Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen studie av defibrotid för förebyggande av akut graft-versus-värdsjukdom (AGvHD)

26 juli 2021 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

En fas 2, prospektiv, randomiserad, öppen studie om effektiviteten av defibrotid tillagd till standardvårdsimmunoprofylax för förebyggande av akut graft-versus-värdsjukdom hos vuxna och pediatriska patienter efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation

Detta är en studie som jämför defibrotidprofylaxarmen med standardvårdsarmen för förebyggande av aGvHD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

152

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases - Sofia
  • Frankrike
      • Clamart, Frankrike, 92141
        • Hospital d Instructions des Armees Percy
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU Lille
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
      • Villejuif, Frankrike, 94805
        • Institut Gustave Roussy
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32804
        • Blood & Marrow Transplant Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Einstein Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • MUSC-Hollings Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98108
        • VA Puget Sound Health Care System
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University Hospital
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Patras, Grekland, 26500
        • University General Hospital of Patras
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda - Presidio Ospedaliero Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Parma, Italien, 41236
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
      • Montreal, Kanada, H1T 2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Klinichki Bolnicki Centar Zagreb
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-001
        • Centrum Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie
      • Wrocław, Polen, 53-439
        • Dolnośląskie Centrum Transplantacji Komórkowych z Krajowym Bankiem Dawców Szpiku
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1099
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • Spanien
      • Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrin
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 41013
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Storbritannien, LE1 5WW
        • Manchester Royal Infirmary
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin Buch
      • Bochum, Tyskland, 44892
        • Medizinische Universitätsklinik Knappschaftskrankenhaus
      • Brandenburg, Tyskland, 15236
        • Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • University Medicine Göttingen Germany
      • Halle, Tyskland, 06120
        • Universitaetsklinikum Halle (Saale)
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Klinikum Mannheim Universitätsklinikum gGmbH
      • Munchen, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Universitätsklinikum Innsbruck
      • Linz, Österrike, 4020
        • Ordensklinikum Linz, Krankenhaus der Elisabethinen GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren måste vara ≥1 år vid screening och genomgå allogen hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT).
  2. Deltagaren måste diagnostiseras med akut leukemi i morfologisk fullständig remission (CR1 eller CR2) eller med myelodysplastiskt syndrom (MDS) utan cirkulerande blaster och med mindre än 5 % blaster i benmärgen
  3. Deltagaren måste ha planerat att få antingen en myeloablativ eller reducerad intensitetskonditionering och ha en obesläktad donator som är matchad med humant leukocytantigen (HLA) eller singelallelfelmatchad

  4. Deltagaren måste få följande medicinska kur som en del av standardvårdens immunprofylax för GvHD i endera studiearmen med doser och kurer som bestäms av lokala institutionella riktlinjer, läkares preferenser och deltagarbehov:

    Metotrexat (MTX) eller mykofenolatmofetil (MMF) + kalcineurinhämmare (ciklosporin A [CSA] eller takrolimus [TAC]) +/- Antitymocytglobulin (ATG) (ATG-användningen är begränsad till 30 % av deltagarna).

  5. Transplantatet måste vara ett CD3+ T-cellsfyllt perifert blodstamcellstransplantat (PBSC) eller icke-manipulerad benmärgstransplantat (BM).
  6. Vuxna deltagare måste kunna förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke. För pediatriska deltagare måste förälder/vårdnadshavare eller ombud kunna förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagaren har tidigare haft en autolog eller allogen HSCT.
  2. Deltagaren använder eller planerar att använda ett undersökningsmedel för att förebygga GvHD.
  3. Deltagaren får eller planerar att få annan undersökningsterapi och/eller är inskriven eller planerar att registrera sig i en separat klinisk studie.
  4. Deltagaren, enligt utredarens uppfattning, kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien.
  5. Deltagaren har en psykiatrisk sjukdom som skulle hindra deltagaren eller vårdnadshavare eller representant från att ge informerat samtycke och/eller samtycke.
  6. Deltagaren har en allvarlig aktiv sjukdom eller ett komorbidt medicinskt tillstånd, enligt bedömningen av utredaren, vilket skulle störa genomförandet av denna studie.
  7. Deltagaren är gravid eller ammar och går inte med på att sluta amma.
  8. Alla andra tillstånd som skulle medföra en risk för deltagaren om han/hon deltog i försöket.
  9. Deltagaren har en känd historia av överkänslighet mot defibrotid eller något av hjälpämnena.

