até Dia +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para os dias +100 e +180 após o HSCT na subescala de bem-estar físico, conforme medido pela pontuação do questionário de avaliação funcional do câncer para transplante de medula óssea (FACT-BMT)
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
A pontuação total da Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT) é a soma da pontuação de bem-estar físico FACT, a pontuação de bem-estar social/familiar FACT, a pontuação de bem-estar emocional FACT, a pontuação de bem-estar funcional FACT e a pontuação FACT -Subescala BMT. As pontuações da subescala de bem-estar físico FACT variam de um mínimo de 0 a um máximo de 28, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição na pontuação.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT na subescala de bem-estar social/familiar conforme medido pela pontuação do questionário FACT-BMT
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
A pontuação total da Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT) é a soma da pontuação de bem-estar físico FACT, a pontuação de bem-estar social/familiar FACT, a pontuação de bem-estar emocional FACT, a pontuação de bem-estar funcional FACT e a pontuação FACT -Subescala BMT. As pontuações da subescala de bem-estar social/familiar FACT variam de um mínimo de 0 a um máximo de 28, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição na pontuação.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Mudança da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT na subescala de bem-estar emocional conforme medido pela pontuação do questionário FACT-BMT
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
A pontuação total da Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT) é a soma da pontuação de bem-estar físico FACT, a pontuação de bem-estar social/familiar FACT, a pontuação de bem-estar emocional FACT, a pontuação de bem-estar funcional FACT e a pontuação FACT -Subescala BMT. As pontuações da subescala de bem-estar emocional FACT variam de um mínimo de 0 a um máximo de 24, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT na subescala de bem-estar funcional conforme medido pela pontuação do questionário FACT-BMT
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 após o HSCT
A pontuação total da Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT) é a soma da pontuação de bem-estar físico FACT, a pontuação de bem-estar social/familiar FACT, a pontuação de bem-estar emocional FACT, a pontuação de bem-estar funcional FACT e a pontuação FACT -Subescala BMT. As pontuações da subescala de bem-estar funcional FACT variam de um mínimo de 0 a um máximo de 28, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição na pontuação.
Linha de base até os dias +100 e +180 após o HSCT
Mudança da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT na subescala de transplante de medula óssea (BMTS) conforme medido pela pontuação do questionário FACT-BMT
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
A pontuação total da Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT) é a soma da pontuação de bem-estar físico FACT, a pontuação de bem-estar social/familiar FACT, a pontuação de bem-estar emocional FACT, a pontuação de bem-estar funcional FACT e a pontuação FACT -Subescala BMT. As pontuações da subescala FACT-BMT variam de um mínimo de 0 a um máximo de 40, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição na pontuação.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Mudança da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT na pontuação do questionário geral (FACT-G)
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
O FACT-Geral (FACT-G) é um componente central do FACT-BMT e inclui 4 das 5 subescalas incluídas na pontuação total do FACT-BMT (escore de bem-estar físico FACT, escore de bem-estar social/familiar FACT, bem-estar emocional FACT pontuação, a pontuação de bem-estar funcional FACT). Em consonância com essa semelhança, os resultados do FACT-G exibiram o mesmo padrão descrito para o escore total do FACT-BMT. As pontuações do FACT-G variam de um mínimo. Os participantes tinham idade ≥16 anos no início do estudo.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT na pontuação total do FACT-BMT
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
A pontuação total da Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT) é a soma da pontuação de bem-estar físico FACT, a pontuação de bem-estar social/familiar FACT, a pontuação de bem-estar emocional FACT, a pontuação de bem-estar funcional FACT e a pontuação FACT -Subescala BMT. A faixa de pontuação total do FACT-BMT varia de um mínimo de 0 a um máximo de 148, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição na pontuação.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Mudança da linha de base para os dias +100 e +180 após o HSCT na avaliação funcional do índice de resultados do teste de transplante de medula óssea da terapia do câncer (FACT-BMT-TOI)
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
O FACT-BMT-TOI é definido como a soma da pontuação de bem-estar físico FACT, a pontuação de bem-estar funcional FACT e a subescala FACT-BMT. As pontuações variam de um mínimo de 0 a um máximo de 96, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição na pontuação.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Mudança da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT em resultados relatados pelo participante medidos com base no valor do índice EQ-5D-5L para estados de saúde
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
O valor do índice do questionário de saúde EuroQol-5D de 5 níveis (EQ-5D-5L), que é específico do país, foi realizado apenas para participantes nos EUA. O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). A mudança da avaliação inicial para os dias +100 e +180 pós-HSCT no valor do índice foi avaliada. O intervalo total do valor do índice é de um valor mínimo de -1 a um valor máximo de +1. Um valor de índice EQ-5D-5L mais alto representa melhor qualidade de vida (QoL), portanto, uma mudança positiva no valor do índice representa melhor qualidade de vida.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para os dias +100 e +180 pós-HSCT nos resultados relatados pelo participante conforme medido com base na escala visual analógica de EQ (EQ VAS)
Prazo: Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
A pontuação EQ VAS na linha de base e cada uma das avaliações pós-HSCT foi resumida e apresentada por meio de estatísticas descritivas. Uma pontuação EQ VAS mais alta representa melhor qualidade de vida. Para cada uma das avaliações pós-HSCT, a alteração entre a linha de base e aquela avaliação no escore EQ VAS foi calculada de forma semelhante ao valor do índice EQ-5D-5L para um participante específico e foi resumida e apresentada usando estatísticas descritivas. A pontuação varia de um mínimo de 0 e um máximo de 100. Uma mudança negativa na pontuação indica uma diminuição na qualidade de vida.
Linha de base até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +100 pós-HSCT em 5 níveis de qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) Dimensão de mobilidade para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +100 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +180 pós-HSCT em 5 níveis de qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) Dimensão de mobilidade para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +180 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +100 pós-HSCT em 5 níveis de qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) Dimensão de dor/desconforto para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para os dias +100 após o HSCT, a alteração entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível relatado de problema for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +180 pós-HSCT em 5 níveis de qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) Dimensão de dor/desconforto para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +180 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
Mudança da linha de base para o dia +100 pós-HSCT na dimensão de autocuidado de 5 níveis da qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +100 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +180 pós-HSCT na dimensão de autocuidado de 5 níveis da qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +180 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
Mudança da linha de base para o dia +100 pós-HSCT em 5 níveis europeus de qualidade de vida (EQ-5D-5L) Dimensão de atividades usuais para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +100 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +180 pós-HSCT em 5 níveis europeus de qualidade de vida (EQ-5D-5L) Dimensão de atividades usuais para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +180 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +100 pós-HSCT em 5 níveis de qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) Dimensão de ansiedade/depressão para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +100 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +100 pós-HSCT
Alteração da linha de base para o dia +180 pós-HSCT em 5 níveis de qualidade de vida europeia (EQ-5D-5L) Dimensão de ansiedade/depressão para participantes com idade >=16 anos
Prazo: Linha de base até o dia +180 pós-HSCT
O EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para uso como medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada uma das 5 dimensões com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, foram avaliados os números de participantes para todas as categorias (os 5 níveis de problemas relatados). Para o dia +180 após o HSCT, a mudança entre a linha de base em cada dimensão será categorizada da seguinte forma para um participante específico: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor naquela avaliação do que na linha de base; Condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; Condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; Desconhecido, se o nível relatado de problema não for concluído ou ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Linha de base até o dia +180 pós-HSCT

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

21 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

12 de maio de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

12 de maio de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

13 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

18 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de julho de 2021

Última verificação

1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JZP963-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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