  10. Deltagaren hade akut blödning som är kliniskt signifikant inom 24 timmar innan studiebehandlingen påbörjades, definierad som något av följande:

    • Blödning som kräver >15 cc/kg packade röda blodkroppar (t.ex. en pediatrisk deltagare som väger 20 kg och kräver 300 cc packade röda blodkroppar/24 timmar, eller en vuxen som väger >70 kg och kräver 3 enheter packade röda blodkroppar/24 timmar ) för att ersätta blodförlust, eller
    • Blödning från ett ställe som, enligt utredarens uppfattning, utgjorde en potentiell livshotande källa (t.ex. lungblödning eller blödning från centrala nervsystemet), oavsett mängden blodförlust
  11. Deltagaren använde någon medicin som ökar risken för blödning inom 24 timmar före studiebehandlingens början, inklusive, men inte begränsat till, systemiskt heparin, lågmolekylärt heparin, heparinanaloger, alteplas, streptokinas, urokinas, antitrombin III, orala antikoagulantia, inklusive warfarin och andra medel som ökar risken för blödning. Deltagarna kan ha fått heparin eller andra antikoagulantia för rutinmässig central venledning och intermittent dialys eller ultrafiltrering. Fibrinolytisk instillation för central venlinjeocklusion var också tillåten. Obs: Heparin som användes för att hålla katetrar öppna var tillåtet (upp till 100 U/kg/dag).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Defibrotidprofylax
Standard of Care Immunprofylax + Defibrotid
Läkemedel: Defibrotid
6,25 mg/kg via 2-timmars IV-infusion var 6:e ​​timme
Läkemedel: Standard of Care
Administreras enligt lokala institutionella riktlinjer, läkares preferenser och patientbehov.
ACTIVE_COMPARATOR: Standard of Care
Standard of Care Immunoprofylax ensam
Läkemedel: Standard of Care
Administreras enligt lokala institutionella riktlinjer, läkares preferenser och patientbehov.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativ incidens i procent av grad B till D akut graft kontra värdsjukdom (aGvHD) per dag +100 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: HSCT-dag (Dag +0 efter HSCT) till och med Dag +100 efter HSCT
Kumulativ incidens i procent av grad B till D aGvHD definierades med hjälp av International Bone Marrow Transplant Registry (IBMTR) Severity Index. Grad B definieras som hudstadium = 2 eller leverstadium = 1 till 2 eller GI-stadium = 1 till 2. Grad C definieras som hudstadium = 3 eller leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D definieras som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
HSCT-dag (Dag +0 efter HSCT) till och med Dag +100 efter HSCT

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativ incidens i procent av grad B till D aGvHD per dag +180 efter HSCT
Tidsram: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till och med dag +180 efter HSCT
Kumulativ incidens i procent av grad B till D aGvHD definierades med hjälp av IBMTR Severity Index. Grad B definieras som hudstadium = 2 eller leverstadium = 1 till 2 eller GI-stadium = 1 till 2. Grad C definieras som hudstadium = 3 eller leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D definieras som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till och med dag +180 efter HSCT
Kaplan-Meier uppskattning av grad B till D aGvHD-fri överlevnad per dagar +100 och +180 efter HSCT
Tidsram: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till dag +100 och +180 efter HSCT
Grad B till D aGvHD definierades med IBMTR Severity Index. Grad B definieras som hudstadium = 2 eller leverstadium = 1 till 2 eller GI-stadium = 1 till 2. Grad C definieras som hudstadium = 3 eller leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D definieras som en Hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till dag +100 och +180 efter HSCT
Kumulativ incidens i procent av grad C till D aGvHD per dag +100 och +180 efter HSCT
Tidsram: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till dag +100 och +180 efter HSCT
Kumulativ incidens i procent av grad C till D aGvHD definierades med hjälp av IBMTR Severity Index. Grad C definieras som hudstadium = 3 eller leverstadium = 3 eller GI-stadium = 3. Grad D definieras som hudstadium = 4 eller leverstadium = 4 eller GI-stadium = 4.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till dag +100 och +180 efter HSCT
Kumulativ incidens i procent av sjukdomsåterfall per dagar +100 och +180 efter HSCT
Tidsram: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till dag +100 och +180 efter HSCT
Återfall i sjukdomen definierades antingen av morfologiska bevis på akut leukemi eller myelodysplastiskt syndrom (MDS) i överensstämmelse med egenskaper före transplantation, dokumenterade eller inte genom biopsi. Händelsen definierades som en ökning av storleken på tidigare sjukdomsställen eller bevis på nya sjukdomsställen, dokumenterade eller inte genom biopsi. Återfall av sjukdomen diagnostiserades när det fanns morfologiska eller kliniska bevis på följande: återkomst av leukemiblastceller i det perifera blodet, eller >5 % blaster i benmärgen (BM), som inte kan tillskrivas någon annan orsak (t.ex. BM-regenerering), eller uppkomsten av tidigare eller nya dysplastiska förändringar (MDS-specifika) inom BM, med eller utan fallande donatorchimerism, eller utveckling av extramedullär leukemi eller leukemiceller i cerebral ryggmärgsvätska, eller initiering av terapi för att behandla återfallande sjukdom, inklusive donator lymfocytinfusion.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till dag +100 och +180 efter HSCT
Kumulativ incidens i procent av systemiska steroider för behandling av aGvHD +180 dagar efter HSCT
Tidsram: HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till och med dag +180 efter HSCT
För varje behandlingsarm kommer den kumulativa incidensen av systemisk steroidanvändning för behandling av aGvHD vid dag +180 efter HSCT att uppskattas med hjälp av den kumulativa incidensen som konkurrerar risken. Beräkningen av de kumulativa incidensfrekvenserna och det stratifierade Gray's-testet utfördes med LIFETEST-proceduren i SAS version 9.4. Om deltagaren upplevde en konkurrerande riskhändelse användes startdatumet för att beräkna tid-till-händelsevariabeln.
HSCT-dag (dag +0 efter HSCT) till och med dag +180 efter HSCT
Ändring från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i subskalan för fysiskt välbefinnande mätt med funktionsbedömningen av cancerterapi-benmärgstransplantation (FACT-BMT) frågeformulärresultat
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoäng är summan av FACT-poäng för fysiskt välbefinnande, FACT-poäng för socialt/familjs välbefinnande, FACT-poäng för emotionellt välbefinnande, FACT-poäng för funktionellt välbefinnande och FACT -BMT underskala. FACT-poängen för fysiskt välbefinnande sträcker sig från ett minimum av 0 till ett maximum av 28, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av poängen.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändra från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i subskalan socialt/familjs välbefinnande mätt med FACT-BMT-enkätresultatet
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoäng är summan av FACT-poäng för fysiskt välbefinnande, FACT-poäng för socialt/familjs välbefinnande, FACT-poäng för emotionellt välbefinnande, FACT-poäng för funktionellt välbefinnande och FACT -BMT underskala. FACT socialt/familjs välbefinnande underskalapoäng varierar från ett minimum av 0 till ett maximum av 28, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av poängen.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändra från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i subskalan för emotionellt välbefinnande mätt med FACT-BMT-enkätresultatet
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoäng är summan av FACT-poäng för fysiskt välbefinnande, FACT-poäng för socialt/familjs välbefinnande, FACT-poäng för emotionellt välbefinnande, FACT-poäng för funktionellt välbefinnande och FACT -BMT underskala. FACT-poängen för emotionellt välbefinnande sträcker sig från ett minimum av 0 till ett maximum av 24, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändra från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i underskalan för funktionellt välbefinnande, mätt med FACT-BMT-enkätresultatet
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoäng är summan av FACT-poäng för fysiskt välbefinnande, FACT-poäng för socialt/familjs välbefinnande, FACT-poäng för emotionellt välbefinnande, FACT-poäng för funktionellt välbefinnande och FACT -BMT underskala. FACT-värdena för funktionellt välbefinnande varierar från ett minimum av 0 till ett maximum av 28, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av poängen.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändring från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i benmärgstransplantationssubskalan (BMTS) mätt med FACT-BMT Questionnaire Score
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoäng är summan av FACT-poäng för fysiskt välbefinnande, FACT-poäng för socialt/familjs välbefinnande, FACT-poäng för emotionellt välbefinnande, FACT-poäng för funktionellt välbefinnande och FACT -BMT underskala. FACT-BMT subscale poäng sträcker sig från ett minimum av 0 till ett maximum av 40, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av poängen.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändra från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i det allmänna (FACT-G) frågeformuläret
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
FACT-General (FACT-G) är en kärnkomponent i FACT-BMT och inkluderar 4 av de 5 underskalorna som ingår i FACT-BMT totalpoäng (FACT fysiskt välbefinnande, FACT socialt/familjs välbefinnande, FACT emotionellt välbefinnande poäng, FACT funktionellt välbefinnande). I linje med denna likhet uppvisade resultaten av FACT-G samma mönster som beskrivits för FACT-BMT totalpoängen. FACT-G-poängen sträcker sig från ett minimum. Deltagarna var ≥16 år vid baslinjen.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändra från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i FACT-BMT totalpoäng
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) totalpoäng är summan av FACT-poäng för fysiskt välbefinnande, FACT-poäng för socialt/familjs välbefinnande, FACT-poäng för emotionellt välbefinnande, FACT-poäng för funktionellt välbefinnande och FACT -BMT underskala. FACT-BMT totalpoängintervallet är från ett minimum av 0 till ett maximum av 148, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av poängen.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändring från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i den funktionella bedömningen av cancerterapi-benmärgstransplantation-försöksresultatindex (FACT-BMT-TOI)
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
FACT-BMT-TOI definieras som summan av FACT-poängen för fysiskt välbefinnande, FACT-poängen för funktionellt välbefinnande och FACT-BMT-subskalan. Poäng varierar från ett minimum av 0 till ett maximum av 96, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av poängen.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändring från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i deltagarrapporterade resultat mätt baserat på EQ-5D-5L Indexvärde för hälsotillstånd
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
5-Level EuroQol-5D hälsofrågeformuläret (EQ-5D-5L), som är landsspecifikt, utfördes endast för deltagare i USA. EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). Förändring från baslinjebedömningen till Dagar +100 och +180 efter HSCT i indexvärdet bedömdes. Indexvärdets totala intervall är från ett minimivärde på -1 till ett maximalt värde på +1. Ett högre EQ-5D-5L indexvärde representerar bättre livskvalitet (QoL), sålunda representerar en positiv förändring av indexvärdet förbättrad QoL.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Ändring från baslinje till dagar +100 och +180 efter HSCT i deltagarrapporterade resultat som uppmätts baserat på EQ Visual Analog Scale (EQ VAS)
Tidsram: Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
EQ VAS-poängen vid baslinjen och var och en av bedömningarna efter HSCT sammanfattades och presenterades med hjälp av beskrivande statistik. En högre EQ VAS-poäng representerar bättre QoL. För var och en av bedömningarna efter HSCT beräknades förändringen mellan baslinjen och den bedömningen i EQ VAS-poängen på samma sätt som EQ-5D-5L-indexvärdet för en specifik deltagare och sammanfattades och presenterades med hjälp av beskrivande statistik. Poängen sträcker sig från ett minimum av 0 och ett maximum av 100. En negativ förändring i poängen indikerar en minskad livskvalitet.
Baslinje till och med dagar +100 och +180 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +100 Post-HSCT i europeisk livskvalitet på fem nivåer (EQ-5D-5L) Mobilitetsdimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +100 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +180 Post-HSCT i europeisk livskvalitet på fem nivåer (EQ-5D-5L) Mobilitetsdimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +180 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +100 Post-HSCT i europeisk livskvalitet på fem nivåer (EQ-5D-5L) Smärta/obehagsdimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För dagar +100 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättras, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
Ändring från baslinje till dag +180 Post-HSCT i europeisk livskvalitet på fem nivåer (EQ-5D-5L) Smärta/obehagsdimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +180 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +100 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) självvårdsdimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +100 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +180 Post-HSCT i europeisk livskvalitet på fem nivåer (EQ-5D-5L) självvårdsdimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +180 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +100 Post-HSCT i europeisk livskvalitet på 5 nivåer (EQ-5D-5L) Vanliga aktiviteter Dimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +100 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +180 Post-HSCT i europeisk livskvalitet på fem nivåer (EQ-5D-5L) Vanliga aktiviteter Dimension för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +180 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +100 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Dimension för ångest/depression för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +100 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +100 efter HSCT
Förändring från baslinje till dag +180 Post-HSCT i 5-nivå europeisk livskvalitet (EQ-5D-5L) Dimension för ångest/depression för deltagare med ålder >=16 år
Tidsram: Baslinje till och med dag +180 efter HSCT
EQ-5D-5L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För var och en av de 5 dimensionerna baserade på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, utvärderades antalet deltagare för alla kategorier (de 5 nivåerna av rapporterade problem). För Dag +180 Post-HSCT kommer förändringar mellan baslinjen i varje dimension att kategoriseras enligt följande för en specifik deltagare: Tillståndet förbättrat, om den rapporterade problemnivån är lägre vid den bedömningen än vid baslinjen; Tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; Tillståndet försämrades om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; Okänd, om den rapporterade problemnivån inte är klar eller saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Baslinje till och med dag +180 efter HSCT

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

21 februari 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

12 maj 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

12 maj 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2017

Första postat (FAKTISK)

13 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

18 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JZP963-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Akut-transplantat-mot-värd-sjukdom

Kliniska prövningar på Defibrotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera